Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie na ludziach nad terapią genową TSHA-101 w leczeniu gangliozydozy GM2 o początku u niemowląt

8 maja 2023 zaktualizowane przez: Dr. Anupam Sehgal

Otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności dooponowej terapii genowej TSHA-101 w leczeniu dziecięcej gangliozydozy GM2

Gangliozydozy GM2 to grupa autosomalnych recesywnych chorób neurodegeneracyjnych charakteryzujących się niedoborem enzymu Hex A katabolizującego GM2, powodując w ten sposób akumulację GM2 w lizosomach komórkowych. A składa się z 2 podjednostek, α- i β-, kodowanych odpowiednio przez geny HEXA i HEXB. Głównym celem obecnego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji TSHA101 podawanego we wstrzyknięciu dooponowym.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
        • Queen's University/Kingston Health Sciences Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • mężczyzna lub kobieta w wieku poniżej lub równym 15 miesiącom
  • diagnostyka gangliozydozy GM2 z genetyczną i enzymatyczną dokumentacją choroby wieku dziecięcego

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • drugie zaburzenie neurorozwojowe niezależne od HEXA lub HEXB
  • niezdolność do tolerowania sedacji lub podania dokanałowego
  • inwazyjne wspomaganie wentylacji
  • współistniejąca choroba, alergia lub znana nadwrażliwość na wymagany schemat immunosupresyjny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: TSHA-101
Pacjenci, którzy otrzymają jednorazowo dooponowo TSHA-101, przesuwaną skalę dawkowania opartą na objętości mózgu
Biologiczny: TSHA-101
Wektor wirusowy AAV9 zawierający geny HEXA i HEXB do podawania przez wstrzyknięcie dokanałowe

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja: zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 1 rok
Częstość występowania, nasilenie i pokrewieństwo TEAE
1 rok
Bezpieczeństwo i tolerancja: Liczba uczestników z nieprawidłowymi ocenami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: 1 rok
Liczba uczestników ze zmianami w ocenie laboratoryjnej w porównaniu z punktem wyjściowym
1 rok
Bezpieczeństwo i tolerancja: Elektrokardiogram (EKG)
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach 12-odprowadzeniowego EKG w odstępie QT
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja: Analiza wydalania wirusów
Ramy czasowe: 1 rok
Pozytywna obecność wirusowego DNA w płynach biologicznych (krew pełna, mocz, ślina i kał)
1 rok
Ocena immunogenności: Biomarkery w surowicy
Ramy czasowe: 1 rok
Podsumowanie mian przeciwciał neutralizujących (NAb) dla wirusa związanego z adenowirusami, serotyp 9 (AAV9) i Hex A
1 rok
Ocena immunogenności: Biomarkery w surowicy
Ramy czasowe: 1 rok
Podsumowanie mian całkowitych przeciwciał (TAbs) dla AAV9 i Hex A
1 rok
Ocena immunogenności: Biomarkery w komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej (PBMC
Ramy czasowe: 5 lat
Podsumowanie PBMC do testów immunoenzymatycznych (ELISpot) do oznaczania wydzielania cytokin przeciwko AAV9 i Hex A
5 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: leczenia aż do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, do 5 lat
Oszacowano metodą Kaplana-Meiera
leczenia aż do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, do 5 lat
Hex A Aktywność enzymatyczna: Płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF) i surowica
Ramy czasowe: 1 rok
Zmiana w stosunku do linii bazowej
1 rok
Kontrola głowy: Liczba zdarzeń nieprawidłowej kontroli głowy
Ramy czasowe: 1 rok
zmiana w stosunku do linii bazowej
1 rok
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji motorycznych: Test zaburzeń nerwowo-mięśniowych niemowląt Szpitala Dziecięcego w Filadelfii (CHOP-INTEND)
Ramy czasowe: 1 rok
Test składa się z 16 pozycji (części ciała), gdzie każda pozycja jest testowana dla obu stron ciała, lewej i prawej. Dla każdej pozycji brany jest najlepszy wynik (maksymalny wynik 4), a wyniki są sumowane ze wszystkich 16 pozycji z możliwym łącznym wynikiem CHOP-INTEND wynoszącym 64.
1 rok
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie funkcji motorycznych: zmodyfikowana skala Ashwortha
Ramy czasowe: 1 rok
zmiana w stosunku do linii bazowej. Wzrost lub spadek napięcia mięśniowego będzie mierzony za pomocą zmodyfikowanej skali Ashwortha. Liczby i wartości procentowe częstości zostaną przedstawione według wyniku (0, 1, 1+, 2, 3 i 4), mięśni, boku i wizyty dla populacji bezpieczeństwa. Zgięcie i wyprost kolana i łokcia będą mierzone po obu stronach, wraz z przywiedzeniem i odwiedzeniem biodra po obu stronach ciała.
1 rok
Ocena skuteczności klinicznej: postęp hipotonii
Ramy czasowe: 1 rok
Oceniane na podstawie badań neurologicznych jako obecne lub nieobecne. Linia bazowa do każdej wizyty po linii bazowej
1 rok
Ocena skuteczności klinicznej: Dysfagia
Ramy czasowe: Od początku do 3 lat, jeśli występuje
Ocena zdarzeń dysfagii – oceniana jako obecna lub nieobecna.
Od początku do 3 lat, jeśli występuje

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dr. Anupam Sehgal

Współpracownicy

Taysha Gene Therapies, Inc.
GlycoNet

Śledczy

  • Główny śledczy: Anupam Sehgal, MBBS, Queen's University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

12 marca 2027

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

12 marca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TSHA-101-IST-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na TSHA-101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj