Jednoośrodkowe, jednoramienne, prospektywne badanie kliniczne dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania CsA+AVA w leczeniu NSAA u osób w podeszłym wieku

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci w podeszłym wieku z dobrze zdefiniowaną niedokrwistością NSAA, którzy spełniają kryteria diagnostyczne niedokrwistości aplastycznej (AA), ale nie spełniają kryteriów diagnostycznych ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA). AA rozpoznaje się, jeśli spełnione są co najmniej dwa z następujących warunków: hemoglobina <100 g/l, liczba płytek krwi <50×109/l i liczba neutrofili <1,5×10^9/l. Kryteria diagnostyczne SAA: Spełniają następujące kryteria diagnostyczne, co najmniej dwa z następujących trzech kryteriów spełniają PLT < 20×10^9/L, ANC < 0,5×10^9/L, ARC < 60×10^9/L lub czerwony skorygowana objętość krwinek <1%.
2. Wiek 65 lat lub więcej, mężczyzna lub kobieta.
3. Uczestnicy muszą ukończyć wszystkie badania przesiewowe wymienione w protokole badania.
4. Możliwość połknięcia lub podania doustnego.
5. Nie może tolerować lub odmówić leczenia ATG.
6. Brak wcześniejszego leczenia cyklosporyną, takrolimusem lub hormonami lub leczenia krócej niż 1 miesiąc.
7. Nie stosowano agonistów receptora TPO (w tym trombopoetyny, aitripoparu, tritripoparu itp.) lub agonistów receptora TPO stosowano w leczeniu całkowitej dawki trombopoetyny, eltrombopagu, herombopagu, awatrombopagu i innych agonistów receptora TPO przez ≤1 tydzień.
8. Przed rozpoczęciem wszystkich konkretnych procedur badawczych należy podpisać świadomą zgodę. Biorąc pod uwagę stan pacjenta, jeżeli podpis pacjenta nie sprzyja leczeniu choroby, świadomą zgodę podpisze najbliższa rodzina pacjenta.

Kryteria wyłączenia:

1. Znane wrodzone choroby wyczerpania układu krwiotwórczego (takie jak niedokrwistość Fanconiego) i inne przyczyny pancytopenii i chorób hipoproliferacyjnych szpiku kostnego (takie jak hemolityczne PNH, hipoproliferacyjne MDS/AML, pancytopenia zależna od autoprzeciwciał itp.);
2. Pacjenci z niekontrolowanym krwawieniem i/lub infekcją po standardowym leczeniu.
3. Pacjenci po przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych w wywiadzie.
4. Historia wysokiego ciśnienia krwi.
5. Historia zakrzepicy.
6. Pacjenci z chorobą nowotworową, którzy mają również nowotwory złośliwe lub otrzymują leczenie immunosupresyjne.
7. Uczestnicy uznani przez badaczy za nieodpowiednich do włączenia.
8. Wskaźniki czynności nerek: kreatynina w surowicy >1,2-krotność górnej granicy normy (GGN) lub albumina <0,9-krotność dolnej granicy normy (LLN); Pacjenci z ciężką niewydolnością nerek z klirensem kreatyniny <30ml/min;
9. Wskaźniki czynności wątroby: aminotransferaza alaninowa (ALT) jest 2,5 razy wyższa niż górna granica normy lub AspAT jest 2,5 razy wyższa niż górna granica normy lub bilirubina całkowita jest 2,5 razy wyższa niż górna granica normy lub kreatynina w surowicy jest 1,5 razy wyższa niż górna granica normy;
10. Poważna choroba serca, wątroby i nerek.