Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Одноцентровое проспективное клиническое исследование эффективности и безопасности CsA+AVA при лечении НПСА у пожилых людей

2 декабря 2023 г. обновлено: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Одноцентровое проспективное клиническое исследование эффективности и безопасности циклоспорина в сочетании с аватромбопагом при лечении нетяжелой апластической анемии у пожилых людей

Для пожилых пациентов, которые не переносят лечение антитимоцитарным глобулином (АТГ), добавление аватромбопага (АВА), который имеет небольшую побочную реакцию, теоретически может улучшить частоту гематологического ответа у пожилых пациентов с нетяжелой апластической анемией (НПСА) без значительное усиление побочных реакций. Основываясь на этом, в этом исследовании пациентов с НПСА старше 60 лет лечили АВА в сочетании с ЦсА, чтобы оценить частоту гематологического ответа и безопасность АВА у пожилых людей, которые не переносят терапию АТГ.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Рекрутинг

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

В зависимости от тяжести заболевания апластическую анемию (АА) можно разделить на тяжелую АА (САА) и нетяжелую АА (НСАА). Антитимоцитарный глобулин (АТГ) в сочетании с ЦсА является наиболее типичной схемой комбинированной иммуносупрессивной терапии. Для пожилых пациентов, которые не переносят лечение антитимоцитарным глобулином (АТГ), добавление аватромбопага, который имеет небольшую побочную реакцию, теоретически может улучшить частоту гематологического ответа у пожилых пациентов с НПСА без значительного увеличения побочных реакций. Основываясь на этом, в этом исследовании пациентов с НПСА старше 60 лет лечили АВА в сочетании с ЦсА, чтобы оценить частоту гематологического ответа и безопасность АВА у пожилых людей, которые не переносят терапию АТГ.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
30

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Bing Han
  • Номер телефона: +861069151235
  • Электронная почта: hanbing_li@sina.com

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Рекрутинг
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Контакт:
          • Bing Han, Doctor
          • Номер телефона: +86-010-69155760
          • Электронная почта: hanbing_li@sina.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Пожилые пациенты с четко выраженной анемией НПСА, которые соответствуют диагностическим критериям апластической анемии (АА), но не соответствуют диагностическим критериям тяжелой апластической анемии (САА). АА диагностируется при наличии хотя бы двух из следующих условий: гемоглобин <100 г/л, количество тромбоцитов <50×109/л и количество нейтрофилов <1,5×10^9/л. Диагностические критерии SAA: Соответствуют следующим диагностическим критериям, по крайней мере два из следующих трех критериев соответствуют PLT < 20 × 10 ^ 9 / л, ANC < 0,5 × 10 ^ 9 / л, ARC < 60 × 10 ^ 9 / л или красный цвет. Скорректированный объем клеток крови <1%.
  2. Возраст 65 лет и старше, мужчина или женщина.
  3. Субъекты должны пройти все скрининговые обследования, перечисленные в протоколе исследования.
  4. Возможность проглатывания или применения перорально.
  5. Не может терпеть или отказываться от лечения АТГ.
  6. Отсутствие предшествующего лечения циклоспорином, такролимусом или гормональными препаратами или лечение в течение менее 1 месяца.
  7. Агонисты рецепторов ТПО (включая тромбопоэтин, аитрипопар, тритрипопар и т. д.) не использовались или агонисты рецепторов ТПО использовались для лечения общей дозы тромбопоэтина, элтромбопага, геромбопага, аватромбопага и других агонистов рецепторов ТПО <1 недели.
  8. Информированное согласие должно быть подписано до начала всех конкретных процедур исследования. С учетом состояния больного, если подпись больного не способствует лечению заболевания, информированное согласие подписывается ближайшими родственниками больного.

Критерий исключения:

  1. Известные врожденные заболевания, связанные с истощением кроветворения (такие как анемия Фанкони) и другие причины панцитопении и гипопролиферативные заболевания костного мозга (такие как гемолитическая ПНГ, гипопролиферативный МДС/ОМЛ, панцитопения, опосредованная аутоантителами и т. д.);
  2. Пациенты с неконтролируемым кровотечением и/или инфекцией после стандартного лечения.
  3. Пациенты с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток в анамнезе.
  4. История высокого кровяного давления.
  5. История тромбоза.
  6. Пациенты с фоновым раком, которые также имеют злокачественные опухоли или получают иммуносупрессивную терапию.
  7. Участники, которых исследователи сочли непригодными для включения.
  8. Показатели функции почек: креатинин сыворотки >1,2 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН) или альбумин <0,9 раза превышает нижнюю границу нормы (НГН); Пациенты с тяжелой почечной недостаточностью с клиренсом креатинина <30 мл/мин;
  9. Показатели функции печени: аланинаминотрансфераза (АЛТ) в 2,5 раза выше верхней границы нормы или АСТ в 2,5 раза выше верхней границы нормы или общий билирубин в 2,5 раза выше верхней границы нормы или креатинин сыворотки в 1,5 раза выше верхней границы нормы;
  10. Серьезные заболевания сердца, печени и почек.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: группа лечения

Циклоспорин: 3 мг/кг/сут, 3–5 мг/кг два раза в день назначали для поддержания минимальной концентрации на уровне 100–200 мкг/мл;

Аватромбопаг: Дозировка составляла 40–60 мг перорально один раз в день, дозировка корректировалась в зависимости от количества тромбоцитов у субъекта. Препарат применяли в течение 24 недель (6 месяцев).
Лекарство: Циклоспорин
Циклоспорин принимался перорально в дозе 3–5 мг/кг два раза в день для поддержания минимальной концентрации на уровне 100–200 мкг/мл.
Лекарство: Аватромбопаг
Аватромбопаг назначался в дозе 40 мг/день и увеличивался на 20 мг/день в течение двухнедельного наблюдения, если уровень тромбоцитов не превышал исходный уровень на 20 × 109/л. Дозу АВА постепенно снижали, если PLT ≥ 150 × 109/л. Максимальная доза составляла 60 мг/день, а минимальная — 20 мг/неделю.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ЧОО через 6 месяцев
Временное ограничение: 6 месяцев
Общий коэффициент ответа (ORR), определяемый как количество участников, которые соответствуют критериям полного ответа (CR) или частичного ответа (PR).
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент пациентов с клональной эволюцией в миелодисплазию, ПНГ, острый лейкоз
Временное ограничение: 12 месяцев
Клональная эволюция в миелодисплазию определяется как новая цитогенная аномалия костного мозга с характерными признаками дисплазии костного мозга или без них. Эволюция в лейкемию определяется как наличие более 20% бластов в периферической крови и/или костном мозге. Эволюция в пароксизмальную ночную гемоглобинурию (ПНГ) определяется как клонирование на исходном уровне <10%, которое увеличилось до более чем 50% в ходе исследования.
12 месяцев
Изменения гемоглобина при отсутствии переливания эритроцитов
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценивали изменение гематологических показателей (гемоглобина).
6 месяцев
Изменения тромбоцитов при отсутствии переливания тромбоцитов
Временное ограничение: 6 месяцев
Оценивали изменение гематологических показателей (тромбоцитов).
6 месяцев
ЧОО через 1, 2, 3 месяца и в конце наблюдения
Временное ограничение: 1, 2, 3 месяца, последнее наблюдение
Общий коэффициент ответа (ORR), определяемый как количество участников, которые соответствуют критериям полного ответа (CR) или частичного ответа (PR).
1, 2, 3 месяца, последнее наблюдение
Частота рецидивов
Временное ограничение: 6 месяцев, последнее наблюдение
Рецидив определялся как существенное или прогрессивное снижение показателей по крайней мере одной линии крови у ответивших на лечение, что требовало возобновления или увеличения AVA.
6 месяцев, последнее наблюдение

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Peking Union Medical College Hospital

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
17 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 августа 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
16 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
22 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
8 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
2 декабря 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • Avatrombopag-2

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

индивидуальные данные участников принимаются по запросу

Сроки обмена IPD

всегда

Критерии совместного доступа к IPD

запрос по электронной почте

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками