Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et enkelt-center, enkeltarmet, prospektivt klinisk studie om effektiviteten og sikkerheden af ​​CsA+AVA i behandlingen af ​​NSAA hos ældre

2. december 2023 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

En enkelt-center, enkelt-arm, prospektiv klinisk undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​cyclosporin kombineret med avatrombopag til behandling af ikke-svær aplastisk anæmi hos ældre

For ældre patienter, som ikke kan tåle anti-thymocytglobulin (ATG) behandling, kan tilsætning af avatrombopag (AVA), som har en let bivirkning, teoretisk forbedre den hæmatologiske responsrate hos ældre patienter med ikke-svær aplastisk anæmi (NSAA) uden betydeligt stigende bivirkninger. Baseret på dette behandlede denne undersøgelse NSAA-patienter over 60 år med AVA kombineret med CsA for at evaluere den hæmatologiske responsrate og sikkerhed af AVA hos ældre, som ikke kunne tolerere ATG-behandling.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Aplastisk anæmi (AA) kan opdeles i svær AA (SAA) og ikke-svær AA (NSAA), alt efter sygdommens sværhedsgrad. Anti-thymocytglobulin (ATG) i kombination med CsA er det mest typiske kombinerede immunsuppressive behandlingsregime. For ældre patienter, der ikke kan tåle anti-thymocyt globulin (ATG) behandling, kan tilsætning af avatrombopag, som har en lille bivirkning, teoretisk forbedre den hæmatologiske responsrate hos ældre patienter med NSAA uden at øge bivirkningerne væsentligt. Baseret på dette behandlede denne undersøgelse NSAA-patienter over 60 år med AVA kombineret med CsA for at evaluere den hæmatologiske responsrate og sikkerhed af AVA hos ældre, som ikke kunne tolerere ATG-behandling.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Ældre patienter med veldefineret NSAA anæmi, som opfylder de diagnostiske kriterier for aplastisk anæmi (AA), men ikke opfylder de diagnostiske kriterier for svær aplastisk anæmi (SAA). AA diagnosticeres, hvis mindst to af følgende betingelser er opfyldt: hæmoglobin <100 g/L, blodpladetal <50×109/L og neutrofiltal <1,5×10^9/L. SAA diagnostiske kriterier: Opfyld følgende diagnostiske kriterier, mindst to af følgende tre kriterier opfylder PLT < 20×10^9/L, ANC < 0,5×10^9/L, ARC < 60×10^9/L eller rød blodcellekorrigeret volumen <1 %.
  2. Alder 65 år eller ældre, mand eller kvinde.
  3. Forsøgspersoner skal gennemføre alle screeningsvurderinger, der er anført i forsøgsprotokollen.
  4. I stand til at sluge eller indgive oralt.
  5. Kan ikke tolerere eller nægte ATG-behandling.
  6. Ingen tidligere behandling med ciclosporin, tacrolimus eller hormoner eller behandling i mindre end 1 måned.
  7. Der blev ikke brugt TPO-receptoragonister (inklusive trombopoietin, aitripopar, tritripopar osv.), eller TPO-receptoragonister blev brugt til at behandle den samlede dosis af trombopoietin, Eltrombopag, Herombopag, Avatrombopag og andre TPO-receptoragonister ≤1 uge.
  8. Informeret samtykke skal underskrives inden starten af ​​alle specifikke forskningsprocedurer. I betragtning af patientens tilstand skal det informerede samtykke underskrives af patientens nærmeste familie, hvis patientens underskrift ikke er befordrende for behandlingen af ​​sygdommen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendte medfødte hæmatopoietiske udmattelsessygdomme (såsom Fanconi-anæmi) og andre årsager til pancytopeni og knoglemarvshypoproliferative sygdomme (såsom hæmolytisk PNH, hypoproliferativ MDS/AML, autoantistof-medieret pancytopeni osv.);
  2. Patienter med ukontrolleret blødning og/eller infektion efter standardbehandling.
  3. Patienter med en historie med hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  4. Historie med højt blodtryk.
  5. Historie om trombose.
  6. Patienter med underliggende cancer, som også har ondartede tumorer eller får immunsuppressiv behandling.
  7. Deltagerne anses for uegnede til inklusion af forskerne.
  8. Nyrefunktionsindikatorer: serumkreatinin >1,2 gange den øvre grænse for normal (ULN) eller albumin <0,9 gange den nedre normalgrænse (LLN); Patienter med alvorlig nyreinsufficiens med kreatininclearance <30 ml/min;
  9. Leverfunktionsindikatorer: alaninaminotransferase (ALT) er 2,5 gange højere end den øvre grænse for normal eller AST er 2,5 gange højere end den øvre grænse for normal eller total bilirubin er 2,5 gange højere end den øvre grænse for normal eller serumkreatinin er 1,5 gange højere end den øvre grænse for normal;
  10. Alvorlig hjerte-, lever- og nyresygdom.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: behandlingsgruppe

Cyclosporin: 3 mg/kg/dag 3-5 mg/kg to gange dagligt blev administreret for at opretholde lavkoncentrationen på 100-200 μg/ml;

Avatrombopag: Doseringen var 40~60 mg oralt en gang dagligt, og doseringen blev justeret i henhold til forsøgspersonens trombocyttal. Lægemidlet blev administreret i 24 uger (6 måneder).
Medicin: Ciclosporin
Cyclosporin blev indtaget oralt med 3-5 mg/kg to gange dagligt blev indgivet for at opretholde lavkoncentrationen på 100-200 μg/ml
Medicin: Avatrombopag
Avatrombopag blev indgivet med 40 mg/d og øget med 20 mg/d under den anden ugentlig opfølgning, hvis trombocytterne ikke var 20 × 109/L højere end baseline. AVA-dosis blev gradvist reduceret, hvis PLT ≥ 150 × 109/L. Den maksimale dosis var 60 mg/d, mens minimumsdosis var 20 mg/uge.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ORR ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Samlet responsrate (ORR) Defineret som antallet af deltagere, der opfyldte kriterierne for enten komplet respons (CR) eller delvis respons (PR)
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med klonal udvikling til myelodysplasi, PNH, akut leukæmi
Tidsramme: 12 måneder
Klonal evolution til myelodysplasi er defineret som en ny marv cytogen abnormitet med eller uden karakteristiske dysplastiske marvfund. Evolution til leukæmi er defineret som mere end 20 % perifert blod og/eller marvblaster. Udvikling til paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) er defineret som en klon ved baseline < 10 %, der steg til mere end 50 % ved undersøgelse.
12 måneder
Ændringer i hæmoglobin i fravær af røde blodlegemer transfusion
Tidsramme: 6 måneder
Ændringen i hæmatologiske værdier (hæmoglobin) blev evalueret
6 måneder
Ændringer i blodplader i fravær af blodpladetransfusion
Tidsramme: 6 måneder
Ændringen i hæmatologiske værdier (blodplader) blev evalueret
6 måneder
ORR ved 1, 2, 3 måneder og ved slutningen af ​​opfølgningen
Tidsramme: 1, 2, 3 måneder, sidste opfølgning
Samlet responsrate (ORR) Defineret som antallet af deltagere, der opfyldte kriterierne for enten komplet respons (CR) eller delvis respons (PR)
1, 2, 3 måneder, sidste opfølgning
Tilbagefaldsfrekvens
Tidsramme: 6 måneder, sidste opfølgning
Tilbagefald blev defineret som et væsentligt eller progressivt fald i mindst én blodlinjetælling af de respondere, der krævede genstart eller forøgelse af AVA.
6 måneder, sidste opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. august 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. december 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. december 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Avatrombopag-2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

individuelle deltagerdata vil blive accepteret efter anmodning

IPD-delingstidsramme

altid

IPD-delingsadgangskriterier

e-mail anmodning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger