Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En enkeltsenter, enarms, prospektiv klinisk studie om effektiviteten og sikkerheten til CsA+AVA ved behandling av NSAA hos eldre

2. desember 2023 oppdatert av: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

En enkeltsenter, enarms, prospektiv klinisk studie om effektiviteten og sikkerheten til cyklosporin kombinert med avatrombopag i behandlingen av ikke-alvorlig aplastisk anemi hos eldre

For eldre pasienter som ikke tåler anti-tymocyttglobulin (ATG) behandling, kan tillegg av avatrombopag (AVA), som har en liten bivirkning, teoretisk forbedre den hematologiske responsraten hos eldre pasienter med ikke-alvorlig aplastisk anemi (NSAA) uten betydelig økende bivirkninger. Basert på dette behandlet denne studien NSAA-pasienter eldre enn 60 år med AVA kombinert med CsA for å evaluere den hematologiske responsraten og sikkerheten til AVA hos eldre som ikke kunne tolerere ATG-behandling.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Aplastisk anemi (AA) kan deles inn i alvorlig AA (SAA) og ikke-alvorlig AA (NSAA), avhengig av alvorlighetsgraden av sykdommen. Anti-tymocyttglobulin (ATG) i kombinasjon med CsA er det mest typiske kombinerte immunsuppressive terapiregimet. For eldre pasienter som ikke tåler anti-tymocyttglobulin (ATG) behandling, kan tillegg av avatrombopag, som har en liten bivirkning, teoretisk forbedre den hematologiske responsraten hos eldre pasienter med NSAA uten å øke bivirkningene betydelig. Basert på dette behandlet denne studien NSAA-pasienter eldre enn 60 år med AVA kombinert med CsA for å evaluere den hematologiske responsraten og sikkerheten til AVA hos eldre som ikke kunne tolerere ATG-behandling.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
30

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Eldre pasienter med veldefinert NSAA-anemi som oppfyller diagnosekriteriene for aplastisk anemi (AA), men som ikke oppfyller diagnosekriteriene for alvorlig aplastisk anemi (SAA). AA diagnostiseres hvis minst to av følgende betingelser er oppfylt: hemoglobin <100 g/L, antall blodplater <50×109/L og nøytrofiltall <1,5×10^9/L. SAA-diagnosekriterier: Oppfyll følgende diagnostiske kriterier, minst to av følgende tre kriterier oppfyller PLT < 20×10^9/L, ANC < 0,5×10^9/L, ARC < 60×10^9/L eller rød blodcellekorrigert volum <1 %.
  2. Alder 65 år eller eldre, mann eller kvinne.
  3. Forsøkspersonene må fullføre alle screeningsvurderinger som er oppført i prøveprotokollen.
  4. Kan svelge eller administrere oralt.
  5. Kan ikke tolerere eller nekte ATG-behandling.
  6. Ingen tidligere behandling med ciklosporin, takrolimus eller hormoner eller behandling i mindre enn 1 måned.
  7. Ingen TPO-reseptoragonister (inkludert trombopoietin, aitripopar, tritripopar, etc.) ble brukt eller TPO-reseptoragonister ble brukt til å behandle den totale dosen av trombopoietin, Eltrombopag, Herombopag, Avatrombopag og andre TPO-reseptoragonister ≤1 uke.
  8. Informert samtykke må signeres før starten av alle spesifikke forskningsprosedyrer. Med tanke på pasientens tilstand, dersom pasientens signatur ikke bidrar til behandling av sykdommen, skal det informerte samtykket undertegnes av pasientens nærmeste familie.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjente medfødte hematopoietiske utmattelsessykdommer (som Fanconi-anemi) og andre årsaker til pancytopeni og benmargshypoproliferative sykdommer (som hemolytisk PNH, hypoproliferativ MDS/AML, autoantistoffmediert pancytopeni, etc.);
  2. Pasienter med ukontrollert blødning og/eller infeksjon etter standardbehandling.
  3. Pasienter med en historie med hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
  4. Historie med høyt blodtrykk.
  5. Historie om trombose.
  6. Pasienter med underliggende kreft som også har ondartede svulster eller som får immunsuppressiv behandling.
  7. Deltakere ansett som uegnet for inkludering av forskerne.
  8. Nyrefunksjonsindikatorer: serumkreatinin >1,2 ganger øvre normalgrense (ULN) eller albumin <0,9 ganger nedre normalgrense (LLN); Pasienter med alvorlig nyresvikt med kreatininclearance <30 ml/min;
  9. Leverfunksjonsindikatorer: alaninaminotransferase (ALT) er 2,5 ganger høyere enn den øvre grensen for normal eller ASAT er 2,5 ganger høyere enn den øvre grensen for normal eller total bilirubin er 2,5 ganger høyere enn den øvre grensen for normal eller serumkreatinin er 1,5 ganger høyere enn den øvre normalgrensen;
  10. Alvorlig hjerte-, lever- og nyresykdom.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: behandlingsgruppe

Cyklosporin: 3mg/kg/d 3-5mg/kg to ganger ble administrert for å opprettholde bunnkonsentrasjonen på 100-200 μg/ml;

Avatrombopag: Dosen var 40~60 mg oralt, en gang daglig, og dosen ble justert i henhold til forsøkspersonens blodplateantall. Legemidlet ble administrert i 24 uker (6 måneder).
Legemiddel: Ciklosporin
Cyklosporin ble tatt oralt med 3-5 mg/kg to ganger daglig ble administrert for å opprettholde bunnkonsentrasjonen på 100-200 μg/ml
Legemiddel: Avatrombopag
Avatrombopag ble administrert med 40 mg/d og økt med 20 mg/d under den annenhver ukentlige oppfølgingen hvis blodplatene ikke var 20 × 109/l høyere enn baseline. AVA-dosen ble gradvis redusert hvis PLT ≥ 150 × 109/L. Maksimal dose var 60 mg/d, mens minimum var 20 mg/uke.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ORR ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Samlet responsrate (ORR) Definert som antall deltakere som oppfylte kriteriene for enten fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR)
6 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av pasienter med klonal evolusjon til myelodysplasi, PNH, akutt leukemi
Tidsramme: 12 måneder
Klonal evolusjon til myelodysplasi er definert som en ny margcytogen abnormitet med eller uten karakteristiske dysplastiske margfunn. Evolusjon til leukemi er definert som mer enn 20 % perifert blod og/eller margeksploser. Evolusjon til paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) er definert som en klon ved baseline < 10 % som steg til mer enn 50 % ved studien.
12 måneder
Endringer i hemoglobin i fravær av transfusjon av røde blodlegemer
Tidsramme: 6 måneder
Endringen i hematologiverdier (hemoglobin) ble evaluert
6 måneder
Endringer i blodplater i fravær av blodplatetransfusjon
Tidsramme: 6 måneder
Endringen i hematologiverdier (blodplater) ble evaluert
6 måneder
ORR ved 1, 2, 3 måneder og ved slutten av oppfølgingen
Tidsramme: 1, 2, 3 måneder, siste oppfølging
Samlet responsrate (ORR) Definert som antall deltakere som oppfylte kriteriene for enten fullstendig respons (CR) eller delvis respons (PR)
1, 2, 3 måneder, siste oppfølging
Tilbakefallsfrekvens
Tidsramme: 6 måneder, siste oppfølging
Tilbakefall ble definert som en betydelig eller progressiv nedgang i minst én blodlinjetelling av respondere som krevde reinitiering eller forsterkning av AVA.
6 måneder, siste oppfølging

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Peking Union Medical College Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
17. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. august 2024

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
16. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
22. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
8. desember 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. desember 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • Avatrombopag-2

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

individuelle deltakerdata vil bli akseptert på forespørsel

IPD-delingstidsramme

alltid

Tilgangskriterier for IPD-deling

e-postforespørsel

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger