Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectief klinisch onderzoek in één centrum, eenarmig, naar de werkzaamheid en veiligheid van CsA+AVA bij de behandeling van NSAA bij ouderen

2 december 2023 bijgewerkt door: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Een single-center, single-arm, prospectief klinisch onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van ciclosporine gecombineerd met Avatrombopag bij de behandeling van niet-ernstige aplastische anemie bij ouderen

Bij oudere patiënten die de behandeling met anti-thymocytglobuline (ATG) niet kunnen verdragen, kan de toevoeging van avatrombopag (AVA), dat een lichte bijwerking heeft, theoretisch de hematologische respons verbeteren bij oudere patiënten met niet-ernstige aplastische anemie (NSAA) zonder aanzienlijk toenemende bijwerkingen. Op basis hiervan behandelde deze studie NSAA-patiënten ouder dan 60 jaar met AVA in combinatie met CsA om de hematologische respons en de veiligheid van AVA te evalueren bij ouderen die de ATG-therapie niet konden verdragen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Aplastische anemie (AA) kan worden onderverdeeld in ernstige AA (SAA) en niet-ernstige AA (NSAA), afhankelijk van de ernst van de ziekte. Antithymocytglobuline (ATG) in combinatie met CsA is het meest typische gecombineerde immunosuppressieve therapieregime. Bij oudere patiënten die de behandeling met anti-thymocytglobuline (ATG) niet kunnen verdragen, kan de toevoeging van avatrombopag, dat een lichte bijwerking heeft, theoretisch de hematologische respons bij oudere patiënten met NSAA verbeteren zonder de bijwerkingen significant te verhogen. Op basis hiervan behandelde deze studie NSAA-patiënten ouder dan 60 jaar met AVA in combinatie met CsA om de hematologische respons en de veiligheid van AVA te evalueren bij ouderen die de ATG-therapie niet konden verdragen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
30

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Oudere patiënten met goed gedefinieerde NSAA-anemie die voldoen aan de diagnostische criteria voor aplastische anemie (AA), maar niet aan de diagnostische criteria voor ernstige aplastische anemie (SAA). AA wordt gediagnosticeerd als aan ten minste twee van de volgende voorwaarden wordt voldaan: hemoglobine <100 g/l, aantal bloedplaatjes <50×109/l en aantal neutrofielen <1,5×10^9/l. Diagnostische criteria voor SAA: Voldoen aan de volgende diagnostische criteria, ten minste twee van de volgende drie criteria voldoen aan PLT < 20×10^9/L, ANC < 0,5×10^9/L, ARC < 60×10^9/L of rood gecorrigeerd volume voor bloedcellen <1%.
  2. Leeftijd 65 jaar of ouder, man of vrouw.
  3. Proefpersonen moeten alle screeningsbeoordelingen voltooien die in het onderzoeksprotocol staan ​​vermeld.
  4. Kan slikken of oraal toedienen.
  5. Kan ATG-behandeling niet tolereren of weigeren.
  6. Geen eerdere behandeling met ciclosporine, tacrolimus of hormonen of behandeling korter dan 1 maand.
  7. Er werden geen TPO-receptoragonisten (waaronder trombopoëtine, aitripopar, tritripopar enz.) gebruikt of er werden geen TPO-receptoragonisten gebruikt om de totale dosis trombopoëtine, Eltrombopag, Herombopag, Avatrombopag en andere TPO-receptoragonisten ≤1 week te behandelen.
  8. Geïnformeerde toestemming moet worden ondertekend vóór de start van alle specifieke onderzoeksprocedures. Als de handtekening van de patiënt, rekening houdend met de toestand van de patiënt, niet bevorderlijk is voor de behandeling van de ziekte, wordt de geïnformeerde toestemming ondertekend door de directe familie van de patiënt.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekende congenitale hematopoëtische uitputtingsziekten (zoals Fanconi-anemie) en andere oorzaken van pancytopenie en hypoproliferatieve beenmergziekten (zoals hemolytische PNH, hypoproliferatieve MDS/AML, auto-antilichaam-gemedieerde pancytopenie, enz.);
  2. Patiënten met ongecontroleerde bloedingen en/of infecties na standaardbehandeling.
  3. Patiënten met een voorgeschiedenis van hematopoëtische stamceltransplantatie.
  4. Geschiedenis van hoge bloeddruk.
  5. Geschiedenis van trombose.
  6. Patiënten met onderliggende kanker die ook kwaadaardige tumoren hebben of immunosuppressieve therapie krijgen.
  7. Deelnemers die door de onderzoekers als ongeschikt worden beschouwd voor opname.
  8. Nierfunctie-indicatoren: serumcreatinine >1,2 maal de bovengrens van normaal (ULN) of albumine <0,9 maal de ondergrens van normaal (LLN); Patiënten met ernstige nierinsufficiëntie met een creatinineklaring <30 ml/min;
  9. Leverfunctie-indicatoren: alanineaminotransferase (ALT) is 2,5 keer hoger dan de bovengrens van normaal of AST is 2,5 keer hoger dan de bovengrens van normaal of totaal bilirubine is 2,5 keer hoger dan de bovengrens van normaal of serumcreatinine is 1,5 keer hoger dan de bovengrens van normaal;
  10. Ernstige hart-, lever- en nierziekte.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: behandelingsgroep

Cyclosporine: 3 mg/kg/dag Er werd 3-5 mg/kg tweemaal daags toegediend om de dalconcentratie op 100-200 μg/ml te houden;

Avatrombopag: De dosering was 40-60 mg oraal, eenmaal daags, en de dosering werd aangepast op basis van het aantal bloedplaatjes van de proefpersoon. Het medicijn werd gedurende 24 weken (6 maanden) toegediend.
Geneesmiddel: Ciclosporine
Cyclosporine werd oraal ingenomen met een dosis van 3-5 mg/kg tweemaal daags en werd toegediend om de dalconcentratie op 100-200 μg/ml te houden.
Geneesmiddel: Avatrombopag
Avatrombopag werd toegediend in een dosis van 40 mg/dag en werd tijdens de tweewekelijkse follow-up met 20 mg/dag verhoogd als het aantal bloedplaatjes niet 20 x 109/l hoger was dan de uitgangswaarde. De AVA-dosis werd geleidelijk verlaagd als PLT ≥ 150 × 109/l. De maximale dosis was 60 mg/dag, terwijl de minimumdosis 20 mg/week was.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ORR na 6 maanden
Tijdsspanne: 6 maanden
Totaal responspercentage (ORR), gedefinieerd als het aantal deelnemers dat voldeed aan de criteria van volledige respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR)
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage patiënten met klonale evolutie naar myelodysplasie, PNH, acute leukemie
Tijdsspanne: 12 maanden
Klonale evolutie naar myelodysplasie wordt gedefinieerd als een nieuwe mergcytogene afwijking met of zonder karakteristieke dysplastische mergbevindingen. Evolutie naar leukemie wordt gedefinieerd als meer dan 20% perifere bloed- en/of mergblasten. Evolutie naar paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) wordt gedefinieerd als een kloon bij baseline < 10% die tijdens onderzoek steeg tot meer dan 50%.
12 maanden
Veranderingen in hemoglobine bij afwezigheid van rode bloedcellen
Tijdsspanne: 6 maanden
De verandering in hematologische waarden (hemoglobine) werd geëvalueerd
6 maanden
Veranderingen in bloedplaatjes bij afwezigheid van bloedplaatjestransfusie
Tijdsspanne: 6 maanden
De verandering in hematologische waarden (bloedplaatjes) werd geëvalueerd
6 maanden
ORR na 1, 2, 3 maanden en aan het einde van de follow-up
Tijdsspanne: 1, 2, 3 maanden, laatste follow-up
Totaal responspercentage (ORR), gedefinieerd als het aantal deelnemers dat voldeed aan de criteria van volledige respons (CR) of gedeeltelijke respons (PR)
1, 2, 3 maanden, laatste follow-up
Terugvalpercentage
Tijdsspanne: 6 maanden, laatste follow-up
Terugval werd gedefinieerd als een substantiële of progressieve afname van ten minste één bloedlijntelling van de responders, waarbij herstart of verhoging van AVA nodig was.
6 maanden, laatste follow-up

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Peking Union Medical College Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
17 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
16 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
22 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
8 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
2 december 2023

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • Avatrombopag-2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

individuele deelnemersgegevens worden op verzoek geaccepteerd

IPD-tijdsbestek voor delen

altijd

IPD-toegangscriteria voor delen

e-mail verzoek

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen