Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Jednocentrová, jednoramenná, prospektivní klinická studie o účinnosti a bezpečnosti CsA+AVA v léčbě NSAA u starších pacientů

2. prosince 2023 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Jednocentrová, jednoramenná, prospektivní klinická studie o účinnosti a bezpečnosti cyklosporinu v kombinaci s avatrombopagem při léčbě nezávažné aplastické anémie u starších pacientů

U starších pacientů, kteří netolerují léčbu anti-thymocytárním globulinem (ATG), může přidání avatrombopagu (AVA), který má mírnou nežádoucí reakci, teoreticky zlepšit míru hematologické odpovědi u starších pacientů s nezávažnou aplastickou anémií (NSAA) bez výrazně zvyšují nežádoucí reakce. Na základě toho tato studie léčila pacienty s NSAA starší 60 let pomocí AVA v kombinaci s CsA, aby se vyhodnotila míra hematologické odpovědi a bezpečnost AVA u starších pacientů, kteří nemohli tolerovat terapii ATG.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Aplastickou anémii (AA) lze rozdělit na těžkou AA (SAA) a nezávažnou AA (NSAA), podle závažnosti onemocnění. Antithymocytární globulin (ATG) v kombinaci s CsA je nejtypičtějším režimem kombinované imunosupresivní terapie. U starších pacientů, kteří netolerují léčbu anti-thymocytárním globulinem (ATG), může přidání avatrombopagu, který má mírnou nežádoucí reakci, teoreticky zlepšit míru hematologické odpovědi u starších pacientů s NSAA, aniž by došlo k výraznému zvýšení nežádoucích účinků. Na základě toho tato studie léčila pacienty s NSAA starší 60 let pomocí AVA v kombinaci s CsA, aby se vyhodnotila míra hematologické odpovědi a bezpečnost AVA u starších pacientů, kteří nemohli tolerovat terapii ATG.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Starší pacienti s dobře definovanou anémií NSAA, kteří splňují diagnostická kritéria pro aplastickou anémii (AA), ale nesplňují diagnostická kritéria pro těžkou aplastickou anémii (SAA). AA je diagnostikována, pokud jsou splněny alespoň dvě z následujících podmínek: hemoglobin <100 g/l, počet krevních destiček <50×109/l a počet neutrofilů <1,5×10^9/l. Diagnostická kritéria SAA: Splňujte následující diagnostická kritéria, alespoň dvě z následujících tří kritérií splňují PLT < 20×10^9/L, ANC < 0,5×10^9/L, ARC < 60×10^9/L nebo červená korigovaný objem krvinek <1 %.
  2. Věk 65 let nebo starší, muž nebo žena.
  3. Subjekty musí dokončit všechna screeningová hodnocení uvedená v protokolu studie.
  4. Schopný polykat nebo podávat perorálně.
  5. Nemůže tolerovat nebo odmítnout léčbu ATG.
  6. Žádná předchozí léčba cyklosporinem, takrolimem nebo hormony nebo léčba po dobu kratší než 1 měsíc.
  7. K léčbě celkové dávky trombopoetinu, Eltrombopagu, Herombopagu, Avatrombopagu a dalších agonistů TPO receptoru ≤1 týden nebyli použiti žádní agonisté TPO receptoru (včetně trombopoetinu, aitripoparu, tritripoparu atd.) nebo byli použiti agonisté TPO receptoru.
  8. Informovaný souhlas musí být podepsán před zahájením všech konkrétních výzkumných postupů. S ohledem na stav pacienta, pokud podpis pacienta neprospívá léčbě onemocnění, informovaný souhlas podepíše jeho nejbližší rodina.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá vrozená onemocnění z vyčerpání krvetvorby (jako je Fanconiho anémie) a další příčiny pancytopenie a hypoproliferativních onemocnění kostní dřeně (jako je hemolytická PNH, hypoproliferativní MDS/AML, pancytopenie zprostředkovaná autoprotilátkami atd.);
  2. Pacienti s nekontrolovaným krvácením a/nebo infekcí po standardní léčbě.
  3. Pacienti s anamnézou transplantace hematopoetických kmenových buněk.
  4. Vysoký krevní tlak v anamnéze.
  5. Trombóza v anamnéze.
  6. Pacienti se základním nádorovým onemocněním, kteří mají také zhoubné nádory nebo dostávají imunosupresivní léčbu.
  7. Účastníci považovali za nevhodné pro zařazení výzkumnými pracovníky.
  8. Indikátory funkce ledvin: sérový kreatinin >1,2násobek horní hranice normy (ULN) nebo albumin <0,9násobek dolní hranice normy (LLN); Pacienti s těžkou renální insuficiencí s clearance kreatininu <30 ml/min;
  9. Indikátory jaterních funkcí: alaninaminotransferáza (ALT) je 2,5krát vyšší než horní hranice normy nebo AST je 2,5krát vyšší než horní hranice normy nebo celkový bilirubin je 2,5krát vyšší než horní hranice normy nebo je sérový kreatinin 1,5krát vyšší vyšší než horní hranice normálu;
  10. Závažné onemocnění srdce, jater a ledvin.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: léčebná skupina

Cyklosporin: 3 mg/kg/den 3-5 mg/kg dvakrát denně bylo podáváno pro udržení minimální koncentrace na 100-200 ug/ml;

Avatrombopag: Dávka byla 40-60 mg perorálně, jednou denně, a dávka byla upravena podle počtu krevních destiček subjektu. Lék byl podáván po dobu 24 týdnů (6 měsíců).
Lék: Cyklosporin
Cyklosporin byl podáván perorálně v dávce 3-5 mg/kg dvakrát denně, aby se udržela minimální koncentrace na 100-200 μg/ml
Lék: Avatrombopag
Avatrombopag byl podáván v dávce 40 mg/den a zvýšen o 20 mg/den během dvoutýdenního sledování, pokud počet krevních destiček nebyl 20 × 109/l vyšší než výchozí hodnota. Dávka AVA byla postupně snižována, pokud PLT ≥ 150 × 109/l. Maximální dávka byla 60 mg/den, zatímco minimální byla 20 mg/týden.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ORR v 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců
Celková míra odezvy (ORR) definovaná jako počet účastníků, kteří splnili kritéria buď úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR)
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s klonální evolucí do myelodysplazie, PNH, akutní leukémie
Časové okno: 12 měsíců
Klonální evoluce k myelodysplazii je definována jako nová cytogenní abnormalita dřeně s nebo bez charakteristických dysplastických nálezů na dřeni. Vývoj k leukémii je definován jako více než 20 % blastů periferní krve a/nebo kostní dřeně. Evoluce k paroxysmální noční hemoglobinurii (PNH) je definována jako klon na začátku < 10 %, který ve studii vzrostl na více než 50 %.
12 měsíců
Změny hemoglobinu při absenci transfuze červených krvinek
Časové okno: 6 měsíců
Byla hodnocena změna hematologických hodnot (hemoglobin).
6 měsíců
Změny krevních destiček při absenci transfuze krevních destiček
Časové okno: 6 měsíců
Byla hodnocena změna hematologických hodnot (trombocytů).
6 měsíců
ORR za 1, 2, 3 měsíce a na konci sledování
Časové okno: 1, 2, 3 měsíce, poslední kontrola
Celková míra odezvy (ORR) definovaná jako počet účastníků, kteří splnili kritéria buď úplné odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR)
1, 2, 3 měsíce, poslední kontrola
Míra relapsů
Časové okno: 6 měsíců, poslední kontrola
Relaps byl definován jako podstatný nebo progresivní pokles počtu alespoň jedné krevní linie respondentů, který vyžadoval reiniciaci nebo augmentaci AVA.
6 měsíců, poslední kontrola

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking Union Medical College Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. prosince 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Avatrombopag-2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

údaje jednotlivých účastníků budou na požádání akceptovány

Časový rámec sdílení IPD

vždy

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

emailová žádost

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení