Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ETX101, terapii genowej dostarczanej z AAV9 u dzieci z zespołem Dravet-dodatnim pod względem SCN1A (tylko Australia)

14 lutego 2024 zaktualizowane przez: Encoded Therapeutics

WAYFINDER: Badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ETX101, terapii genowej dostarczanej z AAV9 u dzieci z zespołem Dravet-dodatnim pod względem SCN1A

WAYFINDER to badanie fazy 1/2 prowadzone w Australii mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności ETX101 u uczestników z zespołem Dravet z dodatnim SCN1A w wieku od 36 do 83 miesięcy (3 do <7 lat). Badanie przeprowadzono metodą otwartej próby ze eskalacją dawki.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

4

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Rekrutacyjny
        • The Royal Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Prof. Ingrid Scheffer
        • Kontakt:
          • Dr. Katherine Howell

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć przewidywaną utratę funkcji jako patogeniczną lub prawdopodobnie patogenną odmianę SCN1A.
  • Uczestnik musiał doświadczyć pierwszego napadu drgawkowego w wieku od 3 do 15 miesięcy.
  • Uczestnik musi mieć kliniczną diagnozę zespołu Dravet lub lekarz prowadzący musi mieć duże podejrzenie kliniczne co do rozpoznania zespołu Dravet.
  • Uczestnik otrzymuje co najmniej jeden profilaktyczny lek przeciwpadaczkowy.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma inną mutację genetyczną lub współistniejącą chorobę kliniczną, która może potencjalnie zakłócać typowy fenotyp Dravet.
  • U uczestnika występują znane nieprawidłowości strukturalne i/lub naczyniowe ośrodkowego układu nerwowego (wykazane w badaniu MRI lub tomografii komputerowej mózgu).
  • U uczestnika występuje nieprawidłowość, która może zakłócać dystrybucję płynu mózgowo-rdzeniowego i/lub istnieje zastawka komorowo-otrzewnowa.
  • Uczestnik przyjmuje lub przyjmował leki przeciwpadaczkowe (ASM) w dawkach terapeutycznych, które są przeciwwskazane w zespole Dravet, w tym blokery kanału sodowego.
  • Uczestnik doświadczył wolności od napadów przez okres 4 kolejnych tygodni w okresie 6 miesięcy poprzedzających wyrażenie świadomej zgody.
  • Uczestnik otrzymał wcześniej terapię genową lub komórkową.
  • Uczestnik jest obecnie zapisany do badania klinicznego lub otrzymuje terapię eksperymentalną.
  • Uczestnik ma klinicznie istotną chorobę wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta X
Kohorta X będzie składać się z 2 uczestników i będzie oceniać poziom dawki ETX101 1.
Lek: ETX101
ETX101 składa się z niereplikującego, rekombinowanego wektora wirusowego serotypu 9 związanego z adenowirusem (rAAV9), użytego do dostarczenia elementu regulatorowego GABAergicznego (reGABA) i zmodyfikowanego czynnika transkrypcyjnego, który zwiększa transkrypcję genu SCN1A (eTFSCN1A).
Eksperymentalny: Kohorta Y
Kohorta Y będzie składać się z 2 uczestników i będzie oceniać poziom dawki ETX101 2.
Lek: ETX101
ETX101 składa się z niereplikującego, rekombinowanego wektora wirusowego serotypu 9 związanego z adenowirusem (rAAV9), użytego do dostarczenia elementu regulatorowego GABAergicznego (reGABA) i zmodyfikowanego czynnika transkrypcyjnego, który zwiększa transkrypcję genu SCN1A (eTFSCN1A).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiły jakiekolwiek zdarzenia niepożądane powstałe w związku z leczeniem, poważne zdarzenia niepożądane (SAE), powiązane zdarzenia niepożądane, zdarzenia niepożądane o nasileniu stopnia ≥ 3, zdarzenia niepożądane skutkujące przerwaniem badania oraz zdarzenia niepożądane zakończone zgonem.
Ramy czasowe: Dzień 1 do zakończenia badania, średnio 5 lat
Dzień 1 do zakończenia badania, średnio 5 lat
Procentowa zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w miesięcznej policzalnej częstości napadów (MCSF) w 52. tygodniu, z policzalnymi napadami zdefiniowanymi jako uogólnione napady toniczno-kloniczne/kloniczne, ogniskowe motoryczne z wyraźnie obserwowalnymi objawami klinicznymi, napady toniczne obustronne i napady atoniczne.
Ramy czasowe: Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Odsetek uczestników, u których w 52. tygodniu nie występowały epizody przedłużających się napadów padaczkowych i (lub) stan padaczkowy.
Ramy czasowe: Tydzień 5 do tygodnia 52
Tydzień 5 do tygodnia 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których w 52. tygodniu 52. tydzień wystąpiło zmniejszenie miesięcznej policzalnej częstości napadów (MCSF) w porównaniu z wartością wyjściową.
Ramy czasowe: Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Pomiędzy 8-tygodniowym okresem wyjściowym a 48-tygodniowym okresem oceny po dawkowaniu (definiowanym jako tydzień 5 do 52 po podaniu ETX101)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Skali Zachowania Adaptacyjnego Vineland – wynik trzeciej edycji w 52. tygodniu.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52. tygodnia. Wyniki standardowe normalizuje się do średniej i odchylenia standardowego wynoszącego odpowiednio 100 i 15 i nie są ograniczone zakresem. Wyższe wyniki odpowiadają lepszym wynikom.
Wartość wyjściowa do 52. tygodnia. Wyniki standardowe normalizuje się do średniej i odchylenia standardowego wynoszącego odpowiednio 100 i 15 i nie są ograniczone zakresem. Wyższe wyniki odpowiadają lepszym wynikom.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Encoded Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Salvador Rico, M.D., Ph.D, Encoded Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 października 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 października 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

15 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ETX-DS-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Draveta

Badania kliniczne na ETX101

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kosovo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj