Przeszczep komórek macierzystych dawcy w leczeniu pacjentów z rakiem hematologicznym

Kryteria kwalifikacji:

1. Kwalifikują się pacjenci z histologicznym potwierdzeniem następujących chorób:

   1. AML w pierwszej, drugiej lub większej remisji
   2. AML we wczesnym nawrocie, zdefiniowana przy <30% blastów w szpiku
   3. WSZYSTKO w drugiej lub większej całkowitej remisji
   4. ALL wysokiego ryzyka w pierwszej całkowitej remisji, z wysokim ryzykiem definiowanym przez obecność translokacji t(4;11), t(9;22) lub t(8;14) lub u pacjentów ze skrajną hiperleukocytozą (początkowa WBC > 500 K/ml) lub nieosiągnięcie całkowitej remisji po standardowej terapii indukcyjnej.
   5. CML
   6. Zespoły mielodysplastyczne (w tym ewolucja do AML, np. oporna na leczenie niedokrwistość z nadmiarem blastów (RAEB) lub oporna na leczenie niedokrwistość z nadmiarem blastów w transformacji (RAEB-t).
   7. Chłoniak (średniego i wysokiego stopnia) chemiowrażliwy (CR lub PR) po pierwszym lub większym nawrocie lub chemiowrażliwy na leczenie pierwszego rzutu, ale osiągający tylko PR.
   8. Choroba hematologiczna i wrodzone niedobory odporności
   9. Choroba Hodgkina, nawracająca lub oporna na standardowe leczenie.
2. Pacjenci muszą mieć mniej niż 55 lat.
3. Pacjenci (lub opiekunowie, jeśli są nieletni) muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę. Dzieci w wieku powyżej 11 lat muszą wyrazić zgodę na ten proces.
4. Pacjenci lub ich opiekunowie muszą okazać dowód wpłaty.
5. Pacjenci muszą mieć stan sprawności ECOG równy 2 lub niższy. (Patrz Załącznik I)
6. W czasie przeszczepu pacjenci nie mogą wykazywać oznak aktywnego zakażenia.
7. Pacjenci muszą być niewrażliwi na HIV.

8. Przed przeszczepem pacjenci muszą przejść ocenę wielonarządową przed przeszczepem z następującym wynikiem:

   1. spoczynkowa frakcja wyrzutowa 50% lub większa (lub frakcja skrócenia większa niż 28% u małych dzieci).
   2. Zdolność dyfuzyjna 50% lub więcej przewidywanej, FEV1 50% lub więcej i P2O 80 mm Hg, jak wykazano w badaniu czynnościowym płuc.
   3. stężenie kreatyniny w surowicy mniejsze lub równe 2,0 mg/dl i/lub skorygowany klirens kreatyniny wynoszący 50 ml/min lub więcej w 24-godzinnym moczu.
   4. Bilirubina całkowita poniżej 2,5 mg/dl i AST poniżej 4-krotności górnej granicy normy.
9. Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani w okresie laktacji i muszą posiadać aktualny negatywny test ciążowy

Kryteria wykluczenia:

• Pacjenci, których oczekiwana długość życia z terapią jest krótsza niż trzy miesiące.
• Pacjenci ze stanem sprawności ECOG powyżej 2 (patrz Załącznik I) lub w skali Lansky'ego < 70%.
• Pacjenci z dusznicą bolesną i (lub) zastoinową niewydolnością serca wymagający leczenia lub przebyty zawał mięśnia sercowego w ciągu ostatniego roku.
• Pacjenci z wyrzutem spoczynkowym poniżej 50% (lub frakcją skróconą poniżej 28%) i którzy nie zostali dopuszczeni do przeszczepu przez kardiologa
• Pacjenci z ciężką chorobą nerek, o której świadczy stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 2,0 mg/dl i (lub) skorygowany klirens kreatyniny poniżej 50 ml/min. (skorygowany dla BSA 1,73 m2)
• Pacjenci, u których wystąpiły jakiekolwiek powikłania, które powodują, że ryzyko zgonu podczas przeszczepu z przyczyn niezłośliwych jest większe niż ryzyko nawrotu.
• Pacjenci z jakąkolwiek czynną infekcją, taką jak infekcja tkanek miękkich, infekcja zatok, infekcja zębów, infekcja grzybicza lub zapalenie wątroby, w tym przewlekłe czynne zapalenie wątroby; jeśli infekcja zostanie skutecznie wyleczona, pacjent może zostać ponownie rozważony do przeszczepu w późniejszym terminie.
• Pacjenci ze zmniejszoną czynnością płuc spowodowaną jakimkolwiek zaburzeniem, o czym świadczy zdolność dyfuzyjna mniejsza niż 50% wartości należnej, FEV1 poniżej 50% wartości należnej lub PO2 poniżej 80 mm Hg w badaniu czynnościowym płuc.
• Pacjenci z upośledzoną czynnością wątroby, na co wskazuje stężenie bilirubiny całkowitej powyżej 2,5 mg/dl i/lub AST ponad 4-krotnie powyżej górnej granicy normy.
• Pacjenci z cukrzycą będą rozpatrywani indywidualnie. Jednak pacjenci z cukrzycą, którzy nie są kontrolowani przez kierownictwo medyczne, nie będą się kwalifikować.

- Pacjenci cierpiący na poważną chorobę psychiczną będą rozpatrywani indywidualnie. Za zgodą pacjenta, jego pracownik opieki psychiatrycznej będzie pomagał lekarzom prowadzącym przeszczepy w ustaleniu, czy pacjent może bezpiecznie przejść przeszczep i zastosować się do zaleceń dotyczących dalszych działań.

• Ocena psychospołeczna przeprowadzona przez zespół przeszczepu szpiku kostnego może wskazać osoby, u których ta forma terapii może być przeciwwskazana. Decyzja ta będzie oparta na oszacowanej adekwatności systemów wsparcia pacjenta i przewidywaniu przestrzegania przez pacjenta leków, wymaganych procedur diagnostycznych i/lub dalszej opieki.
• Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani w okresie laktacji i muszą posiadać aktualny negatywny test ciążowy
• Pacjenci, którzy mieli przeszczep komórek macierzystych mniej niż rok wcześniej