AMG 531 Leczenie pacjentów małopłytkowych z immunologiczną (idiopatyczną) plamicą małopłytkową (ITP) oporną na splenektomię

Kryteria przyjęcia:

• Rozpoznanie ITP zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) (Załącznik F)
• Miał splenektomię w celu leczenia ITP co najmniej 24 tygodnie przed włączeniem do badania
• Pacjenci w wieku powyżej 60 lat muszą mieć udokumentowaną historię przewlekłej małopłytkowości małopłytkowej z raportem szpiku kostnego w celu potwierdzenia diagnozy
• Liczba płytek krwi (obliczona na podstawie średniej z 2 zliczeń wykonanych w okresie badań przesiewowych i przed leczeniem) musi wynosić:
• * mniej niż 30 x 10^9/L dla osób nieotrzymujących żadnej terapii ITP, bez liczby większej niż 35 x 10^9/L,
• * mniej niż 50 x 10^9/l dla osób otrzymujących stałe dawki kortykosteroidów, azatiopryny lub danazolu bez liczby większej niż 55 x 10^9/l
• Stężenie kreatyniny w surowicy mniejsze lub równe 2 mg/dl (mniejsze lub równe 176,8 µmol/l)
• Odpowiednia czynność wątroby, o czym świadczy stężenie bilirubiny w surowicy mniejsze lub równe 1,5-krotności normalnego zakresu laboratoryjnego
• Hemoglobina powyżej 11,0 g/dl
• Pisemna świadoma zgoda (patrz sekcja 12.1)

Kryteria wyłączenia:

• Każda znana choroba komórek macierzystych szpiku kostnego w wywiadzie (Wszelkie nieprawidłowe wyniki badań szpiku kostnego inne niż typowe dla ITP muszą zostać zatwierdzone przez firmę Amgen przed włączeniem pacjenta do badania)
• Każdy aktywny nowotwór złośliwy. Jeśli wcześniej występował rak inny niż rak podstawnokomórkowy lub rak szyjki macicy in situ, brak leczenia lub aktywna choroba w ciągu 5 lat przed randomizacją
• Udokumentowane rozpoznanie zakrzepicy tętniczej (tj. udaru, przemijającego napadu niedokrwiennego lub zawału mięśnia sercowego) w ciągu ostatniego roku
• Zakrzepica żylna w wywiadzie (tj. zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna), w tym osoby leczone przeciwzakrzepowo
• Niestabilna lub niekontrolowana choroba lub stan związany z czynnością serca lub wpływający na czynność serca (np. niestabilna dusznica bolesna, zastoinowa niewydolność serca [klasa wyższa niż II wg NYHA], niekontrolowane nadciśnienie [rozkurczowe powyżej 100 mmHg] lub arytmia serca)
• Mają 3 lub więcej z następujących czynników predysponujących do zdarzeń zakrzepowo-zatorowych: cukrzyca; palący; stosowanie doustnych środków antykoncepcyjnych; na terapii estrogenowej; znany pozytywny wynik dla przeciwciał anty-fosfolipidowych; hipertriglicerydemia; hipercholesterolemia (powyżej 240 mg/dl); leczenie nadciśnienia tętniczego
• Znany pozytywny wynik testu na zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C
• Obecnie otrzymujący jakiekolwiek leczenie na ITP z wyjątkiem kortykosteroidów, azatiopryny lub danazolu podawanych w stałej dawce i według stałego schematu
• IV Ig lub anty-D Ig w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową
• Rytuksymab (dla dowolnego wskazania) w ciągu 14 tygodni przed wizytą przesiewową lub przewidywanym użyciem w czasie proponowanego badania
• Otrzymano hematopoetyczne czynniki wzrostu, w tym IL-11 (oprelvekin) w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową
• Uczestnictwo w przeszłości lub obecnie w jakimkolwiek badaniu oceniającym PEG-rHuMGDF, rekombinowaną ludzką trombopoetynę (rHuTPO), AMG 531 lub pokrewny produkt płytkowy
• Otrzymali jakiekolwiek środki alkilujące w ciągu 8 tygodni przed wizytą przesiewową lub przewidywanym użyciem w czasie proponowanego badania
• Mniej niż 4 tygodnie od otrzymania jakiegokolwiek leku terapeutycznego lub urządzenia, które nie zostało zatwierdzone przez FDA dla jakiegokolwiek wskazania przed okresem przesiewowym
• Mniej niż 8 tygodni od poważnej operacji
• Ciąża lub karmienie piersią
• Osoby w wieku rozrodczym, które według oceny badacza nie stosują odpowiednich środków antykoncepcyjnych
• Znana nadwrażliwość na jakikolwiek produkt uzyskany z rekombinowanej E. coli
• Obawy o przestrzeganie protokołu przez podmiot