Liposomalna annamycyna u dzieci i młodych dorosłych z oporną na leczenie lub nawrotową ALL lub AML

Kryteria przyjęcia:

1. Diagnoza opornej na leczenie lub nawrotowej ALL lub AML.
2. w wieku od 12 miesięcy do 21 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody.
3. Waga ≥10 kg
4. Brak chemioterapii, naświetlania lub poważnej operacji w ciągu 2 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i powrót do zdrowia po toksycznych skutkach ubocznych takiej terapii. W przypadku szybko postępującej choroby, terapia przeciwbiałaczkowa może być podawana w okresie 2 tygodni, o ile osobnik wyzdrowiał po toksycznych skutkach tej terapii. Terapię dooponową można również zastosować w okresie 2 tygodni u pacjentów z chorobą OUN.
5. Brak schematu przeszczepu komórek macierzystych w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
6. Brak konwencjonalnego czynnika stymulującego tworzenie kolonii granulocytów (G-CSF) w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką badanego leku i brak długo działającego G-CSF (Neulasta) w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką badanego leku.
7. Brak terapii eksperymentalnej w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
8. Stan sprawności Karnofsky'ego ≥50% dla osób w wieku ≥10 lat i Stan sprawności Lansky'ego ≥60% dla osób w wieku poniżej 10 lat. Osoby, które nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznane za poruszające się w celu oceny stanu sprawności.
9. Odpowiednia czynność wątroby [bilirubina ≤2-krotność górnej granicy normy (GGN) i aktywność aminotransferaz glutaminowo-pirogrononowych (SGPT) w surowicy ≤5-krotność GGN].
10. Właściwa czynność nerek (klirens kreatyniny ≥60 ml/min/1,73 m2).
11. Prawidłowa czynność serca [frakcja wyrzutowa (EF) >50% lub frakcja skracająca (SF) >28% w badaniu echokardiograficznym lub MUGA]
12. Świadoma zgoda podpisana przez uczestnika lub opiekuna prawnego zgodnie z wytycznymi ośrodka badawczego.
13. Potrafi spełnić wymagania protokołu.
14. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 72 godzin przed podaniem pierwszej dawki badanego leku.
15. Wszyscy uczestnicy (mężczyźni i kobiety) w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania, chyba że istnieje udokumentowana bezpłodność. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas udziału w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego.

Kryteria wyłączenia:

1. Terapia skojarzona obejmująca inną chemioterapię, która jest lub może być skuteczna przeciwko ALL lub AML, z wyjątkiem profilaktyki i (lub) leczenia zakażeń oportunistycznych lub innych za pomocą antybiotyków, leków przeciwgrzybiczych i (lub) przeciwwirusowych. Jednoczesna radioterapia i terapia immunosupresyjna są niedozwolone. Równoczesna terapia dooponowa zgodnie ze standardem postępowania jest dozwolona u pacjentów z chorobą OUN.
2. Każdy stan, który zdaniem badacza naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, jeśli miałby on uczestniczyć w badaniu.
3. Klinicznie istotne poważne współistniejące schorzenia, w tym między innymi czynna infekcja, niedawno przebyty (≤6 miesięcy) zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niekontrolowane nadciśnienie, niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, przewlekła obturacyjna lub przewlekła restrykcyjna choroba płuc, i marskość wątroby lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczałyby zgodność z wymogami badania. Pacjenci kardiolodzy z klasyfikacją 3 lub 4 według New York Heart Association (NYHA) zostaną wykluczeni.
4. Aktywna choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD).
5. Ciąża, karmienie piersią lub niestosowanie odpowiedniej antykoncepcji.
6. Znana alergia na doksorubicynę lub antracykliny.
7. Wszelkie objawy zapalenia błony śluzowej/zapalenia jamy ustnej, z wyjątkiem zapalenia błony śluzowej/zapalenia jamy ustnej stopnia 1 spowodowanego przewlekłą GVHD.