Annamicina liposomal en niños y adultos jóvenes con LLA o LMA refractaria o recidivante

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico de LLA o LMA refractaria o recidivante.
2. 12 meses a 21 años de edad en el momento del consentimiento informado.
3. Peso ≥10 kg
4. No recibió quimioterapia, radiación ni cirugía mayor en las 2 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio y se recuperó de los efectos secundarios tóxicos de dicha terapia. En el caso de una enfermedad rápidamente progresiva, la terapia antileucémica puede administrarse dentro del período de 2 semanas siempre que el sujeto se haya recuperado de los efectos tóxicos de esa terapia. Además, la terapia intratecal se puede administrar dentro del período de 2 semanas para sujetos con enfermedad del SNC.
5. Ningún régimen de trasplante de células madre en los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
6. Sin factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) convencional en los 7 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, y sin G-CSF de acción prolongada (Neulasta) en los 14 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
7. Ningún tratamiento en investigación en las 4 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
8. Estado funcional de Karnofsky ≥50 % para sujetos ≥10 años de edad y estado funcional de Lansky ≥60 % para sujetos <10 años de edad. Los sujetos que no pueden caminar debido a la parálisis, pero que están en una silla de ruedas, se considerarán ambulatorios a efectos de evaluar el estado funcional.
9. Función hepática adecuada [bilirrubina ≤ 2 veces el límite superior de lo normal (LSN) y transaminasa glutámico-pirúvica sérica (SGPT) ≤ 5 veces el LSN].
10. Función renal adecuada (aclaramiento de creatinina ≥ 60 ml/min/1,73 m2).
11. Función cardíaca adecuada [fracción de eyección (FE) >50% o fracción de acortamiento (FS) >28% por ecocardiograma o MUGA]
12. Consentimiento informado firmado por el sujeto o tutor legal según las pautas del sitio de investigación.
13. Capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
14. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa dentro de las 72 horas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
15. Todos los sujetos (hombres y mujeres) en edad fértil deben aceptar practicar métodos anticonceptivos efectivos durante todo el período del estudio, a menos que exista documentación de infertilidad. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras participa en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato.

Criterio de exclusión:

1. Terapia concomitante que incluye otra quimioterapia que es o puede ser activa contra la LLA o la AML, excepto para la profilaxis y/o el tratamiento de infecciones oportunistas o de otro tipo con antibióticos, antifúngicos y/o agentes antivirales. No se permite la radioterapia simultánea y la terapia inmunosupresora. Se permite la terapia intratecal concurrente según el estándar de atención para sujetos con enfermedad del SNC.
2. Cualquier condición que, en opinión del Investigador, coloque al sujeto en un riesgo inaceptable si participara en el estudio.
3. Condiciones médicas comórbidas graves clínicamente relevantes que incluyen, entre otras, infección activa, infarto de miocardio reciente (≤6 meses), angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, hipertensión no controlada, arritmias cardíacas no controladas, enfermedad pulmonar obstructiva crónica o restrictiva crónica, y cirrosis, o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio. Se excluirán los pacientes cardíacos con una clasificación de la New York Heart Association (NYHA) de 3 o 4.
4. Enfermedad activa de injerto contra huésped (EICH).
5. Embarazadas, lactantes o que no utilicen métodos anticonceptivos adecuados.
6. Alergia conocida a la doxorrubicina o las antraciclinas.
7. Cualquier evidencia de mucositis/estomatitis, excepto mucositis/estomatitis de grado 1 debida a EICH crónica.