Liposomal Annamycin hos barn og unge voksne med refraktær eller tilbakefallende ALL eller AML

Inklusjonskriterier:

1. Diagnose av refraktær eller residiverende ALL eller AML.
2. 12 måneder til 21 år på tidspunktet for informert samtykke.
3. Vekt ≥10 kg
4. Ingen kjemoterapi, stråling eller større operasjoner innen 2 uker før første dose av studiemedikamentet og ble frisk fra de toksiske bivirkningene av slik terapi. I tilfellet av raskt progredierende sykdom, kan anti-leukemiterapi administreres i løpet av 2-ukers perioden så lenge pasienten har kommet seg etter de toksiske effektene av den terapien. I tillegg kan intratekal terapi gis innen 2-ukers perioden for personer med CNS-sykdom.
5. Ingen stamcelletransplantasjonsregime innen 3 måneder før første dose av studiemedikamentet.
6. Ingen konvensjonell granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) innen 7 dager før den første dosen av studiemedikamentet, og ingen langtidsvirkende G-CSF (Neulasta) innen 14 dager før den første dosen av studiemedikamentet.
7. Ingen forsøksbehandling innen 4 uker før første dose av studiemedikamentet.
8. Karnofsky Performance Status ≥50 % for forsøkspersoner ≥10 år og Lansky Performance Status ≥60 % for forsøkspersoner <10 år. Personer som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som sitter i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsstatus.
9. Tilstrekkelig leverfunksjon [bilirubin ≤2 ganger øvre normalgrense (ULN) og serum glutaminsyre-pyrodruesyretransaminase (SGPT) ≤5 ganger ULN].
10. Tilstrekkelig nyrefunksjon (kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73m2).
11. Tilstrekkelig hjertefunksjon [ejeksjonsfraksjon (EF) >50 % eller forkortingsfraksjon (SF) >28 % ved ekkokardiogram eller MUGA]
12. Informert samtykke signert av subjekt eller juridisk verge i henhold til retningslinjer for undersøkelsessted.
13. Kunne overholde kravene i protokollen.
14. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest innen 72 timer før første dose av studiemedikamentet.
15. Alle forsøkspersoner (menn og kvinner) i fertil alder må samtykke i å praktisere effektiv prevensjon under hele studieperioden, med mindre dokumentasjon på infertilitet foreligger. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart.

Ekskluderingskriterier:

1. Samtidig behandling som inkluderer annen kjemoterapi som er eller kan være aktiv mot ALL eller AML, bortsett fra profylakse og/eller behandling av opportunistisk eller annen infeksjon med antibiotika, soppdrepende midler og/eller antivirale midler. Samtidig strålebehandling og immunsuppressiv terapi er ikke tillatt. Samtidig intratekal behandling per standard behandling er tillatt for personer med CNS-sykdom.
2. Enhver tilstand som etter etterforskerens mening setter forsøkspersonen i uakseptabel risiko dersom han/hun skulle delta i studien.
3. Klinisk relevante alvorlige komorbide medisinske tilstander inkludert, men ikke begrenset til, aktiv infeksjon, nylig (≤6 måneder) hjerteinfarkt, ustabil angina, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ukontrollert hypertensjon, ukontrollerte hjertearytmier, kronisk obstruktiv eller kronisk restriktiv lungesykdom, og skrumplever, eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense etterlevelse av studiekrav. Hjertepasienter med en New York Heart Association (NYHA) klassifisering på 3 eller 4 vil bli ekskludert.
4. Aktiv graft-versus-host-sykdom (GVHD).
5. Gravid, ammende eller ikke bruker tilstrekkelig prevensjon.
6. Kjent allergi mot doksorubicin eller antracykliner.
7. Eventuelle tegn på mukositt/stomatitt, bortsett fra grad 1 mukositt/stomatitt på grunn av kronisk GVHD.