Liposomal Annamycin hos børn og unge voksne med refraktær eller tilbagefaldende ALL eller AML

Inklusionskriterier:

1. Diagnose af refraktær eller recidiverende ALL eller AML.
2. 12 måneder til 21 år på tidspunktet for informeret samtykke.
3. Vægt ≥10 kg
4. Ingen kemoterapi, stråling eller større operationer inden for 2 uger før første dosis af undersøgelseslægemidlet og er kommet sig over de toksiske bivirkninger af en sådan terapi. I tilfælde af hurtigt fremadskridende sygdom kan antileukæmiterapi administreres inden for 2-ugers perioden, så længe individet er kommet sig over de toksiske virkninger af denne terapi. Ligeledes kan intratekal terapi administreres inden for 2-ugers perioden for forsøgspersoner med CNS-sygdom.
5. Intet stamcelletransplantationsregime inden for 3 måneder før første dosis af undersøgelseslægemidlet.
6. Ingen konventionel granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet og ingen langtidsvirkende G-CSF (Neulasta) inden for 14 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
7. Ingen forsøgsbehandling inden for 4 uger før første dosis af undersøgelseslægemidlet.
8. Karnofsky Performance Status ≥50% for forsøgspersoner ≥10 år og Lansky Performance Status ≥60% for forsøgspersoner <10 år. Forsøgspersoner, der er ude af stand til at gå på grund af lammelse, men som sidder oppe i kørestol, vil blive betragtet som ambulante med henblik på vurdering af præstationsstatus.
9. Tilstrækkelig leverfunktion [bilirubin ≤2 gange den øvre grænse for normal (ULN) og serum glutaminsyre-pyrodrueustransaminase (SGPT) ≤5 gange ULN].
10. Tilstrækkelig nyrefunktion (kreatininclearance ≥60 ml/min/1,73m2).
11. Tilstrækkelig hjertefunktion [ejektionsfraktion (EF) >50 % eller forkortelsesfraktion (SF) >28 % ved ekkokardiogram eller MUGA]
12. Informeret samtykke underskrevet af forsøgsperson eller juridisk værge i henhold til retningslinjerne for undersøgelsesstedet.
13. I stand til at overholde kravene i protokollen.
14. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 72 timer før første dosis af undersøgelseslægemidlet.
15. Alle forsøgspersoner (mænd og kvinder) i den fødedygtige alder skal acceptere at praktisere effektiv prævention i hele undersøgelsesperioden, medmindre der findes dokumentation for infertilitet. Hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun deltager i denne undersøgelse, skal hun straks informere sin behandlende læge.

Ekskluderingskriterier:

1. Samtidig behandling, der inkluderer anden kemoterapi, der er eller kan være aktiv mod ALL eller AML, bortset fra profylakse og/eller behandling af opportunistisk eller anden infektion med antibiotika, svampedræbende midler og/eller antivirale midler. Samtidig strålebehandling og immunsuppressiv terapi er ikke tilladt. Samtidig intratekal terapi pr. standardbehandling er tilladt for personer med CNS-sygdom.
2. Enhver tilstand, der efter investigatorens mening sætter forsøgspersonen i uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen.
3. Klinisk relevante alvorlige komorbide medicinske tilstande, herunder, men ikke begrænset til, aktiv infektion, nylig (≤6 måneder) myokardieinfarkt, ustabil angina, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension, ukontrollerede hjertearytmier, kronisk obstruktiv eller kronisk restriktiv lungesygdom, og skrumpelever, eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af studiekrav. Hjertepatienter med en New York Heart Association (NYHA) klassificering på 3 eller 4 vil blive udelukket.
4. Aktiv graft-versus-host-sygdom (GVHD).
5. Gravid, ammende eller ikke bruger tilstrækkelig prævention.
6. Kendt allergi over for doxorubicin eller antracykliner.
7. Enhver tegn på mucositis/stomatitis, undtagen grad 1 mucositis/stomatitis på grund af kronisk GVHD.