Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Szukaj badań klinicznych dla: Diamond Blackfan anemia

Łącznie 4945 wyników

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekrutacyjny

Faza I/II, badanie eskalacji dawki u pacjenta selektywnego inhibitora GlyT1, bitopertyny w leczeniu opornej na steroidy niedokrwistości typu Diamond-Blackfan.

Oporna na steroidy niedokrwistość Diamonda-Blackfana (DBA)

Stany Zjednoczone
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

Wykrywanie dziecka: badanie przesiewowe noworodków genomowych

Wrodzony przerost nadnerczy | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukowiscydoza | Niedobór alfa 1-antytrypsyny | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba Wilsona | Ciężka wrodzona neutropenia | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Mukopolisacharydoza... i inne warunki

Belgia
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

Terapia kondycjonująca oparta na treosulfanie przed przeszczepem krwi lub szpiku kostnego w leczeniu chorób niewydolności szpiku kostnego (BMT CTN 1904)

Wrodzona małopłytkowość amegakaryocytarna | Napadowa nocna hemoglobinuria | Zespół Shwachmana-Diamonda | Zespół niewydolności szpiku kostnego | Wrodzona wybiórcza aplazja czerwonokrwinkowa | Dziedziczna niedokrwistość syderoblastyczna | Nowotwór hematologiczny z mutacją GATA2 w linii zarodkowej | Nowotwór... i inne warunki

Stany Zjednoczone
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Rekrutacyjny

Francuski Krajowy Rejestr Uszkodzeń Szpiku Kostnego (RIME)

Zespół niewydolności szpiku kostnego

Francja
Paul Szabolcs

Rekrutacyjny

Badanie gromadzenia danych pacjentów z zaburzeniami niezłośliwymi poddawanych UCBT, BMT lub PBSCT z RIC (PRO-RIC)

Wrodzone zespoły niewydolności szpiku kostnego | Stany zapalne | Pierwotny niedobór odporności (PID) | Dziedziczne zaburzenia metaboliczne (IMD) | Dziedziczne niedokrwistości

Stany Zjednoczone
Mitchell Cairo

Rekrutacyjny

AlloSCT w złośliwych i niezłośliwych chorobach hematologicznych z wykorzystaniem komórek T alfa/beta i limfocytów B CD19+

Chłoniak Hodgkina | Anemia sierpowata | Ostra białaczka | Beta-talasemia | Chłoniak nieziarniczy | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Anemia Diamonda Blackfana | Małopłytkowość amegakaryocytarna | Kostmann

Stany Zjednoczone
Paul Szabolcs

Rekrutacyjny

Przeszczep szpiku kostnego od alternatywnego dawcy zubożonego w limfocyty T w przypadku niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) i innych niedokrwistości

Anemia sierpowata | Anemia diamentowo-czarnego wachlarza | Beta-talasemia Major

Stany Zjednoczone
St. Jude Children's Research Hospital

Rekrutacyjny

Rodzinne badania predyspozycji do raka u dzieci (SJFAMILY)

Rak trzustki | Chłoniak Hodgkina | Syndrom Lyncha | Stwardnienie guzowate | Anemia Fanconiego | AML | Chłoniak nieziarniczy | Rodzinna polipowatość gruczolakowata | Ostra białaczka | Nevoid zespół raka podstawnokomórkowego | Nerwiakowłókniakowatość typu 1 | Nerwiak zarodkowy : neuroblastoma | Siatkówczak | MDS | Mięśniakomięsak... i inne warunki

Stany Zjednoczone
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... i inni współpracownicy

Rekrutacyjny

Badanie genetyki chorób hematologicznych

Zespoły mielodysplastyczne | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Ciężka wrodzona neutropenia | Zespoły niewydolności szpiku kostnego | Zaburzenia krzepnięcia krwi | Zaburzenie erytrocytów | Zaburzenie leukocytów | Hemostaza | Dyskeratoza wrodzona | Anemia Diamonda-Blackfana | Wrodzona małopłytkowość | Choroby mieloproliferacyjne

Stany Zjednoczone
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Rekrutacyjny

Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w przypadku hemoglobinopatii wysokiego ryzyka

Anemia sierpowata | Ciężka wrodzona neutropenia | Napadowa nocna hemoglobinuria | Trombastenia Glanzmanna | Zespół Shwachmana-Diamonda | Anemia Diamonda Blackfana | Zależna od transfuzji talasemia alfa lub beta | Niezłośliwe zaburzenia hematologiczne

Stany Zjednoczone
Diane George

Rekrutacyjny

Selekcja komórek macierzystych CD34+ (złośliwych) u pacjentów otrzymujących allogeniczny przeszczep komórek macierzystych

Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) | Zespół mielodysplastyczny (MDS) | Ostra białaczka szpikowa (AML) | Przewlekła białaczka szpikowa (CML) | Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa (JMML) | Chłoniak (ziarniczy i nieziarniczy)

Stany Zjednoczone
Paul Szabolcs

Rekrutacyjny

Kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności w przypadku zaburzeń niezłośliwych poddawanych UCBT, BMT lub PBSCT (HSCT+RIC)

Wrodzone zespoły niewydolności szpiku kostnego | Stany zapalne | Pierwotny niedobór odporności (PID) | Dziedziczne zaburzenia metaboliczne (IMD) | Dziedziczne niedokrwistości | Układowe młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (uMIZS)

Stany Zjednoczone
Massachusetts General Hospital

Rekrutacyjny

Przeszczep szpiku kostnego i nerki u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek i zaburzeniami krwi (BMT)

Choroby Autoimmunologiczne | Szpiczak mnogi | Choroba Hodgkina | AL Amyloidoza | Zwłóknienie szpiku | Przewlekłą chorobę nerek | Anemia sierpowata | Talasemia | Anemia aplastyczna | Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL) | Ostra białaczka szpikowa (AML) | Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) | Zespół mielodysplastyczny... i inne warunki

Stany Zjednoczone
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Rekrutacyjny

Rejestr niedokrwistości Diamond Blackfan (DBAR) (DBAR)

Niedokrwistość | Choroba krwi

Stany Zjednoczone
National Cancer Institute (NCI)

Rekrutacyjny

Rak w dziedzicznych zespołach niewydolności szpiku kostnego

Anemia Fanconiego | Dyskeratoza wrodzona | Anemia Diamonda Blackfana | Syndrom Shwachmana-Diamonda | Wrodzony zespół niewydolności szpiku kostnego, niedokrwistość aplastyczna

Stany Zjednoczone
Roswell Park Cancer Institute

Aktywny, nie rekrutujący

Fosforan fludarabiny, cyklofosfamid, napromienianie całego ciała i przeszczep komórek macierzystych dawcy w leczeniu pacjentów z rakiem krwi

Ostra białaczka szpikowa | Czerwienica prawdziwa | Zwłóknienie szpiku | Przewlekła białaczka mielomonocytowa | Makroglobulinemia Waldenstroma | Ostra białaczka limfoblastyczna | Przewlekła białaczka limfocytowa | Wtórna ostra białaczka szpikowa | Anemia sierpowata | Zespół mielodysplastyczny | Szpiczak plazmocytowy i inne warunki

Stany Zjednoczone
Bellicum Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa infuzji limfocytów T dawcy zmodyfikowanego genetycznie po przeszczepie komórek macierzystych w przypadku chorób niezłośliwych

Hemoglobinopatie | Limfohistiocytoza hemofagocytarna | Zaburzenia metaboliczne | Pierwotne zaburzenia niedoboru odporności | Wrodzony zespół niewydolności szpiku kostnego

Stany Zjednoczone
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Aktywny, nie rekrutujący

Leczenie opornej na leczenie niedokrwistości Diamonda-Blackfana za pomocą eltrombopagu

Anemia, Diamond-Blackfan

Stany Zjednoczone
Bellicum Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa zmodyfikowanych genetycznie komórek T dawcy po przeszczepieniu komórek macierzystych zubożonych w TCRαβ+

Chłoniak nieziarniczy | Ostra białaczka limfoblastyczna | Pierwotny niedobór odporności | Anemia, sierpowata komórka | Hemoglobinopatie | Anemia Fanconiego | Niedokrwistość, aplastyczna | Zespół mielodysplastyczny | Talasemia | Cytopenia | Anemia Diamonda Blackfana | Osteopetroza | Białaczka, ostra szpikowa (AML), dziecko

Zjednoczone Królestwo, Włochy
Bellicum Pharmaceuticals

Zakończony

Długoterminowe badanie kontrolne dla pacjentów włączonych do badania klinicznego BP-004

Chłoniak nieziarniczy | Zespoły mielodysplastyczne | Ostra białaczka limfoblastyczna | Pierwotny niedobór odporności | Anemia, sierpowata komórka | Hemoglobinopatie | Anemia Fanconiego | Niedokrwistość, aplastyczna | Talasemia | Cytopenia | Anemia Diamonda Blackfana | Białaczka, ostra szpikowa (AML), dziecko

Włochy
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Zakończony

Schemat kondycjonowania allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych

Częsty zmienny niedobór odporności | Ciężki złożony niedobór odporności | Anemia sierpowata | Zespół Hurlera | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Talasemia | Zespół Wiskotta-Aldricha | Adrenoleukodystrofia | Choroba limfoproliferacyjna sprzężona z chromosomem X | Anemia Diamonda Blackfana | Zespół niewydolności... i inne warunki

Stany Zjednoczone
Northwell Health

Zakończony

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności sotaterceptu u osób dorosłych z anemią typu Diamond Blackfana zależną od transfuzji (ACE-011-DBA)

Anemia Diamonda Blackfana

Stany Zjednoczone
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Wycofane

Badanie pilotażowe fazy I/II nad mieszanym chimeryzmem w leczeniu hemoglobinopatii

Anemia, sierpowata komórka | Talasemia | Beta-talasemia | Zespoły niewydolności szpiku kostnego | Anemia Diamonda-Blackfana | Talasemia alfa | Hemoglobinopatie złożone i zależne od transfuzji

Stany Zjednoczone
Adrianna Vlachos, MD

Zakończony

Zastosowanie trifluoperazyny w DBA zależnym od transfuzji (DBA)

Czysta aplazja czerwonokrwinkowa | Anemia Diamonda Blackfana

Stany Zjednoczone
Northwell Health

Zakończony

Pilotażowe badanie I/II fazy aminokwasu leucyny w leczeniu pacjentów z anemią typu Diamond Blackfana zależną od transfuzji (LeucineDBA)

Czysta aplazja czerwonokrwinkowa | Anemia Diamonda Blackfana | Syndrom Blackfana Diamonda | DBA | Wrodzona niedokrwistość hipoplastyczna

Stany Zjednoczone
New York Medical College

Zakończony

Przeszczep ludzkich komórek macierzystych pochodzących z łożyska (HPDSC)

Mukopolisacharydoza I | Zespół mielodysplastyczny | Ostra białaczka limfocytowa | Ostra białaczka szpikowa | Choroba Niemanna-Picka | Mukopolisacharydoza VI | Choroba Wolmana | Adrenoleukodystrofia | Choroba Battena | Leukodystrofia metachromatyczna | Anemia Diamonda-Blackfana | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Fu... i inne warunki

Stany Zjednoczone
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) i inni współpracownicy

Zakończony

Fosforan treosulfanu i fludarabiny przed przeszczepem komórek macierzystych dawcy w leczeniu pacjentów z dziedzicznymi chorobami niezłośliwymi

Nienowotworowe zaburzenia hematologiczne i limfocytarne

Stany Zjednoczone
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Zakończony

Badanie mające na celu ustalenie, czy terapia daklizumabem przyniesie korzyści pacjentom z niewydolnością szpiku kostnego

Anemia aplastyczna | Czysta aplazja czerwonokrwinkowa | Anemia Diamonda Blackfana

Stany Zjednoczone
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... i inni współpracownicy

Zakończony

Wieloośrodkowe badanie przeciążenia żelazem: badanie pilotażowe (MCSIO)

Anemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-Blackfana

Zjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Niemcy
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... i inni współpracownicy

Zakończony

Wieloośrodkowe badanie przeciążenia żelazem: badanie ankietowe (MCSIO) (MCSIO)

Anemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-Blackfana

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Niemcy
Diane George

Aktywny, nie rekrutujący

Selekcja komórek macierzystych CD34+ (niezłośliwych) u pacjentów otrzymujących allogeniczny przeszczep komórek macierzystych

Anemia sierpowata | Hemoglobinopatie | Ciężka wrodzona neutropenia | Anemia Diamonda-Blackfana | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Zespół aktywacji makrofagów | Zespół niewydolności szpiku kostnego | Małopłytkowość amegakaryocytarna | Zespół Schwachmana Diamonda | Pierwotne zespoły niedoboru odporności | Zespoły... i inne warunki

Stany Zjednoczone
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Zakończony

Przeszczep komórek macierzystych w leczeniu hemoglobinopatii

Anemia sierpowata | Talasemia | Ciężka wrodzona neutropenia | Anemia Diamonda-Blackfana | Zespół Shwachmana-Diamonda

Stany Zjednoczone
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo deferazyroksu u pacjentów z zależnym od transfuzji przeciążeniem żelazem

Przeciążenie żelazem zależne od transfuzji

Egipt, Grecja, Hongkong, Tajwan, Niemcy, Zjednoczone Królestwo, Belgia, Włochy, Hiszpania, Francja, Izrael, Republika Korei, Indyk, Chiny, Australia, Dania, Austria, Szwajcaria, Holandia, Afryka Południowa, Liban, Malezja, Tajlandia
Emory University

Zakończony

Przeszczep szpiku kostnego z abataceptem w przypadku chorób niezłośliwych

Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Zespół Hurlera | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Ciężka wrodzona neutropenia | Limfohistiocytoza hemofagocytarna | Zespół Wiskotta-Aldricha | Anemia Diamonda-Blackfana | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Trombastenia Glanzmanna | Zespół Shwachmana-Diamonda | Talasemia Major i inne warunki

Stany Zjednoczone
Roswell Park Cancer Institute

Zakończony

Fosforan fludarabiny, melfalan i napromienianie całego ciała małymi dawkami, a następnie przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej dawcy w leczeniu pacjentów z nowotworami hematologicznymi

Pierwotne zwłóknienie szpiku | Czerwienica prawdziwa | Przewlekła białaczka mielomonocytowa | Nawracająca ostra białaczka szpikowa u dorosłych | Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa | Pozawęzłowy chłoniak z komórek B strefy brzeżnej tkanki limfatycznej związanej z błoną śluzową | Chłoniak z komórek... i inne warunki

Stany Zjednoczone
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Zakończony

Rytuksymab w leczeniu umiarkowanej niedokrwistości aplastycznej, czystej aplazji czerwonokrwinkowej lub niedokrwistości Diamonda Blackfana

Niedokrwistość, aplastyczna | Aplazja czerwonokrwinkowa, czysta | Anemia, Diamond-Blackfan

Stany Zjednoczone
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Zakończony

Allo-HCT MUD w przypadku niezłośliwych zaburzeń krwinek czerwonych (RBC): anemia sierpowata, Thal i DBA: kondycjonowanie o zmniejszonej intensywności, Co-tx MSC

Anemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-Blackfana

Stany Zjednoczone
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Zakończony

Przeszczep komórek macierzystych w zespole niewydolności szpiku kostnego

Anemia Diamonda-Blackfana | Zespół Shwachmana-Diamonda | Neutropenia Kostmanna

Stany Zjednoczone
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Cancer Institute (NCI)

Zakończony

Przeszczep krwi pępowinowej dawcy w leczeniu pacjentów z rakiem hematologicznym

Chłoniak | Zespoły mielodysplastyczne | Białaczka | Przewlekłe zaburzenia mieloproliferacyjne | Anemia Fanconiego | Szpiczak mnogi i nowotwór komórek plazmatycznych | Choroby mielodysplastyczne/mieloproliferacyjne | Choroba przeszczep przeciw gospodarzowi | Anemia diamentowo-czarnego wachlarza

Stany Zjednoczone
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Zakończony

Alemtuzumab, fludarabina i busulfan, a następnie przeszczep komórek macierzystych dawcy w leczeniu młodych pacjentów z zaburzeniami hematologicznymi

Zespoły mielodysplastyczne | Białaczka | Wrodzona małopłytkowość amegakaryocytarna | Ciężka wrodzona neutropenia | Anemia diamentowo-czarnego wachlarza

Stany Zjednoczone
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Badanie deferazyroksu w przypadku przeciążenia żelazem spowodowanego beta-talasemią, której nie można leczyć deferoksaminą lub przewlekłą anemią

Zespoły mielodysplastyczne | Zespół Fanconiego | Niedokrwistość, aplastyczna | Beta-talasemia | Anemia, Diamond-Blackfan

Stany Zjednoczone
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Zakończony

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Białaczka | Niedokrwistość | Zespoły mielodysplastyczne (MDS) | Ostra białaczka szpikowa (AML)

Stany Zjednoczone
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Zakończony

Alefacept i allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych

Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Talasemia | Ciężka wrodzona neutropenia | Zespół Wiskotta-Aldricha | Anemia Diamonda-Blackfana | Ciężka niedokrwistość aplastyczna | Trombastenia Glanzmanna | Niedobór adhezji leukocytów | Dyskeratoza-wrodzona | Zespół Chediaka-Higashiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Zespół...

Stany Zjednoczone
St. Jude Children's Research Hospital

Zakończony

Częściowo dopasowany przeszczep komórek macierzystych u pacjentów z oporną na leczenie ciężką niedokrwistością aplastyczną lub oporną na leczenie cytopenią

Niedokrwistość, aplastyczna | Anemia Diamonda-Blackfana | Małopłytkowość amegakaryocytarna | Zespół Kostmanna

Stany Zjednoczone
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Zakończony

Powiązany przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w przypadku chorób genetycznych komórek krwi

Choroby metaboliczne | Przeszczep komórek macierzystych | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Przeszczep szpiku kostnego | Talasemia | Zespół Wiskotta-Aldricha | Choroby genetyczne | Transplantacja komórek macierzystych krwi obwodowej | Pediatria | Anemia Diamonda-Blackfana | Transplantacje allogeniczne | Połączony... i inne warunki
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

A Protocol to Allow Treatment With ICL670 for Patients With or at Risk of Life-threatening Complications of Transfusional Iron Overload Who Are Unable to Tolerate Other Iron Chelators Because of Documented Severe Toxicity

Transfuzyjne przeciążenie żelazem

Stany Zjednoczone, Grecja, Włochy
Novartis

Zakończony

Obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) Ocena ładunku żelaza w sercu i wątrobie u pacjentów z przeciążeniem żelazem wywołanym transfuzją

Zespoły mielodysplastyczne | Hemoglobinopatie | Anemia Diamonda-Blackfana | Transfuzyjne przeciążenie żelazem | Inna wrodzona lub nabyta niedokrwistość | Zespół MPD | Inne rzadkie niedokrwistości

Australia
Children's Hospital Los Angeles

Zakończony

Transplantacja niepowiązanych hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w przypadku chorób genetycznych komórek krwi

Ziarniniak | Niedokrwistość | Małopłytkowość | Neutropenia | Anemia sierpowata | Talasemia | Choroba Niemanna-Picka | Zespół Wiskotta-Aldricha | Osteopetroza | Fukozydoza | Zespół Chediaka Higashiego | Choroba Hurlera

Stany Zjednoczone
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Nieznany

L-leucyna u pacjentów z niedokrwistością Diamonda Blackfana

Anemia Diamonda Blackfana

Federacja Rosyjska
Novartis Pharmaceuticals

Zakończony

Ocena zastosowania deferazyroksu w porównaniu z deferoksaminą w leczeniu przeciążenia serca żelazem (CORDELIA)

Hemosyderoza transfuzyjna | Transfuzyjne przeciążenie żelazem

Tajwan, Indyk, Egipt, Zjednoczone Królestwo, Tajlandia, Kanada, Chiny, Włochy, Cypr, Liban, Zjednoczone Emiraty Arabskie

Szukaj badań klinicznych dla: Diamond Blackfan anemia

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje