Badanie bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu komórek macierzystych w leczeniu kardiomiopatii rozstrzeniowej

W kilku badaniach udokumentowano, że przeszczep komórek pochodzących ze szpiku kostnego (BMC) po ostrym zawale mięśnia sercowego wiąże się ze zmniejszeniem rozmiaru blizny po zawale i poprawą funkcji lewej komory i perfuzji. Dostępne dowody u ludzi sugerują, że przeszczep BMC wiąże się z poprawą parametrów fizjologicznych i anatomicznych zarówno w przypadku ostrego zawału mięśnia sercowego, jak i przewlekłej choroby niedokrwiennej serca, wykraczającą poza konwencjonalną terapię. W szczególności dowieńcowa aplikacja BMC okazała się bezpieczna i wiązała się ze znaczną poprawą frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) u pacjentów z przewlekłą niewydolnością serca.

W przeciwieństwie do niedokrwiennej niewydolności serca, dane dotyczące skutków przeszczepu BMC u pacjentów z kardiomiopatią rozstrzeniową ograniczają się do badań przedklinicznych. W szczurzym modelu kardiomiopatii rozstrzeniowej podanie do mięśnia sercowego pluripotencjalnych komórek mezenchymalnych poprawiło LVEF, prawdopodobnie poprzez indukcję miogenezy i angiogenezy, jak również poprzez hamowanie zwłóknienia mięśnia sercowego, co sugeruje, że korzystny wpływ przeszczepu komórek macierzystych w kardiomiopatii rozstrzeniowej może być przede wszystkim związany na ich zdolność do dostarczania dużych ilości czynników angiogennych, antyapoptotycznych i mitogennych. Podobnie wykazano, że przeszczep współhodowanych mezenchymalnych komórek macierzystych i mioblastów szkieletowych poprawia LVEF w mysim modelu choroby Chagasa.

Cel badania:

Zdefiniowanie skutków klinicznych przeszczepu BMC w kardiomiopatii rozstrzeniowej w pilotażowym badaniu klinicznym oceniającym wpływ wewnątrzwieńcowego przeszczepu komórek CD34+ na parametry czynnościowe, strukturalne, neurohormonalne i elektrofizjologiczne u pacjentów ze schyłkową kardiomiopatią rozstrzeniową.