Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van stamceltransplantatie voor de behandeling van gedilateerde cardiomyopathie

Verschillende onderzoeken hebben gedocumenteerd dat transplantatie van uit het beenmerg afgeleide cellen (BMC) na een acuut myocardinfarct gepaard gaat met een vermindering van de grootte van het infarctlitteken en verbeteringen in de linkerventrikelfunctie en perfusie. Het beschikbare bewijs bij mensen suggereert dat BMC-transplantatie gepaard gaat met verbeteringen in fysiologische en anatomische parameters bij zowel acuut myocardinfarct als chronische ischemische hartziekte, naast en buiten de conventionele therapie. In het bijzonder is bewezen dat intracoronaire toediening van BMC veilig is en gepaard gaat met een significante verbetering van de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) bij patiënten met chronisch hartfalen.

In tegenstelling tot ischemisch hartfalen zijn de gegevens over de effecten van BMC-transplantatie bij patiënten met gedilateerde cardiomyopathie beperkt tot preklinische onderzoeken. In een rattenmodel van gedilateerde cardiomyopathie verbeterde de intramyocardiale toediening van pluripotente mesenchymcellen de LVEF, mogelijk door inductie van myogenese en angiogenese, evenals door remming van myocardiale fibrose, wat suggereert dat de gunstige effecten van stamceltransplantatie bij gedilateerde cardiomyopathie voornamelijk gerelateerd kunnen zijn aan hun vermogen om grote hoeveelheden angiogene, anti-apoptotische en mitogene factoren te leveren. Evenzo bleek transplantatie van samen gekweekte mesenchymale stamcellen en skeletmyoblasten de LVEF te verbeteren in een muismodel van de ziekte van Chagas.

Studiedoel:

Het definiëren van de klinische effecten van BMC-transplantatie bij gedilateerde cardiomyopathie in een klinische pilotstudie waarin de effecten van intracoronaire CD34+-celtransplantatie op functionele, structurele, neurohormonale en elektrofysiologische parameters worden onderzocht bij patiënten met gedilateerde cardiomyopathie in het eindstadium.