Ocena skuteczności niskich dawek kortykosteroidów związanych z preparatem Myfortic ® w leczeniu zespołu nerczycowego (MSN)

Leczenie zespołu nerczycowego z minimalnymi zmianami (MCNS) opiera się empirycznie na sterydach w dużych dawkach. Jednak działania niepożądane u dorosłych pacjentów są często znaczne i powodują wiele powikłań. To prospektywne badanie miało na celu porównanie małej dawki steroidu w połączeniu z kwasem mykofenolowym (MyforticR) z dużą dawką steroidu w leczeniu pierwszego epizodu MCNS.

Plan traktowania

Po ocenie wyjściowej, w tym klinicznych analizach biologicznych i histologicznych, wszyscy kwalifikujący się pacjenci zostaną przydzieleni do dwóch grup metodą otwartej próby:

Grupa A: pacjenci będą otrzymywać prednizon w dawce 1 mg/kg/dobę przez 4 tygodnie. Następnie dawka będzie stopniowo zmniejszana, jeśli zostanie osiągnięta remisja. W przypadku pacjentów, u których w tym czasie występuje niepełna remisja, duże dawki steroidów będą kontynuowane przez 4 tygodnie przed stopniowym zmniejszaniem dawki.

Grupa B: pacjenci będą otrzymywać prednizon w dawce 0,5 mg/kg/dobę w połączeniu z kwasem mykofenolowym (MyforticR) 1440 mg/dobę. Postępowanie w sterydoterapii będzie identyczne w obu grupach, natomiast Myfortic® będzie kontynuowany przez sześć miesięcy.

W obu grupach pacjenci, którzy nie uzyskają remisji po 8 tygodniach steroidoterapii pełną dawką zostaną wykluczeni z badania.

Analiza statystyczna W tym wieloośrodkowym, randomizowanym badaniu pierwszorzędowym i drugorzędowym punktem końcowym będzie odsetek całkowitej remisji odpowiednio w ciągu 4 i 8 tygodni od rozpoczęcia terapii indukcyjnej.