Badanie oceniające działanie cynakalcetu u dzieci z przewlekłą chorobą nerek

Kryteria przyjęcia:

• Rodzic uczestnika lub prawnie akceptowalny opiekun musi podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Niezależną Komisję Etyczną (IEC) lub Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB).
• Pacjenci w wieku od 28 dni do < 6 lat z przewlekłą chorobą nerek (CKD) i wtórną nadczynnością przytarczyc (sHPT) zdiagnozowaną przez głównych badaczy, poddawani hemodializie lub dializie otrzewnowej w czasie badania przesiewowego (osoby w wieku 6 miesięcy lub starsze powinny być poddawane dializie przez ≥ 1 miesiąc) i którzy nie otrzymywali cynakalcetu HCl przez co najmniej 2 tygodnie przed podaniem dawki w dniu 1.
• Wolni od jakiejkolwiek choroby lub stanu (innego niż te choroby lub stany związane z chorobą nerek, które w opinii badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub integralność danych badania).
• Musi ważyć ≥ 6 kg podczas badania przesiewowego i w dniu 1.
• Musi mieć co najmniej 30 tygodni ciąży.
• Badanie fizykalne musi być akceptowalne dla badacza podczas badania przesiewowego iw dniu -1.
• Hemoglobina ≥ 8 g/dl podczas badania przesiewowego iw dniu -1.
• Stężenie wapnia w surowicy mieści się w prawidłowym zakresie odpowiednim dla wieku, zgodnie z wytycznymi National Kidney Foundation Kidney Disease Outcomes Quality Initiative (NKF KDOQI) podczas badania przesiewowego i w dniu -1
• Prawidłowy lub klinicznie akceptowalny elektrokardiogram (EKG) (12-odprowadzeniowy z raportowaniem odstępów RR, PR, QRS i QTc) podczas badania przesiewowego i w dniu -1.
• Kliniczne testy laboratoryjne, które są akceptowane przez badacza podczas badania przesiewowego iw dniu -1.

Kryteria wyłączenia

• Obecny lub przebyty nowotwór złośliwy.
• Komorowe zaburzenia rytmu serca w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
• Zaburzenia żołądkowo-jelitowe lub zabieg chirurgiczny, który może wpływać na wchłanianie leków (np. zwężenie odźwiernika lub jakakolwiek procedura chirurgiczna skracająca jelito przed badaniem przesiewowym).
• Nowy początek napadu lub pogorszenie wcześniej istniejącego zaburzenia napadowego w ciągu 2 miesięcy przed podaniem IP.
• Poważny zabieg chirurgiczny (zdefiniowany jako dowolny zabieg chirurgiczny obejmujący znieczulenie ogólne lub wspomaganie oddychania) w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
• Zaburzenia czynności wątroby, na które wskazuje podwyższona aktywność aminotransferaz wątrobowych lub bilirubiny (aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) ≥ 1,5 x górna granica normy (GGN) LUB aminotransferaza alaninowa (AlAT) ≥ 1,5 x GGN LUB bilirubina całkowita ≥ 1 x GGN na zakres laboratoryjny placówki) przy badanie przesiewowe lub dzień-1.
• Historia wydłużenia odstępu QT (np. wrodzony długi odstęp QT, blok serca drugiego lub trzeciego stopnia lub inne stany, które wydłużają odstęp QT)
• Skorygowany odstęp QT (QTc) > 500 ms podczas badania przesiewowego, przy użyciu wzoru Bazetta
• QTc ≥ 450 i ≤ 500 ms podczas skriningu, stosując wzór Bazetta, chyba że badacz wyrazi pisemną zgodę na włączenie do badania po konsultacji z kardiologiem dziecięcym
• Znana nadwrażliwość na chlorowodorek cynakalcetu lub na którąkolwiek substancję pomocniczą chlorowodorku cynakalcetu.
• Stosowanie soku grejpfrutowego, leków ziołowych lub silnych inhibitorów CYP 3A4 (np. erytromycyny, klarytromycyny, ketokonazolu, itrakonazolu) w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania i podczas badania.
• Jednoczesne lub w ciągu 28 dni przed włączeniem do badania przyjmowanie leków metabolizowanych głównie przez enzym CYP2D6 i o wąskim indeksie terapeutycznym (np. flekainid, winblastyna, tiorydazyna, trójpierścieniowe leki przeciwdepresyjne, takie jak karwedylol).
• Jednoczesne lub w ciągu 28 dni przed włączeniem do badania stosowanie leków wydłużających odstęp QT (np. sotalolu, amiodaronu, erytromycyny lub klarytromycyny).
• Obecnie leczony za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania nad lekiem lub mniej niż 90 dni od zakończenia leczenia za pomocą innego eksperymentalnego urządzenia lub badania nad lekiem.
• Inne procedury badawcze podczas udziału w tym badaniu są wykluczone.