Tanulmány a Cinacalcet értékelésére krónikus vesebetegségben szenvedő gyermekeknél

Bevételi kritériumok:

• Az alany szülőjének vagy jogilag elfogadható gyámjának alá kell írnia a Független Etikai Bizottság (IEC) vagy az Intézményi Felülvizsgálati Testület (IRB) által jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot.
• 28 napos és 6 évesnél fiatalabb alanyok, akiknek krónikus vesebetegségben (CKD) és másodlagos hyperparathyreosisban (sHPT) szenvednek, amint azt a vezető kutatók diagnosztizálták, és a szűrés időpontjában hemodialízisben vagy peritoneális dialízisben részesülnek (a 6 hónapos vagy idősebb alanyoknak dialízist kellett volna kapniuk ≥ 1 hónap) és akik nem kaptak cinacalcet HCl-kezelést legalább 2 hétig az 1. napon történő adagolás előtt
• Minden betegségtől vagy állapottól mentes (kivéve azokat a vesebetegségükhöz kapcsolódó betegségeket vagy állapotokat, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolnák az alany biztonságát vagy a vizsgálati adatok integritását).
• ≥ 6 kg-nak kell lennie a szűréskor és az 1. napon.
• Legalább 30 hetes terhességi korúnak kell lennie.
• A fizikális vizsgálatnak elfogadhatónak kell lennie a vizsgáló számára a szűréskor és az -1. napon.
• Hemoglobin ≥ 8 g/dl a szűréskor és az -1. napon.
• A szérum kalciumszintje az életkornak megfelelő normál tartományon belül van a National Kidney Foundation Vesebetegségek Eredményei Minőségi Kezdeményezése (NKF KDOQI) irányelvei szerint a szűréskor és az -1. napon.
• Normál vagy klinikailag elfogadható elektrokardiogram (EKG) (12 elvezetéses RR-, PR-, QRS- és QTc-intervallum) a szűréskor és az -1. napon.
• A vizsgáló számára elfogadható klinikai laboratóriumi vizsgálatok a szűréskor és az -1. napon.

Kizárási kritériumok

• Jelenlegi vagy történelmi rosszindulatú daganat.
• Szívkamrai aritmiák a szűrést megelőző 28 napon belül.
• Gyomor-bélrendszeri rendellenesség vagy műtét, amely befolyásolhatja a gyógyszerek felszívódását (pl. pylorus stenosis vagy bármilyen bélrövidítő sebészeti eljárás a szűrést megelőzően).
• Új roham vagy egy már meglévő görcsroham súlyosbodása az IP beadást megelőző 2 hónapon belül.
• Nagy műtét (definíció szerint minden olyan sebészeti beavatkozás, amely általános érzéstelenítést vagy légzéssegítést foglal magában) a szűrést megelőző 28 napon belül.
• Májkárosodás, amelyet a máj transzamináz- vagy bilirubinszintjének emelkedése jelez (aszpartát-aminotranszferáz (AST) ≥ 1,5-szerese a normál felső határának (ULN) VAGY alanin-aminotranszferáz (ALT) ≥ 1,5-szerese ULN VAGY összbilirubin ≥ 1-szerese laboratóriumi tartományonként) vetítés vagy 1. nap.
• A QT-szakasz megnyúlása anamnézisében (pl. veleszületett hosszú QT-intervallum, másod- vagy harmadfokú szívblokk vagy egyéb olyan állapot, amely megnyújtja a QT-intervallumot)
• Korrigált QT intervallum (QTc) > 500 ms szűrés közben, Bazett képletével
• QTc ≥ 450 és ≤ 500 ms a szűrés során, Bazett-féle képlet alapján, kivéve, ha a vizsgáló írásos engedélyt ad a felvételre a gyermekkardiológussal folytatott konzultációt követően
• Ismert túlérzékenység a cinakalcet-hidrogén-kloriddal vagy a cinakalcet-HCl bármely segédanyagával szemben.
• Grapefruitlé, gyógynövényes gyógyszerek vagy erős CYP 3A4 gátlók (pl. eritromicin, klaritromicin, ketokonazol, itrakonazol) használata a beiratkozást megelőző 14 napon belül és a vizsgálat alatt.
• Túlnyomórészt a CYP2D6 enzim által metabolizált és szűk terápiás indexű gyógyszerek (pl. flekainid, vinblasztin, tioridazin, triciklusos antidepresszánsok, mint dezipramin és imipramin, valamint béta-blokkolók, például metoprolol vagy carvedilol).
• QT-intervallumot meghosszabbító gyógyszerek (pl. szotalol, amiodaron, eritromicin vagy klaritromicin) egyidejű vagy a felvétel előtti 28 napon belüli alkalmazása.
• Jelenleg egy másik vizsgálati eszközben vagy gyógyszervizsgálatban részesül kezelésben, vagy kevesebb mint 90 nap telt el a másik vizsgálati eszközzel vagy gyógyszervizsgálattal végzett kezelés befejezése óta.
• A tanulmányban való részvétel során végzett egyéb vizsgálati eljárások kizártak.