Studio per valutare Cinacalcet nei bambini con malattia renale cronica

Criterio di inclusione:

• Il genitore del soggetto, o tutore legalmente riconosciuto, deve firmare un Modulo di consenso informato approvato dall'Independent Ethics Committee (IEC) o dall'Institutional Review Board (IRB).
• Soggetti di età compresa tra 28 giorni e < 6 anni con malattia renale cronica (CKD) e iperparatiroidismo secondario (sHPT) come diagnosticato dai ricercatori principali, sottoposti a emodialisi o dialisi peritoneale al momento dello screening (soggetti di età pari o superiore a 6 mesi avrebbero dovuto essere sottoposti a dialisi per ≥ 1 mese) e che non hanno ricevuto alcuna terapia con cinacalcet HCl per almeno 2 settimane prima della somministrazione al Giorno 1
• Privo di qualsiasi malattia o condizione (diversa da quelle malattie o condizioni correlate alla loro malattia renale che, a parere dello sperimentatore, avrebbero un impatto sulla sicurezza del soggetto o sull'integrità dei dati dello studio).
• Deve pesare ≥ 6 kg allo screening e al Giorno-1.
• Deve avere almeno 30 settimane di età gestazionale.
• L'esame fisico deve essere accettabile per lo sperimentatore allo screening e al giorno -1.
• Emoglobina ≥ 8 g/dL allo screening e al giorno -1.
• Calcio sierico entro intervalli normali adeguati all'età secondo le linee guida della National Kidney Foundation Kidney Disease Outcomes Quality Initiative (NKF KDOQI) allo screening e al giorno -1
• Elettrocardiogramma (ECG) normale o clinicamente accettabile (intervalli RR, PR, QRS e QTc a 12 derivazioni) allo screening e al giorno -1.
• Test di laboratorio clinici accettabili per lo sperimentatore allo screening e al giorno -1.

Criteri di esclusione

• Malignità attuale o storica.
• Aritmie ventricolari cardiache entro 28 giorni prima dello screening.
• Un disturbo gastrointestinale o un intervento chirurgico che potrebbe influenzare l'assorbimento dei farmaci (p. es., stenosi pilorica o qualsiasi procedura chirurgica per accorciare l'intestino prima dello screening).
• Una nuova insorgenza di convulsioni o peggioramento di un disturbo convulsivo preesistente entro 2 mesi prima della somministrazione dell'IP.
• Chirurgia maggiore (definita come qualsiasi procedura chirurgica che comporti anestesia generale o assistenza respiratoria) entro 28 giorni prima dello screening.
• Compromissione epatica indicata da livelli elevati di transaminasi epatica o bilirubina (aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 1,5 x limite superiore della norma (ULN) O alanina aminotransferasi (ALT) ≥ 1,5 x ULN O bilirubina totale ≥ 1 x ULN per range di laboratorio istituzionale) a screening o Day-1.
• Anamnesi di prolungamento dell'intervallo QT (p. es., intervallo QT lungo congenito, blocco cardiaco di secondo o terzo grado o altre condizioni che prolungano l'intervallo QT)
• Intervallo QT corretto (QTc) > 500 ms durante lo screening, utilizzando la formula di Bazett
• QTc ≥ 450 e ≤ 500 ms durante lo screening, utilizzando la formula di Bazett, a meno che lo sperimentatore non fornisca il permesso scritto di arruolarsi dopo aver consultato un cardiologo pediatrico
• Ipersensibilità nota a cinacalcet HCl o ad uno qualsiasi degli eccipienti di cinacalcet HCl.
• Uso di succo di pompelmo, farmaci a base di erbe o potenti inibitori del CYP 3A4 (ad es. Eritromicina, claritromicina, ketoconazolo, itraconazolo) nei 14 giorni precedenti l'arruolamento e durante lo studio.
• Uso concomitante o entro 28 giorni prima dell'arruolamento di farmaci che sono prevalentemente metabolizzati dall'enzima CYP2D6 e hanno un ristretto indice terapeutico (p. es., flecainide, vinblastina, tioridazina, antidepressivi triciclici come desipramina e imipramina e beta-bloccanti come metoprololo o carvingilolo).
• Uso concomitante o entro 28 giorni prima dell'arruolamento di farmaci che prolungano l'intervallo QT (p. es., sotalolo, amiodarone, eritromicina o claritromicina).
• Attualmente in trattamento in un altro dispositivo sperimentale o studio farmacologico, o da meno di 90 giorni dal termine del trattamento in un altro dispositivo sperimentale o studio/i farmacologico/i.
• Sono escluse altre procedure sperimentali durante la partecipazione a questo studio.