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Uno studio sulla sicurezza e l'efficacia di un fattore IX ricombinante in pazienti con grave emofilia B

3 aprile 2016 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase I/II in aperto, multicentrico, sulla sicurezza e l'efficacia di una proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante (rIX-FP) in soggetti con emofilia B

Questo studio esaminerà la sicurezza e l'efficacia di una proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante (rIX-FP) per il controllo e la prevenzione di episodi di sanguinamento in soggetti che hanno precedentemente ricevuto una terapia sostitutiva del fattore per l'emofilia B. Lo studio consiste in un periodo di screening , un periodo di farmacocinetica (PK), seguito da un periodo di trattamento di circa 5 mesi. I soggetti riceveranno una terapia profilattica di routine settimanale e un trattamento su richiesta per episodi di sanguinamento. Inoltre, i soggetti che non seguono una terapia sostitutiva del fattore di routine prima dello studio riceveranno solo un trattamento su richiesta per gli episodi di sanguinamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

17

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi, dai 12 ai 65 anni
  • Emofilia B grave (attività FIX di ≤ 2%)
  • Soggetti che hanno ricevuto prodotti FIX (FIX derivati ​​dal plasma e/o ricombinanti) per > 150 giorni di esposizione (ED)
  • Nessuna storia di formazione di inibitori di FIX, nessun inibitore rilevabile allo screening e nessuna storia familiare di inibitori contro FIX
  • Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio ottenuto prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota a qualsiasi prodotto FIX o proteine ​​di criceto
  • Disturbo della coagulazione congenito o acquisito noto diverso dal deficit congenito di FIX
  • Soggetti HIV positivi con conta dei CD4 < 200/mm3
  • Conta piastrinica bassa, funzionalità renale anormale o malattia del fegato
  • Soggetti su richiesta che hanno avuto meno di 12 o 6 episodi di sanguinamento non traumatico che hanno richiesto il trattamento con un prodotto FIX rispettivamente nei 6 o 3 mesi precedenti
  • Intervento chirurgico importante pianificato durante il periodo di studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Su richiesta
L'intervallo di terapia profilattica di routine è mirato a ogni 7 giorni.
Biologico: Proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante
I soggetti dello studio riceveranno una singola dose di 25IU/kg di rIX_FP per l'analisi farmacocinetica. I soggetti verranno quindi trattati per circa 5 mesi. La dose del trattamento si baserà sul profilo farmacocinetico del soggetto e sul fenotipo del sanguinamento del soggetto.
Altri nomi:
  • CSL654
Sperimentale: Profilattico
I soggetti su richiesta riceveranno rIX-FP solo per il trattamento di un episodio di sanguinamento.
Biologico: Proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante
I soggetti dello studio riceveranno una singola dose di 25IU/kg di rIX_FP per l'analisi farmacocinetica. I soggetti verranno quindi trattati per circa 5 mesi. La dose del trattamento si baserà sul profilo farmacocinetico del soggetto e sul fenotipo del sanguinamento del soggetto.
Altri nomi:
  • CSL654

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Circa 20 settimane
La relazione causale di ciascun evento avverso con rIX-FP è stata valutata dallo sperimentatore.
Circa 20 settimane
Numero di soggetti con inibitori del fattore IX (FIX)
Lasso di tempo: Basale, giorno 10 e settimane 4, 12 e 20
La presenza di inibitori contro FIX è stata valutata dal laboratorio centrale mediante un test di potenza FIX. Per quantificare gli anticorpi neutralizzanti anti-FIX, è stato utilizzato il dosaggio Bethesda con la modifica Nijmegen e i risultati sono stati espressi come unità Bethesda per mL (BU/mL). Un test dell'inibitore positivo è >=0,6 BU/mL.
Basale, giorno 10 e settimane 4, 12 e 20
Numero di soggetti che hanno sviluppato anticorpi contro rIX-FP
Lasso di tempo: Pre-dose, giorno 10 e settimane 4, 12 e 20
Gli anticorpi contro rIX-FP sono stati rilevati utilizzando un test immunosorbente legato all'enzima (ELISA) a legame diretto.
Pre-dose, giorno 10 e settimane 4, 12 e 20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva fino all'ultimo campione con concentrazione di farmaco quantificabile (AUC0-t) dopo una singola dose di rIX-FP
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 14 giorni dopo l'infusione di rIX-FP.
Le concentrazioni plasmatiche di rIX-FP sono state misurate come attività FIX utilizzando un test convalidato a 1 stadio in un laboratorio centrale per un intervallo di quantificazione da 0,25 a 150% (o da 0,25 UI/dL a 150 UI/dL). La popolazione PK comprendeva tutti i soggetti che avevano ricevuto almeno 1 dose di rIX-FP e per i quali era stato ottenuto un numero sufficiente di campioni PK analizzabili per consentire la valutazione del profilo PK di rIX-FP e che non avevano ricevuto un dose di rIX-FP o qualsiasi altro prodotto FIX per il trattamento di un'emorragia durante il periodo di campionamento PK.
Pre-dose e fino a 14 giorni dopo l'infusione di rIX-FP.
Emivita (t1/2) di una singola dose di rIX-FP
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 14 giorni dopo l'infusione
Pre-dose e fino a 14 giorni dopo l'infusione
Recupero incrementale di rIX-FP a 30 minuti dopo l'infusione di rIX-FP
Lasso di tempo: 30 minuti dopo l'infusione
Il recupero incrementale (UI/ml/UI/kg) è definito come attività FIX (UI/ml) ottenuta 30 minuti dopo l'infusione, per dose di (UI/kg) di infusione. L'attività FIX è stata misurata presso un laboratorio centrale utilizzando un metodo di coagulazione a una fase convalidato.
30 minuti dopo l'infusione
Liquidazione di una singola dose di rIX-FP
Lasso di tempo: Pre-dose e fino a 14 giorni dopo l'infusione di rIX-FP
Pre-dose e fino a 14 giorni dopo l'infusione di rIX-FP
Eventi di sanguinamento rivoluzionari
Lasso di tempo: Dalla settimana 9 alla settimana 20 circa
Numero di eventi di sanguinamento da rottura (eventi di sanguinamento spontaneo) che richiedono trattamento per soggetto in soggetti sottoposti a regime di trattamento profilattico con rIX-FP
Dalla settimana 9 alla settimana 20 circa

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Direttore dello studio: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 maggio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 maggio 2011

Primo Inserito (Stima)

26 maggio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 maggio 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2016

Ultimo verificato

1 aprile 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Emofilia B

Prove cliniche su Proteina di fusione dell'albumina del fattore IX della coagulazione ricombinante

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