Egy rekombináns IX-es faktor biztonságossági és hatásossági vizsgálata súlyos B hemofíliában szenvedő betegeknél
2016. április 3. frissítette: CSL Behring
Egy rekombináns IX-es koagulációs faktor albuminfúziós fehérje (rIX-FP) nyílt elrendezésű, többközpontú, nyílt elrendezésű, többközpontú, biztonságossági és hatékonysági vizsgálata B-hemofíliában szenvedő betegeken.
Ez a tanulmány egy rekombináns IX-es koagulációs faktor albumin fúziós fehérje (rIX-FP) biztonságosságát és hatékonyságát vizsgálja a vérzéses epizódok szabályozására és megelőzésére olyan alanyoknál, akik korábban hemofília B miatt faktorpótló kezelésben részesültek. A vizsgálat egy szűrési időszakból áll. , egy farmakokinetikai (PK) periódus, amelyet körülbelül 5 hónapos kezelési időszak követ.
Az alanyok hetente rutin profilaktikus terápiában és vérzéses epizódok esetén igény szerinti kezelésben részesülnek.
Ezen túlmenően, azok az alanyok, akik a vizsgálat előtt nem részesülnek rutin faktorpótló terápiában, csak igény szerinti kezelésben részesülnek a vérzéses epizódok miatt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
17
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi alanyok, 12 és 65 év közöttiek
- Súlyos hemofília B (FIX aktivitás ≤ 2%)
- Azok az alanyok, akik több mint 150 expozíciós napon (ED) kaptak FIX termékeket (plazmából származó és/vagy rekombináns FIX)
- A kórelőzményben nem fordult elő FIX-inhibitor képződés, nincs kimutatható inhibitor a szűrés során, és a családban nincs FIX-gátló inhibitor
- A vizsgálatban való részvételhez írásos beleegyezés, amelyet a vizsgálati specifikus eljárások elvégzése előtt szereztek be
Kizárási kritériumok:
- Ismert túlérzékenység bármely FIX termékkel vagy hörcsögfehérjével szemben
- Ismert veleszületett vagy szerzett véralvadási rendellenesség, kivéve a veleszületett FIX-hiányt
- HIV-pozitív alanyok, akiknek CD4-száma < 200/mm3
- Alacsony vérlemezkeszám, kóros veseműködés vagy májbetegség
- Igény szerinti alanyok, akiknél kevesebb, mint 12 vagy 6 nem traumás vérzéses epizódot tapasztaltak, amelyek FIX termékkel való kezelést igényeltek az előző 6, illetve 3 hónap során.
- Jelentősebb sebészeti beavatkozást tervezett a vizsgálati időszakban
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Igény szerint
A rutin profilaktikus terápia intervallumát 7 naponként célozzák meg.
|
A vizsgálati alanyok egyszeri 25 NE/kg rIX_FP dózist kapnak farmakokinetikai elemzés céljából.
Ezután az alanyokat körülbelül 5 hónapig kezelik.
A kezelési dózis az alany PK profilján és az alany vérzési fenotípusán alapul.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Megelőző
Az igény szerinti alanyok csak vérzéses epizód kezelésére kapnak rIX-FP-t.
|
A vizsgálati alanyok egyszeri 25 NE/kg rIX_FP dózist kapnak farmakokinetikai elemzés céljából.
Ezután az alanyokat körülbelül 5 hónapig kezelik.
A kezelési dózis az alany PK profilján és az alany vérzési fenotípusán alapul.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő alanyok száma
Időkeret: Körülbelül 20 hét
|
Az egyes nemkívánatos események ok-okozati összefüggését az rIX-FP-vel a vizsgáló felmérte.
|
Körülbelül 20 hét
|
|
A IX. faktor (FIX) elleni inhibitorokkal rendelkező alanyok száma
Időkeret: Alapállapot, 10. nap és 4., 12. és 20. hét
|
A FIX elleni inhibitorok jelenlétét a központi laboratórium FIX hatékonysági vizsgálattal értékelte.
Az anti-FIX semlegesítő antitestek mennyiségi meghatározásához a Nijmegen-módosítású Bethesda-tesztet alkalmaztuk, és az eredményeket Bethesda egység per ml-ben (BU/mL) fejeztük ki.
A pozitív inhibitor teszt >=0,6 BU/ml.
|
Alapállapot, 10. nap és 4., 12. és 20. hét
|
|
Azon alanyok száma, akikben rIX-FP elleni antitestek fejlődtek ki
Időkeret: Adagolás előtt, 10. nap és 4., 12. és 20. hét
|
Az rIX-FP elleni antitesteket közvetlen kötő enzimhez kötött immunszorbens vizsgálattal (ELISA) mutatták ki.
|
Adagolás előtt, 10. nap és 4., 12. és 20. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Görbe alatti terület az utolsó mintáig mérhető gyógyszerkoncentrációval (AUC0-t) egyszeri adag rIX-FP után
Időkeret: Az adagolás előtt és az rIX-FP infúzió után 14 napig.
|
Az rIX-FP plazmakoncentrációit FIX-aktivitásként mértük validált, egylépcsős vizsgálattal egy központi laboratóriumban 0,25-150% (vagy 0,25 IU/dL-150 IU/dL) mennyiségi meghatározási tartományban.
A PK-populáció minden olyan alanyból állt, akik legalább 1 adag rIX-FP-t kaptak, és akiknél elegendő számú elemezhető PK-mintát szereztek az rIX-FP PK-profiljának értékeléséhez, és akik nem kaptak adag rIX-FP vagy bármely más FIX termék vérzés kezelésére a PK mintavételi időszak alatt.
|
Az adagolás előtt és az rIX-FP infúzió után 14 napig.
|
|
Egyszeri dózisú rIX-FP felezési ideje (t1/2).
Időkeret: Az adagolás előtt és az infúzió után 14 napig
|
Az adagolás előtt és az infúzió után 14 napig
|
|
|
Az rIX-FP fokozatos helyreállítása 30 perccel az rIX-FP infúzió után
Időkeret: 30 perccel az infúzió után
|
A növekményes felépülést (NE/mL/NE/kg) az infúzió után 30 perccel mért FIX aktivitásként (NE/mL) értjük, infúzió adagonként (NE/kg).
A FIX aktivitást egy központi laboratóriumban mértük validált egylépcsős alvadási módszerrel.
|
30 perccel az infúzió után
|
|
Egyetlen dózisú rIX-FP engedélyezése
Időkeret: Az adagolás előtt és az rIX-FP infúzió után 14 napig
|
Az adagolás előtt és az rIX-FP infúzió után 14 napig
|
|
|
Áttörést okozó vérzéses események
Időkeret: 9. héttől körülbelül 20. hétig
|
A kezelést igénylő áttöréses vérzéses események (spontán vérzéses események) száma alanyonként az rIX-FP profilaktikus kezelésben részesülő alanyokban
|
9. héttől körülbelül 20. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. július 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2012. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2012. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. május 25.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. május 25.
Első közzététel (Becslés)
2011. május 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. május 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. április 3.
Utolsó ellenőrzés
2016. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CSL654_2004
- 2010-023793-39 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .