Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rekombinanttitekijä IX:n turvallisuus- ja tehokkuustutkimus potilailla, joilla on vaikea hemofilia B

sunnuntai 3. huhtikuuta 2016 päivittänyt: CSL Behring

Vaiheen I/II avoin, monikeskus-, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus rekombinantti hyytymistekijä IX -albumiinifuusioproteiinista (rIX-FP) hemofilia B -potilailla

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan rekombinantti hyytymistekijä IX -albumiinifuusioproteiinin (rIX-FP) turvallisuutta ja tehoa verenvuotojaksojen hallinnassa ja ehkäisyssä henkilöillä, jotka ovat aiemmin saaneet tekijäkorvaushoitoa hemofilia B:n vuoksi. Tutkimus koostuu seulontajaksosta , farmakokineettinen (PK) jakso, jota seuraa noin 5 kuukauden hoitojakso. Koehenkilöt saavat viikoittain rutiininomaista profylaktista hoitoa ja tarvittaessa hoitoa verenvuotojaksojen varalta. Lisäksi koehenkilöt, jotka eivät ole saaneet rutiininomaista tekijäkorvaushoitoa ennen tutkimusta, saavat vain tarpeen mukaan hoitoa verenvuotojaksoihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet, 12-65 vuotta vanhat
  • Vaikea hemofilia B (FIX-aktiivisuus ≤ 2 %)
  • Koehenkilöt, jotka ovat saaneet FIX-tuotteita (plasmaperäisiä ja/tai rekombinantti-FIX-tuotteita) > 150 altistuspäivää (ED)
  • Ei aiempia FIX-estäjien muodostumista, ei havaittavissa olevia estäjiä seulonnassa eikä suvussa ole ollut FIX-estäjiä
  • Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle, joka on saatu ennen minkään tutkimuskohtaisen menettelyn suorittamista

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys jollekin FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille
  • Tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, joka ei ole synnynnäinen FIX-puutos
  • HIV-positiiviset henkilöt, joiden CD4-luku < 200/mm3
  • Alhainen verihiutaleiden määrä, epänormaali munuaisten toiminta tai maksasairaus
  • On-demand -potilaat, joilla on alle 12 tai 6 ei-trauman aiheuttamaa verenvuotojaksoa, jotka vaativat hoitoa FIX-tuotteella viimeisten 6 tai 3 kuukauden aikana.
  • Suunniteltu suuri kirurginen interventio tutkimusjakson aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tarpeen vaatiessa
Ennaltaehkäisevän rutiininomaisen hoidon intervalli on kohdistettu 7 päivän välein.
Biologinen: Rekombinantti hyytymistekijä IX albumiinifuusioproteiini
Tutkittavat saavat kerta-annoksen 25 IU/kg rIX_FP:tä farmakokineettistä analyysiä varten. Tämän jälkeen koehenkilöitä hoidetaan noin 5 kuukauden ajan. Hoitoannos perustuu potilaan PK-profiiliin ja potilaan verenvuotofenotyyppiin.
Muut nimet:
  • CSL654
Kokeellinen: Profylaktinen
On-demand-potilaat saavat rIX-FP:tä vain verenvuotojakson hoitoon.
Biologinen: Rekombinantti hyytymistekijä IX albumiinifuusioproteiini
Tutkittavat saavat kerta-annoksen 25 IU/kg rIX_FP:tä farmakokineettistä analyysiä varten. Tämän jälkeen koehenkilöitä hoidetaan noin 5 kuukauden ajan. Hoitoannos perustuu potilaan PK-profiiliin ja potilaan verenvuotofenotyyppiin.
Muut nimet:
  • CSL654

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohteiden lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Noin 20 viikkoa
Tutkija arvioi jokaisen haittatapahtuman syy-yhteyden rIX-FP:hen.
Noin 20 viikkoa
Koehenkilöiden määrä, joilla on estäjiä tekijä IX:tä vastaan ​​(FIX)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 10 ja viikot 4, 12 ja 20
Keskuslaboratorio arvioi FIX-inhibiittoreiden läsnäolon FIX-voimakkuusmäärityksellä. Anti-FIX neutraloivien vasta-aineiden kvantifiointiin käytettiin Bethesda-määritystä Nijmegen-modifikaatiolla, ja tulokset ilmaistiin Bethesda-yksikköinä ml:aa kohti (BU/ml). Positiivinen inhibiittoritesti on >=0,6 BU/ml.
Lähtötilanne, päivä 10 ja viikot 4, 12 ja 20
Koehenkilöiden lukumäärä, jotka kehittivät vasta-aineita rIX-FP:tä vastaan
Aikaikkuna: Ennakkoannos, päivä 10 ja viikot 4, 12 ja 20
Vasta-aineet rIX-FP:tä vastaan ​​havaittiin käyttämällä suoraa sitoutumisentsyymi-immunosorbenttimääritystä (ELISA).
Ennakkoannos, päivä 10 ja viikot 4, 12 ja 20

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käyrän alla oleva pinta-ala viimeiseen näytteeseen, jossa on mitattava lääkepitoisuus (AUC0-t) yhden rIX-FP-annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Ennen annosta ja enintään 14 päivää rIX-FP-infuusion jälkeen.
RIX-FP:n plasmapitoisuudet mitattiin FIX-aktiivisuutena käyttämällä validoitua, 1-vaiheista määritystä keskuslaboratoriossa kvantifiointialueella 0,25 - 150 % (tai 0,25 IU/dl - 150 IU/dl). PK-populaatio koostui kaikista koehenkilöistä, jotka saivat vähintään yhden annoksen rIX-FP:tä ja joilta oli saatu riittävä määrä analysoitavissa olevia PK-näytteitä rIX-FP:n PK-profiilin arvioimiseksi ja jotka eivät saaneet annos rIX-FP:tä tai mitä tahansa muuta FIX-tuotetta verenvuodon hoitoon PK-näytteenottojakson aikana.
Ennen annosta ja enintään 14 päivää rIX-FP-infuusion jälkeen.
RIX-FP:n kerta-annoksen puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja enintään 14 päivää infuusion jälkeen
Ennen annosta ja enintään 14 päivää infuusion jälkeen
RIX-FP:n asteittainen palautuminen 30 minuutissa rIX-FP:n infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 30 minuuttia infuusion jälkeen
Inkrementaalinen palautuminen (IU/mL/IU/kg) määritellään FIX-aktiivisuutena (IU/ml), joka saadaan 30 minuuttia infuusion jälkeen, infuusioannosta (IU/kg) kohden. FIX-aktiivisuus mitattiin keskuslaboratoriossa käyttäen validoitua yksivaiheista hyytymismenetelmää.
30 minuuttia infuusion jälkeen
RIX-FP:n kerta-annoksen puhdistuma
Aikaikkuna: Ennen annosta ja enintään 14 päivää rIX-FP-infuusion jälkeen
Ennen annosta ja enintään 14 päivää rIX-FP-infuusion jälkeen
Läpimurto verenvuototapahtumat
Aikaikkuna: Viikko 9 - noin viikko 20
Hoitoa vaativien läpimurtoverenvuototapahtumien (spontaanien verenvuototapahtumien) lukumäärä henkilöä kohden potilailla, jotka saavat ennaltaehkäisevää rIX-FP-hoitoa
Viikko 9 - noin viikko 20

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Iris Jacobs, MD, CSL Behring

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. heinäkuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 25. toukokuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 25. toukokuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 26. toukokuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 9. toukokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 3. huhtikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL654_2004
  • 2010-023793-39 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia B

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa