Um estudo de segurança e eficácia de um fator IX recombinante em pacientes com hemofilia B grave
3 de abril de 2016 atualizado por: CSL Behring
Um estudo aberto, multicêntrico, de segurança e eficácia de fase I/II de uma proteína de fusão recombinante do fator IX albumina (rIX-FP) em indivíduos com hemofilia B
Este estudo examinará a segurança e a eficácia de uma Proteína de Fusão de Albumina do Fator IX de Coagulação Recombinante (rIX-FP) para o controle e prevenção de episódios hemorrágicos em indivíduos que receberam anteriormente terapia de reposição de fator para hemofilia B. O estudo consiste em um período de triagem , um período farmacocinético (PK), seguido por um período de tratamento de aproximadamente 5 meses.
Os indivíduos receberão terapia profilática de rotina semanal e tratamento sob demanda para episódios hemorrágicos.
Além disso, os indivíduos que não estão em terapia de reposição de fator de rotina antes do estudo receberão apenas tratamento sob demanda para episódios hemorrágicos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
17
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino, de 12 a 65 anos
- Hemofilia B grave (atividade FIX ≤ 2%)
- Indivíduos que receberam produtos FIX (derivados de plasma e/ou FIX recombinante) por > 150 dias de exposição (EDs)
- Sem histórico de formação de inibidores de FIX, sem inibidores detectáveis na Triagem e sem histórico familiar de inibidores contra FIX
- Consentimento informado por escrito para participação no estudo obtido antes de passar por qualquer procedimento específico do estudo
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer produto FIX ou proteína de hamster
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FIX
- Indivíduos HIV positivos com contagem de CD4 < 200/mm3
- Baixa contagem de plaquetas, função renal anormal ou doença hepática
- Indivíduos sob demanda com menos de 12 ou 6 episódios hemorrágicos não induzidos por trauma que requerem tratamento com um produto FIX durante os 6 ou 3 meses anteriores, respectivamente
- Grande intervenção cirúrgica planejada durante o período do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sob demanda
O intervalo de terapia profilática de rotina é direcionado a cada 7 dias.
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Os sujeitos do estudo receberão uma dose única de 25IU/kg de rIX_FP para análise farmacocinética.
Os indivíduos serão então tratados por aproximadamente 5 meses.
A dose de tratamento será baseada no perfil PK do sujeito e no fenótipo hemorrágico do sujeito.
Outros nomes:
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Experimental: Profilático
Indivíduos sob demanda receberão rIX-FP apenas para o tratamento de um episódio de sangramento.
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Os sujeitos do estudo receberão uma dose única de 25IU/kg de rIX_FP para análise farmacocinética.
Os indivíduos serão então tratados por aproximadamente 5 meses.
A dose de tratamento será baseada no perfil PK do sujeito e no fenótipo hemorrágico do sujeito.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de indivíduos com eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Aproximadamente 20 semanas
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A relação causal de cada evento adverso com rIX-FP foi avaliada pelo investigador.
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Aproximadamente 20 semanas
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Número de Indivíduos com Inibidores Contra o Fator IX (FIX)
Prazo: Linha de base, dia 10 e semanas 4, 12 e 20
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A presença de inibidores contra o FIX foi avaliada pelo laboratório central por um ensaio de potência do FIX.
Para quantificar os anticorpos neutralizantes anti-FIX, foi utilizado o ensaio de Bethesda com a modificação de Nijmegen, e os resultados expressos em Unidades Bethesda por mL (BU/mL).
Um teste de inibidor positivo é >=0,6 BU/mL.
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Linha de base, dia 10 e semanas 4, 12 e 20
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Número de indivíduos que desenvolveram anticorpos para rIX-FP
Prazo: Pré-dose, Dia 10 e Semanas 4, 12 e 20
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Anticorpos contra rIX-FP foram detectados usando um ensaio imunoenzimático de ligação direta (ELISA).
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Pré-dose, Dia 10 e Semanas 4, 12 e 20
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Área sob a curva até a última amostra com concentração de droga quantificável (AUC0-t) após uma dose única de rIX-FP
Prazo: Pré-dose e até 14 dias após a infusão de rIX-FP.
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As concentrações plasmáticas de rIX-FP foram medidas como atividade FIX usando um ensaio validado de 1 estágio em um laboratório central para uma faixa de quantificação de 0,25 a 150% (ou 0,25 UI/dL a 150 UI/dL).
A população farmacocinética compreendeu todos os indivíduos que receberam pelo menos 1 dose de rIX-FP e para os quais foi obtido um número suficiente de amostras analisáveis de farmacocinética para permitir a avaliação do perfil farmacocinético de rIX-FP e que não receberam uma dose de rIX-FP ou qualquer outro produto FIX para o tratamento de um sangramento durante o período de amostragem PK.
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Pré-dose e até 14 dias após a infusão de rIX-FP.
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Meia-vida (t1/2) de uma dose única de rIX-FP
Prazo: Pré-dose e até 14 dias após a infusão
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Pré-dose e até 14 dias após a infusão
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Recuperação incremental de rIX-FP em 30 minutos após a infusão de rIX-FP
Prazo: 30 minutos após a infusão
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A recuperação incremental (UI/mL/UI/kg) é definida como atividade FIX (UI/mL) obtida 30 minutos após a infusão, por dose de (UI/kg) infusão.
A atividade do FIX foi medida em um laboratório central usando o método de coagulação de um estágio validado.
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30 minutos após a infusão
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Depuração de uma dose única de rIX-FP
Prazo: Pré-dose e até 14 dias após a infusão de rIX-FP
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Pré-dose e até 14 dias após a infusão de rIX-FP
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Eventos de sangramento de escape
Prazo: Semana 9 até aproximadamente a Semana 20
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Número de eventos hemorrágicos (eventos hemorrágicos espontâneos) que requerem tratamento por indivíduo em indivíduos que recebem regime de tratamento profilático com rIX-FP
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Semana 9 até aproximadamente a Semana 20
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Iris Jacobs, MD, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de julho de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de maio de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
25 de maio de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
26 de maio de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
9 de maio de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2016
Última verificação
1 de abril de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSL654_2004
- 2010-023793-39 (Número EudraCT)
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