Sirolimus na zaburzenia żołądkowo-jelitowe związane z eozynofilami

• KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Osoby będą kwalifikować się do udziału w badaniu, jeśli spełnią wszystkie poniższe kryteria:

1. Wiek większy lub równy 18 lat i mniejszy lub równy 65 lat w czasie wizyty studyjnej 1.

2. Obecność następujących kryteriów diagnostycznych dla EGID:

   1. Pacjenci z EoE muszą mieć: 1) objawy przełykowe; 2) histologiczne dowody naciekania tkanki przełyku przez eozynofile ze szczytem równym lub większym niż 25 eozynofili na pole o dużej mocy (przy trwającej co najmniej 2 miesiące terapii inhibitorami pompy protonowej dwa razy dziennie); oraz 3) brak znanej etiologii eozynofilii tkankowej pomimo starannej oceny klinicznej.
   2. Pacjenci z EG muszą mieć: 1) objawy żołądkowo-jelitowe; 2) histologiczne dowody naciekania tkanki żołądka lub dwunastnicy przez eozynofile z pikiem większym lub równym 35 eozynofili na pole o dużej mocy; oraz 3) brak znanej etiologii eozynofilii tkankowej pomimo starannej oceny klinicznej.
3. AEC we krwi większe lub równe 800 komórek/mikrol podczas wizyty przesiewowej. Ta wartość przesiewowa nie zostanie wykorzystana do obliczenia bazowego AEC użytego w głównym drugorzędowym punkcie końcowym.

4. Wyjściowe wartości laboratoryjne w następujących zakresach:

   1. Liczba białych krwinek większa lub równa 3300 komórek/mikrol.
   2. Bezwzględna liczba neutrofili większa lub równa 1000 komórek/mikrol.
   3. Hemoglobina większa lub równa 10 g/dl.
   4. Liczba płytek krwi większa lub równa 100 000 płytek krwi/mikrol.
5. Trzy lub więcej dodatnich testów swoistych alergenów IgE (testy skórne lub testy in vitro) z tego panelu 10 alergenów pokarmowych i wziewnych: mleko, jaja, pszenica, soja, krewetki, dorsz, kukurydza, orzeszki ziemne, roztocza, kot.
6. Osoby aktualnie przyjmujące leki na EGID lub objawy żołądkowo-jelitowe muszą przyjmować stabilną dawkę przez 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym i być chętne do kontynuowania przyjmowania tej dawki przez cały czas trwania badania. Inne leki (np. na nadciśnienie, astmę lub depresję) może dostosować lekarz pacjenta.
7. Gotowość do przechowywania próbek do przyszłych badań i testów genetycznych.
8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik beta-hCG w surowicy.
9. Zgódź się na praktykowanie abstynencji lub skutecznej antykoncepcji, jak opisano poniżej.

Antykoncepcja: ryzyko dla płodu związane z syrolimusem nie jest znane, ale dane z badań przedklinicznych na zwierzętach wskazują na pewne ryzyko. Podmioty muszą odpowiednio wyrazić zgodę, aby nie zachodzić w ciążę ani nie zapładniać kobiety. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć wykonany test ciążowy podczas każdej wizyty w NIH. Ze względu na związane z tym ryzyko zarówno mężczyźni, jak i kobiety oraz ich partnerzy muszą stosować 2 metody antykoncepcji. Zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania syrolimusa, osoby badane muszą nadal stosować obie metody przez 3 miesiące po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku. Z poniższej listy można wybrać dwie metody antykoncepcji:

• Antykoncepcja hormonalna.
• Prezerwatywy męskie lub żeńskie ze środkiem plemnikobójczym lub bez.
• Diafragma lub kapturek naszyjkowy ze środkiem plemnikobójczym.
• Urządzenie wewnątrzmaciczne.

Jeśli zachodzi podejrzenie ciąży lub powinna zajść w ciążę, pacjentki muszą natychmiast powiadomić o tym personel badania.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Osoby nie będą kwalifikować się do udziału w tym badaniu, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

1. Czy karmią piersią.
2. Czy są nosicielami wirusa HIV lub mają jakikolwiek inny znany niedobór odporności.
3. Korzystały z jakiegokolwiek środka badawczego w ciągu 6 miesięcy od wizyty przesiewowej.
4. Ekspresja genu fuzyjnego FIP1L1-PDGF-R.
5. Mieć dowody na istniejący wcześniej białkomocz ze stosunkiem albumin do kreatyniny w moczu >200 mg/g (mężczyźni) lub >300 mg/g (kobiety).
6. Mieć stężenie kreatyniny w surowicy z szacowanym GFR <60 ml/min/1,73 m2.
7. Masz jakąkolwiek przewlekłą chorobę wątroby, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C.
8. Stosowanie leków, które mają działanie inhibitora lub induktora CYP3A4 lub P-glikoproteiny (P-gp).
9. Czy przyjmuje leki z grupy inhibitorów ACE
10. Alergia na lek lub nietolerancja uczulenia na syrolimus, inne rapalogi lub substancje pomocnicze zawarte w preparacie.
11. Mieć jakikolwiek stan, który według badacza naraża pacjenta na nadmierne ryzyko poprzez udział w badaniu.