Korzystanie z dziennika elektronicznego przez osoby ze stwardnieniem rozsianym

Stwardnienie rozsiane (SM) jest najczęstszą przewlekłą chorobą neurologiczną dotykającą młodych dorosłych, rozpoczynającą się zwykle w wieku 20-40 lat. Kobiety chorują 3-4 razy częściej niż mężczyźni. Choroba charakteryzuje się 2 głównymi fenotypami: rzutowo-remisyjnym lub postępującym.

Stwardnienie rozsiane jest złożoną, wieloczynnikową chorobą, na którą składają się zarówno czynniki genetyczne, jak i środowiskowe. Różne populacje mają różną podatność (Compston i Coles 2008).

Niepełnosprawność kliniczna wynika z dystrakcji mieliny ośrodkowego układu nerwowego (OUN) (głównie oligodendrocytów) w wyniku 3 procesów (Franklin 2002; Franklin i Ffrench-Constant 2008; Frischer, Bramow i in. 2009):

1. Zapalenie - komórki odpornościowe o nieprawidłowej aktywności atakują mózg i rdzeń kręgowy i powodują rozproszenie mieliny OUN (proces zwany demielinizacją i wtórną neurodegeneracją - utrata aksonów i neuronów)
2. Pierwotna neurodegeneracja (utrata aksonów i neuronów) – bez wyraźnego stanu zapalnego
3. Naprawa – po procesach zapalnych i neurodegeneracyjnych następuje próba naprawy OUN – jednak ta częściowa i niepełna naprawa jest często podstawą resztkowych deficytów i niesprawności (Chandran, Hunt i in. 2008).

Procesy te powodują uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego, mózgu i rdzenia kręgowego, prowadząc do niedoborów w kilku układach neurologicznych, takich jak motoryczny, czuciowy, zwieraczowy, wzrokowy i poznawczy.

Stwardnienie rozsiane rozpoznaje się na podstawie klinicznej oceny neurologa w połączeniu z wykryciem stanu zapalnego w istocie białej OUN za pomocą rezonansu magnetycznego.

W związku ze wzrostem wiedzy na temat choroby, w ostatnich 10-15 latach dostępne są nowe immunoterapie podskórne (COPAXON/TEVA; Interferon-beta: Avonex. Betaferon i Rebif) oraz wlew Tysabri. Leki te mogą powodować działania niepożądane w takim stopniu, że może być konieczne przerwanie leczenia. Niedawno na rynek wprowadzono lek doustny Gilenya, a inne leki doustne, takie jak Lakwinimod i BG-12 (fumaran dimetylu), znajdują się w różnych fazach rozwoju. Jednak mogą one złagodzić chorobę (zmniejszyć liczbę nawrotów rocznie), ale nie mogą jej wyleczyć. Ponadto są one korzystne tylko u około 40% pacjentów z rzutami i remisjami. Obecnie nie ma terapii dla pacjentów z chorobą postępującą – u których występuje stopniowa narastająca niepełnosprawność (Murray 2006).

Dożylne steroidy są krótkoterminowym leczeniem ostrych nawrotów. Oprócz długoterminowych leków immunomodulujących, leków modyfikujących przebieg choroby (DMD), istnieją również leki stosowane w celu złagodzenia niektórych objawów stwardnienia rozsianego, takie jak Provigil na zmęczenie i Fampyra w celu poprawy trudności w chodzeniu.

Wraz z rosnącą liczbą leków dostępnych w leczeniu SM i jego objawów ocena skuteczności leczenia jest niezbędna, aby można było dopasować najlepsze leczenie dla każdej osoby. Obecnie nie ma obiektywnych narzędzi oceny skuteczności leczenia. MRI jest kosztowną procedurą, która nie dodaje wiele informacji poza badaniem klinicznym. Płyn mózgowo-rdzeniowy (CSF) jest inwazyjnym i bolesnym badaniem, które może pomóc w rozpoznaniu SM, ale nie ma związku z przebiegiem choroby. Ocena leczenia opiera się głównie na dwóch parametrach: niesprawności (mierzonej za pomocą EDSS) oraz rocznej częstości nawrotów. Obie miary mają wady: 1) EDSS wskazuje głównie na niepełnosprawność ruchową i nie uwzględnia innych implikacji choroby, takich jak problemy poznawcze i zmęczenie, 2) liczba nawrotów w ciągu roku może się różnić wśród neurologów, ponieważ na ogół tylko nawroty ze wskazaniem do leczenia sterydami są brane pod uwagę, a wskazania do sterydów różnią się wśród neurologów.

Na przestrzeni ostatnich kilku lat można zauważyć rosnące zaangażowanie pacjentów w ich opiekę zdrowotną. Organizacje ochrony zdrowia dostrzegają znaczenie tego zaangażowania zarówno ze względu na rosnące zapotrzebowanie społeczne, jak i dlatego, że zaangażowanie pacjentów jest uważane za pozytywne dla systemu opieki zdrowotnej, zwłaszcza w przypadku chorób przewlekłych.

Patient Reported Outcome-PRO można zdefiniować jako „ocenę sukcesu leczenia w oparciu o punkt widzenia pacjenta”. Pacjent ocenia nasilenie objawów związanych z chorobą lub skutkami ubocznymi leczenia oraz ocenia swój ogólny stan zdrowia za pomocą takich mierników jak jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL). PRO może być użyteczną miarą w ocenie leczenia z kilku powodów: Po pierwsze, pacjenci oczekują obecnie wiedzy o skutkach ubocznych leków nie tylko z punktu widzenia personelu medycznego, ale także z punktu widzenia innych pacjentów przyjmujących lek (Basch 2010). Po drugie, jednym z większych wyzwań w leczeniu SM jest obecnie przestrzeganie zaleceń lekarskich. Wykazano, że około 50% pacjentów przerywa terapię modyfikującą przebieg choroby przed ukończeniem dwóch lat leczenia (Bruce i Lynch 2011). PRO może przyczynić się do identyfikacji przyczyn nieprzestrzegania zaleceń, umożliwiając interwencje poprawiające przestrzeganie zaleceń.

Główne trudności w zbieraniu PRO to: 1) zdolność pacjenta do zrelacjonowania lekarzowi podczas spotkania wszystkich istotnych objawów, które miał od ostatniej wizyty oraz 2) fakt, że raport pacjenta należy porównać z przestrzeganiem przez niego terapii . Niedawno FDA, uznając znaczenie stosowania PRO, utworzyła konsorcjum do opracowywania i oceny PRO (Riazi 2006; Goldman 2010).

Opracowano elektroniczny dziennik (e-dziennik) dostosowany do potrzeb osób z SM. Pamiętnik to aplikacja internetowa, z której można korzystać przez Internet lub iPhone'y. Dane dotyczące historii choroby, przyjmowanych leków, skutków ubocznych leków oraz objawów chorobowych (w tym nasilenia) mogą być wprowadzane przez użytkownika. Aplikacja może generować wykresy na podstawie wprowadzonych danych i wysyłać przypomnienia na e-mail lub telefon komórkowy użytkownika. Może dać lekarzowi pełny wgląd w przestrzeganie zaleceń przez pacjenta i wyniki zgodnie z opinią pacjenta.

Podobny dziennik dla osób z padaczką był używany przez tysiące osób w ciągu ostatnich dwóch lat (https://my.epilepsy.com/irody/login-page.php) (Fisher 2010; Le 2011). Ze względu na wagę zaangażowania pacjenta w podejmowanie decyzji lekarskich oraz fakt, że nie są to obiektywne miary sukcesu leczenia stwardnienia rozsianego, które można stosować rutynowo, elektroniczny dzienniczek może przyczynić się do oceny terapii, zarówno pod względem skuteczności, jak i bezpieczeństwa.

Celuje)

Głównym celem tego badania jest ocena wpływu korzystania z e-dziennika przez osoby z SM na:

1. Przestrzeganie terapii;
2. Jakość życia i wyniki kliniczne; I
3. Zbieranie danych na temat objawów choroby, skutków ubocznych leczenia i PRO oraz ich znaczenie dla podejmowania decyzji klinicznych.

Drugim celem tego badania jest ocena użyteczności e-dziennika.

Hipoteza badawcza Korzystanie przez pacjenta z elektronicznego dzienniczka przyczyni się do przestrzegania przez pacjenta zaleceń dotyczących leczenia i wyników klinicznych oraz pozwoli na zebranie wiarygodnych danych na temat objawów, skutków ubocznych i wyników leczenia z punktu widzenia pacjenta.

Zarys planu pracy:

Pacjenci ze stwardnieniem rozsianym, odwiedzający Centrum Stwardnienia Rozsianego w Centrum Medycznym Carmel i leczeni DMD lub lekami objawowymi na SM, zostaną zaproszeni do udziału w tym badaniu. Po rekrutacji i podpisaniu świadomej zgody na udział w badaniu, uczestnicy zostaną losowo podzieleni na dwie grupy: pierwsza, badana, będzie miała przez rok dostęp do e-dziennika pacjenta z SM i równolegle nadal będzie otrzymywać standardowe podejmować właściwe kroki. Druga grupa, kontrolna, otrzyma jedynie standardową opiekę medyczną. Uczestnicy obu grup zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących danych demograficznych, jakości życia i przestrzegania zaleceń terapeutycznych.

E-dziennik umożliwia wprowadzanie i pobieranie danych za pośrednictwem komputerów lub iPhone'ów. Użytkownicy mogą wprowadzać dane dotyczące leków, wizyt lekarskich, skutków ubocznych leków, otrzymywać przypomnienia oraz tworzyć graficzne i tekstowe raporty z wprowadzonych danych. Uczestnicy będą korzystać z pamiętnika przez rok, a szczegółowe informacje na temat korzystania z niego będą zbierane automatycznie. Pod koniec tego okresu porównane zostaną dane kliniczne i osobowe każdej grupy na początku badania i po roku oraz z obu grup. Oceniana będzie satysfakcja użytkowników i zespołu medycznego z e-dziennika.

Plan studiów:

Liczba uczestników: 100 pacjentów z SM.

Pacjenci ze stwardnieniem rozsianym będą rekrutowani przez klinikę centrum stwardnienia rozsianego w Carmel Medical Center po otrzymaniu wyjaśnień od prof. Millera lub prowadzącego neurologa upoważnionego do tego przez prof. zwolnienie Clalit Health Services z wszelkiej odpowiedzialności za bezpieczeństwo informacji. Uczestnicy zostaną losowo podzieleni na dwie grupy: pierwsza, grupa badawcza, będzie miała dostęp do e-dziennika pacjentów z SM przez rok i równolegle będzie nadal poddawana standardowej obserwacji medycznej. Druga grupa, kontrolna, otrzyma jedynie standardową opiekę medyczną. Informacje dotyczące osobistej i rodzinnej historii medycznej, w tym dane demograficzne i etniczne, dane dotyczące palenia tytoniu i nawyków żywieniowych, spożycia witamin, innych chorób, wykształcenia i zawodu będą zbierane od obu grup za pośrednictwem „Kwestionariusza danych osobowych”. Uczestnicy wypełnią również kwestionariusz MSTAQ (Multiple Sclerosis Treatment Adherence Questionnaire) dotyczący przestrzegania zasad leczenia na początku badania, po 6 miesiącach i roku oraz kwestionariusz MSQoL-54 (Multiple Sclerosis Quality of Life-54 Instrument) dotyczący jakości życia na początku badania i po roku. Personel medyczny wypełni „Kwestionariusz kliniczny” szczegółowo opisujący stan kliniczny pacjenta przed badaniem oraz „Kwestionariusz obserwacji klinicznej” po 6 miesiącach i roku. Kwestionariusze te będą wypełniane w formie drukowanej podczas wizyt uczestników w klinice. W razie potrzeby dane będą zbierane również z dokumentacji medycznej. Dane zebrane za pośrednictwem formularzy wypełnianych przez uczestników i lekarzy oraz z dokumentacji medycznej będą przechowywane w bazie danych Excel lub Access. Ponadto automatycznie zbierane będą dane dotyczące korzystania z pamiętnika.

Korzystanie z dziennika elektronicznego:

Uczestnicy grupy badawczej otrzymają kod dostępu do e-dziennika przez komputer lub iPhone. Uczestnikom nieposiadającym I-telefonu może zostać przyznany na okres studiów. Dane wpisane do dziennika będą przechowywane na zabezpieczonym serwerze internetowym i nie będą zawierały żadnych danych identyfikujących.

Dziennik może zbierać dane o:

• Dane medyczne: informacje o chorobach, leczeniu i lekarzach prowadzących
• Dzienniczek: dzienny raport o spożyciu leków, objawach i ich nasileniu oraz dodatkowe istotne dane
• Przypomnienia: aplikacja może wysyłać przypomnienia o zażyciu leków lub wizytach lekarskich na telefony komórkowe lub e-maile
• Raporty: można tworzyć tekstowe i graficzne raporty z danych zawartych w dzienniczku. Elektroniczny dzienniczek został opracowany do użytku pacjenta, a wprowadzane dane nie są automatycznie dostępne dla personelu medycznego. Pacjenci zostaną poinstruowani, aby przynosić raporty sporządzone przez dzienniczek na wizyty lekarskie. Dodatkowo pacjenci zostaną poinstruowani o telefonicznym kontakcie z personelem medycznym przychodni w przypadku odczuwania zmiany i/lub pogorszenia stanu zdrowia, tak jak to ma miejsce w naszej przychodni. Uczestnicy grupy badawczej otrzymają instrukcje dotyczące korzystania dziennik i pomoc techniczna będą dostępne podczas badania. Kontrola wykorzystania dziennika zajmie 1 rok. Opieka medyczna nad uczestnikami będzie jak zwykle w centrum SM dla obu grup.

Dane dotyczące korzystania z dzienniczka będą zbierane bezpośrednio z aplikacji, w tym:

• Liczba wejść
• Czas trwania wpisów
• Częstotliwość i schemat użycia
• Odwiedzone strony
• Czas, jaki upłynął między zdarzeniem klinicznym a zgłoszeniem do personelu klinicznego
• Dostęp przez komputer lub iPhone'a
• Przestrzeganie leczenia
• Dane kliniczne Z uczestnikami wykazującymi niski/brak dostępu do aplikacji skontaktuje się zespół medyczny i zachęci do korzystania z dziennika. Kontakty te będą brane pod uwagę podczas analizy statystycznej.

Po okresie follow-up uczestnicy grupy badawczej oraz personel medyczny wypełnią „Kwestionariusz oceny dzienniczka” dotyczący zadowolenia z narzędzia. Personel medyczny wypełni „Kwestionariusz obserwacji klinicznej” dla obu grup.

Analiza danych

Pod koniec okresu obserwacji dane zebrane bezpośrednio z aplikacji oraz dane z kwestionariuszy zostaną przeanalizowane w następujący sposób:

1) Przestrzeganie leczenia: W grupie badanej przestrzeganie leczenia będzie oceniane na podstawie danych zarejestrowanych w e-dzienniku oraz kwestionariuszy zastosowanych na początku badania, po sześciu miesiącach i roku. W grupie kontrolnej przestrzeganie zaleceń lekarskich będzie oceniane wyłącznie za pomocą kwestionariuszy. Kwestionariusze z obu grup zostaną porównane. Ponadto kwestionariusz grupy badawczej dotyczący przestrzegania zaleceń zostanie porównany z danymi dotyczącymi przestrzegania zaleceń zarejestrowanymi w e-dzienniku. 2) Jakość życia związana ze zdrowiem i wyniki kliniczne: Dane kliniczne, takie jak EDSS, liczba nawrotów i hospitalizacji, zostaną zebrane za pomocą kwestionariuszy wypełnionych przez zespół medyczny. Jakość życia zostanie oceniona za pomocą kwestionariuszy wypełnionych przez obie grupy na początku badania i po roku, a wyniki zostaną porównane. Ponieważ pacjenci mogą poprosić o wizytę w klinice lub wezwać zespół medyczny poza regularną kontrolą, jeśli uznają to za konieczne, porównana zostanie liczba tych wizyt i wezwań w obu grupach. 3) Dane gromadzone w e-dzienniczku: Dane wprowadzane przez grupę badaną do e-dzienniczka będą porównywane z danymi wprowadzanymi do Elektronicznej Dokumentacji Medycznej przez zespół medyczny w trakcie regularnej obserwacji grupy kontrolnej. Dane z obu grup zostaną sklasyfikowane według różnych parametrów, takich jak: odnoszące się do skuteczności lub bezpieczeństwa terapii, reakcja lekarza oraz objawy fizyczne lub emocjonalne. 4) Użyteczność e-dziennika: Przestrzeganie dziennika będzie oceniane na podstawie danych o sposobie korzystania przez każdego uczestnika. Satysfakcja będzie oceniana za pomocą kwestionariuszy skierowanych zarówno do pacjentów, jak i do lekarzy prowadzących.

Problem natury etycznej:

Udział w badaniu nie będzie miał wpływu na leczenie. Zbieranie i przetwarzanie danych będzie szyfrowane w celu zapewnienia prywatności uczestników i będzie obsługiwane przez prof. Ariela Millera i jego upoważniony personel. Wszystkie klucze do kodów zostaną zapisane. Regularna obserwacja uczestników i wizyty w klinice będą kontynuowane.

Zarządzanie danymi:

Dane zebrane za pośrednictwem formularzy wypełnianych przez uczestników i lekarzy oraz z dokumentacji medycznej będą przechowywane w bazie danych Excel lub Access. Baza danych jest chroniona hasłem prof. Ariela Millera, a za jej aktualizację i weryfikację danych odpowiadają jego upoważnieni pracownicy.

Statystyka:

Zmienne ciągłe zostaną przedstawione jako średnia, mediana i odchylenie standardowe. Zmienne kategoryczne zostaną przedstawione w procentach. Różnice w charakterystyce demograficznej i klinicznej między grupą badaną a grupą kontrolną zostaną ocenione za pomocą testu chi-kwadrat dla zmiennych kategorycznych, niezależnego testu t lub odpowiednio Manna Whitneya dla zmiennych ciągłych. Różnice w każdej grupie oddzielnie między wartością wyjściową i po 1 roku zostaną ocenione za pomocą odpowiednio testu McNemara dla zmiennych kategorycznych, sparowanego testu t lub testu par Wilcoxona dla zmiennych ciągłych. Dla więcej niż dwóch punktów czasowych zastosowany zostanie test Friedmana. Wielowymiarowa regresja logistyczna zostanie wykorzystana do zidentyfikowania, które zmienne są niezależnie związane ze wzrostem przestrzegania zaleceń. Wartości p<0,05 będą uważane za istotne.

Plan lekcji:

Proponowane badanie zaplanowano na dwa lata. Działania następcze związane z korzystaniem z dziennika elektronicznego potrwają do jednego roku, po czym dane zostaną przeanalizowane.