Používání elektronického deníku lidmi s roztroušenou sklerózou

Roztroušená skleróza (RS) je nejčastější chronické neurologické onemocnění postihující mladé dospělé, s nástupem obvykle ve věku 20-40 let. Ženy jsou postiženy 3-4krát častěji než muži. Onemocnění je charakterizováno 2 hlavními fenotypy: relabující-remitující nebo progresivní průběh.

RS je komplexní multifaktoriální onemocnění, které má na svědomí jak genetické, tak environmentální faktory. Různé populace mají různou vnímavost (Compston a Coles 2008).

Klinické postižení je způsobeno distrakce myelinu centrálního nervového systému (CNS) (hlavně oligodendrocytů) v důsledku 3 procesů (Franklin 2002; Franklin a Ffrench-Constant 2008; Frischer, Bramow et al. 2009):

1. Zánět – imunitní buňky s aberantní aktivitou napadají mozek a míchu a způsobují rozptýlení myelinu CNS (proces zvaný demyelinizace a sekundární neurodegenerace – ztráta axonů a neuronů)
2. Primární neurodegenerace (úbytek axonů a neuronů) – bez výrazného zánětu
3. Reparace - po zánětlivých a neurodegenerativních procesech následuje pokus CNS o reparaci - tato částečná a neúplná reparace je však často základem reziduálních deficitů a invalidity (Chandran, Hunt et al. 2008) .

Tyto procesy způsobují poškození CNS, mozku a míchy, což vede k nedostatkům v několika neurologických systémech, jako jsou motorické, senzorické, svěrače, zrakové a kognitivní.

RS je diagnostikována klinickým vyšetřením neurologa ve spojení s detekcí zánětu v bílé hmotě v CNS pomocí MRI.

V návaznosti na lepší pochopení tohoto onemocnění jsou v posledních 10-15 letech k dispozici nové subkutánní injekční imunoterapie (COPAXON / TEVA; Interferon -beta: Avonex. Betaferon a Rebif) a infuze Tysabri. Tyto léky mohou způsobit nežádoucí účinky v takovém rozsahu, že může být nutné léčbu přerušit. Nedávno byl na trh uveden perorální lék Gilenya a další perorální léky, jako je Laquinimod a BG-12 (dimethylfumarát), jsou v různých fázích vývoje. Ty však mohou nemoc zmírnit (snížit počet recidiv za rok), ale nemohou ji vyléčit. Také jsou přínosné pouze u ~40 % pacientů s relapsem-remitentním stavem. V současné době neexistuje žádná léčba pro pacienty s progresivní chorobou – kteří mají postupně narůstající invaliditu (Murray 2006).

Intravenózní steroidy jsou krátkodobou léčbou akutních relapsů. Kromě dlouhodobých imunomodulačních léků, chorob modifikujících léků (DMD), existují také léky používané ke zmírnění některých symptomů RS, jako je Provigil na únavu a Fampyra na zlepšení poruch chůze.

S rostoucím počtem léků dostupných pro léčbu RS a jejích příznaků je vyhodnocení úspěšnosti léčby zásadní, aby mohla být každému jedinci přizpůsobena ta nejlepší léčba. V současné době neexistují žádné objektivní nástroje pro hodnocení účinnosti čištění. MRI je nákladný postup, který nepřináší mnoho informací nad rámec klinického vyšetření. CSF (likvor cervikální páteře) je invazivní a bolestivé vyšetření, které může pomoci při diagnostice RS, ale nesouvisí s průběhem onemocnění. Hodnocení léčby je založeno především na dvou parametrech: invalidita (měřená pomocí EDSS) a roční míra relapsů. Obě opatření mají nevýhody: 1) EDSS indikuje většinou motorické postižení a nezohledňuje další důsledky onemocnění, jako jsou kognitivní problémy a únava, 2) počet relapsů za rok se může u neurologů lišit, protože obecně pouze relapsy s indikací k léčbě steroidy se bere v úvahu a indikace steroidů se u neurologů liší.

V posledních několika letech lze zaznamenat rostoucí zapojení pacientů do jejich zdravotní péče. Zdravotnické organizace uznávají důležitost tohoto zapojení jak kvůli rostoucí poptávce veřejnosti, tak kvůli tomu, že zapojení pacientů je považováno za pozitivní pro zdravotní systém, zejména u chronických onemocnění.

Patient Reported Outcome-PRO lze definovat jako „hodnocení úspěšnosti léčby na základě pohledu pacienta“. Pacient hodnotí intenzitu příznaků souvisejících s onemocněním nebo vedlejšími účinky léčby a hlásí svou celkovou pohodu pomocí opatření, jako je kvalita života související se zdravím (HRQoL). PRO může být užitečným měřítkem při hodnocení léčby z některých důvodů: Za prvé, pacienti dnes očekávají, že budou vědět o vedlejších účincích léků nejen z pohledu zdravotnického personálu, ale také z pohledu ostatních pacientů užívajících lék (Basch 2010). Zadruhé, jednou z největších výzev současnosti v léčbě RS je dodržování léčby. Ukázalo se, že asi 50 % pacientů přeruší chorobu modifikující terapii před dokončením dvouleté léčby (Bruce a Lynch 2011). PRO by mohla přispět k identifikaci důvodů non-adherence a umožnit intervence pro zlepšení adherence.

Hlavní obtíže při shromažďování PRO jsou: 1) schopnost pacienta uvést během setkání s lékařem všechny relevantní symptomy, které měl od poslední návštěvy, a 2) skutečnost, že pacientova zpráva musí být porovnána s jeho dodržováním terapie. . Nedávno FDA, uznávajíc důležitost používání PRO, založila konsorcium pro vývoj a hodnocení PRO (Riazi 2006; Goldman 2010).

Byl vyvinut elektronický diář (e-diář) na míru pro osoby s RS. Diář je internetová aplikace, kterou lze používat přes web nebo iphone. Uživatel může zadávat údaje o anamnéze, příjmu léků, vedlejších účincích léků a příznacích onemocnění (včetně intenzity). Aplikace může vytvářet grafy na základě zadaných údajů a odesílat upomínky na e-mail nebo mobilní telefon uživatele. Lékaři může poskytnout úplný přehled o adherenci pacienta ao výsledcích podle názoru pacienta.

Podobný deník pro osoby s epilepsií používaly v posledních dvou letech tisíce lidí (https://my.epilepsy.com/irody/login-page.php) (Fisher 2010; Le 2011). Vzhledem k důležitosti zapojení pacienta do lékařských rozhodnutí a vzhledem k tomu, že nejde o objektivní měřítka úspěšnosti léčby u roztroušené sklerózy, která lze rutinně používat, může elektronický deník přispět k hodnocení léčby, a to jak z hlediska účinnosti, tak bezpečnosti.

Cíle)

Hlavním cílem této studie je posoudit přínos používání e-deníku lidmi s RS na:

1. Dodržování terapie;
2. kvalita života a klinické výsledky; a
3. Sběr dat o symptomech onemocnění, vedlejších účincích léčby a PRO a jejich význam pro klinické rozhodování.

Druhým cílem této studie je posoudit použitelnost elektronického deníku.

Výzkumná hypotéza Pacientské používání elektronického deníku přispěje k adherenci pacienta k léčbě a ke klinickým výsledkům a umožní sběr spolehlivých dat o symptomech, vedlejších účincích a výsledku léčby z pohledu pacienta.

Náčrt pracovního plánu:

Pacienti s RS, kteří navštěvují Centrum roztroušené sklerózy v Carmel Medical Center a jsou léčeni DMD nebo symptomatickými léky na RS, budou pozváni k účasti na této studii. Po náboru a podepsání informovaného souhlasu pro studii budou účastníci randomizováni do dvou skupin: první, studijní skupina, bude mít během jednoho roku přístup k elektronickému deníku pacientů s RS a souběžně bude i nadále dostávat standardní lékařské následovat. Druhá, kontrolní skupina, dostane pouze standardní lékařskou péči. Účastníci obou skupin budou požádáni o vyplnění dotazníků o demografických údajích, kvalitě života a adherenci k léčbě.

Elektronický deník umožňuje zadávání a vyhledávání dat prostřednictvím počítačů nebo iPhonů. Uživatelé mohou zadávat údaje o lécích, lékařských návštěvách, vedlejších účincích léků, přijímat upomínky a vytvářet grafické a textové zprávy o zadaných datech. Účastníci budou deník používat po dobu jednoho roku a podrobnosti o používání budou automaticky shromažďovány. Na konci tohoto období budou porovnány klinické a osobní údaje každé skupiny na začátku a po jednom roce a obou skupin. Bude hodnocena spokojenost uživatelů a lékařského týmu s e-deníkem.

Studijní plán:

Počet účastníků: 100 pacientů s RS.

Pacienti s RS budou přijímáni prostřednictvím kliniky RS centra v Carmel Medical Center poté, co obdrží vysvětlení od prof. Millera nebo ošetřujícího neurologa pověřeného prof. osvobození Clalit Health Services od jakékoli odpovědnosti týkající se bezpečnosti informací. Účastníci budou randomizováni do dvou skupin: první, studijní skupina, bude mít po dobu jednoho roku přístup k e-deníku pacientů s RS a souběžně bude i nadále dostávat standardní lékařské sledování. Druhá, kontrolní skupina, dostane pouze standardní lékařskou péči. Informace týkající se jejich osobní a rodinné anamnézy, včetně údajů, jako jsou demografické a etnické údaje, údaje o kouření a stravovacích návycích, příjmu vitamínů, jiných nemocech, vzdělání a zaměstnání budou shromažďovány od obou skupin prostřednictvím „Dotazníku osobních údajů“. Účastníci také vyplní dotazník MSTAQ (Multiple Sclerosis Treatment Adherence Questionnaire) o dodržování léčby na začátku, po 6 měsících a jednom roce, a dotazník MSQoL-54 (Nástroj kvality života roztroušené sklerózy-54) o kvalitě života na začátku. a po jednom roce. Zdravotnický personál vyplní „klinický dotazník“ s podrobnostmi o klinickém stavu pacienta před studií a dotazník klinického sledování“ po 6 měsících a jednom roce. Tyto dotazníky budou vyplněny v tištěných formulářích při návštěvách účastníků na klinice. V případě potřeby budou data sbírána také ze zdravotní dokumentace. Údaje shromážděné prostřednictvím účastníků a lékařů vyplněných formulářů a ze zdravotních záznamů budou uloženy v databázi Excel nebo Access. Kromě toho budou automaticky shromažďovány údaje týkající se používání deníku.

Použití elektronického deníku:

Účastníci studijní skupiny obdrží kód pro přístup do e-deníku prostřednictvím počítače nebo iPhonu. Účastníkům, kteří nemají I-telefon, může být na dobu studia přidělen. Údaje zapsané do deníku budou uchovávány na zabezpečeném internetovém serveru a nebudou obsahovat žádná identifikovaná data.

Deník může shromažďovat údaje o:

• Lékařské údaje: informace o nemocech, léčbě a ošetřujících lékařích
• Deník: denní hlášení o příjmu drog, symptomech a jejich intenzitě a další relevantní údaje
• Upomínky: Aplikace může posílat upomínky na příjem léků nebo lékařské schůzky na mobilní telefony nebo e-maily
• Reporty: lze vytvářet textové a grafické reporty dat v deníku E-diář byl vyvinut pro pacienty a zadávaná data nejsou zdravotnickým pracovníkům automaticky přístupná. Pacienti budou instruováni, aby přinesli zprávy vytvořené deníkem na své lékařské schůzky. Kromě toho budou pacienti instruováni, aby telefonicky kontaktovali zdravotnický personál na klinice v případě, že pocítí jakoukoli změnu a/nebo zhoršení svého zdravotního stavu, jak je na naší klinice obvyklé. Účastníci studijní skupiny obdrží instrukce, jak používat během studia bude k dispozici deník a technická pomoc. Sledování používání deníku bude trvat 1 rok. Lékařské sledování účastníků bude jako obvykle v MS centru pro obě skupiny.

Údaje týkající se používání deníku budou shromažďovány přímo z aplikace, včetně:

• Počet vstupů
• Délka přihlášek
• Frekvence a způsob použití
• Navštívené stránky
• Čas, který uplynul mezi klinickou událostí a hlášením klinickému personálu
• Přístup přes počítač nebo iPhone
• Dodržování léčby
• Klinické údaje Účastníci vykazující nízký/žádný přístup k aplikaci budou kontaktováni lékařským týmem a budou vyzváni, aby používali deník. Tyto kontakty budou brány v úvahu při statistické analýze.

Po následném období účastníci studijní skupiny a zdravotnický personál vyplní „Dotazník pro hodnocení deníku“ ohledně spokojenosti s nástrojem. Zdravotnický personál vyplní „Dotazník klinického sledování“ pro obě skupiny.

Analýza dat

Na konci období sledování budou data shromážděná přímo z aplikace a data z dotazníků analyzována následovně:

1) Adherence k léčbě: Ve studijní skupině bude adherence k léčbě hodnocena na základě údajů zaznamenaných v e-deníku a dotazníků aplikovaných na počátku studie, po šesti měsících a jednom roce. V kontrolní skupině bude adherence k léčbě hodnocena pouze pomocí dotazníků. Dotazníky z obou skupin budou porovnány. Dále bude dotazník studijní skupiny o adherenci porovnán s údaji o adherenci zaznamenanými v e-deníku. 2) Kvalita života související se zdravím a klinické výsledky: Klinické údaje, jako je EDSS, počet relapsů a hospitalizací, budou shromažďovány pomocí dotazníků vyplněných lékařským týmem. Kvalita života bude hodnocena pomocí dotazníků vyplněných oběma skupinami na začátku a po jednom roce a výsledky budou porovnány. Vzhledem k tomu, že pacienti mohou v případě potřeby požádat o návštěvu kliniky nebo zavolat lékařskému týmu nad rámec pravidelného sledování, bude porovnán počet těchto návštěv a hovorů v obou skupinách. 3) Údaje zachycené v e-deníku: Údaje zapsané studijní skupinou do e-deníku budou porovnány s údaji zapsanými do Elektronického zdravotního záznamu lékařským týmem při pravidelném sledování kontrolní skupiny. Údaje z obou skupin budou klasifikovány podle různých parametrů, jako jsou: týkající se účinnosti nebo bezpečnosti terapie, reakce lékaře a fyzických nebo emocionálních symptomů. 4) Použitelnost e-deníku: Dodržování diáře bude posuzováno z údajů o způsobu používání každého účastníka. Spokojenost bude hodnocena prostřednictvím dotazníků aplikovaných jak pacientům, tak ošetřujícím lékařům.

Etický problém:

Léčba nebude ovlivněna účastí ve studii. Sběr dat a zpracování dat bude kódováno, aby bylo zajištěno soukromí účastníků, a bude se o ně starat prof. Ariel Miller a jeho pověření zaměstnanci. Všechny klíče ke kódům budou uloženy. Pravidelné sledování účastníků a návštěvy kliniky budou pokračovat.

Správa dat:

Údaje shromážděné prostřednictvím účastníků a lékařů vyplněných formulářů a ze zdravotních záznamů budou uloženy v databázi Excel nebo Access. Databáze je chráněna heslem, prof. Ariel Miller a jeho pověření pracovníci jsou odpovědní za její aktualizaci a ověřování dat.

Statistika:

Spojité proměnné budou prezentovány jako průměr, medián a směrodatná odchylka. Kategorické proměnné budou uvedeny v procentech. Rozdíly v demografických a klinických charakteristikách mezi studovanou skupinou a kontrolní skupinou budou hodnoceny pomocí Chi kvadrát testu pro kategorické proměnné, nezávislého t-testu nebo Mann Whitney, podle potřeby, pro spojité proměnné. Rozdíly v každé skupině zvlášť mezi výchozí hodnotou a po 1 roce budou hodnoceny pomocí McNemarova testu pro kategorické proměnné, párového T-testu nebo Wilcoxonova párového testu, podle potřeby, pro spojité proměnné. Pro více než dva časové body bude použit Friedmanův test. K identifikaci, které proměnné jsou nezávisle spojeny se zvýšením adherence, bude použita vícerozměrná logistická regrese. Hodnoty p<0,05 budou považovány za významné.

Jízdní řád:

Navrhovaná studie je naplánována na dva roky. Sledování používání elektronického deníku bude trvat až jeden rok a poté budou data analyzována.