Faza 1 Badanie ACE-083 u zdrowych osób
12 września 2022 zaktualizowane przez: Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Badanie I fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, z różnymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki miejscowych wstrzyknięć ACE-083 do mięśni u zdrowych kobiet po menopauzie
Niniejsze badanie oceni bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych i wielokrotnych dawek ACE-083 jako miejscowego wstrzyknięcia do wybranych mięśni szkieletowych zdrowych osób.
W badaniu zostanie również określona ilość ACE-083, która dociera do krążenia ogólnoustrojowego po podaniu lokalnym.
Dodatkowo w badaniu zostanie ocenione, czy podanie miejscowe do mięśnia szkieletowego powoduje zwiększenie rozmiaru i/lub siły wstrzykniętego mięśnia.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
ACE-083 to cząsteczka, która, jak wykazano, zwiększa masę mięśni szkieletowych u zwierząt, a zatem ma potencjalne zastosowanie w niektórych chorobach dotykających mięśnie szkieletowe. To wstępne badanie na zdrowych ludziach pomoże określić właściwości ACE-083 (bezpieczeństwo, tolerancję, wchłanianie leku i aktywność biologiczną) po miejscowym podaniu do mięśni szkieletowych, przed badaniami klinicznymi na pacjentach.
Badanie będzie się składać z maksymalnie 7 zaplanowanych grup po 8 lub 9 osób w każdej. Pacjenci w każdej kohorcie zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej ACE-083 lub placebo. ACE-083 (lub placebo) będzie podawany miejscowo do prawego mięśnia czworogłowego uda lub prawego mięśnia piszczelowego przedniego (podudzia). Pacjenci otrzymają w sumie jedną dawkę (w dniu 1) lub dwie dawki (w dniu 1 i dniu 22). Każda podana dawka może obejmować do 4 wstrzyknięć badanego leku w określone wcześniej miejsca w mięśniu.
Zespół przeglądu bezpieczeństwa (SRT) dokona przeglądu zaślepionych, wstępnych danych z każdej grupy terapeutycznej, aby sformułować zalecenia dotyczące eskalacji do następnej grupy terapeutycznej. Pacjenci będą oceniani pod kątem bezpieczeństwa przez cały okres leczenia i obserwacji. Wizyty kontrolne odbędą się w ciągu 12 tygodni od ostatniej dawki badanego leku.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
58
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68502
- Acceleron Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
45 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Płeć kwalifikująca się do nauki
Kobieta
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kobiety po menopauzie, definiowane jako poziom hormonu folikulotropowego (FSH) > 40 IU/l i albo 12-miesięczny spontaniczny brak miesiączki, albo co najmniej 6-miesięczny okres po operacji obustronnego wycięcia jajników i/lub histerektomii
- BMI 18,5-32 kg/m2
- Kliniczne wartości laboratoryjne spełniające następujące kryteria przed podaniem dawki w dniu badania 1: (i) aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 2 x górna granica normy (GGN), (ii) obliczony klirens kreatyniny ≥ 60 ml /min, (iii) liczba płytek krwi ≥ 100 x 109/l
- Potrafi przestrzegać harmonogramu wizyt studyjnych, rozumieć i przestrzegać wymagań protokołu
- Zrozumieć i podpisać pisemną świadomą zgodę
Kryteria wyłączenia:
- Historia wirusowego zapalenia wątroby typu B (HBsAg i HB core Ab), przeciwciał przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) lub czynnego wirusowego zapalenia wątroby typu C
- Pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność narkotyków lub alkoholu podczas badania przesiewowego lub w dniu 1
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu (zgodnie z definicją Badacza) lub wymagane leczenie z powodu używania narkotyków lub alkoholu w ciągu 2 lat od Dnia 1
- Oddanie lub utrata ≥ 500 ml krwi pełnej w ciągu 2 miesięcy przed dniem 1
- Historia infekcji oportunistycznych (np. inwazyjna kandydoza lub zapalenie płuc wywołane przez Pneumocystis) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym; poważne zakażenie miejscowe (np. zapalenie tkanki łącznej, ropień) lub zakażenie ogólnoustrojowe (np. posocznica) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
- Historia ciężkiej reakcji alergicznej lub anafilaktycznej lub nadwrażliwości na rekombinowane białka
- Czynna choroba nowotworowa w wywiadzie, z wyjątkiem całkowicie wyciętego lub leczonego raka podstawnokomórkowego, raka szyjki in situ lub ≤ 2 raków płaskonabłonkowych skóry
- Historia klinicznie istotnych (określonych przez Badacza) chorób serca, endokrynologicznych, hematologicznych, wątrobowych, immunologicznych, metabolicznych, urologicznych, płucnych, neurologicznych, nerwowo-mięśniowych, dermatologicznych, psychiatrycznych, nerek i/lub innych
- Leczenie ogólnoustrojową terapią glikokortykosteroidami, statynami, insuliną, doustną hormonalną terapią zastępczą lub jakąkolwiek inną terapią (w tym badaną) o znanym lub zamierzonym wpływie na mięśnie w ciągu 3 miesięcy przed 1. dniem
- Leczenie przeciwpłytkowe, przeciwzakrzepowe lub inne leczenie (w tym eksperymentalne) o znanym lub zamierzonym wpływie na ryzyko krwawienia w ciągu 1 tygodnia przed Dniem 1.
- Leczenie innym badanym lekiem lub zatwierdzoną terapią do stosowania eksperymentalnego w ciągu 4 tygodni przed Dniem 1 lub, jeśli znany jest okres półtrwania poprzedniego produktu, w ciągu 5-krotności okresu półtrwania przed Dniem 1, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
- Leczenie w ciągu 3 miesięcy przed 1. dniem jakimkolwiek silnym inhibitorem cytochromu P450 (CYP) 3A4/5 (np. werapamilem, ketokonazolem, mikronazolem, itrakonazolem, erytromycyną, telitromycyną, klarytromycyną, indynawirem, sakwinawirem, rytonawirem, nelfinawirem, lopinawirem, atazanawirem, amprenawirem) , fosamprenawir, delawirdyna) lub induktory CYP3A4/5 (karbamazepina, deksametazon, felbamat, omeprazol, fenobarbital, fenytoina, amobarbital, newirapina, prymidon, ryfabutyna, ryfampicyna, ziele dziurawca)
- Uczestnik nie chce lub nie jest w stanie utrzymać aktywności fizycznej na poziomie wyjściowym przez czas trwania badania
- Podmiot cierpi na jakikolwiek stan, który uniemożliwiłby skanowanie MRI (np. rozrusznik serca, proteza stawu kolanowego/biodrowego, metalowy implant lub skrajna klaustrofobia)
- Temat nie nadaje się do włączenia do opinii Badacza lub Sponsora z innych nieokreślonych powodów
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka 50 mg
Łącznie 8 przedmiotów; 6 pacjentów otrzymało ACE-083 (50 mg) i 2 pacjentów otrzymało placebo, pojedyncze wstrzyknięcie, domięśniowo
|
rekombinowane białko fuzyjne
|
|
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka 100 mg
Łącznie 8 przedmiotów; 6 pacjentów otrzymało ACE-083 (100 mg) i 2 pacjentów otrzymało placebo, pojedyncze wstrzyknięcie, domięśniowo
|
rekombinowane białko fuzyjne
|
|
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka 200 mg
Łącznie 8 przedmiotów; 6 pacjentów otrzymało ACE-083 (200 mg) i 2 pacjentów otrzymało placebo, pojedyncze wstrzyknięcie, domięśniowo
|
rekombinowane białko fuzyjne
|
|
Eksperymentalny: Wielokrotna dawka 100 mg
Łącznie 8 przedmiotów; 6 pacjentów otrzymało ACE-083 (100 mg) i 2 pacjentów otrzymało placebo, dwa wstrzyknięcia w odstępie 3 tygodni, domięśniowo
|
rekombinowane białko fuzyjne
|
|
Eksperymentalny: Wielokrotna dawka 200 mg
Łącznie 8 przedmiotów; 6 pacjentów otrzymało ACE-083 (200 mg) i 2 pacjentów otrzymało placebo, dwa wstrzyknięcia w odstępie 3 tygodni, domięśniowo
|
rekombinowane białko fuzyjne
|
|
Eksperymentalny: 100 mg (dawka wielokrotna)
Łącznie 9 przedmiotów; 6 pacjentów otrzymało ACE-083 (100 mg) i 3 pacjentów otrzymało placebo, dwa wstrzyknięcia w odstępie 3 tygodni, domięśniowo
|
rekombinowane białko fuzyjne
|
|
Eksperymentalny: Wielokrotna dawka 150 mg
Łącznie 9 przedmiotów; 6 pacjentów otrzymało ACE-083 (150 mg) i 3 pacjentów otrzymało placebo, dwa wstrzyknięcia w odstępie 3 tygodni, domięśniowo
|
rekombinowane białko fuzyjne
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
ACE-083 Bezpieczeństwo i tolerancja: liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji (do 106. dnia badania)
|
Ocena bezpieczeństwa/tolerancji po podaniu domięśniowym obejmuje zdarzenia niepożądane, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, pomiary laboratoryjne, parametry życiowe itp.
|
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji (do 106. dnia badania)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
ACE-083 Farmakokinetyka: maksymalne zmierzone stężenia w osoczu
Ramy czasowe: Próbki PK zebrano przed podaniem dawki oraz 3 godziny i 6 godzin po podaniu.
|
Ocena ogólnoustrojowego wchłaniania i narażenia po miejscowym wstrzyknięciu ACE-083 do mięśnia uda lub podudzia
|
Próbki PK zebrano przed podaniem dawki oraz 3 godziny i 6 godzin po podaniu.
|
|
ACE-083 Farmakodynamika
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji (do 106. dnia badania)
|
Oceny farmakodynamiczne obejmują pomiary objętości i składu uda lub podudzia (za pomocą MRI) oraz badanie siły mięśniowej (za pomocą ręcznego dynamometru i stałego systemu)
|
Od rozpoczęcia leczenia (1. dzień badania) do końca okresu obserwacji (do 106. dnia badania)
|
|
ACE-083 Farmakokinetyka: Czas maksymalnego zmierzonego stężenia w osoczu
Ramy czasowe: Próbki PK zebrano przed podaniem dawki oraz 3 godziny i 6 godzin po podaniu.
|
Ocena ogólnoustrojowego wchłaniania i narażenia po miejscowym wstrzyknięciu ACE-083 do mięśnia uda lub podudzia
|
Próbki PK zebrano przed podaniem dawki oraz 3 godziny i 6 godzin po podaniu.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trials Manager, Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck & Co., Inc.)
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 marca 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 października 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 października 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 października 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
23 września 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 września 2022
Ostatnia weryfikacja
1 września 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- A083-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .