Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania oktafibryny w leczeniu ostrych krwawień na żądanie oraz zapobieganiu krwawieniom w trakcie i po zabiegu chirurgicznym
21 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Octapharma
Prospektywne, otwarte, niekontrolowane badanie III fazy mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania oktafibryny w doraźnym leczeniu ostrego krwawienia oraz zapobieganiu krwawieniom w trakcie i po zabiegu chirurgicznym u osób z wrodzonym niedoborem fibrynogenu
Celem pracy jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa oktafibryny w leczeniu doraźnym ostrych krwawień u osób z wrodzonym niedoborem fibrynogenu.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
25
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska
- Centre of Excellence in Thrombosis & Hemostasis, King Saud University
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria
- Dept of Clinical Hematology for Hemorrhagic Diatheses and Anaemia, SHAT "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska
- Haematological Scientific Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie
- St. John's Medical College Hospital
-
Pune, Indie
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Vellore, Indie
- Dept of Hematology, Christian Medical College
-
-
-
-
-
Izmir, Indyk
- Dept of Haematology, Ege University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Isfahan, Iran (Islamska Republika
- Seyed Al Shohada Hospital
-
Shīrāz, Iran (Islamska Republika
- Dastgheib Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Liban
- Hotel-Dieu de France
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Centre for Haemostasis & Thrombosis, St Thomas' Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥12 lat (tylko 18 lat i więcej w Rosji)
- Udokumentowane rozpoznanie wrodzonego niedoboru fibrynogenu, które może wymagać leczenia na żądanie w przypadku krwawienia lub profilaktyki chirurgicznej:
- Niedobór fibrynogenu objawiający się afibrynogenemią lub ciężką hipofibrynogenemią.
- Historyczna aktywność fibrynogenu w osoczu <50 mg/dl lub poziomy poniżej granicy wykrywalności lokalnej metody testowej.
- Spodziewany epizod ostrego krwawienia (spontanicznego lub po urazie) lub planowana operacja.
- Świadoma zgoda podpisana przez osobę lub opiekuna prawnego.
Kryteria wyłączenia:
- Oczekiwana długość życia <6 miesięcy.
- Zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór fibrynogenu, w tym dysfibrynogenemia.
- Leczenie profilaktyczne koncentratem fibrynogenu.
Leczenie za pomocą:
- Jakikolwiek koncentrat fibrynogenu lub inny produkt krwiopochodny zawierający fibrynogen w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem leczenia epizodu krwawienia lub zabiegu chirurgicznego.
- Jakiekolwiek leki działające na układ krzepnięcia (tj. niesteroidowe leki przeciwzapalne, warfaryna, pochodne kumaryny, inhibitory agregacji płytek krwi) w ciągu 1 tygodnia przed rozpoczęciem leczenia epizodu krwawienia lub zabiegu chirurgicznego lub jako planowany lub spodziewany lek w czasie okres od dnia 1. do 24 godzin (tj. 1 dnia) po ostatnim wlewie oktafibryny.
Obecność lub historia:
- Nadwrażliwość na badany lek.
- Zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna w ciągu 1 roku przed rozpoczęciem leczenia epizodu krwawienia lub operacji.
- Zakrzepica tętnicza w ciągu 1 roku przed rozpoczęciem leczenia epizodu krwawienia lub zabiegu chirurgicznego
- Nadwrażliwość na białka ludzkiego osocza.
- Krwawienie z żylaków przełyku.
- Schyłkowa choroba wątroby (tj. B lub C w skali Childa-Pugha).
Kobiety w ciąży w ciągu pierwszych 20 tygodni ciąży.
Obecnie karmi piersią.
Znane dodatnie zakażenie wirusem HIV z wiremią >200 cząstek/μl lub >400 000 kopii/ml.
Uraz wielonarządowy 1 rok przed rozpoczęciem leczenia epizodu krwawienia lub operacji.
Rozpoznanie lub podejrzenie obecności neutralizującego inhibitora fibrynogenu obecnie lub kiedykolwiek w przeszłości.
Ostry lub przewlekły stan chorobowy, który w opinii badacza może mieć wpływ na przebieg badania, w tym
- Osoby otrzymujące leki immunomodulujące (inne niż chemioterapia przeciwretrowirusowa), takie jak alfa-interferon, prednizon (co odpowiada >10 mg/dobę) lub podobne leki na początku badania.
- Osoby posiadające dowody lub historię (w ciągu ostatnich 12 miesięcy) nadużywania jakiejkolwiek legalnej lub nielegalnej substancji leczniczej.
Udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym obecnie lub w ciągu ostatnich 4 tygodni.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Oktafibryna
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólna kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej oktafibryny w leczeniu pierwszego udokumentowanego epizodu krwawienia u każdego pacjenta.
Ramy czasowe: 24 godziny po ostatniej infuzji dla każdego epizodu krwawienia
|
Pierwszy epizod krwawienia obejmuje okres od pierwszego wlewu oktafibryny do 24 godzin (tj. 1 dnia) po ostatnim wlewie. Ogólna kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej krwawienia dokonana przez badacza była oparta na 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej. Ostateczna ocena skuteczności każdego pacjenta została podjęta przez niezależny komitet ds. monitorowania danych i oceny punktów końcowych (IDMEAC). |
24 godziny po ostatniej infuzji dla każdego epizodu krwawienia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Maksymalna twardość skrzepu (MCF) po infuzji fibrynogenu w każdym udokumentowanym epizodzie krwawienia (BE), mierzona w zamrożonym osoczu w laboratorium centralnym.
Ramy czasowe: Przed pierwszym wlewem i 1 godzinę po zakończeniu pierwszego i ostatniego wlewu każdego udokumentowanego epizodu krwawienia
|
MCF (mm) określono za pomocą ROTEM i zastosowano jako zastępczy marker skuteczności hemostatycznej.
ROTEM to metoda ciągłego pomiaru tworzenia się skrzepu i twardości skrzepu.
Wykorzystuje mechaniczny system wykrywania, który opiera się na zdolności skrzepu krwi lub osocza do mechanicznego sprzężenia na odległość 1 mm.
|
Przed pierwszym wlewem i 1 godzinę po zakończeniu pierwszego i ostatniego wlewu każdego udokumentowanego epizodu krwawienia
|
|
Poziom fibrynogenu w osoczu
Ramy czasowe: Przed (przed infuzją), 1 godzinę i 3 godziny po zakończeniu każdego kolejnego wlewu oraz w czasie ogólnej oceny klinicznej skuteczności hemostatycznej (tj. 24 godziny po ostatnim wlewie każdego udokumentowanego epizodu krwawienia)
|
Poziom fibrynogenu w osoczu oceniano za pomocą testu fibrynogenu Claussa
|
Przed (przed infuzją), 1 godzinę i 3 godziny po zakończeniu każdego kolejnego wlewu oraz w czasie ogólnej oceny klinicznej skuteczności hemostatycznej (tj. 24 godziny po ostatnim wlewie każdego udokumentowanego epizodu krwawienia)
|
|
Odpowiedź wskazana przez przyrostowe odzyskiwanie in vivo (IVR)
Ramy czasowe: Przed infuzją oraz 1 i 3 godziny po infuzji
|
Przyrostowy IVR (odpowiedź): obliczony jako maksymalny wzrost stężenia fibrynogenu w osoczu (tj. dane Claussa) między przed infuzją a 1 do 3 godzin po infuzji, podzielony przez dokładną dawkę oktafibryny.
|
Przed infuzją oraz 1 i 3 godziny po infuzji
|
|
Skuteczność oktafibryny we wszystkich epizodach krwawienia zebranych w badaniu
Ramy czasowe: 24 godziny po ostatniej infuzji dla każdego epizodu krwawienia
|
Ogólna kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej krwawienia dokonana przez badacza będzie oparta na 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej.
Ostateczna ocena skuteczności każdego pacjenta zostanie podjęta przez niezależny komitet ds. monitorowania danych i oceny punktów końcowych (IDMEAC)
|
24 godziny po ostatniej infuzji dla każdego epizodu krwawienia
|
|
Skuteczność oktafibryny w zapobieganiu krwawieniom podczas i po operacji
Ramy czasowe: Pierwsza dawka oktafibryny podana przed planowanym zabiegiem chirurgicznym do co najmniej 3 dni pooperacyjnych w przypadku mniejszych operacji i 7 dni pooperacyjnych w przypadku dużych operacji lub ostatniej infuzji pooperacyjnej, w zależności od tego, co nastąpi później
|
Skuteczność oktafibryny zostanie oceniona pod koniec operacji przez chirurga i po operacji przez hematologa przy użyciu dwóch 4-punktowych skal skuteczności hemostatycznej.
Ogólna ocena skuteczności, uwzględniająca zarówno ocenę śród-, jak i pooperacyjną, zostanie rozstrzygnięta przez IDMEAC
|
Pierwsza dawka oktafibryny podana przed planowanym zabiegiem chirurgicznym do co najmniej 3 dni pooperacyjnych w przypadku mniejszych operacji i 7 dni pooperacyjnych w przypadku dużych operacji lub ostatniej infuzji pooperacyjnej, w zależności od tego, co nastąpi później
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Analiza bezpieczeństwa: badanie immunogenności przeciwciał przeciw fibrynogenowi
Ramy czasowe: Do 30 dni (początek pierwszego wlewu oktafibryny do końca każdego 30-dniowego okresu obserwacji i obserwacji w przypadku leczenia doraźnego lub do ostatniej doby pooperacyjnej w operacjach)
|
Badanie immunogenności na obecność przeciwciał przeciwko fibrynogenowi w dniu 14 i dniu 30 po podaniu oktafibryny w celu krwawienia.
Na potrzeby tego badania opracowano eksperymentalny, niestandardowy test ELISA do oceny przeciwciał przeciwko fibrynogenowi.
Nie przeprowadzono żadnego specyficznego testu w celu wykrycia przeciwciał neutralizujących.
Implikacje kliniczne wyników testu nie są znane.
|
Do 30 dni (początek pierwszego wlewu oktafibryny do końca każdego 30-dniowego okresu obserwacji i obserwacji w przypadku leczenia doraźnego lub do ostatniej doby pooperacyjnej w operacjach)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
14 lutego 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
14 lutego 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 sierpnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
14 października 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
17 października 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
15 stycznia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 grudnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- FORMA-02
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .