Estudio de eficacia y seguridad de Octafibrin para el tratamiento a demanda del sangrado agudo y para prevenir el sangrado durante y después de la cirugía

Criterios de inclusión:

• Edad ≥12 años (solo mayores de 18 años en Rusia)
• Diagnóstico documentado de deficiencia congénita de fibrinógeno, que se espera que requiera tratamiento a demanda para hemorragia o profilaxis quirúrgica:
• La deficiencia de fibrinógeno se manifiesta como afibrinogenemia o hipofibrinogenemia grave.
• Actividad histórica de fibrinógeno en plasma de <50 mg/dL o niveles por debajo del límite de detección del método de ensayo local.
• Se espera que tenga un episodio de sangrado agudo (espontáneo o después de un traumatismo) o planee someterse a una cirugía electiva.
• Consentimiento informado firmado por el sujeto o tutor legal.

Criterio de exclusión:

• Esperanza de vida <6 meses.
• Trastorno hemorrágico distinto de la deficiencia congénita de fibrinógeno, incluida la disfibrinogenemia.
• Tratamiento profiláctico con un concentrado de fibrinógeno.

Tratamiento con:

• Cualquier concentrado de fibrinógeno u otro producto sanguíneo que contenga fibrinógeno dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del tratamiento para el episodio de sangrado o la cirugía.
• Cualquier medicamento con actividad coagulante (es decir, medicamentos antiinflamatorios no esteroideos, warfarina, derivados de la cumarina, inhibidores de la agregación plaquetaria) dentro de la semana anterior al inicio del tratamiento para el episodio de sangrado o la cirugía, o como un medicamento planificado o esperado durante el tiempo período desde el Día 1 hasta 24 horas (es decir, 1 día) después de la última infusión de Octafibrin.

Presencia o antecedentes de:

• Hipersensibilidad a la medicación del estudio.
• Trombosis venosa profunda o embolia pulmonar en el año anterior al inicio del tratamiento del episodio hemorrágico o de la cirugía.
• Trombosis arterial en el año anterior al inicio del tratamiento del episodio hemorrágico o de la cirugía
• Hipersensibilidad a las proteínas plasmáticas humanas.
• Hemorragia varicosa esofágica.
• Enfermedad hepática en etapa terminal (es decir, puntuación Child-Pugh B o C).

Mujeres embarazadas dentro de las primeras 20 semanas de gestación.

Actualmente en periodo de lactancia.

Infección por VIH positiva conocida con una carga viral >200 partículas/μL o >400 000 copias/mL.

Politraumatismo 1 año antes del inicio del tratamiento del episodio hemorrágico o de la cirugía.

Diagnóstico o sospecha de un inhibidor antifibrinógeno neutralizante actualmente o en el pasado.

Condición médica aguda o crónica que puede, en opinión del investigador, afectar la realización del estudio, incluyendo

• Sujetos que reciben medicamentos inmunomoduladores (que no sean quimioterapia antirretroviral) como interferón alfa, prednisona (equivalente a >10 mg/día) o medicamentos similares al inicio del estudio.
• Sujetos que tengan evidencia o antecedentes (dentro de los 12 meses anteriores) de abuso de cualquier sustancia de droga lícita o ilícita.

Participación en otro estudio clínico intervencionista actualmente o durante las últimas 4 semanas.