Estudo de eficácia e segurança da octafibrina para tratamento sob demanda de sangramento agudo e para prevenir sangramento durante e após a cirurgia
21 de dezembro de 2020 atualizado por: Octapharma
Estudo prospectivo, aberto, não controlado, de Fase III para avaliar a eficácia e a segurança da octafibrina para tratamento sob demanda de sangramento agudo e para prevenir sangramento durante e após a cirurgia em indivíduos com deficiência congênita de fibrinogênio
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia e segurança da Octafibrina para tratamento sob demanda de sangramento agudo em indivíduos com deficiência congênita de fibrinogênio.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Riyadh, Arábia Saudita
- Centre of Excellence in Thrombosis & Hemostasis, King Saud University
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Sofia, Bulgária
- Dept of Clinical Hematology for Hemorrhagic Diatheses and Anaemia, SHAT "Joan Pavel"
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Miami Children's Hospital
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Moscow, Federação Russa
- Haematological Scientific Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Isfahan, Irã (Republic Islâmica do Irã
- Seyed Al Shohada Hospital
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Shīrāz, Irã (Republic Islâmica do Irã
- Dastgheib Hospital
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Beirut, Líbano
- Hotel-Dieu de France
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Izmir, Peru
- Dept of Haematology, Ege University Children's Hospital
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London, Reino Unido
- Centre for Haemostasis & Thrombosis, St Thomas' Hospital
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Bangalore, Índia
- St. John's Medical College Hospital
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Pune, Índia
- Sahyadri Specialty Hospital
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Vellore, Índia
- Dept of Hematology, Christian Medical College
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥12 anos (apenas 18 anos ou mais na Rússia)
- Diagnóstico documentado de deficiência congênita de fibrinogênio, com expectativa de exigir tratamento sob demanda para sangramento ou profilaxia cirúrgica:
- Deficiência de fibrinogênio manifestada como afibrinogenemia ou hipofibrinogenemia grave.
- Atividade histórica do fibrinogênio plasmático <50 mg/dL ou níveis abaixo do limite de detecção do método de ensaio local.
- Previsão de episódio de sangramento agudo (espontâneo ou após trauma) ou planejamento de cirurgia eletiva.
- Consentimento informado assinado pelo sujeito ou responsável legal.
Critério de exclusão:
- Expectativa de vida < 6 meses.
- Distúrbio hemorrágico diferente da deficiência congênita de fibrinogênio, incluindo disfibrinogenemia.
- Tratamento profilático com concentrado de fibrinogênio.
Tratamento com:
- Qualquer concentrado de fibrinogênio ou outro produto sanguíneo contendo fibrinogênio dentro de 2 semanas antes do início do tratamento para o episódio de sangramento ou cirurgia.
- Qualquer medicamento ativo na coagulação (ou seja, anti-inflamatórios não esteróides, varfarina, derivados cumarínicos, inibidores da agregação plaquetária) dentro de 1 semana antes do início do tratamento para o episódio hemorrágico ou cirurgia, ou como um medicamento planejado ou esperado durante o período período do Dia 1 até 24 horas (ou seja, 1 dia) após a última infusão de Octafibrina.
Presença ou história de:
- Hipersensibilidade à medicação em estudo.
- Trombose venosa profunda ou embolia pulmonar dentro de 1 ano antes do início do tratamento para o episódio hemorrágico ou cirurgia.
- Trombose arterial dentro de 1 ano antes do início do tratamento para o episódio hemorrágico ou cirurgia
- Hipersensibilidade às proteínas plasmáticas humanas.
- Sangramento varicoso esofágico.
- Doença hepática em estágio terminal (ou seja, escore B ou C de Child-Pugh).
Mulheres grávidas nas primeiras 20 semanas de gestação.
Atualmente amamentando.
Infecção HIV positiva conhecida com carga viral >200 partículas/μL ou >400.000 cópias/mL.
Politrauma 1 ano antes do início do tratamento para o episódio hemorrágico ou cirurgia.
Diagnóstico ou suspeita de um inibidor antifibrinogênio neutralizante atualmente ou em qualquer momento no passado.
Condição médica aguda ou crônica que pode, na opinião do investigador, afetar a condução do estudo, incluindo
- Indivíduos recebendo medicamentos imunomoduladores (exceto quimioterapia antirretroviral), como alfa-interferon, prednisona (equivalente a >10 mg/dia) ou medicamentos similares no início do estudo.
- Indivíduos com evidência ou histórico (nos últimos 12 meses) de abuso de qualquer substância lícita ou ilícita.
Participação em outro estudo clínico intervencionista atualmente ou durante as últimas 4 semanas.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Octafibrina
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliação clínica geral da eficácia hemostática da octafibrina no tratamento do primeiro episódio de sangramento documentado de cada paciente.
Prazo: 24 horas após a última infusão para cada episódio de sangramento
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O primeiro episódio de sangramento abrange o período de tempo desde a primeira infusão de Octafibrina até 24 horas (ou seja, 1 dia) após a última infusão. A avaliação clínica geral do investigador da eficácia hemostática para sangramento foi baseada em uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos. A avaliação final da eficácia de cada paciente foi julgada pelo Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC). |
24 horas após a última infusão para cada episódio de sangramento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Firmeza máxima do coágulo (MCF) após a infusão de fibrinogênio em cada episódio de sangramento documentado (BE), medido em plasma congelado em um laboratório central.
Prazo: Antes da primeira infusão e 1 hora após o final da primeira e última infusão de cada episódio de sangramento documentado
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MCF (mm) foi determinado usando ROTEM e foi usado como um marcador substituto para a eficácia hemostática.
ROTEM é um método para a medição contínua da formação e firmeza do coágulo.
Ele utiliza um sistema de detecção mecânica que se baseia na capacidade do coágulo de sangue ou plasma de formar um acoplamento mecânico em uma distância de 1 mm.
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Antes da primeira infusão e 1 hora após o final da primeira e última infusão de cada episódio de sangramento documentado
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Nível de plasma de fibrinogênio
Prazo: Antes (pré-infusão), 1 hora e 3 horas após o término de cada infusão subsequente, bem como no momento da avaliação clínica geral da eficácia hemostática (ou seja, 24 horas após a última infusão de cada episódio de sangramento documentado)
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O nível plasmático de fibrinogênio foi avaliado usando o ensaio de fibrinogênio de Clauss
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Antes (pré-infusão), 1 hora e 3 horas após o término de cada infusão subsequente, bem como no momento da avaliação clínica geral da eficácia hemostática (ou seja, 24 horas após a última infusão de cada episódio de sangramento documentado)
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Resposta indicada pela recuperação incremental in vivo (IVR)
Prazo: Pré-infusão e 1 e 3 horas pós-infusão
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IVR incremental (resposta): calculado como o aumento máximo no fibrinogênio plasmático (isto é, dados de Clauss) entre a pré-infusão e 1 e 3 horas após a infusão, dividido pela dose exata de Octafibrina.
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Pré-infusão e 1 e 3 horas pós-infusão
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Eficácia da octafibrina para todos os episódios de sangramento coletados no estudo
Prazo: 24 horas após a última infusão para cada episódio de sangramento
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A avaliação clínica geral do investigador da eficácia hemostática para sangramento será baseada em uma escala de eficácia hemostática de 4 pontos.
A avaliação final da eficácia de cada paciente será julgada pelo Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC)
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24 horas após a última infusão para cada episódio de sangramento
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Eficácia da Octafibrina na Prevenção de Sangramento Durante e Após a Cirurgia
Prazo: Primeira dose de Octafibrina administrada antes da cirurgia eletiva até pelo menos 3 dias de pós-operatório para cirurgias menores e 7 dias de pós-operatório para cirurgias de grande porte ou última infusão pós-operatória, o que ocorrer por último
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A eficácia da Octafibrina será avaliada no final da cirurgia pelo cirurgião e no pós-operatório pelo hematologista usando duas escalas de eficácia hemostática de 4 pontos.
Uma avaliação geral da eficácia, levando em consideração a avaliação intra e pós-operatória, será julgada pelo IDMEAC
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Primeira dose de Octafibrina administrada antes da cirurgia eletiva até pelo menos 3 dias de pós-operatório para cirurgias menores e 7 dias de pós-operatório para cirurgias de grande porte ou última infusão pós-operatória, o que ocorrer por último
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Análise de Segurança: Teste de Imunogenicidade para Anticorpos Antifibrinogênio
Prazo: Até 30 dias (início da primeira infusão de Octafibrina até o final de cada período de 30 dias de observação e acompanhamento para tratamento sob demanda ou até o Último Dia Pós-Operatório em cirurgias)
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Teste de imunogenicidade para a presença de anticorpos anti-fibrinogênio no Dia 14 e Dia 30 após a administração de Octafibrina para sangramento.
Um ELISA experimental não padrão foi desenvolvido para este estudo para avaliação de anticorpos anti-fibrinogênio.
Nenhum teste específico foi realizado para discernir anticorpos neutralizantes.
As implicações clínicas dos resultados do ensaio não são conhecidas.
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Até 30 dias (início da primeira infusão de Octafibrina até o final de cada período de 30 dias de observação e acompanhamento para tratamento sob demanda ou até o Último Dia Pós-Operatório em cirurgias)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2014
Conclusão Primária (Real)
14 de fevereiro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
14 de fevereiro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de agosto de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de outubro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
17 de outubro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de janeiro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de dezembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FORMA-02
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Deficiência Congênita de Fibrinogênio
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