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Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von Octafibrin zur Bedarfsbehandlung akuter Blutungen und zur Vorbeugung von Blutungen während und nach Operationen

21. Dezember 2020 aktualisiert von: Octapharma

Prospektive, offene, unkontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Octafibrin zur Bedarfsbehandlung akuter Blutungen und zur Vorbeugung von Blutungen während und nach Operationen bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Octafibrin zur Bedarfsbehandlung akuter Blutungen bei Patienten mit angeborenem Fibrinogenmangel.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Dept of Clinical Hematology for Hemorrhagic Diatheses and Anaemia, SHAT "Joan Pavel"
  • Indien
      • Bangalore, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Vellore, Indien
        • Dept of Hematology, Christian Medical College
  • Iran, Islamische Republik
      • Isfahan, Iran, Islamische Republik
        • Seyed Al Shohada Hospital
      • Shīrāz, Iran, Islamische Republik
        • Dastgheib Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel-Dieu de France
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation
        • Haematological Scientific Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • Centre of Excellence in Thrombosis & Hemostasis, King Saud University
  • Truthahn
      • Izmir, Truthahn
        • Dept of Haematology, Ege University Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Miami Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Centre for Haemostasis & Thrombosis, St Thomas' Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥12 Jahre (nur 18 und älter in Russland)
  • Dokumentierte Diagnose eines angeborenen Fibrinogenmangels, der voraussichtlich eine bedarfsgerechte Blutungsbehandlung oder chirurgische Prophylaxe erfordert:
  • Fibrinogenmangel manifestiert sich als Afibrinogenämie oder schwere Hypofibrinogenämie.
  • Historische Plasmafibrinogenaktivität von <50 mg/dL oder Werte unterhalb der Nachweisgrenze der lokalen Assaymethode.
  • Erwartete akute Blutungsepisoden (spontan oder nach einem Trauma) oder Planung einer elektiven Operation.
  • Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Subjekt oder Erziehungsberechtigten.

Ausschlusskriterien:

  • Lebenserwartung <6 Monate.
  • Andere Blutungsstörungen als angeborener Fibrinogenmangel, einschließlich Dysfibrinogenämie.
  • Prophylaktische Behandlung mit einem Fibrinogenkonzentrat.

Behandlung mit:

  • Jedes Fibrinogenkonzentrat oder andere fibrinogenhaltige Blutprodukte innerhalb von 2 Wochen vor Beginn der Behandlung der Blutungsepisode oder Operation.
  • Alle gerinnungsaktiven Arzneimittel (d. h. nichtsteroidale Antirheumatika, Warfarin, Cumarinderivate, Thrombozytenaggregationshemmer) innerhalb von 1 Woche vor Beginn der Behandlung der Blutungsepisode oder Operation oder als geplante oder erwartete Medikation während dieser Zeit Zeitraum von Tag 1 bis 24 Stunden (d. h. 1 Tag) nach der letzten Octafibrin-Infusion.

Vorhandensein oder Geschichte von:

  • Überempfindlichkeit gegen die Studienmedikation.
  • Tiefe Venenthrombose oder Lungenembolie innerhalb von 1 Jahr vor Beginn der Behandlung der Blutungsepisode oder Operation.
  • Arterielle Thrombose innerhalb von 1 Jahr vor Beginn der Behandlung der Blutungsepisode oder Operation
  • Überempfindlichkeit gegen menschliche Plasmaproteine.
  • Ösophagusvarizenblutung.
  • Lebererkrankung im Endstadium (d. h. Child-Pugh-Score B oder C).

Schwangere innerhalb der ersten 20 Schwangerschaftswochen.

Momentan wird gestillt.

Bekannte positive HIV-Infektion mit einer Viruslast >200 Partikel/μl oder >400.000 Kopien/ml.

Polytrauma 1 Jahr vor Behandlungsbeginn der Blutungsepisode oder Operation.

Diagnose oder Verdacht auf einen neutralisierenden Anti-Fibrinogen-Hemmer aktuell oder in der Vergangenheit.

Akuter oder chronischer medizinischer Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung der Studie beeinträchtigen kann, einschließlich

  • Probanden, die zu Studienbeginn immunmodulierende Medikamente (außer antiretroviraler Chemotherapie) wie Alpha-Interferon, Prednison (entsprechend > 10 mg/Tag) oder ähnliche Medikamente erhalten.
  • Probanden mit Beweisen oder einer Vorgeschichte (innerhalb der letzten 12 Monate) des Missbrauchs von legalen oder illegalen Drogensubstanzen.

Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie derzeit oder während der letzten 4 Wochen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Octafibrin
Arzneimittel: Octafibrin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Klinische Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit von Octafibrin bei der Behandlung der ersten dokumentierten Blutungsepisode jedes Patienten.
Zeitfenster: 24 Stunden nach der letzten Infusion für jede Blutungsepisode

Die erste Blutungsepisode umfasst den Zeitraum von der ersten Octafibrin-Infusion bis 24 Stunden (d. h. 1 Tag) nach der letzten Infusion.

Die klinische Gesamtbeurteilung der hämostatischen Wirksamkeit bei Blutungen durch den Prüfarzt basierte auf einer 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit. Die endgültige Wirksamkeitsbewertung jedes Patienten wurde vom Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC) vorgenommen.
24 Stunden nach der letzten Infusion für jede Blutungsepisode

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Gerinnselfestigkeit (MCF) nach Fibrinogen-Infusion in jeder dokumentierten Blutungsepisode (BE), gemessen in gefrorenem Plasma in einem Zentrallabor.
Zeitfenster: Vor der ersten Infusion und 1 Stunde nach Ende der ersten und letzten Infusion jeder dokumentierten Blutungsepisode
MCF (mm) wurde mit ROTEM bestimmt und als Surrogatmarker für die hämostatische Wirksamkeit verwendet. ROTEM ist eine Methode zur kontinuierlichen Messung der Gerinnselbildung und Gerinnselfestigkeit. Es verwendet ein mechanisches Erkennungssystem, das auf der Fähigkeit des Blut- oder Plasmagerinnsels basiert, über eine Distanz von 1 mm eine mechanische Kopplung zu bilden.
Vor der ersten Infusion und 1 Stunde nach Ende der ersten und letzten Infusion jeder dokumentierten Blutungsepisode
Fibrinogen-Plasmaspiegel
Zeitfenster: Vor (vor der Infusion), 1 Stunde und 3 Stunden nach dem Ende jeder nachfolgenden Infusion sowie zum Zeitpunkt der klinischen Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit (d. h. 24 Stunden nach der letzten Infusion jeder dokumentierten Blutungsepisode)
Der Fibrinogen-Plasmaspiegel wurde unter Verwendung des Clauss-Fibrinogen-Assays bestimmt
Vor (vor der Infusion), 1 Stunde und 3 Stunden nach dem Ende jeder nachfolgenden Infusion sowie zum Zeitpunkt der klinischen Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit (d. h. 24 Stunden nach der letzten Infusion jeder dokumentierten Blutungsepisode)
Reaktion gemäß Incremental In Vivo Recovery (IVR)
Zeitfenster: Vor der Infusion und 1 und 3 Stunden nach der Infusion
Inkrementelles IVR (Ansprechen): berechnet als maximaler Anstieg des Plasmafibrinogens (d. h. Clauss-Daten) zwischen der Präinfusion und 1 und 3 Stunden nach der Infusion, dividiert durch die genaue Dosis von Octafibrin.
Vor der Infusion und 1 und 3 Stunden nach der Infusion
Wirksamkeit von Octafibrin bei allen in der Studie erfassten Blutungsepisoden
Zeitfenster: 24 Stunden nach der letzten Infusion für jede Blutungsepisode
Die klinische Gesamtbeurteilung der hämostatischen Wirksamkeit bei Blutungen durch den Prüfarzt basiert auf einer 4-Punkte-Skala zur hämostatischen Wirksamkeit. Die endgültige Wirksamkeitsbewertung jedes Patienten wird vom Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC) vorgenommen.
24 Stunden nach der letzten Infusion für jede Blutungsepisode
Wirksamkeit von Octafibrin bei der Verhinderung von Blutungen während und nach der Operation
Zeitfenster: Erste Gabe von Octafibrin vor einem geplanten chirurgischen Eingriff bis mindestens 3 postoperative Tage bei kleineren und 7 postoperativen Tagen bei größeren Operationen oder letzte postoperative Infusion, je nachdem, was zuletzt eintritt
Die Wirksamkeit von Octafibrin wird am Ende der Operation vom Chirurgen und postoperativ vom Hämatologen anhand von zwei hämostatischen 4-Punkte-Wirkungsskalen beurteilt. Eine Gesamtbewertung der Wirksamkeit, die sowohl die intra- als auch die postoperative Bewertung berücksichtigt, wird vom IDMEAC vorgenommen
Erste Gabe von Octafibrin vor einem geplanten chirurgischen Eingriff bis mindestens 3 postoperative Tage bei kleineren und 7 postoperativen Tagen bei größeren Operationen oder letzte postoperative Infusion, je nachdem, was zuletzt eintritt

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Analyse der Sicherheit: Immunogenitätstest für Anti-Fibrinogen-Antikörper
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage (Beginn der ersten Octafibrin-Infusion bis zum Ende jedes 30-tägigen Beobachtungs- und Nachbeobachtungszeitraums bei Bedarfsbehandlung oder bis zum letzten postoperativen Tag bei Operationen)
Immunogenitätstest auf das Vorhandensein von Anti-Fibrinogen-Antikörpern an Tag 14 und Tag 30 nach der Verabreichung von Octafibrin bei Blutungen. Für diese Studie wurde ein experimenteller Nicht-Standard-ELISA zur Bewertung von Anti-Fibrinogen-Antikörpern entwickelt. Es wurde kein spezifischer Test durchgeführt, um neutralisierende Antikörper zu erkennen. Die klinischen Auswirkungen der Testergebnisse sind nicht bekannt.
Bis zu 30 Tage (Beginn der ersten Octafibrin-Infusion bis zum Ende jedes 30-tägigen Beobachtungs- und Nachbeobachtungszeitraums bei Bedarfsbehandlung oder bis zum letzten postoperativen Tag bei Operationen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Octapharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. August 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FORMA-02

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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