Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af octafibrin til on-demand-behandling af akut blødning og forebyggelse af blødning under og efter operation

21. december 2020 opdateret af: Octapharma

Prospektivt, åbent, ukontrolleret, fase III-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​octafibrin til on-demand-behandling af akut blødning og for at forhindre blødning under og efter operation hos personer med medfødt fibrinogenmangel

Formålet med undersøgelsen er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​Octafibrin til on-demand behandling af akutte blødninger hos personer med medfødt fibrinogenmangel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Dept of Clinical Hematology for Hemorrhagic Diatheses and Anaemia, SHAT "Joan Pavel"
  • Den Russiske Føderation
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • Haematological Scientific Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Centre for Haemostasis & Thrombosis, St Thomas' Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital
  • Indien
      • Bangalore, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Vellore, Indien
        • Dept of Hematology, Christian Medical College
  • Iran, Islamisk Republik
      • Isfahan, Iran, Islamisk Republik
        • Seyed Al Shohada Hospital
      • Shīrāz, Iran, Islamisk Republik
        • Dastgheib Hospital
  • Kalkun
      • Izmir, Kalkun
        • Dept of Haematology, Ege University Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel-Dieu de France
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
        • Centre of Excellence in Thrombosis & Hemostasis, King Saud University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥12 år (kun 18 år og derover i Rusland)
  • Dokumenteret diagnose af medfødt fibrinogenmangel, der forventes at kræve on-demand behandling for blødning eller kirurgisk profylakse:
  • Fibrinogenmangel manifesterer sig som afibrinogenæmi eller svær hypofibrinogenæmi.
  • Historisk plasmafibrinogenaktivitet på <50 mg/dL eller niveauer under detektionsgrænsen for den lokale analysemetode.
  • Forventes at have en akut blødningsepisode (spontan eller efter traume) eller planlægger at gennemgå en elektiv operation.
  • Informeret samtykke underskrevet af subjektet eller værge.

Ekskluderingskriterier:

  • Forventet levetid <6 måneder.
  • Anden blødningsforstyrrelse end medfødt fibrinogenmangel, herunder dysfibrinogenemi.
  • Profylaktisk behandling med et fibrinogenkoncentrat.

Behandling med:

  • Ethvert fibrinogenkoncentrat eller andet fibrinogenholdigt blodprodukt inden for 2 uger før start af behandling for blødningsepisoden eller operationen.
  • Ethvert koagulationsaktivt lægemiddel (dvs. ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler, warfarin, coumarinderivater, blodpladeaggregationshæmmere) inden for 1 uge før start af behandling for blødningsepisoden eller operationen, eller som en planlagt eller forventet medicin i løbet af tiden periode fra dag 1 til 24 timer (dvs. 1 dag) efter den sidste Octafibrin-infusion.

Tilstedeværelse eller historie af:

  • Overfølsomhed over for at studere medicin.
  • Dyb venetrombose eller lungeemboli inden for 1 år før start af behandling for blødningsepisoden eller operationen.
  • Arteriel trombose inden for 1 år før start af behandling for blødningsepisoden eller operationen
  • Overfølsomhed over for humane plasmaproteiner.
  • Øsophageal varicose blødning.
  • Slutstadie leversygdom (dvs. Child-Pugh score B eller C).

Gravide kvinder inden for de første 20 uger af graviditeten.

Ammer i øjeblikket.

Kendt positiv HIV-infektion med en virusmængde >200 partikler/μL eller >400.000 kopier/mL.

Polytrauma 1 år før start af behandling for blødningsepisoden eller operationen.

Diagnose eller mistanke om en neutraliserende anti-fibrinogenhæmmer i øjeblikket eller tidligere.

Akut eller kronisk medicinsk tilstand, som efter investigators vurdering kan påvirke gennemførelsen af ​​undersøgelsen, herunder

  • Forsøgspersoner, der får immunmodulerende lægemidler (bortset fra antiretroviral kemoterapi), såsom alfa-interferon, prednison (svarende til >10 mg/dag) eller lignende lægemidler ved studiestart.
  • Forsøgspersoner, der har beviser eller en historie (inden for de foregående 12 måneder) med misbrug af ethvert lovligt eller ulovligt stof.

Deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie i øjeblikket eller i løbet af de sidste 4 uger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Octafibrin
Medicin: Octafibrin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overordnet klinisk vurdering af den hæmostatiske virkning af octafibrin til behandling af den første dokumenterede blødningsepisode af hver patient.
Tidsramme: 24 timer efter sidste infusion for hver blødningsepisode

Den første blødningsepisode dækker tidsperioden fra den første Octafibrin-infusion til 24 timer (dvs. 1 dag) efter den sidste infusion.

Investigatorens overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk virkning for blødning var baseret på en 4-punkts hæmostatisk effektivitetsskala. Den endelige effektvurdering af hver patient blev bedømt af den uafhængige dataovervågnings- og endepunktsvurderingskomité (IDMEAC).
24 timer efter sidste infusion for hver blødningsepisode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal koagelfasthed (MCF) efter fibrinogeninfusion i hver dokumenteret blødningsepisode (BE), målt i frossen plasma i et centralt laboratorium.
Tidsramme: Før første infusion og 1 time efter afslutning af første og sidste infusion af hver dokumenteret blødningsepisode
MCF (mm) blev bestemt ved hjælp af ROTEM og blev brugt som en surrogatmarkør for hæmostatisk effektivitet. ROTEM er en metode til kontinuerlig måling af koageldannelse og koagelfasthed. Den anvender et mekanisk detektionssystem, som er baseret på blod- eller plasmaproppens evne til at danne en mekanisk kobling over en afstand på 1 mm.
Før første infusion og 1 time efter afslutning af første og sidste infusion af hver dokumenteret blødningsepisode
Fibrinogen Plasma niveau
Tidsramme: Før (præ-infusion), 1 time og 3 timer efter afslutningen af ​​hver efterfølgende infusion samt på tidspunktet for den samlede kliniske vurdering af hæmostatisk effekt (dvs. 24 timer efter den sidste infusion af hver dokumenteret blødningsepisode)
Fibrinogenplasmaniveau blev vurderet under anvendelse af Clauss fibrinogenassay
Før (præ-infusion), 1 time og 3 timer efter afslutningen af ​​hver efterfølgende infusion samt på tidspunktet for den samlede kliniske vurdering af hæmostatisk effekt (dvs. 24 timer efter den sidste infusion af hver dokumenteret blødningsepisode)
Respons som angivet af Incremental in Vivo Recovery (IVR)
Tidsramme: Præ-infusion og 1 og 3 timer efter infusion
Inkrementel IVR (respons): beregnet som den maksimale stigning i plasmafibrinogen (dvs. Clauss-data) mellem præ-infusion og 1 og 3 timer efter infusion, divideret med den nøjagtige dosis af Octafibrin.
Præ-infusion og 1 og 3 timer efter infusion
Effekten af ​​octafibrin for alle blødningsepisoder indsamlet i undersøgelsen
Tidsramme: 24 timer efter sidste infusion for hver blødningsepisode
Investigatorens overordnede kliniske vurdering af hæmostatisk virkning for blødning vil være baseret på en 4-punkts hæmostatisk effektskala. Den endelige effektvurdering af hver patient vil blive bedømt af den uafhængige dataovervågnings- og endpoint-bedømmelseskomité (IDMEAC)
24 timer efter sidste infusion for hver blødningsepisode
Effekten af ​​octafibrin til at forhindre blødning under og efter operation
Tidsramme: Første dosis af Octafibrin administreret før elektiv kirurgi til mindst 3 postoperative dage for mindre og 7 postoperative dage for større operationer eller sidste postoperative infusion, alt efter hvad der kommer sidst
Effekten af ​​Octafibrin vil blive vurderet ved slutningen af ​​operationen af ​​kirurgen og postoperativt af hæmatologen ved hjælp af to 4-punkts hæmostatiske effektivitetsskalaer. En samlet effektvurdering, der tager hensyn til både den intra- og postoperative vurdering, vil blive bedømt af IDMEAC
Første dosis af Octafibrin administreret før elektiv kirurgi til mindst 3 postoperative dage for mindre og 7 postoperative dage for større operationer eller sidste postoperative infusion, alt efter hvad der kommer sidst

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Analyse af sikkerhed: Immunogenicitetstestning for anti-fibrinogen antistoffer
Tidsramme: Op til 30 dage (start af den første Octafibrin-infusion indtil slutningen af ​​hver 30-dages observations- og opfølgningsperiode for on-demand-behandling eller indtil den sidste postoperative dag i operationer)
Immunogenicitetstest for tilstedeværelsen af ​​anti-fibrinogen-antistoffer på dag 14 og dag 30 efter administration af Octafibrin mod blødning. En eksperimentel ikke-standard ELISA blev udviklet til denne undersøgelse til evaluering af anti-fibrinogen antistoffer. Ingen specifik test blev udført for at skelne for neutraliserende antistoffer. De kliniske implikationer af analyseresultaterne kendes ikke.
Op til 30 dage (start af den første Octafibrin-infusion indtil slutningen af ​​hver 30-dages observations- og opfølgningsperiode for on-demand-behandling eller indtil den sidste postoperative dag i operationer)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. februar 2018

Studieafslutning (Faktiske)

14. februar 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. oktober 2014

Først opslået (Skøn)

17. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. januar 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. december 2020

Sidst verificeret

1. december 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FORMA-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt fibrinogenmangel

Kliniske forsøg med Octafibrin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner