급성 출혈의 주문형 치료 및 수술 중 및 수술 후 출혈 예방을 위한 옥타피브린의 효능 및 안전성 연구
2020년 12월 21일 업데이트: Octapharma
선천성 피브리노겐 결핍 환자에서 급성 출혈의 온디맨드 치료 및 수술 중 및 수술 후 출혈을 예방하기 위한 옥타피브린의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 전향적, 공개, 비통제, 3상 연구
이 연구의 목적은 선천성 피브리노겐 결핍 환자의 급성 출혈에 대한 주문형 치료를 위한 옥타피브린의 효능과 안전성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
25
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Moscow, 러시아 연방
- Haematological Scientific Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
-
Beirut, 레바논
- Hotel-Dieu de France
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, 미국, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
-
-
-
Sofia, 불가리아
- Dept of Clinical Hematology for Hemorrhagic Diatheses and Anaemia, SHAT "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Riyadh, 사우디 아라비아
- Centre of Excellence in Thrombosis & Hemostasis, King Saud University
-
-
-
-
-
London, 영국
- Centre for Haemostasis & Thrombosis, St Thomas' Hospital
-
-
-
-
-
Isfahan, 이란, 이슬람 공화국
- Seyed Al Shohada Hospital
-
Shīrāz, 이란, 이슬람 공화국
- Dastgheib Hospital
-
-
-
-
-
Bangalore, 인도
- St. John's Medical College Hospital
-
Pune, 인도
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Vellore, 인도
- Dept of Hematology, Christian Medical College
-
-
-
-
-
Izmir, 칠면조
- Dept of Haematology, Ege University Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 12세 이상(러시아에서는 만 18세 이상)
- 출혈에 대한 주문형 치료 또는 외과적 예방이 필요할 것으로 예상되는 선천성 피브리노겐 결핍증의 문서화된 진단:
- 섬유소원 결핍은 무섬유소원혈증 또는 심한 저섬유소원혈증으로 나타납니다.
- 50mg/dL 미만 또는 국소 분석 방법의 검출 한계 미만 수준의 과거 혈장 피브리노겐 활성.
- 급성 출혈 에피소드(자발적 또는 외상 후)가 예상되거나 선택적 수술을 받을 계획입니다.
- 피험자 또는 법적 보호자가 서명한 정보에 입각한 동의서.
제외 기준:
- 기대 수명 <6개월.
- 이상섬유소원혈증을 포함하는 선천성 섬유소원 결핍 이외의 출혈 장애.
- 피브리노겐 농축액을 사용한 예방적 치료.
치료:
- 출혈 에피소드 또는 수술에 대한 치료 시작 전 2주 이내에 모든 피브리노겐 농축액 또는 기타 피브리노겐 함유 혈액 제제.
- 출혈 에피소드 또는 수술에 대한 치료 시작 전 1주 이내에 또는 그 기간 동안 계획되거나 예상되는 약물로서 모든 응고 활성 약물(즉, 비스테로이드성 항염증제, 와파린, 쿠마린 유도체, 혈소판 응집 억제제) 1일째부터 마지막 옥타피브린 주입 후 24시간(즉, 1일)까지의 기간.
다음의 존재 또는 이력:
- 연구 약물에 대한 과민성.
- 출혈 에피소드 또는 수술에 대한 치료 시작 전 1년 이내의 심부 정맥 혈전증 또는 폐색전증.
- 출혈 에피소드 또는 수술에 대한 치료 시작 전 1년 이내의 동맥 혈전증
- 인간 혈장 단백질에 대한 과민증.
- 식도 정맥류 출혈.
- 말기 간 질환(즉, Child-Pugh 점수 B 또는 C).
임신 20주 이내의 임산부.
현재 모유 수유 중입니다.
바이러스 부하가 >200 입자/μL 또는 >400,000 copies/mL인 알려진 양성 HIV 감염.
출혈 에피소드 또는 수술에 대한 치료 시작 1년 전 다발성 외상.
현재 또는 과거에 중화 항피브리노겐 억제제의 진단 또는 의심.
다음을 포함하여 연구 수행에 영향을 미칠 수 있는 급성 또는 만성 의학적 상태
- 연구 시작 시 알파-인터페론, 프레드니손(>10mg/일에 해당) 또는 이와 유사한 약물과 같은 면역 조절 약물(항레트로바이러스 화학요법 제외)을 받는 피험자.
- 합법 또는 불법 약물 남용의 증거 또는 과거력(이전 12개월 이내)이 있는 피험자.
현재 또는 지난 4주 동안 다른 중재적 임상 연구에 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 옥타피브린
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
각 환자의 처음으로 기록된 출혈 에피소드를 치료할 때 Octafibrin의 지혈 효능에 대한 전반적인 임상 평가.
기간: 각 출혈 에피소드에 대한 마지막 주입 후 24시간
|
첫 번째 출혈 에피소드는 첫 번째 옥타피브린 주입부터 마지막 주입 후 24시간(즉, 1일)까지의 기간을 포함합니다. 출혈에 대한 지혈 효능에 대한 연구자의 전반적인 임상 평가는 4점 지혈 효능 척도를 기반으로 했습니다. 각 환자의 최종 효능 평가는 독립 데이터 모니터링 및 종점 심사 위원회(IDMEAC)에서 심사했습니다. |
각 출혈 에피소드에 대한 마지막 주입 후 24시간
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
각 문서화된 출혈 에피소드(BE)에서 피브리노겐 주입 후 최대 응고 견고성(MCF), 중앙 실험실의 동결 혈장에서 측정.
기간: 기록된 각 출혈 에피소드의 첫 번째 주입 전 및 첫 번째 및 마지막 주입 종료 후 1시간
|
MCF(mm)는 ROTEM을 사용하여 결정되었으며 지혈 효능에 대한 대용 마커로 사용되었습니다.
ROTEM은 응고 형성 및 응고 경도를 지속적으로 측정하는 방법입니다.
그것은 1mm의 거리에 걸쳐 기계적 결합을 형성하는 혈액 또는 혈장 응고의 능력을 기반으로 하는 기계적 감지 시스템을 활용합니다.
|
기록된 각 출혈 에피소드의 첫 번째 주입 전 및 첫 번째 및 마지막 주입 종료 후 1시간
|
|
피브리노겐 플라즈마 수준
기간: 주입 전(pre-infusion), 각 후속 주입 종료 후 1시간 및 3시간 후 및 지혈 효능의 전반적인 임상 평가 시점(즉, 기록된 각 출혈 에피소드의 마지막 주입 후 24시간)
|
피브리노겐 혈장 수준은 Clauss 피브리노겐 분석을 사용하여 평가되었습니다.
|
주입 전(pre-infusion), 각 후속 주입 종료 후 1시간 및 3시간 후 및 지혈 효능의 전반적인 임상 평가 시점(즉, 기록된 각 출혈 에피소드의 마지막 주입 후 24시간)
|
|
증분 생체 내 회복(IVR)에 의해 나타난 반응
기간: 주입 전 및 주입 후 1시간 및 3시간
|
증분 IVR(반응): 주입 전과 주입 후 1시간 및 3시간 사이의 혈장 피브리노겐(즉, Clauss 데이터)의 최대 증가를 옥타피브린의 정확한 용량으로 나눈 값으로 계산됩니다.
|
주입 전 및 주입 후 1시간 및 3시간
|
|
연구에서 수집된 모든 출혈 에피소드에 대한 옥타피브린의 효능
기간: 각 출혈 에피소드에 대한 마지막 주입 후 24시간
|
출혈에 대한 지혈 효능에 대한 연구자의 전반적인 임상 평가는 4점 지혈 효능 척도에 기초할 것입니다.
각 환자의 최종 효능 평가는 독립 데이터 모니터링 및 종료점 심사 위원회(IDMEAC)에서 심사합니다.
|
각 출혈 에피소드에 대한 마지막 주입 후 24시간
|
|
수술 중 및 수술 후 출혈 예방에 대한 옥타피브린의 효능
기간: 경미한 수술의 경우 수술 후 최소 3일, 대수술의 경우 수술 후 최소 7일 또는 수술 후 마지막 주입 중 마지막 날짜까지 선택적 수술 전에 옥타피브린의 첫 번째 용량 투여
|
옥타피브린의 효능은 수술 종료 시 외과의가 평가하고 수술 후 혈액학자가 2개의 4점 지혈 효능 척도를 사용하여 평가합니다.
수술 중 및 수술 후 평가를 모두 고려한 전반적인 효능 평가는 IDMEAC에서 판단합니다.
|
경미한 수술의 경우 수술 후 최소 3일, 대수술의 경우 수술 후 최소 7일 또는 수술 후 마지막 주입 중 마지막 날짜까지 선택적 수술 전에 옥타피브린의 첫 번째 용량 투여
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전성 분석: 항피브리노겐 항체에 대한 면역원성 시험
기간: 최대 30일(최초 옥타피브린 주입 시작부터 각 30일 관찰 및 주문형 치료의 추적 기간 종료까지 또는 수술의 마지막 수술 후 날까지)
|
출혈에 대해 옥타피브린을 투여한 후 14일 및 30일에 항피브리노겐 항체의 존재에 대한 면역원성 시험.
실험적 비표준 ELISA는 항피브리노겐 항체를 평가하기 위해 이 연구를 위해 개발되었습니다.
중화 항체를 식별하기 위한 특정 테스트는 수행되지 않았습니다.
분석 결과의 임상적 의미는 알려져 있지 않습니다.
|
최대 30일(최초 옥타피브린 주입 시작부터 각 30일 관찰 및 주문형 치료의 추적 기간 종료까지 또는 수술의 마지막 수술 후 날까지)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 2월 14일
연구 완료 (실제)
2018년 2월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 8월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 10월 14일
처음 게시됨 (추정)
2014년 10월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
선천성 섬유소원 결핍에 대한 임상 시험
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc더 이상 사용할 수 없음바르트 증후군 | 미토콘드리아 삼중기능 단백질 결핍 | 초장쇄 acylCoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍증 | 카르니틴 팔미토일전이효소 결핍(CPT1, CPT2) | 장쇄 하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코겐 저장 장애 | 피루브산 카르복실라제 결핍증 | ACYL-CoA DEHYDROGENASE FAMILY, MEMBER 9, DEFICIENCY of미국