Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt- och säkerhetsstudie av Octafibrin för on-demand-behandling av akuta blödningar och för att förhindra blödning under och efter operation

21 december 2020 uppdaterad av: Octapharma

Prospektiv, öppen, okontrollerad, fas III-studie för att bedöma effektiviteten och säkerheten av Octafibrin för behandling på begäran av akuta blödningar och för att förhindra blödning under och efter operation hos patienter med medfödd fibrinogenbrist

Syftet med studien är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Octafibrin för on-demand-behandling av akuta blödningar hos patienter med medfödd fibrinogenbrist.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Dept of Clinical Hematology for Hemorrhagic Diatheses and Anaemia, SHAT "Joan Pavel"
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Miami Children's Hospital
  • Indien
      • Bangalore, Indien
        • St. John's Medical College Hospital
      • Pune, Indien
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Vellore, Indien
        • Dept of Hematology, Christian Medical College
  • Iran, Islamiska republiken
      • Isfahan, Iran, Islamiska republiken
        • Seyed Al Shohada Hospital
      • Shīrāz, Iran, Islamiska republiken
        • Dastgheib Hospital
  • Kalkon
      • Izmir, Kalkon
        • Dept of Haematology, Ege University Children's Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel-Dieu de France
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Haematological Scientific Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
  • Saudiarabien
      • Riyadh, Saudiarabien
        • Centre of Excellence in Thrombosis & Hemostasis, King Saud University
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Centre for Haemostasis & Thrombosis, St Thomas' Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥12 år (endast 18 år och äldre i Ryssland)
  • Dokumenterad diagnos av medfödd fibrinogenbrist som förväntas kräva on-demand-behandling för blödning eller kirurgisk profylax:
  • Fibrinogenbrist manifesteras som afibrinogenemi eller svår hypofibrinogenemi.
  • Historisk plasmafibrinogenaktivitet på <50 mg/dL eller nivåer under detektionsgränsen för den lokala analysmetoden.
  • Förväntas ha en akut blödningsepisod (spontan eller efter trauma) eller planerar att genomgå elektiv operation.
  • Informerat samtycke undertecknat av försökspersonen eller målsman.

Exklusions kriterier:

  • Förväntad livslängd <6 månader.
  • Andra blödningsrubbningar än medfödd fibrinogenbrist, inklusive dysfibrinogenemi.
  • Profylaktisk behandling med fibrinogenkoncentrat.

Behandling med:

  • Eventuellt fibrinogenkoncentrat eller annan fibrinogenhaltig blodprodukt inom 2 veckor före start av behandling för blödningsepisoden eller operationen.
  • Alla koagulationsaktiva läkemedel (d.v.s. icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, warfarin, kumarinderivat, trombocytaggregationshämmare) inom 1 vecka före behandlingsstart för blödningsepisoden eller operationen, eller som en planerad eller förväntad medicinering under tiden från dag 1 till 24 timmar (dvs. 1 dag) efter den sista Octafibrin-infusionen.

Närvaro eller historia av:

  • Överkänslighet mot att studera medicin.
  • Djup ventrombos eller lungemboli inom 1 år före behandlingsstart för blödningsepisoden eller operationen.
  • Arteriell trombos inom 1 år före behandlingsstart för blödningsepisoden eller operationen
  • Överkänslighet mot humana plasmaproteiner.
  • Esofagus åderbråck.
  • Leversjukdom i slutstadiet (d.v.s. Child-Pugh-poäng B eller C).

Gravida kvinnor inom de första 20 veckorna av graviditeten.

Ammar för närvarande.

Känd positiv HIV-infektion med en virusmängd >200 partiklar/μL eller >400 000 kopior/mL.

Polytrauma 1 år innan behandlingsstart för blödningsepisoden eller operationen.

Diagnos eller misstanke om en neutraliserande anti-fibrinogenhämmare för närvarande eller någon gång i det förflutna.

Akut eller kronisk medicinskt tillstånd som enligt utredarens uppfattning kan påverka genomförandet av studien, inklusive

  • Försökspersoner som får immunmodulerande läkemedel (andra än antiretroviral kemoterapi) såsom alfa-interferon, prednison (motsvarande >10 mg/dag) eller liknande läkemedel vid studiestart.
  • Försökspersoner som har bevis eller en historia (inom de senaste 12 månaderna) av missbruk av någon laglig eller olaglig drogsubstans.

Deltagande i en annan interventionell klinisk studie för närvarande eller under de senaste 4 veckorna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Oktafibrin
Läkemedel: Oktafibrin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande klinisk bedömning av den hemostatiska effekten av oktafibrin vid behandling av den första dokumenterade blödningsepisoden hos varje patient.
Tidsram: 24 timmar efter sista infusionen för varje blödningsepisod

Den första blödningsepisoden täcker tidsperioden från den första Octafibrin-infusionen till 24 timmar (dvs. 1 dag) efter den sista infusionen.

Utredarens övergripande kliniska bedömning av hemostatisk effekt för blödning baserades på en 4-punkts skala för hemostatisk effekt. Den slutliga effektbedömningen av varje patient bedömdes av Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC).
24 timmar efter sista infusionen för varje blödningsepisod

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal koagelfasthet (MCF) efter fibrinogeninfusion i varje dokumenterad blödningsepisod (BE), uppmätt i frusen plasma i ett centrallaboratorium.
Tidsram: Före första infusion och 1 timme efter avslutad första och sista infusion av varje dokumenterad blödningsepisod
MCF (mm) bestämdes med användning av ROTEM och användes som en surrogatmarkör för hemostatisk effekt. ROTEM är en metod för kontinuerlig mätning av koagelbildning och koagelfasthet. Den använder ett mekaniskt detektionssystem som är baserat på blod- eller plasmaklumpens förmåga att bilda en mekanisk koppling över ett avstånd av 1 mm.
Före första infusion och 1 timme efter avslutad första och sista infusion av varje dokumenterad blödningsepisod
Fibrinogenplasmanivå
Tidsram: Före (förinfusion), 1 timme och 3 timmar efter slutet av varje efterföljande infusion samt vid tidpunkten för den övergripande kliniska bedömningen av hemostatisk effekt (dvs. 24 timmar efter den sista infusionen av varje dokumenterad blödningsepisod)
Fibrinogenplasmanivån bedömdes med användning av Clauss fibrinogenanalysen
Före (förinfusion), 1 timme och 3 timmar efter slutet av varje efterföljande infusion samt vid tidpunkten för den övergripande kliniska bedömningen av hemostatisk effekt (dvs. 24 timmar efter den sista infusionen av varje dokumenterad blödningsepisod)
Svar som indikeras av Incremental in Vivo Recovery (IVR)
Tidsram: Pre-infusion och 1 och 3 timmar efter infusion
Inkrementell IVR (respons): beräknas som den maximala ökningen av plasmafibrinogen (dvs. Clauss-data) mellan pre-infusion och 1 och 3 timmar efter infusion, dividerat med den exakta dosen av Octafibrin.
Pre-infusion och 1 och 3 timmar efter infusion
Effekten av oktafibrin för alla blödningsepisoder som samlats in i studien
Tidsram: 24 timmar efter sista infusionen för varje blödningsepisod
Utredarens övergripande kliniska bedömning av hemostatisk effekt för blödning kommer att baseras på en 4-gradig skala för hemostatisk effekt. Den slutliga effektbedömningen av varje patient kommer att bedömas av Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC)
24 timmar efter sista infusionen för varje blödningsepisod
Effekten av Octafibrin för att förhindra blödning under och efter operation
Tidsram: Första dosen av Octafibrin administrerad före elektiv kirurgi till minst 3 postoperativa dagar för mindre och 7 postoperativa dagar för större operationer eller sista postoperativa infusionen, beroende på vilket som inträffar sist
Effekten av Octafibrin kommer att bedömas i slutet av operationen av kirurgen och postoperativt av hematologen med hjälp av två 4-punkts skalor för hemostatisk effekt. En övergripande effektbedömning som tar hänsyn till både den intra- och postoperativa bedömningen kommer att bedömas av IDMEAC
Första dosen av Octafibrin administrerad före elektiv kirurgi till minst 3 postoperativa dagar för mindre och 7 postoperativa dagar för större operationer eller sista postoperativa infusionen, beroende på vilket som inträffar sist

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Analys av säkerhet: Immunogenicitetstestning för anti-fibrinogenantikroppar
Tidsram: Upp till 30 dagar (start av den första Octafibrin-infusionen till slutet av varje 30-dagars observations- och uppföljningsperiod för on-demand-behandling eller till den sista postoperativa dagen i operationer)
Immunogenicitetstestning för förekomst av anti-fibrinogenantikroppar dag 14 och dag 30 efter administrering av Octafibrin för blödning. En experimentell icke-standardiserad ELISA utvecklades för denna studie för att utvärdera anti-fibrinogenantikroppar. Inget specifikt test utfördes för att urskilja neutraliserande antikroppar. De kliniska implikationerna av analysresultaten är inte kända.
Upp till 30 dagar (start av den första Octafibrin-infusionen till slutet av varje 30-dagars observations- och uppföljningsperiod för on-demand-behandling eller till den sista postoperativa dagen i operationer)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Octapharma

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

14 februari 2018

Avslutad studie (Faktisk)

14 februari 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 augusti 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 oktober 2014

Första postat (Uppskatta)

17 oktober 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 december 2020

Senast verifierad

1 december 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FORMA-02

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Medfödd fibrinogenbrist

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera