Studie účinnosti a bezpečnosti oktafibrinu pro léčbu akutního krvácení na vyžádání a pro prevenci krvácení během a po operaci
21. prosince 2020 aktualizováno: Octapharma
Prospektivní, otevřená, nekontrolovaná studie fáze III k posouzení účinnosti a bezpečnosti oktafibrinu pro léčbu akutního krvácení na vyžádání a k prevenci krvácení během a po operaci u pacientů s vrozeným deficitem fibrinogenu
Účelem studie je posoudit účinnost a bezpečnost Octafibrinu pro léčbu akutního krvácení na vyžádání u subjektů s vrozeným deficitem fibrinogenu.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
25
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Sofia, Bulharsko
- Dept of Clinical Hematology for Hemorrhagic Diatheses and Anaemia, SHAT "Joan Pavel"
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie
- St. John's Medical College Hospital
-
Pune, Indie
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Vellore, Indie
- Dept of Hematology, Christian Medical College
-
-
-
-
-
Izmir, Krocan
- Dept of Haematology, Ege University Children's Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel-Dieu de France
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace
- Haematological Scientific Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie
- Centre of Excellence in Thrombosis & Hemostasis, King Saud University
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Centre for Haemostasis & Thrombosis, St Thomas' Hospital
-
-
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155
- Miami Children's Hospital
-
-
-
-
-
Isfahan, Írán, Islámská republika
- Seyed Al Shohada Hospital
-
Shīrāz, Írán, Islámská republika
- Dastgheib Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥12 let (pouze 18 let a více v Rusku)
- Zdokumentovaná diagnóza vrozeného deficitu fibrinogenu, u níž se očekává, že bude vyžadovat léčbu krvácení nebo chirurgickou profylaxi na vyžádání:
- Deficit fibrinogenu se projevuje jako afibrinogenemie nebo těžká hypofibrinogenemie.
- Historická aktivita fibrinogenu v plazmě <50 mg/dl nebo hladiny pod hranicí detekce metodou lokálního testu.
- Očekává se akutní krvácení (spontánní nebo po traumatu) nebo plánujete podstoupit plánovanou operaci.
- Informovaný souhlas podepsaný subjektem nebo zákonným zástupcem.
Kritéria vyloučení:
- Předpokládaná délka života <6 měsíců.
- Poruchy krvácení jiné než vrozený nedostatek fibrinogenu, včetně dysfibrinogenémie.
- Profylaktická léčba koncentrátem fibrinogenu.
Léčba pomocí:
- Jakýkoli koncentrát fibrinogenu nebo jiný krevní produkt obsahující fibrinogen během 2 týdnů před zahájením léčby krvácivé epizody nebo chirurgického zákroku.
- Jakékoli koagulačně aktivní léčivo (tj. nesteroidní protizánětlivá léčiva, warfarin, deriváty kumarinu, inhibitory agregace krevních destiček) během 1 týdne před zahájením léčby krvácivé epizody nebo chirurgického zákroku nebo jako plánovaná nebo očekávaná medikace během této doby období od 1. dne do 24 hodin (tj. 1 den) po poslední infuzi oktafibrinu.
Přítomnost nebo historie:
- Přecitlivělost na studované léky.
- Hluboká žilní trombóza nebo plicní embolie během 1 roku před zahájením léčby krvácivé epizody nebo operace.
- Arteriální trombóza během 1 roku před zahájením léčby krvácivé epizody nebo operace
- Hypersenzitivita na proteiny lidské plazmy.
- Krvácení z jícnových varikóz.
- Konečné stadium onemocnění jater (tj. Child-Pugh skóre B nebo C).
Těhotné ženy během prvních 20 týdnů těhotenství.
V současné době kojím.
Známá pozitivní HIV infekce s virovou zátěží >200 částic/μL nebo >400 000 kopií/ml.
Polytrauma 1 rok před zahájením léčby krvácivé epizody nebo operace.
Diagnóza nebo podezření na neutralizující antifibrinogenový inhibitor v současnosti nebo kdykoli v minulosti.
Akutní nebo chronický zdravotní stav, který může podle názoru zkoušejícího ovlivnit provádění studie, včetně
- Subjekty, které na začátku studie dostávají imunomodulační léky (jiné než antiretrovirová chemoterapie), jako je alfa-interferon, prednison (ekvivalent >10 mg/den) nebo podobná léčiva.
- Subjekty mající důkazy nebo anamnézu (během předchozích 12 měsíců) o zneužívání jakékoli legální nebo nelegální drogové látky.
Účast v jiné intervenční klinické studii aktuálně nebo během posledních 4 týdnů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Octafibrin
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové klinické hodnocení hemostatické účinnosti oktafibrinu při léčbě první zdokumentované epizody krvácení u každého pacienta.
Časové okno: 24 hodin po poslední infuzi pro každou epizodu krvácení
|
První krvácivá epizoda pokrývá časové období od první infuze Octafibrinu do 24 hodin (tj. 1 den) po poslední infuzi. Celkové klinické hodnocení hemostatické účinnosti při krvácení zkoušejícím bylo založeno na 4bodové škále hemostatické účinnosti. Konečné hodnocení účinnosti každého pacienta bylo posouzeno Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC). |
24 hodin po poslední infuzi pro každou epizodu krvácení
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Maximální pevnost sraženiny (MCF) po infuzi fibrinogenu v každé dokumentované epizodě krvácení (BE), měřeno ve zmrazené plazmě v centrální laboratoři.
Časové okno: Před první infuzí a 1 hodinu po ukončení první a poslední infuze každé dokumentované krvácivé epizody
|
MCF (mm) byl stanoven pomocí ROTEM a byl použit jako náhradní marker pro hemostatickou účinnost.
ROTEM je metoda pro kontinuální měření tvorby sraženiny a pevnosti sraženiny.
Využívá mechanický detekční systém, který je založen na schopnosti krevní nebo plazmatické sraženiny vytvořit mechanickou vazbu na vzdálenost 1 mm.
|
Před první infuzí a 1 hodinu po ukončení první a poslední infuze každé dokumentované krvácivé epizody
|
|
Plazmatická hladina fibrinogenu
Časové okno: Před (před infuzí), 1 hodinu a 3 hodiny po ukončení každé následující infuze a také v době celkového klinického hodnocení hemostatické účinnosti (tj. 24 hodin po poslední infuzi každé dokumentované krvácivé epizody)
|
Plazmatická hladina fibrinogenu byla hodnocena pomocí Claussova fibrinogenového testu
|
Před (před infuzí), 1 hodinu a 3 hodiny po ukončení každé následující infuze a také v době celkového klinického hodnocení hemostatické účinnosti (tj. 24 hodin po poslední infuzi každé dokumentované krvácivé epizody)
|
|
Odezva podle inkrementálního zotavení in vivo (IVR)
Časové okno: Před infuzí a 1 a 3 hodiny po infuzi
|
Inkrementální IVR (odpověď): vypočítá se jako maximální zvýšení plazmatického fibrinogenu (tj. Claussova data) mezi předinfuzí a 1 a 3 hodiny po infuzi, děleno přesnou dávkou oktafibrinu.
|
Před infuzí a 1 a 3 hodiny po infuzi
|
|
Účinnost oktafibrinu pro všechny epizody krvácení shromážděné ve studii
Časové okno: 24 hodin po poslední infuzi pro každou epizodu krvácení
|
Celkové klinické hodnocení hemostatické účinnosti při krvácení zkoušejícím bude založeno na 4bodové škále hemostatické účinnosti.
Konečné posouzení účinnosti každého pacienta bude posouzeno nezávislým výborem pro sledování a hodnocení koncových bodů (IDMEAC)
|
24 hodin po poslední infuzi pro každou epizodu krvácení
|
|
Účinnost oktafibrinu v prevenci krvácení během a po operaci
Časové okno: První dávka octafibrinu podaná před plánovaným chirurgickým zákrokem alespoň 3 pooperační dny u menších a 7 pooperačních dnů u velkých operací nebo poslední pooperační infuze, podle toho, co nastane dříve
|
Účinnost Octafibrinu bude posouzena na konci operace chirurgem a po operaci hematologem pomocí dvou 4bodových škál hemostatické účinnosti.
Celkové posouzení účinnosti s přihlédnutím k intra- i pooperačnímu posouzení posoudí IDMEAC
|
První dávka octafibrinu podaná před plánovaným chirurgickým zákrokem alespoň 3 pooperační dny u menších a 7 pooperačních dnů u velkých operací nebo poslední pooperační infuze, podle toho, co nastane dříve
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Analýza bezpečnosti: Testování imunogenicity na protilátky proti fibrinogenu
Časové okno: Až 30 dnů (začátek první infuze Octafibrinu do konce každého 30denního pozorování a období sledování pro léčbu na vyžádání nebo do Posledního pooperačního dne v ordinacích)
|
Testování imunogenicity na přítomnost protilátek proti fibrinogenu 14. a 30. den po podání Octafibrinu na krvácení.
Pro tuto studii byla vyvinuta experimentální nestandardní ELISA pro hodnocení protilátek proti fibrinogenu.
Nebyl proveden žádný specifický test k rozpoznání neutralizačních protilátek.
Klinické důsledky výsledků testu nejsou známy.
|
Až 30 dnů (začátek první infuze Octafibrinu do konce každého 30denního pozorování a období sledování pro léčbu na vyžádání nebo do Posledního pooperačního dne v ordinacích)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. září 2014
Primární dokončení (Aktuální)
14. února 2018
Dokončení studie (Aktuální)
14. února 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. srpna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. října 2014
První zveřejněno (Odhad)
17. října 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. ledna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
21. prosince 2020
Naposledy ověřeno
1. prosince 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- FORMA-02
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Vrozený nedostatek fibrinogenu
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Spojené státy, Kanada, Německo, Holandsko, Spojené království
-
QLT Inc.DokončenoLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Spojené státy, Německo, Holandsko, Spojené království