Studio di efficacia e sicurezza dell'octafibrina per il trattamento su richiesta del sanguinamento acuto e per prevenire il sanguinamento durante e dopo l'intervento chirurgico
21 dicembre 2020 aggiornato da: Octapharma
Studio prospettico, in aperto, non controllato, di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'octafibrina per il trattamento su richiesta del sanguinamento acuto e per prevenire il sanguinamento durante e dopo l'intervento chirurgico in soggetti con deficit congenito di fibrinogeno
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di Octafibrin per il trattamento on-demand del sanguinamento acuto in soggetti con deficit congenito di fibrinogeno.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
25
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Riyadh, Arabia Saudita
- Centre of Excellence in Thrombosis & Hemostasis, King Saud University
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Sofia, Bulgaria
- Dept of Clinical Hematology for Hemorrhagic Diatheses and Anaemia, SHAT "Joan Pavel"
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Moscow, Federazione Russa
- Haematological Scientific Center of Ministry of Healthcare of the Russian Federation
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Bangalore, India
- St. John's Medical College Hospital
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Pune, India
- Sahyadri Specialty Hospital
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Vellore, India
- Dept of Hematology, Christian Medical College
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Isfahan, Iran (Repubblica Islamica del
- Seyed Al Shohada Hospital
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Shīrāz, Iran (Repubblica Islamica del
- Dastgheib Hospital
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Beirut, Libano
- Hotel-Dieu de France
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London, Regno Unito
- Centre for Haemostasis & Thrombosis, St Thomas' Hospital
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Miami Children's Hospital
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Izmir, Tacchino
- Dept of Haematology, Ege University Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥12 anni (solo 18 anni e oltre in Russia)
- Diagnosi documentata di carenza congenita di fibrinogeno, che dovrebbe richiedere un trattamento al bisogno per sanguinamento o profilassi chirurgica:
- Il deficit di fibrinogeno si manifesta come afibrinogenemia o grave ipofibrinogenemia.
- Attività storica del fibrinogeno plasmatico <50 mg/dL o livelli inferiori al limite di rilevamento del metodo di analisi locale.
- Si prevede un episodio di sanguinamento acuto (spontaneo o dopo un trauma) o si prevede di sottoporsi a chirurgia elettiva.
- Consenso informato firmato dal soggetto o dal tutore legale.
Criteri di esclusione:
- Aspettativa di vita <6 mesi.
- Disturbi della coagulazione diversi dal deficit congenito di fibrinogeno, inclusa la disfibrinogenemia.
- Trattamento profilattico con un concentrato di fibrinogeno.
Trattamento con:
- Qualsiasi concentrato di fibrinogeno o altro emoderivato contenente fibrinogeno nelle 2 settimane precedenti l'inizio del trattamento per l'episodio di sanguinamento o l'intervento chirurgico.
- Qualsiasi farmaco attivo sulla coagulazione (ad es. farmaci antinfiammatori non steroidei, warfarin, derivati cumarinici, inibitori dell'aggregazione piastrinica) entro 1 settimana prima dell'inizio del trattamento per l'episodio di sanguinamento o intervento chirurgico, o come farmaco pianificato o previsto durante il periodo periodo dal giorno 1 fino a 24 ore (cioè 1 giorno) dopo l'ultima infusione di ottafibrina.
Presenza o storia di:
- Ipersensibilità ai farmaci in studio.
- Trombosi venosa profonda o embolia polmonare entro 1 anno prima dell'inizio del trattamento per l'episodio emorragico o l'intervento chirurgico.
- Trombosi arteriosa entro 1 anno prima dell'inizio del trattamento per l'episodio emorragico o l'intervento chirurgico
- Ipersensibilità alle proteine plasmatiche umane.
- Sanguinamento varicoso esofageo.
- Malattia epatica allo stadio terminale (cioè, punteggio Child-Pugh B o C).
Donne in gravidanza entro le prime 20 settimane di gestazione.
Attualmente allattamento al seno.
Infezione HIV positiva nota con una carica virale >200 particelle/μL o >400.000 copie/ml.
Politrauma 1 anno prima dell'inizio del trattamento per l'episodio emorragico o l'intervento chirurgico.
Diagnosi o sospetto di un inibitore antifibrinogeno neutralizzante attualmente o in qualsiasi momento passato.
Condizione medica acuta o cronica che può, a giudizio dello sperimentatore, influenzare la conduzione dello studio, incluso
- - Soggetti che ricevono farmaci immunomodulanti (diversi dalla chemioterapia antiretrovirale) come interferone alfa, prednisone (equivalente a> 10 mg / die) o farmaci simili all'inizio dello studio.
- Soggetti con prove o una storia (nei 12 mesi precedenti) di abuso di sostanze stupefacenti lecite o illecite.
- Partecipazione a un altro studio clinico interventistico attualmente o nelle ultime 4 settimane.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Ottafibrina
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica dell'ottafibrina nel trattamento del primo episodio di sanguinamento documentato di ciascun paziente.
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'ultima infusione per ogni episodio di sanguinamento
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Il primo episodio di sanguinamento copre il periodo di tempo dalla prima infusione di ottafibrina fino a 24 ore (cioè 1 giorno) dopo l'ultima infusione. La valutazione clinica complessiva dello sperimentatore dell'efficacia emostatica per il sanguinamento si è basata su una scala di efficacia emostatica a 4 punti. La valutazione finale dell'efficacia di ciascun paziente è stata giudicata dall'Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC). |
24 ore dopo l'ultima infusione per ogni episodio di sanguinamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Massima fermezza del coagulo (MCF) dopo l'infusione di fibrinogeno in ciascun episodio di sanguinamento documentato (BE), misurata nel plasma congelato in un laboratorio centrale.
Lasso di tempo: Prima della prima infusione e 1 ora dopo la fine della prima e dell'ultima infusione di ciascun episodio di sanguinamento documentato
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MCF (mm) è stato determinato utilizzando ROTEM ed è stato utilizzato come marcatore surrogato per l'efficacia emostatica.
ROTEM è un metodo per la misurazione continua della formazione e della compattezza del coagulo.
Utilizza un sistema di rilevamento meccanico basato sulla capacità del coagulo di sangue o plasma di formare un accoppiamento meccanico su una distanza di 1 mm.
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Prima della prima infusione e 1 ora dopo la fine della prima e dell'ultima infusione di ciascun episodio di sanguinamento documentato
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Livello plasmatico di fibrinogeno
Lasso di tempo: Prima (pre-infusione), 1 ora e 3 ore dopo la fine di ogni infusione successiva, nonché al momento della valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica (cioè 24 ore dopo l'ultima infusione di ogni episodio di sanguinamento documentato)
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Il livello plasmatico di fibrinogeno è stato valutato utilizzando il test del fibrinogeno di Clauss
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Prima (pre-infusione), 1 ora e 3 ore dopo la fine di ogni infusione successiva, nonché al momento della valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica (cioè 24 ore dopo l'ultima infusione di ogni episodio di sanguinamento documentato)
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Risposta come indicato dal recupero incrementale in vivo (IVR)
Lasso di tempo: Pre-infusione e 1 e 3 ore dopo l'infusione
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IVR incrementale (risposta): calcolato come aumento massimo del fibrinogeno plasmatico (ovvero, dati di Clauss) tra la pre-infusione e 1 e 3 ore dopo l'infusione, diviso per la dose esatta di ottafibrina.
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Pre-infusione e 1 e 3 ore dopo l'infusione
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Efficacia dell'ottafibrina per tutti gli episodi di sanguinamento raccolti nello studio
Lasso di tempo: 24 ore dopo l'ultima infusione per ogni episodio di sanguinamento
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La valutazione clinica complessiva dello sperimentatore dell'efficacia emostatica per il sanguinamento sarà basata su una scala di efficacia emostatica a 4 punti.
La valutazione finale dell'efficacia di ciascun paziente sarà giudicata dall'Independent Data Monitoring & Endpoint Adjudication Committee (IDMEAC)
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24 ore dopo l'ultima infusione per ogni episodio di sanguinamento
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Efficacia dell'ottafibrina nella prevenzione del sanguinamento durante e dopo l'intervento chirurgico
Lasso di tempo: Prima dose di Octafibrin somministrata prima di un intervento chirurgico elettivo ad almeno 3 giorni postoperatori per interventi minori e 7 giorni postoperatori per interventi chirurgici maggiori o all'ultima infusione postoperatoria, a seconda di quale evento si verifica per ultimo
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L'efficacia di Octafibrin sarà valutata alla fine dell'intervento chirurgico dal chirurgo e post-operatorio dall'ematologo utilizzando due scale di efficacia emostatica a 4 punti.
Una valutazione complessiva dell'efficacia che tenga conto sia della valutazione intraoperatoria che postoperatoria sarà giudicata dall'IDMEAC
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Prima dose di Octafibrin somministrata prima di un intervento chirurgico elettivo ad almeno 3 giorni postoperatori per interventi minori e 7 giorni postoperatori per interventi chirurgici maggiori o all'ultima infusione postoperatoria, a seconda di quale evento si verifica per ultimo
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Analisi di sicurezza: test di immunogenicità per anticorpi anti-fibrinogeno
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni (dall'inizio della prima infusione di ottafibrina fino alla fine di ciascun periodo di osservazione e follow-up di 30 giorni per il trattamento su richiesta o fino all'ultimo giorno post-operatorio negli ambulatori)
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Test di immunogenicità per la presenza di anticorpi anti-fibrinogeno al giorno 14 e al giorno 30 dopo la somministrazione di ottafibrina per sanguinamento.
Per questo studio è stato sviluppato un ELISA sperimentale non standard per la valutazione degli anticorpi anti-fibrinogeno.
Non è stato eseguito alcun test specifico per individuare gli anticorpi neutralizzanti.
Le implicazioni cliniche dei risultati del test non sono note.
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Fino a 30 giorni (dall'inizio della prima infusione di ottafibrina fino alla fine di ciascun periodo di osservazione e follow-up di 30 giorni per il trattamento su richiesta o fino all'ultimo giorno post-operatorio negli ambulatori)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 settembre 2014
Completamento primario (Effettivo)
14 febbraio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
14 febbraio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 agosto 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
14 ottobre 2014
Primo Inserito (Stima)
17 ottobre 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 gennaio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 dicembre 2020
Ultimo verificato
1 dicembre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FORMA-02
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