Roksadustat w leczeniu niedokrwistości u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek (ESRD) poddawanych stabilnej dializie (Pyrenees)
12 listopada 2024 zaktualizowane przez: Astellas Pharma Europe B.V.
Randomizowane, otwarte badanie fazy 3 z aktywną kontrolą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo roksadustatu w leczeniu podtrzymującym niedokrwistości u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek poddawanych stabilnej dializie
Badanie to przeprowadzono w celu zbadania nowej terapii niedokrwistości u uczestników ze schyłkową niewydolnością nerek (ESRD) poddawanych dializie.
Anemia to zmniejszona liczba czerwonych krwinek lub hemoglobiny.
Hemoglobina (która zawiera żelazo) jest ważna dla transportu tlenu we krwi.
Celem tego badania była ocena, czy roksadustat jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu podtrzymującym niedokrwistości u stabilnych pacjentów dializowanych ze schyłkową niewydolnością nerek.
Roxadustat porównano z epoetyną alfa i darbepoetyną alfa, dostępnymi na rynku lekami stosowanymi w leczeniu niedokrwistości.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie to składało się z trzech okresów badawczych w następujący sposób:
- Okres przesiewowy: do 6 tygodni
- Okres leczenia: minimum 52 tygodnie, maksymalnie 104 tygodnie
- Okres obserwacji: 4 tygodnie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
838
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Aalst, Belgia, 9300
- Site BE32001
-
Antwerp, Belgia, 2060
- Site BE32002
-
Antwerpen, Belgia, 2020
- Site BE32019
-
Baudour, Belgia, 7331
- Site BE32012
-
Bonheiden, Belgia, 2820
- Site BE32017
-
Leuven, Belgia, 3000
- Site BE32003
-
Liege, Belgia, 4000
- Site BE32013
-
Roeselare, Belgia, 8800
- Site BE32011
-
-
Flemish Brabant
-
Brussels, Flemish Brabant, Belgia, 1200
- Site BE32004
-
-
-
-
-
Blagoevgrad, Bułgaria, 2700
- Site BG35925
-
Haskovo, Bułgaria, 6300
- Site BG35931
-
Pleven, Bułgaria, 5800
- Site BG35915
-
Plovdiv, Bułgaria, 4000
- Site BG35909
-
Plovdiv, Bułgaria, 4003
- Site BG35919
-
Rousse, Bułgaria, 7002
- Site BG35920
-
Shumen, Bułgaria, 9700
- Site BG35938
-
Sofia, Bułgaria, 1309
- Site BG35924
-
Sofia, Bułgaria, 1431
- Site BG35906
-
Sofia, Bułgaria, 1527
- Site BG35921
-
Stara Zagora, Bułgaria, 6000
- Site BG35907
-
Varna, Bułgaria, 9000
- Site BG35916
-
Varna, Bułgaria, 9010
- Site BG35918
-
Veliko Tarnovo, Bułgaria, 5000
- Site BG35903
-
Yambol, Bułgaria, 8600
- Site BG35937
-
-
-
-
-
Cakovec, Chorwacja, 40000
- Site HR38508
-
Karlovac, Chorwacja, 47000
- Site HR38505
-
Osijek, Chorwacja, 31 000
- Site HR38507
-
Rijeka, Chorwacja, 51000
- Site HR38506
-
Slavonski Brod, Chorwacja, 35000
- Site HR38504
-
Zadar, Chorwacja, 23 000
- Site HR38501
-
-
Grad Zagreb
-
Zagreb, Grad Zagreb, Chorwacja, 10000
- Site HR38509
-
-
-
-
-
Liberec, Czechy, 46063
- Site CZ42008
-
Praha 6, Czechy, 169 00
- Site CZ42021
-
Rakovnik, Czechy, 26929
- Site CZ42015
-
-
-
-
-
Kaluga, Federacja Rosyjska, 248007
- Site RU70008
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 119992
- Site RU70051
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125284
- Site RU70005
-
Nizhny Novgorod, Federacja Rosyjska, 603032
- Site RU70003
-
Omsk, Federacja Rosyjska, 644112
- Site RU70004
-
Rostov-on-Don, Federacja Rosyjska, 344029
- Site RU70014
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 197089
- Site RU70002
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 190103
- Site RU70072
-
Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 196247
- Site RU70011
-
Saint-Petersburg, Federacja Rosyjska, 197374
- Site RU70050
-
Sankt-Peterburg, Federacja Rosyjska, 197110
- Site RU70030
-
Smolensk, Federacja Rosyjska, 214006
- Site RU70006
-
Volgograd, Federacja Rosyjska, 404120
- Site RU70037
-
Yaroslavl, Federacja Rosyjska, 150062
- Site RU70001
-
-
-
-
-
Amiens cedex 1, Francja, 80054
- Site FR33005
-
La Tronche, Francja, 38701
- Site FR33010
-
Saint Ouen, Francja, 93400
- Site FR33055
-
Saint Priez En Jarez, Francja, 42270
- Site FR33007
-
Valenciennes, Francja, 59300
- Site FR33056
-
-
-
-
-
Tbilisi, Gruzja, 0144
- Site GE99503
-
Tbilisi, Gruzja, 0144
- Site GE99504
-
Tbilisi, Gruzja, 159
- Site GE99508
-
-
-
-
-
Badalona-Barcelona, Hiszpania, 8916
- Site ES34002
-
Barcelona, Hiszpania, 08025
- Site ES34008
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Site ES34006
-
Jaen, Hiszpania, 23007
- Site ES34017
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Site ES34037
-
Valencia, Hiszpania, 46017
- Site ES34052
-
-
A Coruna
-
Santiago de Compostela, A Coruna, Hiszpania, 15706
- Site ES34041
-
-
Almeria
-
El Ejido, Almeria, Hiszpania, 04700
- Site ES34009
-
-
Madrid
-
Alcorcon, Madrid, Hiszpania, 28922
- Site ES34010
-
Majadahonda, Madrid, Hiszpania, 28222
- Site ES34030
-
-
Vizcaya
-
Galdakao, Vizcaya, Hiszpania, 48960
- Site ES34011
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Site DE49067
-
Cloppenburg, Niemcy, 49661
- Site DE49073
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Site DE49008
-
Dusseldorf, Niemcy, 40210
- Site DE49054
-
Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
- Site DE49020
-
Hamburg, Niemcy, 23397
- Site DE49065
-
Heilbronn, Niemcy, 74076
- Site DE49075
-
Kaiserslautern, Niemcy, 67655
- Site DE49001
-
Muenchen, Niemcy, 81695
- Site DE49070
-
Solingen, Niemcy, 42653
- Site DE49002
-
Villingen-Schwenningen, Niemcy, 78052
- Site DE49071
-
-
Nordrhein-Westfalen
-
Dormagen, Nordrhein-Westfalen, Niemcy, 41540
- Site DE49056
-
-
-
-
-
Katowice, Polska, 40 027
- Site PL48002
-
Krakow, Polska, 30 501
- Site PL48001
-
Szczecin, Polska, 70-111
- Site PL48013
-
Warszawa, Polska, 00 507
- Site PL48005
-
Wroclaw, Polska, 50-556
- Site PL48006
-
Wroclaw, Polska, 51 124
- Site PL48009
-
Zamosc, Polska, 20-400
- Site PL48014
-
-
-
-
-
Almada, Portugalia, 2800-455
- Site PT35121
-
Aveiro, Portugalia, 3800-266
- Site PT35127
-
Cascais, Portugalia, 2750-663
- Site PT35139
-
Faro, Portugalia, 8005-546
- Site PT35117
-
Gaeiras, Portugalia, 2510-702
- Site PT35128
-
Leiria, Portugalia, 2400-441
- Site PT35114
-
Porto, Portugalia, 4099-001
- Site PT35102
-
Setubal, Portugalia, 2900-655
- Site PT35122
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia, 011794
- Site RO40018
-
Bucharest, Rumunia
- Site RO40015
-
Bucharest, Rumunia
- Site RO40019
-
Bucuresti, Rumunia, 22328
- Site RO40003
-
Oradea, Rumunia, 410562
- Site RO40004
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Site RS38102
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Site RS38105
-
Belgrade, Serbia
- Site RS38104
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Site RS38120
-
Krusevac, Serbia, 37000
- Site RS38117
-
Nis, Serbia
- Site RS38101
-
Zrenjanin, Serbia
- Site RS38116
-
-
-
-
-
Koshice, Słowacja, 04001
- Site SK42102
-
Levice, Słowacja, 93401
- Site SK42119
-
Lučenec, Słowacja, 984 01
- Site SK42120
-
Puchov, Słowacja, 020 01
- Site SK42113
-
Senica, Słowacja, 90501
- Site SK42116
-
-
-
-
-
Baja, Węgry, 6500
- Site HU36033
-
Esztergom, Węgry, 2500
- Site HU36036
-
Gyor, Węgry, 9002
- Site HU36031
-
Kaposvar, Węgry, H 7400
- Site HU36026
-
Kistarcsa, Węgry, 2143
- Site HU36027
-
Pecs, Węgry, 7624
- Site HU36032
-
Pecs, Węgry, 7633
- Site HU36035
-
Salgotarjan, Węgry, 3100
- Site HU36034
-
Szeged, Węgry, 6724
- Site HU36004
-
Szekesfehervar, Węgry, 8000
- Site HU36046
-
Szombathely, Węgry, H 9700
- Site HU36006
-
Zalsaegerszeg, Węgry, 8900
- Site HU36003
-
-
-
-
-
Brescia, Włochy, 25123
- Site IT39010
-
Lecco, Włochy, 23900
- Site IT39008
-
Milano, Włochy, 20162
- Site IT39006
-
Modena, Włochy, 41124
- Site IT39037
-
Padova, Włochy, 35128
- Site IT39022
-
Pavia, Włochy, 27100
- Site IT39036
-
Roma, Włochy, 122
- Site IT39005
-
Torino, Włochy, 10126
- Site IT39035
-
Trieste, Włochy, 34142
- Site IT39032
-
-
Frazione Di Galciana
-
Prato, Frazione Di Galciana, Włochy, 59100
- Site IT39028
-
-
Lombardia
-
Cremona, Lombardia, Włochy, 26100
- Site IT39039
-
-
Venezia
-
Mestre, Venezia, Włochy, 30174
- Site IT39014
-
-
-
-
-
Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
- Site GB44008
-
Hull, Zjednoczone Królestwo, HU3 2JZ
- Site GB44010
-
Leicester, Zjednoczone Królestwo, LE5 4PW
- Site GB44081
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L9 7AL
- Site GB44079
-
Swansea, Zjednoczone Królestwo, SA6 6NL
- Site GB44001
-
-
EastSussex
-
Brighton, EastSussex, Zjednoczone Królestwo, BN2 5BD
- Site GB44087
-
-
Kent
-
Canterbury, Kent, Zjednoczone Królestwo, CT1 3NG
- Site GB44011
-
-
Staffordshire
-
Stoke on Trent, Staffordshire, Zjednoczone Królestwo, ST4 6QG
- Site GB44080
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Główne włączenie:
- Uczestnik jest poddawany stabilnej hemodializie (HD), hemodiafiltracji (HDF) lub dializie otrzewnowej (PD) z tym samym trybem dializy przez ≥ 4 miesiące przed randomizacją.
- Uczestnik jest leczony epoetyną dożylnie lub podskórnie albo darbepoetyną alfa dożylnie lub podskórnie przez ≥8 tygodni przed randomizacją ze stałymi dawkami tygodniowymi (w ciągu 4 tygodni przed randomizacją).
- Średnia z trzech ostatnich wartości Hb u uczestnika, zmierzona przez laboratorium centralne podczas okresu przesiewowego.
- Aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) uczestnika wynosi ≤3 x górna granica normy (GGN), a bilirubina całkowita (TBL) wynosi ≤1,5 x GGN
Kryteria wyłączenia:
Główne wykluczenie:
- Uczestnik otrzymał transfuzję krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 8 tygodni przed randomizacją.
- Uczestnik ma znaną dziedziczną chorobę hematologiczną, taką jak talasemia lub niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, wybiórcza aplazja czerwonokrwinkowa lub inne znane przyczyny niedokrwistości inne niż przewlekła choroba nerek (CKD).
- Uczestnik miał zawał mięśnia sercowego, ostry zespół wieńcowy, udar, napad lub zdarzenie zakrzepowe/zakrzepowo-zatorowe (np. zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna) w ciągu 12 tygodni przed randomizacją.
- Uczestnik miał niekontrolowane nadciśnienie, w opinii badacza, w ciągu 2 tygodni przed randomizacją.
- U uczestnika występowały nowotwory złośliwe w wywiadzie, z wyjątkiem: raków uznanych za wyleczone lub z remisją przez ≥5 lat, leczonych raków podstawnokomórkowych lub płaskonabłonkowych skóry, raka szyjki macicy in situ lub usuniętych polipów okrężnicy.
- Uczestnik miał wcześniej przeszczep narządu (który nie został usunięty) lub uczestnik ma zaplanowany przeszczep narządu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Roksadustat
Uczestnicy otrzymywali roksadustat trzy razy w tygodniu (TIW) przez co najmniej 52 tygodnie, maksymalnie do 104 tygodni.
Uczestnicy otrzymywali początkową dawkę roksadustatu w dawkach 100 mg, 150 mg lub 200 mg, zgodnie ze średnią tygodniową dawką epoetyny lub darbepoetyny alfa przed randomizacją.
Dawkę roksadustatu dla uczestników dostosowywano co 4 tygodnie, aby utrzymać poziom Hb w docelowym zakresie od 10,0 do 12,0 g/dl.
Etapy dostosowywania dawki były następujące: 20, 40, 50, 70, 100, 150, 200, 250, 300 i 400 mg.
Zezwolono na doustne leczenie żelazem w dawce 200 mg jako uzupełnienie wspomagające erytropoezę.
Leczenie dożylnym żelazem było dozwolone tylko wtedy, gdy spełnione były określone kryteria protokołu.
|
Uczestnicy otrzymywali początkową dawkę roksadustatu doustnie w postaci tabletki w dawkach 100 mg, 150 mg lub 200 mg, zgodnie ze średnią tygodniową dawką epoetyny lub darbepoetyny alfa przed randomizacją.
Dawkę roksadustatu dla uczestników dostosowywano co 4 tygodnie, aby utrzymać poziom Hb w docelowym zakresie od 10,0 do 12,0 g/dl.
Etapy dostosowywania dawki były następujące: 20, 40, 50, 70, 100, 150, 200, 250, 300 i 400 mg.
Zezwolono na doustne leczenie żelazem w dawce 200 mg jako uzupełnienie wspomagające erytropoezę.
Leczenie dożylnym żelazem było dozwolone tylko wtedy, gdy spełnione były określone kryteria protokołu.
Inne nazwy:
Doustne leczenie żelazem zalecono jako uzupełnienie wspomagające erytropoezę oraz jako leczenie pierwszego rzutu w niedoborze żelaza, chyba że pacjent nie tolerował tego leczenia.
Dla uczestników otrzymujących roksadustat zalecana dzienna dawka wynosiła 200 mg żelaza pierwiastkowego.
Uczestnikom zalecono przyjmowanie roksadustatu co najmniej 1 godzinę przed lub 1 godzinę po doustnym żelazie.
Dożylna suplementacja żelaza uczestnikom otrzymującym roksadustat była dozwolona, jeśli spełnione były wszystkie poniższe kryteria: poziom Hb u uczestnika nie reagował odpowiednio na roksadustat po dwóch kolejnych zwiększeniach dawki lub osiągnął maksymalną dawkę graniczną, a ferrytyna uczestnika wynosiła < 100 ng/ml ( < 220 pmol/l) lub TSAT < 20% lub uczestnik nie tolerował doustnej terapii żelazem.
Uczestnikom leczonym epoetyną alfa lub darbepoetyną alfa podawano dożylną suplementację żelaza zgodnie ze standardami opieki.
|
|
Aktywny komparator: Leczenie ESA (czynnik stymulujący erytropoezę).
Uczestnicy otrzymywali epoetynę alfa raz w tygodniu, dwa razy w tygodniu lub TIW i darbepoetynę alfa raz w tygodniu lub raz na dwa tygodnie.
Uczestnicy byli leczeni przez co najmniej 52 tygodnie, maksymalnie do 104 tygodni.
Dawkę leczniczą dostosowano zgodnie z ustaloną wcześniej zasadą utrzymywania poziomu Hb u uczestnika w zakresie od 10,0 do 12,0 g/dl.
Uczestnikom nie pozwolono na zmianę epoetyny alfa na darbepoetynę alfa lub odwrotnie.
|
Doustne leczenie żelazem zalecono jako uzupełnienie wspomagające erytropoezę oraz jako leczenie pierwszego rzutu w niedoborze żelaza, chyba że pacjent nie tolerował tego leczenia.
Dla uczestników otrzymujących roksadustat zalecana dzienna dawka wynosiła 200 mg żelaza pierwiastkowego.
Uczestnikom zalecono przyjmowanie roksadustatu co najmniej 1 godzinę przed lub 1 godzinę po doustnym żelazie.
Dożylna suplementacja żelaza uczestnikom otrzymującym roksadustat była dozwolona, jeśli spełnione były wszystkie poniższe kryteria: poziom Hb u uczestnika nie reagował odpowiednio na roksadustat po dwóch kolejnych zwiększeniach dawki lub osiągnął maksymalną dawkę graniczną, a ferrytyna uczestnika wynosiła < 100 ng/ml ( < 220 pmol/l) lub TSAT < 20% lub uczestnik nie tolerował doustnej terapii żelazem.
Uczestnikom leczonym epoetyną alfa lub darbepoetyną alfa podawano dożylną suplementację żelaza zgodnie ze standardami opieki.
Uczestnicy otrzymywali epoetynę alfa we wstrzyknięciu dożylnym lub podskórnym raz w tygodniu, dwa razy w tygodniu lub trzy razy w tygodniu (TIW).
Dawkę epoetyny alfa dostosowano tak, aby utrzymać poziom Hb w docelowym zakresie.
Dawkowanie epoetyny alfa było zgodne z brytyjską ChPL produktu Eprex®.
Uczestnicy otrzymywali dożylną suplementację żelaza zgodnie ze standardem opieki.
Inne nazwy:
Uczestnicy otrzymywali darbepoetynę alfa we wstrzyknięciu dożylnym lub podskórnym raz w tygodniu lub raz na dwa tygodnie.
Dawkę darbepoetyny alfa dostosowano tak, aby utrzymać poziom Hb w docelowym zakresie.
Dawkowanie darbepoetyny alfa było zgodne z ChPL produktu Aranesp® w UE.
Uczestnicy otrzymywali dożylną suplementację żelaza zgodnie ze standardem opieki.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej (BL) do średniej hemoglobiny (Hb) w tygodniach 28-36 bez terapii ratunkowej [EU (EMA)]
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 28 do 36
|
Wyjściową Hb zdefiniowano jako średnią czterech wartości Hb z laboratorium centralnego; cztery ostatnie wartości Hb przed lub w tym samym dniu co pierwsze przyjęcie badanego leku.
W przypadku uczestników, którzy nie mieli dostępnej wartości Hb w okresie 28-36 tygodni, zastosowano zasady imputacji.
W przypadku analiz bez terapii ratunkowej uczestnicy, którzy skorzystali z terapii ratunkowej po rozpoczęciu terapii ratunkowej, zostali uznani za zaginionych na 6 tygodni od daty rozpoczęcia terapii ratunkowej.
Jeśli nie była dostępna żadna wartość Hb, stosowano technikę imputacji, przy czym średnia wszystkich dostępnych wartości od dnia 1 do minimum (koniec okresu pojawiania się skuteczności) została przeniesiona do przodu.
|
Linia bazowa i tygodnie od 28 do 36
|
|
Zmiana od BL do średniej Hb w tygodniach od 28 do 52 niezależnie od terapii ratunkowej [USA (FDA)]
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 28 do 52
|
Wyjściową Hb zdefiniowano jako średnią z czterech centralnych laboratoryjnych wartości Hb: czterech ostatnich wartości Hb przed lub w tym samym dniu co pierwsze przyjęcie badanego leku.
Zmiany od linii podstawowej do średniej Hb są obserwowanymi wartościami.
Brakujące dane dotyczące hemoglobiny zostały przypisane dla każdego leczenia w oparciu o nie brakujące dane od wszystkich uczestników w każdej grupie leczenia przy użyciu modelu imputacji łańcucha Monte Carlo Markowa (MCMC) z leczeniem, wyjściową hemoglobiną, czynnikami stratyfikacyjnymi randomizacji i dostępną niebrakującą hemoglobiną dla każdego zaplanowanego tydzień.
|
Linia bazowa i tygodnie od 28 do 52
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek uczestników z odpowiedzią Hb w tygodniach od 28 do 36
Ramy czasowe: Tygodnie od 28 do 36
|
Odpowiedź Hb w tygodniach 28-36 została zdefiniowana jako średnia Hb od 10-12 g/dl bez leczenia ratunkowego w ciągu 6 tygodni przed okresem oceny lub w jego trakcie.
Procenty i 95% CI były nieskorygowane, dla 95% CI zastosowano dokładną metodę Cloppera-Pearsona.
Okres Emergentu Skuteczności zdefiniowano jako okres oceny od daty przyjęcia pierwszej dawki analizy do wizyty zakończenia leczenia (EOT) lub ostatniej oceny Hb bez braków (dla uczestników, którzy zmarli w okresie leczenia).
|
Tygodnie od 28 do 36
|
|
Zmiana od BL cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) do średniego LDL-C w tygodniach od 12 do 28
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
Wyjściowy LDL zdefiniowano jako wartość LDL w dniu 1.
Jeśli tej wartości brakowało, wykorzystano ostatnią wartość przed podaniem pierwszego badanego leku.
|
Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
|
Średnie miesięczne dożylne (IV) zużycie żelaza
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 36
|
Uczestnicy, którzy nie mają zapisów dotyczących przyjmowania leków IV Iron lub ich nie mają, mają ustawione miesięczne zużycie żelaza IV na 0 mg.
W przypadku uczestników, którzy przyjmowali żelazo dożylnie, ale bez określonej częstotliwości dawkowania, średnie wartości uznano za brakujące.
|
Dzień 1 do tygodnia 36
|
|
Zmiana z wyniku cząstkowego Funkcjonowania fizycznego (PF) w kwestionariuszu ankiety zdrowia BL w formularzu skróconym 36 (SF-36) do średniej z tygodni od 12 do 28
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
Wyjściowe SF-36 PF zdefiniowano jako wartość SF-36 PF w dniu 1. SF-36 jest instrumentem jakości życia (QoL) przeznaczonym do oceny ogólnych koncepcji zdrowotnych istotnych dla różnych grup wiekowych, chorób i leczenia.
SF-36 zawiera 36 pozycji, które mierzą osiem skal: (1) funkcjonowanie fizyczne (PF); (2) ograniczenia roli wynikające z problemów ze zdrowiem fizycznym (RP); (3) ból ciała (BP); (4) funkcjonowanie społeczne (SF); (5) ogólne postrzeganie zdrowia (GH); (6) ograniczenia roli z powodu problemów emocjonalnych (RE); (7) witalność, energia lub zmęczenie (VT); oraz (8) zdrowie psychiczne (MH).
Każda skala jest przekształcana w wynik 0-100, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszy stan zdrowia.
SF-36 PF składa się z 11 pytań dotyczących zdrowia i zdolności do wykonywania zwykłych czynności, z wyższymi wynikami wskazującymi na lepszy stan zdrowia.
|
Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
|
Zmiana od BL w podskali żywotności (VT) SF-36 do średniej z tygodni od 12 do 28
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
Wyjściowy wynik cząstkowy VT zdefiniowano jako wartość VT w dniu 1.
SF-36 jest instrumentem QoL przeznaczonym do oceny ogólnych koncepcji zdrowotnych istotnych dla różnych grup wiekowych, chorób i leczenia.
Witalność SF-36 składa się z czterech pytań z zakresem punktów od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan witalności.
|
Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
|
Zmiana średniego ciśnienia tętniczego (MAP) od BL do średniej z tygodni od 20. do 28.
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 20 do 28
|
Wyjściowe MAP zdefiniowano jako wartość MAP w dniu 1.
Jeśli tej wartości brakowało, wykorzystano ostatnią wartość przed podaniem pierwszego badanego leku.
Średnie ciśnienie tętnicze (MAP) oblicza się jako: MAP = (2/3)*DBP + (1/3)*SBP.
|
Linia bazowa i tygodnie od 20 do 28
|
|
Czas do pierwszego wystąpienia wzrostu ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 36
|
Wzrost ciśnienia krwi definiowano jako: skurczowe ciśnienie krwi (SBP) ≥ 170 mmHg i wzrost od BL ≥ 20 mmHg lub jako: rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) ≥ 100 mmHg i wzrost od BL ≥ 15 mmHg.
W przypadku uczestników, którzy doświadczyli więcej niż jednego zdarzenia, wykorzystano tylko ich pierwsze zdarzenie po leczeniu w ramach badania.
Zgłoszone dane przeanalizowano za pomocą estymacji Kaplana-Meiera pod kątem skumulowanej proporcji, a 95% przedział ufności obliczono za pomocą wzoru Greenwooda.
|
Tygodnie od 1 do 36
|
|
Zmiana od BL w średnim ciśnieniu tętniczym (MAP) do średniej wartości MAP w tygodniach od 20. do 28.
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 20 do 28
|
Wyjściowe MAP zdefiniowano jako wartość MAP w dniu 1.
Jeśli tej wartości brakowało, wykorzystano ostatnią wartość przed podaniem pierwszego badanego leku.
Średnie ciśnienie tętnicze (MAP) oblicza się jako: MAP = (2/3)*DBP + (1/3)*SBP.
|
Linia bazowa i tygodnie od 20 do 28
|
|
Czas do pierwszego wystąpienia wzrostu ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Tygodnie od 1 do 36
|
Wzrost ciśnienia krwi definiowano jako: SBP ≥ 170 mmHg i wzrost od BL ≥ 20 mmHg lub jako: DBP ≥ 100 mmHg i wzrost od BL ≥ 15 mmHg.
Zgłoszone dane przeanalizowano za pomocą estymacji Kaplana-Meiera pod kątem skumulowanej proporcji, a 95% przedział ufności obliczono za pomocą wzoru Greenwooda.
|
Tygodnie od 1 do 36
|
|
Odsetek uczestników z odpowiedzią Hb w 28. i 36. tygodniu niezależnie od zastosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Tygodnie od 28 do 36
|
Odpowiedź Hb zdefiniowano jako średnią Hb w tygodniach od 28 do 36 w docelowym zakresie od 10,0 do 12,0 g/dl.
Procenty i 95% CI są nieskorygowane, dla 95% CI zastosowano dokładną metodę Cloppera-Pearsona.
|
Tygodnie od 28 do 36
|
|
Zmiana z BL w Hb na każdy punkt czasowy po podaniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18,20, 22, 24, 26, 28, 30, 32, 34, 36, 40, 44 , 48, 52, 56, 60, 64, 68, 72,76, 80, 84, 88, 92, 96, 100 i 104
|
Wyjściową Hb zdefiniowano jako średnią z czterech ostatnich wartości Hb z laboratorium centralnego przed lub w tym samym dniu co pierwsze przyjęcie badanego leku (przed podaniem dawki).
|
Punkt wyjściowy i tygodnie 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18,20, 22, 24, 26, 28, 30, 32, 34, 36, 40, 44 , 48, 52, 56, 60, 64, 68, 72,76, 80, 84, 88, 92, 96, 100 i 104
|
|
Poziom Hb uśredniony w tygodniach od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104 bez stosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Tygodnie od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104
|
Wyjściową Hb zdefiniowano jako średnią z czterech ostatnich wartości Hb z laboratorium centralnego przed lub w tym samym dniu co pierwsze przyjęcie badanego leku (przed podaniem dawki).
Uśrednione wartości Hb w tygodniach 28-36, tygodniach 44-52 i tygodniach 96-104 są wartościami obserwowanymi.
|
Tygodnie od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104
|
|
Zmiana od BL w Hb do średniej z tygodni 28-36, 44-52 i 96-104 niezależnie od zastosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tygodnie od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104
|
Zmiany od linii podstawowej do średniej Hb są obserwowanymi wartościami.
Wyjściową Hb zdefiniowano jako średnią z czterech ostatnich wartości Hb z laboratorium centralnego przed lub w tym samym dniu co pierwsze przyjęcie badanego leku (przed podaniem dawki).
|
Punkt wyjściowy i tygodnie od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104
|
|
Odsetek wartości Hb ≥ 10 g/dl w tygodniach od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104 bez zastosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Tygodnie 28-36, 44-52 i 96-104
|
Odsetek dla każdego uczestnika obliczono jako Liczba wartości Hb >= 10,0 g/dl / Całkowita liczba wartości Hb*100 w tygodniach od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104 bez stosowania terapii ratunkowej w ciągu 6 tygodni przed i podczas 8-tygodniowy okres oceny.
|
Tygodnie 28-36, 44-52 i 96-104
|
|
Odsetek wartości Hb w zakresie od 10,0 do 12,0 g/dl w tygodniach od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104 bez stosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Tygodnie 28-36, 44-52 i 96-104
|
Procent dla każdego uczestnika obliczono jako liczbę wartości Hb w zakresie 10,0-12,0
g/dl / Całkowita liczba wartości Hb*100 w tygodniach od 28 do 36, od 44 do 52 i od 96 do 104 bez zastosowania terapii ratunkowej w ciągu 6 tygodni przed iw trakcie 8-tygodniowego okresu oceny.
|
Tygodnie 28-36, 44-52 i 96-104
|
|
Liczba hospitalizacji
Ramy czasowe: Od początku leczenia do końca leczenia (EOT) (do 104. tygodnia)
|
Liczbę hospitalizacji na uczestnika obliczono w okresie Emergent dotyczącym skuteczności.
Okres Emergentu Skuteczności zdefiniowano jako okres oceny od daty analizy przyjęcia pierwszej dawki do wizyty EOT lub ostatniej oceny Hb bez braków (dla uczestników, którzy zmarli w okresie leczenia).
Obejmuje wszystkie hospitalizacje bez hemodializy (HD).
Dni HD nie były liczone jako hospitalizacje, nawet jeśli były wykonywane przez noc.
|
Od początku leczenia do końca leczenia (EOT) (do 104. tygodnia)
|
|
Liczba dni hospitalizacji w roku
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
Liczbę dni hospitalizacji w roku obliczono jako sumę czasu trwania wszystkich hospitalizacji innych niż HD w dniach (Data wypisu - Data przyjęcia + 1)] / (czas trwania okresu pojawiania się skuteczności w dniach / 365,25).
W przypadku brakujących dat czas trwania hospitalizacji został przypisany na podstawie średniego czasu trwania na pobyt uzyskanego od uczestników z nieobecnym czasem trwania w tej samej grupie leczenia.
|
Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
|
Czas do pierwszej hospitalizacji
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
Czas do pierwszej hospitalizacji w latach zdefiniowano w latach jako: (Data pierwszego zdarzenia w okresie nagłym dotyczącym skuteczności – Data analizy przyjęcia pierwszej dawki +1)/365,25, a „Data pierwszego zdarzenia” została zdefiniowana jako „Data pierwszego przyjęcia i „Analiza Data przyjęcia pierwszej dawki.
Dla uczestników bez hospitalizacji czas do ocenzurowania obliczono jako: (Data zakończenia okresu pojawiania się skuteczności - Data analizy Data przyjęcia pierwszej dawki + 1) / 365,25.
Data zakończenia okresu ważności Emergent Period została zdefiniowana jako okres leczenia do wizyty EOT.
W przypadku uczestników, którzy doświadczyli więcej niż jednej hospitalizacji, wykorzystano tylko ich pierwsze zdarzenie po leczeniu w ramach badania.
Zgłoszone dane przeanalizowano za pomocą estymacji Kaplana-Meiera pod kątem skumulowanej proporcji, a 95% przedział ufności obliczono za pomocą wzoru Greenwooda.
|
Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
|
Czas do pierwszego zastosowania terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
Terapię ratunkową zdefiniowano jako transfuzję krwinek czerwonych (RBC) dla obu grup terapeutycznych oraz ESA dla uczestników roxadustatu.
Tylko leki doraźne, które rozpoczęto podczas badania i do końca okresu pojawiania się skuteczności, zostały wzięte pod uwagę i uznane za zastosowanie leku doraźnego.
W przypadku uczestników, którzy doświadczyli więcej niż jednego zastosowania terapii ratunkowej, wykorzystano tylko ich pierwsze zdarzenie po leczeniu w ramach badania.
Zgłoszone dane przeanalizowano za pomocą estymacji Kaplana-Meiera pod kątem skumulowanej proporcji, a 95% przedział ufności obliczono za pomocą wzoru Greenwooda.
|
Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
|
Czas do pierwszej transfuzji krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
W przypadku uczestników, którzy doświadczyli więcej niż jednej transfuzji krwinek czerwonych, wykorzystano tylko ich pierwsze zdarzenie po badanym leczeniu.
W przypadku transfuzji krwinek czerwonych, gdy nie podano liczby jednostek, ale przetoczono objętość, liczbę jednostek oszacowano na podstawie przetoczonej objętości/250 ml (w przypadku transfuzji jednostek koncentratu krwinek) lub przetoczonej objętości/500 ml (w przypadku przetoczenia pełnej krwi ).
Zgłoszone dane przeanalizowano za pomocą estymacji Kaplana-Meiera pod kątem skumulowanej proporcji, a 95% przedział ufności obliczono za pomocą wzoru Greenwooda.
|
Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
|
Średnia miesięczna liczba opakowań RBC na uczestnika
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
W okresie zwiększania skuteczności obliczono średnią miesięczną liczbę opakowań KKCz jako sumę objętości krwi i jednostek przetoczonych między pierwszą dawką a ostatnią dawką w okresie podzieloną przez czas trwania okresu zwiększania skuteczności (w dniach) podzieloną przez 28 dni.
Uczestnicy bez dokumentacji medycznej RBC mają liczbę opakowań RBC i objętość ustawioną na 0.
|
Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
|
Średnia miesięczna objętość transfuzji krwinek czerwonych na uczestnika
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
W okresie pojawiania się skuteczności średnia miesięczna objętość przetaczanej krwi została obliczona jako suma objętości krwi i jednostek przetoczonych między pierwszą dawką a ostatnią dawką w okresie podzielona przez czas trwania okresu pojawiania się skuteczności (w dniach) podzielona przez 28 dni.
Okres Emergentu Skuteczności zdefiniowano jako okres oceny od daty analizy przyjęcia pierwszej dawki do wizyty EOT lub ostatniej oceny Hb bez braków (dla uczestników, którzy zmarli w okresie leczenia).
|
Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
|
Czas do pierwszego użycia IV suplementacji żelaza
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
W przypadku uczestników, którzy otrzymali więcej niż jedno żelazo dożylne, wykorzystano tylko ich pierwsze zdarzenie po badanym leczeniu.
Zgłoszone dane przeanalizowano za pomocą estymacji Kaplana-Meiera pod kątem skumulowanej proporcji, a 95% przedział ufności obliczono za pomocą wzoru Greenwooda.
|
Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
|
Średnie miesięczne dożylne (IV) żelazo na uczestnika w tygodniach 37-52 i tygodniach 53-104
Ramy czasowe: Tygodnie 37-52 i tygodnie 53-104
|
Uczestnicy bez lub z brakującymi zapisami dotyczącymi leczenia IV Iron mieli ustawione miesięczne zużycie żelaza IV na 0 mg.
|
Tygodnie 37-52 i tygodnie 53-104
|
|
Odsetek uczestników stosujących wyłącznie żelazo doustnie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
Odsetek uczestników z/bez żelaza tylko dożylnie został obliczony na podstawie całkowitej liczby uczestników w początkowym okresie skuteczności.
Okres Emergentu Skuteczności jest definiowany jako okres oceny od daty analizy przyjęcia pierwszej dawki do wizyty EOT lub ostatniej oceny Hb bez braków (dla uczestników, którzy zmarli w okresie leczenia).
|
Wartość wyjściowa do EOT (do 104. tygodnia)
|
|
Zmiana z BL na każdą wizytę studyjną po podaniu dawki w zakresie cholesterolu całkowitego
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
Oceną wyjściową była ocena z wizyty w dniu 1.
Jeśli brakowało wartości początkowej, jako linię bazową zastosowano ostatnią wartość okresu przesiewowego, niezależnie od statusu na czczo.
|
Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
|
Zmiana z BL na każdą wizytę badawczą po podaniu dawki w stosunku LDL-C/cholesterol lipoprotein o dużej gęstości (HDL-C)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość w dniu 1.
Jeśli brakowało wartości wyjściowej, stosowano ostatnią wartość przed podaniem pierwszego badanego leku niezależnie od postu.
|
Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
|
Zmiana z BL na każdą wizytę studyjną po podaniu dawki cholesterolu nie-HDL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość w dniu 1.
Jeśli brakowało wartości wyjściowej, stosowano ostatnią wartość przed podaniem pierwszego badanego leku niezależnie od postu.
|
Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
|
Zmiana z BL na każdą wizytę studyjną po podaniu dawki w apolipoproteinach A1 (ApoA1)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość w dniu 1.
Jeśli brakowało wartości wyjściowej, stosowano ostatnią wartość przed podaniem pierwszego badanego leku niezależnie od postu.
|
Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
|
Zmiana z BL na każdą wizytę studyjną po podaniu dawki w apolipoproteinach B (ApoB)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość w dniu 1.
Jeśli brakowało wartości wyjściowej, stosowano ostatnią wartość przed podaniem pierwszego badanego leku niezależnie od postu.
|
Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
|
Zmiana z BL na każdą wizytę studyjną po podaniu dawki w stosunku ApoB/ApoA1
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
Wartość wyjściową zdefiniowano jako wartość w dniu 1.
Jeśli brakowało wartości wyjściowej, wykorzystano ostatnią wartość przed podaniem pierwszego badanego leku.
|
Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 28, 52, 104
|
|
Liczba uczestników ze średnim stężeniem cholesterolu LDL < 100 mg/dl w ciągu tygodni od 12 do 28
Ramy czasowe: Tygodnie od 12 do 28
|
Brakująca kategoria dla Tylko na czczo obejmuje uczestników nie poszczących i uczestników z brakującymi wartościami.
|
Tygodnie od 12 do 28
|
|
Liczba uczestników z przewlekłą chorobą nerek, którzy osiągnęli cel leczenia przeciwnadciśnieniowego
Ramy czasowe: Tygodnie od 12 do 28
|
Osiągnięty cel leczenia hipotensyjnego zdefiniowano jako SBP < 140 mmHg i DBP < 90 mmHg w okresie oceny na podstawie średniej dostępnych wartości w tygodniach 12-28 (przed dializą).
|
Tygodnie od 12 do 28
|
|
Zmiana od BL do średniej z tygodni od 12 do 28 w SF-36 Wynik komponentu fizycznego (PCS)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
Wyjściowe SF-36 PCS zdefiniowano jako wartość SF-36 PCS w dniu 1. SF-36 zawiera 36 pozycji, które mierzą 8 skal z wynikami w zakresie od 0-100: funkcjonowanie fizyczne (PF); ograniczenia roli z powodu problemów ze zdrowiem fizycznym (RP); ból ciała (BP); funkcjonowanie społeczne (SF); ogólne postrzeganie zdrowia (GH); ograniczenia roli z powodu problemów emocjonalnych (RE); witalność, energia lub zmęczenie (VT); i zdrowia psychicznego (MH).
Wyniki te są znormalizowane dla populacji USA (punktacja oparta na normach miała bardzo mały wpływ na wyniki, gdy dane były zbierane w krajach Europy Zachodniej), aby uzyskać średnią 50 i odchylenie standardowe 10.
PCS został obliczony na podstawie wszystkich 8 skal i mieści się w przedziale 5,02-79,78.
Dla każdej z powyższych skal wyższe wyniki zawsze wskazują na lepszy stan zdrowia.
|
Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
|
Zmiana od BL do średniej z tygodni od 12 do 28 w podskali niedokrwistości (AnS) („Dodatkowe obawy”) wyniku funkcjonalnej oceny terapii przeciwnowotworowej — niedokrwistości (FACT-An)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
Wyjściową wartość FACT-An AnS zdefiniowano jako wartość FACT-An AnS w dniu 1. Wraz z funkcjonalną oceną terapii przeciwnowotworowej — ogólną (FACT-G), podskala niedokrwistości (AnS) jest określana jako FACT-An Total.
Skala AnS zawiera 13 pozycji specyficznych dla zmęczenia (skala zmęczenia) oraz 7 pozycji związanych z niedokrwistością.
Zakres punktacji Anemia AnS wynosi od 0 do 80.
Dla powyższego wyniku wyższy wynik wskazuje na lepszą QoL.
|
Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
|
Zmiana od BL do średniej wartości z tygodni od 12 do 28 w całkowitym wyniku FACT-An
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
Wyjściowy wynik FACT — łączny wynik został określony w dniu 1.
Całkowity wynik Fact-An składa się ze skal FACT-G i Ans.
FACT-G zawiera 27 pozycji, które obejmują cztery wymiary dobrostanu: fizyczny (PWB) – 7 pozycji, funkcjonalny (FWB) – 7 pozycji, społeczny/rodzinny (SWB) – 7 pozycji i emocjonalny (EWB) – 6 pozycji.
Skala AnS zawiera 13 pozycji specyficznych dla zmęczenia (skala zmęczenia) oraz 7 pozycji związanych z niedokrwistością.
Całkowity wynik uzyskuje się przez zsumowanie wyników z PWB, SWB, EWB, FWB i AnS.
Zakres skali FACT-An Total Score wynosi 0-188.
Wyższy wynik wskazuje na lepszą QoL.
|
Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
|
Zmiana od BL do średniej z tygodni od 12 do 28 w kwestionariuszu Euroqol-5 wymiarów 5 poziomów (EQ-5D 5L) Wynik wizualnej skali analogowej (VAS)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
Ocenę wyjściową zdefiniowano jako wartość w dniu 1.
Kwestionariusz EuroQol -5 wymiarów -5 poziomów (EQ-5D-5L) jest kwestionariuszem przeznaczonym do samodzielnego zgłaszania, używanym jako miara jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) i wartości użyteczności respondentów.
EQ-5D składa się z systemu opisowego oraz wizualnej skali analogowej (VAS).
System opisowy EQ-5D obejmuje 5 wymiarów zdrowia: mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz lęk/depresja.
Każdy wymiar ma 5 poziomów: brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy, ekstremalne problemy.
VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia respondenta w stopniowanej skali (0-100), gdzie punkty końcowe są oznaczone jako „Najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia” i „Najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia”, z wyższymi wynikami dla wyższej HRQoL.
|
Linia bazowa i tygodnie od 12 do 28
|
|
Odsetek uczestników, u których nastąpiła poprawa mierzona globalnym wrażeniem zmiany u pacjentów (PGIC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 12, 28, 36, 52, 76, 104
|
PGIC jest instrumentem ocenianym przez pacjentów, który mierzy zmianę ogólnego stanu uczestnika w 7-punktowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorzej) w porównaniu z początkiem leczenia.
Przedstawiony odsetek uczestników zawiera bardzo dużo ulepszonych, znacznie ulepszonych i minimalnie ulepszonych.
|
Wartość wyjściowa i tygodnie 8, 12, 28, 36, 52, 76, 104
|
|
Zmiana z BL w surowicy Hepcidin
Ramy czasowe: Punkt początkowy i tygodnie 4, 12, 20, 36, 52, 104 i koniec badania (EOS – do 108 tygodni)
|
Oceną wyjściową była ocena z wizyty w dniu 1.
W przypadku braku wartości wyjściowej stosowano wartość z wizyty przesiewowej.
W przypadku braków danych nie stosowano reguł imputacji.
|
Punkt początkowy i tygodnie 4, 12, 20, 36, 52, 104 i koniec badania (EOS – do 108 tygodni)
|
|
Zmiana z BL w ferrytynie w surowicy
Ramy czasowe: Punkt początkowy i tygodnie 4, 8, 12, 20, 28, 36, 44, 52, 60, 68, 76, 84, 92, 100, 104 i EOS (do 108 tygodni)
|
Oceną wyjściową była ocena z wizyty w dniu 1.
W przypadku braku wartości wyjściowej stosowano wartość z wizyty przesiewowej.
W przypadku braków danych nie stosowano reguł imputacji.
|
Punkt początkowy i tygodnie 4, 8, 12, 20, 28, 36, 44, 52, 60, 68, 76, 84, 92, 100, 104 i EOS (do 108 tygodni)
|
|
Zmiana z BL w wysyceniu transferyny (TSAT)
Ramy czasowe: Punkt początkowy i tygodnie 4, 8, 12, 20, 28, 36, 44, 52, 60, 68, 76, 84, 92, 100, 104 i EOS (do 108 tygodni)
|
Oceną wyjściową była ocena z wizyty w dniu 1.
W przypadku braku wartości wyjściowej stosowano wartość z wizyty przesiewowej.
W przypadku braków danych nie stosowano reguł imputacji.
|
Punkt początkowy i tygodnie 4, 8, 12, 20, 28, 36, 44, 52, 60, 68, 76, 84, 92, 100, 104 i EOS (do 108 tygodni)
|
|
Zmiana od BL poziomu hemoglobiny glikowanej (HbA1c) do tygodni 12, 28, 36, 44, 52, 60, 84, 104 i EOS (do tygodnia 108)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tygodnie 12, 28, 36, 44, 52, 60, 84, 104 i EOS (do 108 tygodni)
|
Dla HbA1c obliczono procent zmiany od wartości początkowej do każdej wizyty badawczej.
Oceną wyjściową była ocena z wizyty w dniu 1.
W przypadku braku wartości wyjściowej stosowano wartość z wizyty przesiewowej.
W przypadku braków danych nie stosowano reguł imputacji.
|
Punkt wyjściowy i tygodnie 12, 28, 36, 44, 52, 60, 84, 104 i EOS (do 108 tygodni)
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do EOS (do 108. tygodnia)
|
Bezpieczeństwo oceniono na podstawie oceny następujących zmiennych: (TEAE; częstość, nasilenie, nasilenie i związek z badanym lekiem), parametry życiowe (skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi, puls, częstość oddechów i masa ciała), kliniczne zmienne laboratoryjne (hematologia, biochemia) w tym enzymy wątrobowe i bilirubina całkowita oraz analiza moczu), badanie fizykalne, elektrokardiogram 12-odprowadzeniowy (EKG) i zakrzepica dostępu naczyniowego.
Wszystkie zdarzenia niepożądane zebrane podczas okresu zagrażającego bezpieczeństwu zostały zliczone jako TEAE.
TEAE definiowano jako zdarzenie niepożądane (AE), jeśli obserwowano je po rozpoczęciu podawania roksadustatu lub ESA.
Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości zgłaszano jako zdarzenia niepożądane.
Wszystkie zgłoszone zgony po pierwszym podaniu badanego leku i do 28 dni po dacie analizy ostatniej dawki, z uwzględnieniem częstotliwości ostatniego dawkowania.
|
Wartość wyjściowa do EOS (do 108. tygodnia)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Physician, Astellas Pharma Europe B.V.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 listopada 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 czerwca 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 lipca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 października 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 października 2014
Pierwszy wysłany (Szacowany)
30 października 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 listopada 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
12 listopada 2024
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Procesy patologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby Urologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Przewlekła choroba
- Atrybuty choroby
- Choroby hematologiczne
- Niewydolność nerek
- Niewydolność nerek, przewlekła
- Choroby nerek
- Niewydolność nerek, przewlekła
- Niedokrwistość
- Hematyka
- Epoetyna Alfa
- Darbepoetyna alfa
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1517-CL-0613
- 2013-001497-16 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Dostęp do zanonimizowanych danych na poziomie poszczególnych uczestników zebranych podczas badania, oprócz dokumentacji uzupełniającej związanej z badaniem, jest planowany dla badań przeprowadzonych z zatwierdzonymi wskazaniami i recepturami produktów, jak również związków zakończonych w trakcie opracowywania.
Badania przeprowadzone ze wskazaniami do produktów lub preparatami, które pozostają aktywne w fazie rozwoju, są oceniane po zakończeniu badania w celu ustalenia, czy dane poszczególnych uczestników mogą być udostępniane.
Warunki i wyjątki są opisane w Szczegółowych informacjach sponsora dotyczących firmy Astellas na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Dostęp do danych na poziomie uczestnika jest oferowany naukowcom po opublikowaniu pierwotnego manuskryptu (jeśli dotyczy) i jest dostępny tak długo, jak Astellas ma uprawnienia prawne do udostępniania danych.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Naukowcy muszą złożyć propozycję przeprowadzenia naukowo istotnej analizy danych z badania.
Propozycja badań jest weryfikowana przez Niezależny Panel Badawczy.
Jeśli propozycja zostanie zatwierdzona, dostęp do danych badawczych zostanie zapewniony w bezpiecznym środowisku udostępniania danych po otrzymaniu podpisanej umowy o udostępnianiu danych.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .