Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie I/II fazy SRP-4053 u pacjentów z DMD

14 października 2020 zaktualizowane przez: Sarepta Therapeutics, Inc.

Dwuczęściowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie dotyczące dostosowywania dawki, bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (część 1), po którym następuje otwarta ocena skuteczności i bezpieczeństwa (część 2) SRP-4053 u pacjentów Z dystrofią mięśniową Duchenne'a podatną na pominięcie eksonu 53

Jest to pierwsze dwuczęściowe badanie z udziałem ludzi z wielokrotnymi dawkami, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki SRP-4053 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) z delecjami podatnymi na pominięcie eksonu 53.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część 1: Randomizowane, kontrolowane placebo miareczkowanie dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki 4 poziomów dawek SRP-4053 u pacjentów z DMD potwierdzoną genotypowo z delecjami podatnymi na pominięcie eksonu 53.

Część 2: Otwarta ocena SRP-4053 u pacjentów z części 1, wraz z nowo włączonymi pacjentami z DMD z delecjami podatnymi na pominięcie eksonu 53 i nieleczoną grupą pacjentów z DMD z delecjami niepodlegającymi pominięciu eksonu 53.

Bezpieczeństwo, w tym monitorowanie zdarzeń niepożądanych i rutynowe oceny laboratoryjne, będzie na bieżąco monitorowane u wszystkich pacjentów.

Skuteczność kliniczna, w tym testy funkcjonalne, takie jak sześciominutowy test marszu (6MWT), będzie oceniana podczas regularnie zaplanowanych wizyt badawczych. Pacjenci w leczonych grupach zostaną poddani jednej podstawowej i jednej kontrolnej biopsji mięśnia. Pacjenci w grupie nieleczonej nie będą poddawani biopsjom i będą podlegać skróconemu harmonogramowi ocen badań.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

39

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75013
        • Institute de Myologie
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02116
        • Boston Children's Hospital
  • Włochy
      • Rome, Włochy, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo
        • Newcastle University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 15 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdiagnozowana DMD, potwierdzona genotypowo.
  • Nienaruszone prawe i lewe mięśnie bicepsa lub alternatywna grupa mięśni ramienia.
  • Stabilna czynność płuc i serca.
  • Minimalne wyniki w teście 6MWT, ocenie ambulatoryjnej North Star i wzroście (Gowers) zgodnie z protokołem badania.
  • Na stałej dawce kortykosteroidów przez co najmniej 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze leczenie środkami eksperymentalnymi BMN-195 (SMT C1100) lub PRO053.
  • Obecne lub poprzednie leczenie jakimkolwiek innym leczeniem eksperymentalnym w ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania.
  • Poważna operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Obecność innych istotnych klinicznie chorób.
  • Istotna zmiana reżimu fizjoterapeutycznego w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia i wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część 1: SRP-4053
Pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne (IV) SRP-4053 (golodirsen) co tydzień, w rosnących poziomach dawek w następujący sposób: tygodnie 1-2, 4 mg/kg/tydzień; Tygodnie 3-4, 10 mg/kg/tydzień; Tygodnie 5-6, 20 mg/kg/tydzień; Tygodnie 7-12, 30 mg/kg/tydzień. Dawkowanie zostanie przerwane lub zatrzymane, jeśli zostaną spełnione określone wcześniej kryteria zatrzymania lub jeśli jest to uzasadnione decyzją Sponsora lub Badacza.
Lek: SRP-4053
SRP-4053 (golodirsen) roztwór do infuzji IV.
Komparator placebo: Część 1: Placebo
Pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne SRP-4053 odpowiadające placebo, co tydzień przez 12 tygodni. Dawkowanie zostanie przerwane lub zatrzymane, jeśli zostaną spełnione określone wcześniej kryteria zatrzymania lub jeśli jest to uzasadnione decyzją Sponsora lub Badacza.
Lek: Placebo
SRP-4053 odpowiadający placebo roztwór do infuzji IV.
Eksperymentalny: Część 2: SRP-4053
Wszyscy kwalifikujący się pacjenci z części 1, jak również nowi pacjenci będą otrzymywać infuzje dożylne SRP-4053 (golodirsen) w dawce 30 mg/kg/tydzień, co tydzień przez okres do 168 tygodni.
Lek: SRP-4053
SRP-4053 (golodirsen) roztwór do infuzji IV.
Brak interwencji: Część 2: Grupa nieleczona
Pacjenci z DMD, u których genotypowo potwierdzono delecję egzonu(ów) niekwalifikujących się do leczenia przez pominięcie egzonu 53, ale poza tym spełniają te same kryteria kwalifikacyjne, co leczeni pacjenci nowo zrekrutowani do części 2, zostaną poddani takim samym ocenom badania jak leczeni pacjenci ( z wyjątkiem pobierania próbek farmakokinetycznych [PK] i biopsji mięśni), ale w skróconym schemacie do 144. tygodnia. Pacjenci nieleczeni nie są uważani za grupę kontrolną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Liczba uczestników leczonych nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE), poważnych TEAE i TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym lekiem. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z następujących wyników: śmierć; Zdarzenie zagrażające życiu; Wymagana lub przedłużająca się hospitalizacja pacjenta; trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. TEAE zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które zostały zgłoszone lub uległy pogorszeniu w trakcie lub po rozpoczęciu dawkowania badanego leku w ciągu 12 tygodni. TEAE obejmowały zarówno poważne TEAE, jak i inne niż poważne TEAE.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Część 1: Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie (PCS) nieprawidłowościami laboratoryjnymi zgłoszonymi jako TEAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
Parametry laboratoryjne obejmowały hematologię, chemię surowicy (SC), analizę moczu i krzepnięcie. Liczba uczestników z co najmniej jednym potencjalnie istotnym klinicznie nieprawidłowym wynikiem została zgłoszona jako TEAE. Badacz ustalił, czy nieprawidłowe wyniki oceny były potencjalnie istotne klinicznie, czy też nie. Potencjalnie znaczenie kliniczne zdefiniowano jako wszelkie zmiany w wynikach oceny, które miały znaczenie medyczne, powodując zmianę opieki medycznej.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Część 1: Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi nieprawidłowościami funkcji życiowych zgłoszonymi jako TEAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
Parametry funkcji życiowych obejmowały skurczowe ciśnienie krwi (SBP), rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP), tętno (HR) i temperaturę ciała. Liczbę uczestników z co najmniej jednym potencjalnie istotnym klinicznie nieprawidłowym objawem czynności życiowych zgłoszono jako TEAE. Badacz ustalił, czy nieprawidłowe wyniki oceny były potencjalnie istotne klinicznie, czy też nie. Potencjalne znaczenie kliniczne zdefiniowano jako wszelkie zmiany w wynikach oceny, które miały znaczenie medyczne, powodując zmianę opieki medycznej.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Część 1: Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
Badania fizykalne zostały przeprowadzone przez badacza lub wykwalifikowany personel badawczy. Pełne badanie fizykalne obejmowało przegląd ogólnego wyglądu, głowy, oczu, uszu, nosa i gardła, serca, płuc, brzucha, kończyn, skóry, węzłów chłonnych, układu mięśniowo-szkieletowego i neurologicznego. Zgłoszono liczbę uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w badaniach fizykalnych. Potencjalnie istotne klinicznie nieprawidłowości w badaniach fizykalnych opierały się na uznaniu badacza.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Część 1: Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w elektrokardiogramie (EKG) zgłaszanymi jako TEAE
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
Dwunastoodprowadzeniowe EKG wykonywano o stałej porze dnia przez całe badanie. Elektrokardiogramy wykonywano dopiero po tym, jak uczestnik znajdował się w pozycji leżącej, odpoczywając i wyciszając się przez co najmniej 15 minut. Zapis EKG został ręcznie przejrzany i zinterpretowany przez wykwalifikowany personel medyczny. Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w zapisie EKG zgłoszonymi jako TEAE przedstawione tutaj. Badacz ustalił, czy nieprawidłowe wyniki oceny były potencjalnie istotne klinicznie, czy też nie.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Część 1: Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w echokardiogramach (ECHO)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 12. tygodnia
Standardowe, dwuwymiarowe ECHO wykonywano o stałej porze dnia przez całe badanie. Zdarzenia dotyczące czynności serca obejmowały kardiomegalię, tachykardię i duszność. ECHO zostało sprawdzone i zinterpretowane przez wykwalifikowany personel medyczny. Zgłoszono liczbę uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie nieprawidłowościami w badaniu ECHO.
Linia bazowa do 12. tygodnia
Część 2a: Zmiana całkowitej odległości pokonanej podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) w 144. tygodniu w grupie Total Golodirsen w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 144
6MWT przeprowadzono według standardowych procedur dla wszystkich uczestników. Uczestników poproszono o przejście wyznaczonej trasy o długości 25 metrów przez 6 minut (z pomiarem czasu), a przebytą odległość (w metrach) zapisywano. Zgłoszono zmianę od wartości początkowej dystansu 6MWT w tygodniu 144 w całej grupie golodirsenu.
Wartość wyjściowa i tydzień 144
Część 2b: Zmiana całkowitej odległości pokonanej podczas 6-minutowego testu marszu (6MWT) w stosunku do wartości początkowej w 144. tygodniu w grupie nieleczonej (uczestnicy bez eksonu 53 kwalifikujący się do leczenia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 144
6MWT przeprowadzono według standardowych procedur dla wszystkich uczestników. Uczestników poproszono o przejście wyznaczonej trasy o długości 25 metrów przez 6 minut (z pomiarem czasu), a przebytą odległość (w metrach) zapisywano. Obliczono zmianę od wartości wyjściowej w odległości 6MWT w 144. tygodniu w grupie nieleczonej (uczestnicy, którzy nie podlegali eksonowi 53).
Wartość wyjściowa i tydzień 144
Część 2a: Zmiana stężeń białka dystrofiny względem wartości wyjściowych oznaczona metodą Western Blot w 48. tygodniu w grupie Total Golodirsen
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmianę poziomu białka dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych (w próbkach z biopsji mięśnia) określono metodą Western blot w grupie z całkowitym golodirsenem.
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część 1: Maksymalne stężenie preparatu Golodirsen w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Oceniano maksymalne stężenie (Cmax) golodirsenu w osoczu.
Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Część 1: Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia preparatu Golodirsen w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Oceniano czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia golodirsenu w osoczu (Tmax).
Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Część 1: Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego ekstrapolowanego do nieskończoności (AUCinf) Golodirsena w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Oceniano pole pod krzywą stężenie-czas od czasu zerowego ekstrapolowanego do nieskończoności.
Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Część 1: Pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss) produktu Golodirsen
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Objętość dystrybucji zdefiniowano jako teoretyczną objętość, w której całkowita ilość leku musiałaby być równomiernie rozprowadzona, aby uzyskać pożądane stężenie leku w osoczu. Oceniano pozorną objętość dystrybucji golodirsenu w stanie stacjonarnym.
Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Część 1: Eliminacja Okres półtrwania (T1/2) Golodirsenu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
T1/2 to zmierzony czas, w którym stężenie leku w osoczu zmniejsza się o połowę. Oceniono T1/2 golodirsenu.
Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Część 1: Całkowity klirens (CL) Golodirsen
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Klirens leku jest ilościową miarą szybkości, z jaką substancja lecznicza jest usuwana z krwi.
Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Część 1: Średni czas pobytu (MRT) w Golodirsen
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
MRT= AUMCinf/AUCinf, gdzie AUMCinf jest polem powierzchni pod krzywą pierwszego momentu od czasu 0 ekstrapolowanym do czasu nieskończonego, obliczonym przy użyciu metody liniowej/logarytmicznej trapezów. Oceniano średni czas przebywania golodirsenu.
Przed podaniem dawki, 5 do 10 minut, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 i 24 godziny po podaniu w Tygodniu 1 (dla ramienia 4 mg/kg), 3 (dla ramienia 10 mg/kg ), 5 (dla ramienia 20 mg/kg) i 7 (dla ramienia 30 mg/kg)
Część 1: Klirens nerkowy (CLR) Golodirsena
Ramy czasowe: 0 do 1440 min po rozpoczęciu dawkowania w dniu 1
Klirens nerkowy obliczono na podstawie częściowego AUC0-24 z analizy bezkompartmentowej w osoczu i AE0-24. AUC0-24 zdefiniowano jako pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu, od czasu 0 do 24 godzin po zakończeniu dawkowania. AE0-24 zdefiniowano jako całkowitą skumulowaną ilość wydalaną od 0 do 24 godzin. Przedstawiono zsumowane dane dotyczące wszystkich odstępów między zbiórkami moczu.
0 do 1440 min po rozpoczęciu dawkowania w dniu 1
Część 2a: Zmiana procentowa przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC%p) w stosunku do wartości początkowej w 144. tygodniu w grupie Golodirsen ogółem
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego podczas testu natężonej objętości wydechowej mierzonej podczas spirometrii i najważniejszego pomiaru czynności płuc. Ten test wymagał od uczestnika wdychania przez rurkę podłączoną do maszyny, która mierzy ilość powietrza, które może zostać przemieszczone do iz płuc po przyjęciu wziewnego leku rozszerzającego oskrzela, który był używany do rozszerzenia oskrzeli (oddechowych) uczestnika. Procent przewidywanego FVC = (wartość obserwowana)/ (wartość przewidywana) * 100%.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Część 2b: Procentowa zmiana przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC%p) w stosunku do wartości początkowej w 144. tygodniu w grupie nieleczonej (53 uczestników bez eksonu kwalifikujących się do leczenia)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 144
FVC to całkowita ilość powietrza wydychanego podczas testu natężonej objętości wydechowej, która została zmierzona podczas spirometrii i jest najważniejszym pomiarem czynności płuc. Ten test wymaga od uczestnika wdechu do rurki podłączonej do maszyny, która mierzy ilość powietrza, które może zostać przemieszczone do iz płuc po przyjęciu wziewnego leku rozszerzającego oskrzela, który został użyty do rozszerzenia oskrzeli (oddechowych) uczestnika. Procent przewidywanego FVC = (wartość obserwowana)/ (wartość przewidywana) * 100%.
Punkt wyjściowy, tydzień 144
Część 2a: Zmiana poziomów intensywności dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych, określona za pomocą immunohistochemii (IHC) w 48. tygodniu w grupie Total Golodirsen
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Zmiana poziomu intensywności dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych (w próbkach z biopsji mięśnia) została określona metodą immunohistochemii w grupie całkowitej golodirsenu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Część 2a: Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomijaniu eksonu 53 określona przez reakcję łańcuchową polimerazy z odwrotną transkrypcją (PCR) w 48. tygodniu w całkowitej grupie Golodirsen
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Procentową zmianę w stosunku do linii podstawowej pomijania egzonu 53 (w próbkach z biopsji mięśnia) określono za pomocą reakcji łańcuchowej polimerazy z odwrotną transkrypcją w grupie całkowitej golodirsenu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48
Część 2a: Zmiana procentowa względem wartości wyjściowych we włóknach dodatnich pod względem dystrofiny, określona za pomocą immunohistochemii (IHC) w 48. tygodniu w grupie Total Golodirsen
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 48
Procentową zmianę w stosunku do wartości początkowej we włóknach dodatnich pod względem dystrofiny (w próbkach z biopsji mięśnia) określono za pomocą immunohistochemii w 48. tygodniu w grupie całkowitej golodirsenu.
Wartość wyjściowa, tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

University College, London
Catholic University of the Sacred Heart
University of Newcastle Upon-Tyne
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
SYSNAV
Institut de Myologie, France
Consultants for Research in Imaging and Spectroscopy
Royal Holloway University

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 marca 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 marca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 grudnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 października 2020

Ostatnia weryfikacja

1 października 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 4053-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj