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Phase-I/II-Studie zu SRP-4053 bei DMD-Patienten

14. Oktober 2020 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosistitrations-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Pharmakokinetikstudie (Teil 1), gefolgt von einer offenen Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertung (Teil 2) von SRP-4053 bei Patienten Mit Duchenne-Muskeldystrophie, die für Exon 53-Skipping zugänglich ist

Dies ist eine erste zweiteilige Mehrfachdosis-Studie am Menschen zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik von SRP-4053 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit Deletionen, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil 1: Randomisierte, Placebo-kontrollierte Dosistitration zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von 4 Dosisstufen von SRP-4053 bei genotypisch bestätigten DMD-Patienten mit Deletionen, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind.

Teil 2: Offene Bewertung von SRP-4053 bei Patienten aus Teil 1, zusammen mit neu aufgenommenen DMD-Patienten mit Deletionen, die für das Überspringen von Exon 53 geeignet sind, und einer unbehandelten Gruppe von DMD-Patienten mit Deletionen, die für das Überspringen von Exon 53 nicht geeignet sind.

Die Sicherheit, einschließlich der Überwachung unerwünschter Ereignisse und routinemäßiger Laboruntersuchungen, wird für alle Patienten fortlaufend überwacht.

Die klinische Wirksamkeit, einschließlich funktioneller Tests wie dem 6-Minuten-Gehtest (6MWT), wird bei regelmäßig geplanten Studienbesuchen bewertet. Patienten in den behandelten Gruppen werden einer Ausgangs- und einer Folge-Muskelbiopsie unterzogen. Patienten in der unbehandelten Gruppe werden keiner Biopsie unterzogen und unterliegen einem verkürzten Zeitplan für Studienbewertungen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

39

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Institute de Myologie
  • Italien
      • Rome, Italien, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02116
        • Boston Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich
        • Newcastle University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 15 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnostiziert mit DMD, genotypisch bestätigt.
  • Intakter rechter und linker Bizeps oder eine alternative Oberarmmuskelgruppe.
  • Stabile Lungen- und Herzfunktion.
  • Mindestleistung bei 6MWT, North Star Ambulatory Assessment und Rise (Gowers) Test, wie im Studienprotokoll angegeben.
  • Auf einer stabilen Dosis von Kortikosteroiden für mindestens 6 Monate.

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Behandlung mit den Versuchsmitteln BMN-195 (SMT C1100) oder PRO053.
  • Aktuelle oder frühere Behandlung mit anderen experimentellen Behandlungen innerhalb von 12 Wochen vor Studieneintritt.
  • Größere Operation innerhalb der letzten 3 Monate.
  • Vorhandensein einer anderen klinisch signifikanten Krankheit.
  • Größere Änderung des Physiotherapieregimes innerhalb der letzten 3 Monate.

Andere Aufnahme- und Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1: SRP-4053
Die Patienten erhalten SRP-4053 (Golodirsen) intravenöse (IV) Infusionen wöchentlich mit ansteigenden Dosierungen wie folgt: Wochen 1-2, 4 mg/kg/Woche; Wochen 3-4, 10 mg/kg/Woche; Wochen 5-6, 20 mg/kg/Woche; Wochen 7-12, 30 mg/kg/Woche. Die Dosierung wird unterbrochen oder gestoppt, wenn bestimmte vordefinierte Abbruchkriterien erfüllt sind oder wenn dies nach Ermessen des Sponsors oder Prüfarztes gerechtfertigt ist.
Arzneimittel: SRP-4053
SRP-4053 (Golodirsen) Lösung zur IV-Infusion.
Placebo-Komparator: Teil 1: Placebo
Die Patienten erhalten 12 Wochen lang wöchentlich Placebo-passende intravenöse Infusionen mit SRP-4053. Die Dosierung wird unterbrochen oder gestoppt, wenn bestimmte vordefinierte Abbruchkriterien erfüllt sind oder wenn dies nach Ermessen des Sponsors oder Prüfarztes gerechtfertigt ist.
Arzneimittel: Placebo
SRP-4053 Placebo-Matching-Lösung für die IV-Infusion.
Experimental: Teil 2: SRP-4053
Alle in Frage kommenden Patienten aus Teil 1 sowie neue Patienten erhalten SRP-4053 (Golodirsen) 30 mg/kg/Woche IV-Infusionen, wöchentlich, für bis zu 168 Wochen.
Arzneimittel: SRP-4053
SRP-4053 (Golodirsen) Lösung zur IV-Infusion.
Kein Eingriff: Teil 2: Unbehandelte Gruppe
Patienten mit DMD, die eine genotypisch bestätigte Deletion von Exon(en) aufweisen, die einer Behandlung durch Exon-53-Skipping nicht zugänglich sind, die aber ansonsten dieselben Eignungskriterien erfüllen wie behandelte Patienten, die neu für Teil 2 rekrutiert wurden, werden denselben Studienbewertungen unterzogen wie behandelte Patienten ( mit Ausnahme von pharmakokinetischen [PK]-Proben und Muskelbiopsien), jedoch in einem reduzierten Zeitplan bis Woche 144. Die unbehandelten Patienten gelten nicht als Kontrollgruppe.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und TEAEs, die zum Abbruch führen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Unerwünschtes Ereignis (AE) war jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer einer klinischen Studie, das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit dem Prüfpräparat steht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod; Lebensbedrohliches Ereignis; Erforderlicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie. TEAEs wurden als UEs definiert, die bei oder nach Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments über 12 Wochen berichtet oder verschlechtert wurden. TEAEs umfassten sowohl schwerwiegende TEAEs als auch nicht schwerwiegende TEAEs.
Baseline bis Woche 12
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten (PCS) Laboranomalien, die als TEAEs gemeldet wurden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Zu den Laborparametern gehörten Hämatologie, Serumchemie (SC), Urinanalyse und Gerinnung. Die Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem potenziell klinisch signifikanten anormalen Befund wurde als TEAEs gemeldet. Der Prüfarzt stellte fest, ob abnormale Bewertungsergebnisse potenziell klinisch signifikant waren oder nicht. Potenziell klinische Signifikanz wurde definiert als jede Variation der Bewertungsergebnisse, die medizinische Relevanz hatte und zu einer Änderung der medizinischen Versorgung führte.
Baseline bis Woche 12
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien der Vitalfunktionen, die als TEAEs gemeldet wurden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Die Vitalparameter umfassten den systolischen Blutdruck (SBP), den diastolischen Blutdruck (DBP), die Herzfrequenz (HR) und die Körpertemperatur. Die Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem potenziell klinisch signifikanten abnormen Vitalzeichenbefund wurde als TEAEs gemeldet. Der Prüfarzt stellte fest, ob abnormale Bewertungsergebnisse potenziell klinisch signifikant waren oder nicht. Potenzielle klinische Signifikanz wurde definiert als jede Variation der Bewertungsergebnisse, die medizinische Relevanz hatte und zu einer Änderung der medizinischen Versorgung führte.
Baseline bis Woche 12
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Körperliche Untersuchungen wurden vom Prüfarzt oder qualifiziertem Studienpersonal durchgeführt. Eine vollständige körperliche Untersuchung umfasste eine Überprüfung des allgemeinen Erscheinungsbildes, des Kopfes, der Augen, der Ohren, der Nase und des Rachens, des Herzens, der Lunge, des Bauches, der Extremitäten, der Haut, der Lymphknoten, des Bewegungsapparates und des neurologischen Systems. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien bei körperlichen Untersuchungen gemeldet. Potenziell klinisch signifikante Anomalien bei körperlichen Untersuchungen lagen im Ermessen des Prüfarztes.
Baseline bis Woche 12
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG), die als TEAEs gemeldet wurden
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Zwölf-Kanal-EKGs wurden während der gesamten Studie zu einer einheitlichen Tageszeit durchgeführt. Elektrokardiogramme wurden erst durchgeführt, nachdem sich der Teilnehmer in Rückenlage, Ruhe und Ruhe für mindestens 15 Minuten befunden hatte. Das EKG wurde manuell überprüft und von medizinisch qualifiziertem Personal interpretiert. Die Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien im EKG, die als TEAEs gemeldet wurden, wird hier dargestellt. Der Prüfarzt stellte fest, ob abnormale Bewertungsergebnisse potenziell klinisch signifikant waren oder nicht.
Baseline bis Woche 12
Teil 1: Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien in Echokardiogrammen (ECHO)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 12
Zweidimensionale Standard-ECHOs wurden während der gesamten Studie zu einer einheitlichen Tageszeit durchgeführt. Zu den Herzfunktionsereignissen gehörten Kardiomegalie, Tachykardie und Dyspnoe. Das ECHO wurde von medizinisch qualifiziertem Personal überprüft und interpretiert. Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten Anomalien in ECHO wurden gemeldet.
Baseline bis Woche 12
Teil 2a: Änderung der während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) in Woche 144 in der Total-Golodirsen-Gruppe zurückgelegten Gesamtstrecke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline und Woche 144
6MWT wurde nach standardisierten Verfahren für alle Teilnehmer durchgeführt. Die Teilnehmer wurden gebeten, eine festgelegte Strecke von 25 Metern für 6 Minuten (zeitgesteuert) zu gehen, und die zurückgelegte Distanz (in Metern) wurde aufgezeichnet. In der Gesamt-Golodirsen-Gruppe wurde in Woche 144 eine Veränderung der 6-MGT-Distanz gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
Baseline und Woche 144
Teil 2b: Änderung der während des 6-Minuten-Gehtests (6MWT) in Woche 144 in der unbehandelten Gruppe (Nicht-Exon 53 zugängliche Teilnehmer) gegenüber dem Ausgangswert zurückgelegten Gesamtstrecke
Zeitfenster: Baseline und Woche 144
6MWT wurde nach standardisierten Verfahren für alle Teilnehmer durchgeführt. Die Teilnehmer wurden gebeten, eine festgelegte Strecke von 25 Metern für 6 Minuten (zeitgesteuert) zu gehen, und die zurückgelegte Distanz (in Metern) wurde aufgezeichnet. Die Veränderung der 6MGT-Distanz gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144 in der unbehandelten Gruppe (nicht Exon 53-zugängliche Teilnehmer) wurde berechnet.
Baseline und Woche 144
Teil 2a: Veränderung der Dystrophin-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Western Blot in Woche 48 in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Veränderung der Dystrophin-Proteinspiegel gegenüber dem Ausgangswert (in Muskelbiopsieproben) wurde durch Western Blot in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe bestimmt.
Baseline, Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Golodirsen
Zeitfenster: Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Die maximale Konzentration (Cmax) von Golodirsen im Plasma wurde bestimmt.
Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Teil 1: Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Golodirsen
Zeitfenster: Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Die Zeit bis zum Erreichen der maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Golodirsen wurde bewertet.
Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Teil 1: Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null, extrapoliert auf die Unendlichkeit (AUCinf) von Golodirsen in Plasma
Zeitfenster: Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Ausgewertet wurde die Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis unendlich extrapoliert.
Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Teil 1: Scheinbares Verteilungsvolumen im Steady State (Vss) von Golodirsen
Zeitfenster: Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Das Verteilungsvolumen wurde als das theoretische Volumen definiert, in dem die Gesamtmenge des Arzneimittels gleichmäßig verteilt werden müsste, um die gewünschte Plasmakonzentration eines Arzneimittels zu erzeugen. Das scheinbare Verteilungsvolumen von Golodirsen im Steady State wurde bewertet.
Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Teil 1: Eliminationshalbwertszeit (T1/2) von Golodirsen
Zeitfenster: Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
T1/2 ist die Zeit, die gemessen wird, bis die Plasmakonzentration des Arzneimittels um die Hälfte abnimmt. T1/2 von Golodirsen wurde bewertet.
Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Teil 1: Total Clearance (CL) von Golodirsen
Zeitfenster: Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Die Arzneimittelclearance ist ein quantitatives Maß für die Geschwindigkeit, mit der eine Arzneimittelsubstanz aus dem Blut entfernt wird.
Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Teil 1: Mittlere Verweildauer (MRT) von Golodirsen
Zeitfenster: Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
MRT = AUMCinf/AUCinf, wobei AUMCinf die Fläche unter der Kurve des ersten Moments von Zeit 0 ist, extrapoliert bis unendlich, berechnet mit der linearen/logarithmischen Trapezmethode. Die mittlere Verweilzeit von Golodirsen wurde bewertet.
Vor der Dosis, 5 bis 10 Minuten, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 und 24 Stunden nach der Dosis in Woche 1 (für den 4-mg/kg-Arm), 3 (für den 10-mg/kg-Arm). ), 5 (für 20 mg/kg-Arm) und 7 (für 30 mg/kg-Arm)
Teil 1: Renale Clearance (CLR) von Golodirsen
Zeitfenster: 0 bis 1440 min nach Beginn der Dosierung an Tag 1
Die renale Clearance wurde anhand der partiellen AUC0-24 aus der Nicht-Kompartiment-Analyse im Plasma und AE0-24 berechnet. AUC0-24 wurde als Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von 0 bis 24 Stunden nach Abschluss der Dosierung definiert. AE0-24 wurde als kumulative Gesamtmenge definiert, die von 0 bis 24 Stunden ausgeschieden wurde. Zusammengefasste Daten aller Urinsammelintervalle werden berichtet.
0 bis 1440 min nach Beginn der Dosierung an Tag 1
Teil 2a: Prozentuale Veränderung der prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC%p) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144 in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
FVC war die Gesamtmenge der ausgeatmeten Luft während des forcierten Exspirationsvolumentests, der während der Spirometrie und der wichtigsten Messung der Lungenfunktion gemessen wurde. Bei diesem Test musste der Teilnehmer in einen Schlauch atmen, der mit einer Maschine verbunden war, die die Luftmenge misst, die nach der Einnahme eines inhalativen Bronchodilatators, der zur Erweiterung der Bronchial-(Atem-)Röhren der Teilnehmer verwendet wurde, in die und aus der Lunge bewegt werden kann. Prozent des vorhergesagten FVC = (beobachteter Wert)/ (vorhergesagter Wert) * 100 %.
Baseline, Woche 144
Teil 2b: Prozentuale Änderung der prognostizierten forcierten Vitalkapazität (FVC%p) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 144 in der unbehandelten Gruppe (nicht Exon 53 zugängliche Teilnehmer)
Zeitfenster: Baseline, Woche 144
FVC war die Gesamtmenge an Luft, die während des forcierten Exspirationsvolumentests ausgeatmet wurde, der während der Spirometrie gemessen wurde und die wichtigste Messung der Lungenfunktion ist. Bei diesem Test muss der Teilnehmer in einen Schlauch atmen, der mit einer Maschine verbunden ist, die die Luftmenge misst, die nach der Einnahme eines inhalativen Bronchodilatators, der zur Erweiterung der Bronchial-(Atem-)Röhren des Teilnehmers verwendet wurde, in die und aus der Lunge bewegt werden kann. Prozent des vorhergesagten FVC = (beobachteter Wert)/ (vorhergesagter Wert) * 100 %.
Baseline, Woche 144
Teil 2a: Änderung der Dystrophin-Intensitätsniveaus gegenüber dem Ausgangswert, bestimmt durch Immunhistochemie (IHC) in Woche 48 in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die Veränderung der Dystrophin-Intensitätsniveaus gegenüber dem Ausgangswert (in Muskelbiopsieproben) wurde durch Immunhistochemie in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe bestimmt.
Baseline, Woche 48
Teil 2a: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Überspringen von Exon 53, bestimmt durch reverse Transkriptions-Polymerase-Kettenreaktion (PCR) in Woche 48 in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Exon-53-Skipping (in Muskelbiopsieproben) wurde durch Reverse-Transkriptase-Polymerase-Kettenreaktion in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe bestimmt.
Baseline, Woche 48
Teil 2a: Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Dystrophin-positiven Fasern, bestimmt durch Immunhistochemie (IHC) in Woche 48 in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe
Zeitfenster: Baseline, Woche 48
Die prozentuale Veränderung der Dystrophin-positiven Fasern (in Muskelbiopsieproben) gegenüber dem Ausgangswert wurde in Woche 48 in der Gesamt-Golodirsen-Gruppe durch Immunhistochemie bestimmt.
Baseline, Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

University College, London
Catholic University of the Sacred Heart
University of Newcastle Upon-Tyne
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
SYSNAV
Institut de Myologie, France
Consultants for Research in Imaging and Spectroscopy
Royal Holloway University

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Januar 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

8. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 4053-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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