Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase I/II-studie av SRP-4053 hos DMD-pasienter

14. oktober 2020 oppdatert av: Sarepta Therapeutics, Inc.

En 2-delt, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, dose-titrerings-, sikkerhet-, tolerabilitets- og farmakokinetikkstudie (del 1) etterfulgt av en åpen effekt- og sikkerhetsevaluering (del 2) av SRP-4053 hos pasienter Med Duchenne muskeldystrofi som kan hoppe over Exon 53

Dette er en første-i-menneske, 2-delt studie med flere doser for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, effekten og farmakokinetikken til SRP-4053 hos pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med delesjoner som kan hoppe over ekson 53.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Del 1: Randomisert, placebokontrollert dosetitrering for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk av 4 dosenivåer av SRP-4053 hos genotypisk bekreftede DMD-pasienter med delesjoner som kan hoppe over ekson 53.

Del 2: Åpen evaluering av SRP-4053 hos pasienter fra del 1, sammen med nyregistrerte DMD-pasienter med delesjoner som kan hoppe over ekson 53 og en ubehandlet gruppe DMD-pasienter med delesjoner som ikke kan hoppes over ekson 53.

Sikkerhet, inkludert overvåking av uønskede hendelser og rutinemessige laboratorievurderinger, vil bli fulgt fortløpende for alle pasienter.

Klinisk effekt, inkludert funksjonstester som seks-minutters gangtest (6MWT), vil bli vurdert ved regelmessige planlagte studiebesøk. Pasienter i de behandlede gruppene vil gjennomgå én baseline og én oppfølgende muskelbiopsi. Pasienter i den ubehandlede gruppen vil ikke gjennomgå biopsier og vil følge en forkortet tidsplan for studievurderinger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

39

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02116
        • Boston Children's Hospital
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Institute de Myologie
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Storbritannia
        • Newcastle University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnostisert med DMD, genotypisk bekreftet.
  • Intakt høyre og venstre bicepsmuskulatur eller en alternativ muskelgruppe i overarmen.
  • Stabil lunge- og hjertefunksjon.
  • Minimum ytelse på 6MWT, North Star Ambulatory Assessment og stige (Gowers) test som spesifisert i studieprotokollen.
  • På en stabil dose kortikosteroider i minst 6 måneder.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere behandling med de eksperimentelle midlene BMN-195 (SMT C1100) eller PRO053.
  • Nåværende eller tidligere behandling med andre eksperimentelle behandlinger innen 12 uker før studiestart.
  • Stor operasjon i løpet av de siste 3 månedene.
  • Tilstedeværelse av annen klinisk signifikant sykdom.
  • Stor endring i fysioterapiregime i løpet av de siste 3 månedene.

Andre inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del 1: SRP-4053
Pasienter vil få SRP-4053 (golodirsen) intravenøse (IV) infusjoner, ukentlig, ved økende dosenivåer som følger: Uke 1-2, 4 mg/kg/uke; Uke 3-4, 10 mg/kg/uke; Uke 5-6, 20 mg/kg/uke; Uke 7-12, 30 mg/kg/uke. Doseringen vil bli avbrutt eller stanset hvis spesifikke forhåndsdefinerte stoppkriterier er oppfylt eller hvis det er berettiget etter sponsorens eller etterforskerens skjønn.
Legemiddel: SRP-4053
SRP-4053 (golodirsen) løsning for IV infusjon.
Placebo komparator: Del 1: Placebo
Pasienter vil motta SRP-4053 placebo-matchende IV-infusjoner, ukentlig, i 12 uker. Doseringen vil bli avbrutt eller stanset hvis spesifikke forhåndsdefinerte stoppkriterier er oppfylt eller hvis det er berettiget etter sponsorens eller etterforskerens skjønn.
Legemiddel: Placebo
SRP-4053 placebo-matchende løsning for IV-infusjon.
Eksperimentell: Del 2: SRP-4053
Alle kvalifiserte pasienter fra del 1, så vel som nye pasienter, vil få SRP-4053 (golodirsen) 30 mg/kg/uke IV infusjoner, ukentlig, i opptil 168 uker.
Legemiddel: SRP-4053
SRP-4053 (golodirsen) løsning for IV infusjon.
Ingen inngripen: Del 2: Ubehandlet gruppe
Pasienter med DMD som har en genotypisk bekreftet sletting av ekson(er) som ikke kan behandles ved å hoppe over ekson 53, men som ellers oppfyller de samme kvalifikasjonskriteriene som behandlede pasienter som nylig er rekruttert til del 2, vil gjennomgå de samme studievurderingene som behandlede pasienter ( unntatt farmakokinetisk [PK] prøvetaking og muskelbiopsier), men med redusert tidsplan gjennom uke 144. De ubehandlede pasientene regnes ikke som kontrollgruppe.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antall deltakere med akutte bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE og TEAE som fører til seponering
Tidsramme: Baseline frem til uke 12
Bivirkninger (AE) var enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker i kliniske forsøk, som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med undersøkelsesstoffet. En alvorlig bivirkning (SAE) var en AE som resulterte i ett av følgende utfall: død; Livstruende hendelse; Nødvendig eller langvarig innleggelse på sykehus; vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali. TEAE ble definert som bivirkninger som ble rapportert eller forverret på eller etter starten av studiemedisinsdosering gjennom 12 uker. TEAE-er inkluderte både alvorlige TEAE-er og ikke-alvorlige TEAE-er.
Baseline frem til uke 12
Del 1: Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante (PCS) laboratorieavvik rapportert som TEAE
Tidsramme: Baseline frem til uke 12
Laboratorieparametre inkluderte hematologi, serumkjemi (SC), urinanalyse og koagulasjon. Antall deltakere med minst ett potensielt klinisk signifikant unormalt funn ble rapportert som TEAE. Etterforskeren fastslo om unormale vurderingsresultater var potensielt klinisk signifikante eller ikke. Potensielt klinisk betydning ble definert som enhver variasjon i vurderingsresultater som hadde medisinsk relevans som resulterte i en endring i medisinsk behandling.
Baseline frem til uke 12
Del 1: Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn rapportert som TEAE
Tidsramme: Baseline frem til uke 12
Vitale tegnparametere inkluderte systolisk blodtrykk (SBP), diastolisk blodtrykk (DBP), hjertefrekvens (HR) og kroppstemperatur. Antall deltakere med minst ett potensielt klinisk signifikant funn av unormale vitale tegn ble rapportert som TEAE. Etterforskeren fastslo om unormale vurderingsresultater var potensielt klinisk signifikante eller ikke. Potensiell klinisk betydning ble definert som enhver variasjon i vurderingsresultater som hadde medisinsk relevans som resulterte i en endring i medisinsk behandling.
Baseline frem til uke 12
Del 1: Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i fysiske undersøkelser
Tidsramme: Baseline frem til uke 12
Fysiske undersøkelser ble utført av etterforskeren eller kvalifisert studiepersonell. En fullstendig fysisk undersøkelse inkluderte en gjennomgang av generelt utseende, hode, øyne, ører, nese og svelg, hjerte, lunger, mage, ekstremiteter, hud, lymfeknuter, muskel- og skjelettsystemer og nevrologiske systemer. Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i fysiske undersøkelser ble rapportert. Potensielt klinisk signifikante abnormiteter i fysiske undersøkelser var basert på etterforskerens skjønn.
Baseline frem til uke 12
Del 1: Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i elektrokardiogram (EKG) rapportert som TEAE
Tidsramme: Baseline frem til uke 12
12-avlednings-EKG ble utført på et konsistent tidspunkt på dagen gjennom hele studien. Elektrokardiogrammer ble utført først etter at deltakeren var i liggende stilling, hvilende og stille i minimum 15 minutter. EKG ble manuelt gjennomgått og tolket av medisinsk kvalifisert personell. Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i EKG rapportert som TEAE presentert her. Etterforskeren fastslo om unormale vurderingsresultater var potensielt klinisk signifikante eller ikke.
Baseline frem til uke 12
Del 1: Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i ekkokardiogrammer (ECHO)
Tidsramme: Baseline frem til uke 12
Standard, 2-dimensjonale ECHOer ble utført på et konsistent tidspunkt på dagen gjennom hele studien. Hjertefunksjonshendelser inkluderte kardiomegali, takykardi og dyspné. ECHO ble gjennomgått og tolket av medisinsk kvalifisert personell. Antall deltakere med potensielt klinisk signifikante abnormiteter i ECHO ble rapportert.
Baseline frem til uke 12
Del 2a: Endring fra baseline i total distanse gått under 6-minutters gangtest (6MWT) i uke 144 i Total Golodirsen Group
Tidsramme: Grunnlinje og uke 144
6MWT ble utført ved standardiserte prosedyrer for alle deltakerne. Deltakerne ble bedt om å gå en fastsatt kurs på 25 meter i 6 minutter (tidsbestemt), og avstanden som gikk (i meter) ble registrert. Endring fra baseline i 6MWT-distanse ved uke 144 i total golodirsen-gruppe ble rapportert.
Grunnlinje og uke 144
Del 2b: Endring fra baseline i den totale distanse gått under 6-minutters gangtest (6MWT) ved uke 144 i ubehandlet gruppe (ikke-ekson 53 mottagelige deltakere)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 144
6MWT ble utført ved standardiserte prosedyrer for alle deltakerne. Deltakerne ble bedt om å gå en fastsatt kurs på 25 meter i 6 minutter (tidsbestemt), og avstanden som gikk (i meter) ble registrert. Endring fra baseline i 6MWT avstand ved uke 144 i ubehandlet gruppe (ikke-ekson 53 mottagelige deltakere) ble beregnet.
Grunnlinje og uke 144
Del 2a: Endring fra baseline i Dystrofinproteinnivåer bestemt av Western Blot ved uke 48 i Total Golodirsen Group
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Endring fra baseline i dystrofinproteinnivåer (i muskelbiopsiprøver) ble bestemt ved Western blot i total golodirsen-gruppe.
Grunnlinje, uke 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av Golodirsen
Tidsramme: Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av golodirsen i plasma ble evaluert.
Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Del 1: Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av Golodirsen
Tidsramme: Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Tiden for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av golodirsen ble evaluert.
Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Del 1: Areal under konsentrasjon-tidskurven fra tid null ekstrapolert til uendeligheten (AUCinf) av Golodirsen i plasma
Tidsramme: Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null ekstrapolert til uendelig ble evaluert.
Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Del 1: Tilsynelatende distribusjonsvolum ved Steady State (Vss) av Golodirsen
Tidsramme: Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Distribusjonsvolum ble definert som det teoretiske volumet der den totale mengden medikament måtte være jevnt fordelt for å produsere den ønskede plasmakonsentrasjonen av et medikament. Tilsynelatende distribusjonsvolum ved steady state av golodirsen ble evaluert.
Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Del 1: Eliminering Halveringstid (T1/2) av Golodirsen
Tidsramme: Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
T1/2 er tiden målt før plasmakonsentrasjonen av medikamentet reduseres med halvparten. T1/2 av golodirsen ble evaluert.
Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Del 1: Total Clearance (CL) av Golodirsen
Tidsramme: Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Legemiddelclearance er et kvantitativt mål på hastigheten med hvilken et legemiddelstoff fjernes fra blodet.
Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Del 1: Gjennomsnittlig oppholdstid (MRT) av Golodirsen
Tidsramme: Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
MRT= AUMCinf/AUCinf, hvor AUMCinf er arealet under den første momentkurven fra tid 0 ekstrapolert til uendelig tid, beregnet ved hjelp av lineær/log trapesmetoden. Gjennomsnittlig oppholdstid for golodirsen ble evaluert.
Før dose, 5 til 10 minutter, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 og 24 timer etter dose i uke 1 (for 4 mg/kg arm), 3 (for 10 mg/kg arm) ), 5 (for 20 mg/kg arm) og 7 (for 30 mg/kg arm)
Del 1: Renal Clearance (CLR) av Golodirsen
Tidsramme: 0 til 1440 minutter etter start av dosering på dag 1
Renal clearance ble beregnet ved å bruke den delvise AUC0-24 fra den ikke-kompartmentelle analysen i plasma og AE0-24. AUC0-24 ble definert som areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven, fra tid 0 til 24 timer etter fullført dosering. AE0-24 ble definert som total kumulativ mengde utskilt fra 0 til 24 timer. Oppsummerte data for alle urininnsamlingsintervaller er rapportert.
0 til 1440 minutter etter start av dosering på dag 1
Del 2a: Prosentvis endring fra baseline i forutsett vitalkapasitet (FVC%p) ved uke 144 i Total Golodirsen Group
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
FVC var den totale mengden luft som ble pustet ut under den forserte ekspiratoriske volumtesten som ble målt under spirometri og den viktigste måling av lungefunksjon. Denne testen krevde at deltakeren pustet inn i et rør koblet til en maskin som måler mengden luft som kan beveges inn og ut av lungene etter å ha tatt en inhalert bronkodilaterende medisin som ble brukt til å utvide deltakerens bronkialrør (pusterør). Prosent av predikert FVC = (observert verdi)/ (predikert verdi) * 100 %.
Grunnlinje, uke 144
Del 2b: Prosentvis endring fra baseline i forutsagt forsert vitalkapasitet (FVC%p) ved uke 144 i ubehandlet gruppe (ikke-ekson 53 mottagelige deltakere)
Tidsramme: Grunnlinje, uke 144
FVC var den totale mengden luft som ble pustet ut under den forserte ekspiratoriske volumtesten som ble målt under spirometri og er den viktigste måling av lungefunksjon. Denne testen krever at deltakeren puster inn i et rør koblet til en maskin som måler mengden luft som kan beveges inn og ut av lungene etter å ha tatt en inhalert bronkodilaterende medisin som ble brukt til å utvide deltakerens bronkialrør (pusterør). Prosent av predikert FVC = (observert verdi)/ (predikert verdi) * 100 %.
Grunnlinje, uke 144
Del 2a: Endring fra baseline i dystrofinintensitetsnivåer bestemt av immunhistokjemi (IHC) ved uke 48 i Total Golodirsen Group
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Endring fra baseline i dystrofinintensitetsnivåer (i muskelbiopsiprøver) ble bestemt ved immunhistokjemi i total golodirsen-gruppe.
Grunnlinje, uke 48
Del 2a: Prosentvis endring fra baseline i Exon 53-hopping bestemt av omvendt transkripsjonspolymerasekjedereaksjon (PCR) ved uke 48 i Total Golodirsen Group
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Prosentvis endring fra baseline i Exon 53-hopping (i muskelbiopsiprøver) ble bestemt ved revers transkripsjonspolymerasekjedereaksjon i total golodirsen-gruppe.
Grunnlinje, uke 48
Del 2a: Prosentvis endring fra baseline i dystrofinpositive fibre bestemt ved immunhistokjemi (IHC) ved uke 48 i Total Golodirsen Group
Tidsramme: Grunnlinje, uke 48
Prosentvis endring fra baseline i dystrofinpositive fibre (i muskelbiopsiprøver) ble bestemt ved immunhistokjemi ved uke 48 i total golodirsen-gruppe.
Grunnlinje, uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

University College, London
Catholic University of the Sacred Heart
University of Newcastle Upon-Tyne
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
SYSNAV
Institut de Myologie, France
Consultants for Research in Imaging and Spectroscopy
Royal Holloway University

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. januar 2015

Primær fullføring (Faktiske)

25. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

25. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. desember 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2014

Først lagt ut (Anslag)

8. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. oktober 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 4053-101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Duchenne muskeldystrofi

Kliniske studier på SRP-4053

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Colombia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere