Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fázis I/II. SRP-4053 vizsgálata DMD-s betegekben

2020. október 14. frissítette: Sarepta Therapeutics, Inc.

Kétrészes, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, dózistitráló, biztonságossági, tolerálhatósági és farmakokinetikai vizsgálat (1. rész), amelyet az SRP-4053 nyílt elnevezésű hatékonysági és biztonságossági értékelése (2. rész) követ a betegek körében Duchenne-izomdystrophiával, amely alkalmas az Exon 53 kihagyására

Ez egy első emberben végzett, többszörös dózisú, 2 részes vizsgálat az SRP-4053 biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának és farmakokinetikájának felmérésére Duchenne-i izomdisztrófiában (DMD) szenvedő betegeknél, akiknél az 53-as exon átugrására alkalmas deléciók vannak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

1. rész: Véletlenszerű, placebo-kontrollos dózistitrálás az SRP-4053 4 dózisszintjének biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére genotípusosan megerősített DMD-betegeknél, akiknél az 53-as exon kihagyására alkalmas deléciók vannak.

2. rész: Az SRP-4053 nyílt vizsgálata az 1. részből származó betegeknél, valamint az 53-as exon kihagyására alkalmas deléciós újonnan bevont DMD-betegek és az 53-as exon kihagyására nem alkalmas deléciós DMD-betegek kezeletlen csoportja.

A biztonságot, beleértve a nemkívánatos események monitorozását és a rutin laboratóriumi értékeléseket is, minden betegnél folyamatosan követni fogják.

A klinikai hatékonyságot, beleértve az olyan funkcionális teszteket, mint a hatperces séta teszt (6MWT), rendszeresen ütemezett tanulmányi látogatásokon értékelik. A kezelt csoportok páciensei egy alapvonali és egy követési izombiopszián esnek át. A kezeletlen csoportba tartozó betegek nem esnek át biopszián, és a vizsgálati értékelések rövidített ütemtervét követik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

39

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Egyesült Királyság
        • Newcastle University Hospital
  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02116
        • Boston Children's Hospital
  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Institute de Myologie
  • Olaszország
      • Rome, Olaszország, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • DMD-vel diagnosztizáltak, genotípusosan igazolva.
  • Ép jobb és bal bicepsz izomzat vagy alternatív felkar izomcsoport.
  • Stabil tüdő- és szívműködés.
  • Minimális teljesítmény 6MWT, North Star Ambulatory Assessment és felemelkedés (Gowers) teszten a vizsgálati protokollban meghatározottak szerint.
  • Stabil dózisú kortikoszteroidok alkalmazása legalább 6 hónapig.

Kizárási kritériumok:

  • Korábbi kezelés BMN-195 (SMT C1100) vagy PRO053 kísérleti szerekkel.
  • Jelenlegi vagy korábbi kezelés bármely más kísérleti kezeléssel a vizsgálatba való belépés előtt 12 héten belül.
  • Nagy műtét az elmúlt 3 hónapban.
  • Egyéb klinikailag jelentős betegség jelenléte.
  • Jelentős változás a fizikoterápiás rendszerben az elmúlt 3 hónapban.

Más felvételi és kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. rész: SRP-4053
A betegek SRP-4053 (golodirsen) intravénás (IV) infúziót kapnak hetente, a következő dózisszintekkel: 1-2. hét, 4 mg/kg/hét; 3-4. hét, 10 mg/kg/hét; 5-6. hét, 20 mg/kg/hét; 7-12. hét, 30 mg/kg/hét. Az adagolást megszakítják vagy leállítják, ha bizonyos előre meghatározott leállítási kritériumok teljesülnek, vagy ha a szponzor vagy a vizsgáló belátása szerint indokolt.
Drog: SRP-4053
SRP-4053 (golodirsen) oldat IV infúzióhoz.
Placebo Comparator: 1. rész: Placebo
A betegek 12 héten keresztül hetente kapnak SRP-4053 placebóval egyező IV infúziót. Az adagolást megszakítják vagy leállítják, ha bizonyos előre meghatározott leállítási kritériumok teljesülnek, vagy ha a szponzor vagy a vizsgáló belátása szerint indokolt.
Drog: Placebo
SRP-4053 placebóval illő oldat IV infúzióhoz.
Kísérleti: 2. rész: SRP-4053
Az 1. részből származó összes jogosult beteg, valamint az új betegek 30 mg/kg/hét SRP-4053 (golodirsen) IV infúziót kapnak hetente, legfeljebb 168 héten keresztül.
Drog: SRP-4053
SRP-4053 (golodirsen) oldat IV infúzióhoz.
Nincs beavatkozás: 2. rész: Kezeletlen csoport
Azokat a DMD-s betegeket, akiknek genotipikusan megerősített, az 53-as exon kihagyásával kezelhető exon(ok) deléciója van, de egyébként ugyanazoknak a jogosultsági feltételeknek felelnek meg, mint a 2. részhez újonnan felvett kezelt betegek, ugyanazon vizsgálati értékeléseken vesznek részt, mint a kezelt betegek ( kivéve a farmakokinetikai [PK] mintavételt és az izombiopsziát), de csökkentett ütemezéssel a 144. hétig. A kezeletlen betegek nem minősülnek kontrollcsoportnak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: Azon résztvevők száma, akiknél a kezelésben vészhelyzeti nemkívánatos események (TEAE), súlyos TEAE-k és a kezelés abbahagyásához vezető TEAE-k fordultak elő
Időkeret: Alapállapot a 12. hétig
Nemkívánatos esemény (AE) minden olyan nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél, amely nem feltétlenül áll ok-okozati összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel. A súlyos mellékhatás (SAE) olyan nemkívánatos esemény volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte: halál; Életveszélyes esemény; Szükséges vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália. A TEAE-ket olyan mellékhatásokként határozták meg, amelyekről 12 héten keresztül jelentettek vagy súlyosbodtak a vizsgálati gyógyszer adagolásának megkezdésekor vagy azt követően. A TEAE-k közé tartoztak mind a súlyos, mind a nem súlyos TEAE-k.
Alapállapot a 12. hétig
1. rész: A potenciálisan klinikailag jelentős (PCS) laboratóriumi eltérésekkel rendelkező résztvevők száma, akiket TEAE-ként jelentettek
Időkeret: Alapállapot a 12. hétig
A laboratóriumi paraméterek közé tartozott a hematológia, a szérumkémia (SC), a vizeletvizsgálat és a koaguláció. Azon résztvevők számát, akiknél legalább egy potenciálisan klinikailag szignifikáns kóros lelet észlelhető, TEAE-ként jelentették. A vizsgáló megállapította, hogy az abnormális értékelési eredmények potenciálisan klinikailag szignifikánsak-e vagy sem. Potenciális klinikai szignifikanciaként határoztuk meg az értékelési eredmények bármely olyan eltérését, amely orvosi vonatkozású volt, és az orvosi ellátás megváltozását eredményezte.
Alapállapot a 12. hétig
1. rész: Azon résztvevők száma, akiknél potenciálisan klinikailag jelentős eltérések mutatkoztak az életjelekben, amelyeket TEAE-ként jelentettek
Időkeret: Alapállapot a 12. hétig
A vitális paraméterek közé tartozott a szisztolés vérnyomás (SBP), a diasztolés vérnyomás (DBP), a pulzusszám (HR) és a testhőmérséklet. Azon résztvevők számát, akiknél legalább egy potenciálisan klinikailag szignifikáns kóros életjelet észleltek, TEAE-ként jelentették. A vizsgáló megállapította, hogy az abnormális értékelési eredmények potenciálisan klinikailag szignifikánsak-e vagy sem. Potenciális klinikai szignifikanciaként határoztuk meg az értékelési eredmények bármely olyan eltérését, amely orvosi jelentőséggel bír, és az orvosi ellátás megváltozását eredményezte.
Alapállapot a 12. hétig
1. rész: A fizikai vizsgálatok során potenciálisan klinikailag jelentős eltérésekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Alapállapot a 12. hétig
A fizikális vizsgálatokat a vizsgáló vagy szakképzett vizsgálati személyzet végezte. A teljes fizikális vizsgálat az általános megjelenés, a fej, a szemek, a fülek, az orr és a torok, a szív, a tüdő, a has, a végtagok, a bőr, a nyirokcsomók, a mozgásszervi és a neurológiai rendszerek áttekintését foglalta magában. Azon résztvevők számát jelentették, akiknél potenciálisan klinikailag jelentős eltérések mutatkoztak a fizikális vizsgálatok során. A fizikális vizsgálatok potenciálisan klinikailag szignifikáns eltérései a vizsgáló belátásán alapultak.
Alapállapot a 12. hétig
1. rész: Azon résztvevők száma, akiknél potenciálisan klinikailag jelentős eltérések mutatkoztak az elektrokardiogramban (EKG), amelyet TEAE-ként jelentettek
Időkeret: Alapállapot a 12. hétig
A vizsgálat során tizenkét elvezetéses EKG-t végeztek a nap következetes szakában. Az elektrokardiogramot csak azután végezték el, hogy a résztvevő legalább 15 percig hanyatt feküdt, pihent és csendben volt. Az EKG-t orvosilag képzett személyzet manuálisan ellenőrizte és értelmezte. Azon résztvevők száma, akiknél potenciálisan klinikailag szignifikáns EKG-rendellenesség jelentkezett, mint TEAE, itt bemutatva. A vizsgáló megállapította, hogy az abnormális értékelési eredmények potenciálisan klinikailag szignifikánsak-e vagy sem.
Alapállapot a 12. hétig
1. rész: Azon résztvevők száma, akiknél potenciálisan klinikailag jelentős eltérések mutatkoztak az echokardiogramban (ECHO)
Időkeret: Alapállapot a 12. hétig
A standard, 2-dimenziós ECHO-kat a nap egy állandó szakában végezték el a vizsgálat során. A szívműködési események közé tartozott a kardiomegalia, a tachycardia és a dyspnoe. Az ECHO-t orvosi képesítéssel rendelkező személyzet ellenőrizte és értelmezte. Az ECHO-ban potenciálisan klinikailag szignifikáns eltérésekkel rendelkező résztvevők számát jelentették.
Alapállapot a 12. hétig
2a rész: Változás az alapvonalhoz képest a teljes megtett távolságban a 6 perces sétateszt (6MWT) során a 144. héten a Total Golodirsen csoportban
Időkeret: Alapállapot és 144. hét
A 6MWT-t szabványosított eljárásokkal végezték el minden résztvevő számára. A résztvevőket arra kérték, hogy egy meghatározott, 25 méteres pályát gyalogoljanak 6 percig (időzített), és a megtett távolságot (méterben) rögzítették. A 144. héten a 6MWT távolságban a kiindulási értékhez képest változást jelentettek a teljes golodirsen csoportban.
Alapállapot és 144. hét
2b. rész: Változás a kiindulási értékhez képest a 6 perces sétateszt (6MWT) során a 144. héten a kezeletlen csoportban (nem 53. exon alkalmas résztvevők)
Időkeret: Alapállapot és 144. hét
A 6MWT-t szabványosított eljárásokkal végezték el minden résztvevő számára. A résztvevőket arra kérték, hogy egy meghatározott, 25 méteres pályát gyalogoljanak 6 percig (időzített), és a megtett távolságot (méterben) rögzítették. Kiszámították a 6MWT távolság kiindulási értékéhez viszonyított változását a 144. héten a kezeletlen csoportban (nem exon 53 kezelhető résztvevők).
Alapállapot és 144. hét
2a rész: Változás a kiindulási értékhez képest a Western-blottal meghatározott disztrofin fehérjeszintekben a 48. héten a Total Golodirsen csoportban
Időkeret: Alapállapot, 48. hét
A disztrofin fehérjeszintek kiindulási értékéhez viszonyított változását (izombiopsziás mintákban) Western blot módszerrel határoztuk meg az összgolodirsen csoportban.
Alapállapot, 48. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. rész: A Golodirsen maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
A golodirsen maximális koncentrációját (Cmax) a plazmában értékelték.
Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
1. rész: A Golodirsen maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) elérésének ideje
Időkeret: Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
A golodirsen maximális plazmakoncentrációjának (Tmax) eléréséhez szükséges időt értékelték.
Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
1. rész: A koncentráció-idő görbe alatti terület a nulla időtől a Golodirsen végtelenjéig extrapolálva (AUCinf) a plazmában
Időkeret: Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
Kiértékeltük a koncentráció-idő görbe alatti területet a nulla időponttól a végtelenig extrapolálva.
Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
1. rész: A Golodirsen látszólagos eloszlási mennyisége állandó állapotban (Vss)
Időkeret: Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
Az eloszlási térfogatot úgy határozták meg, mint azt az elméleti térfogatot, amelyben a gyógyszer teljes mennyiségét egyenletesen kell elosztani a gyógyszer kívánt plazmakoncentrációjának eléréséhez. A golodirsen látszólagos megoszlási térfogatát egyensúlyi állapotban értékelték.
Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
1. rész: A Golodirsen eliminációs felezési ideje (T1/2).
Időkeret: Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
A T1/2 az az idő, amíg a gyógyszer plazmakoncentrációja a felére csökken. A golodirsen T1/2-ét értékelték.
Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
1. rész: Golodirsen teljes kiürítése (CL).
Időkeret: Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
A gyógyszer-clearance a gyógyszeranyag vérből való eltávolításának sebességének mennyiségi mérőszáma.
Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
1. rész: Golodirsen átlagos tartózkodási ideje (MRT).
Időkeret: Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
MRT = AUMCinf/AUCinf, ahol AUMCinf az első nyomatékgörbe alatti terület a 0 időponttól a végtelen időig extrapolálva, lineáris/log trapéz módszerrel számítva. A golodirsen átlagos tartózkodási idejét értékeltük.
Adagolás előtti, 5-10 perccel, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 és 24 órával az adagolás után az 1. héten (4 mg/kg-os karon), a 3. héten (10 mg/kg-os karon) ), 5 (20 mg/kg-os karhoz) és 7 (30 mg/kg-os karhoz)
1. rész: Golodirsen vese clearance-e (CLR).
Időkeret: 0-1440 perccel az 1. napon az adagolás megkezdése után
A renális clearance-t a plazma nem kompartmentális analíziséből származó részleges AUC0-24 és AE0-24 alapján számítottuk ki. Az AUC0-24-et a plazmakoncentráció-idő görbe alatti területként határozták meg, 0 és 24 óra között az adagolás befejezése után. Az AE0-24-et a 0 és 24 óra között kiválasztott összes kumulatív mennyiségként határozták meg. A vizeletgyűjtési időközök összesített adatait közöljük.
0-1440 perccel az 1. napon az adagolás megkezdése után
2a. rész: Százalékos változás az alapvonalhoz képest az előrejelzett kényszerített életkapacitásban (FVC%p) a 144. héten a Total Golodirsen-csoportban
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
Az FVC a spirometria során mért erőltetett kilégzési térfogat teszt során kilélegzett levegő teljes mennyisége, és a tüdőfunkció legfontosabb mérése. Ehhez a teszthez a résztvevőnek egy olyan géphez csatlakoztatott csőbe kellett lélegeznie, amely méri a tüdőbe be- és kijuttatható levegő mennyiségét egy belélegzett hörgőtágító gyógyszer bevétele után, amelyet a résztvevő hörgőcsövek tágítására használtak. A becsült FVC százaléka = (megfigyelt érték)/ (előre jelzett érték) * 100%.
Alapállapot, 144. hét
2b. rész: Százalékos változás az alapvonalhoz képest az előrejelzett kényszerített vitális kapacitásban (FVC%p) a 144. héten a kezeletlen csoportban (nem 53. exon alkalmas résztvevők)
Időkeret: Alapállapot, 144. hét
Az FVC a spirometria során mért erőltetett kilégzési térfogat teszt során kilélegzett levegő teljes mennyisége volt, és a tüdőfunkció legfontosabb mérőszáma. Ehhez a teszthez a résztvevőnek egy olyan géphez csatlakoztatott csőbe kell lélegeznie, amely méri a tüdőbe be- és kijuttatható levegő mennyiségét egy belélegzett hörgőtágító gyógyszer bevétele után, amelyet a résztvevő hörgőcsövek tágítására használtak. A becsült FVC százaléka = (megfigyelt érték)/ (előre jelzett érték) * 100%.
Alapállapot, 144. hét
2a. rész: Az immunhisztokémiával (IHC) meghatározott disztrofin intenzitásszintek kiindulási szinthez viszonyított változása a 48. héten a Total Golodirsen csoportban
Időkeret: Alapállapot, 48. hét
Változás a kiindulási értékhez képest a disztrofinban Az intenzitásszinteket (izombiopsziás mintákban) immunhisztokémiával határoztuk meg a teljes golodirsen csoportban.
Alapállapot, 48. hét
2a rész: Százalékos változás az alapvonalhoz képest az 53-as exonban Kihagyás, amelyet fordított transzkripciós polimeráz láncreakció (PCR) határoz meg a 48. héten a Total Golodirsen csoportban
Időkeret: Alapállapot, 48. hét
Az Exon 53 kihagyásában (izombiopsziás mintákban) a kiindulási értékhez viszonyított százalékos változást reverz transzkripciós polimeráz láncreakcióval határoztuk meg a teljes golodirsen csoportban.
Alapállapot, 48. hét
2a rész: Az immunhisztokémiával (IHC) meghatározott disztrofin pozitív rostok kiindulási értékéhez viszonyított százalékos változása a 48. héten a Total Golodirsen csoportban
Időkeret: Alapállapot, 48. hét
A disztrofin-pozitív rostok (izombiopsziás minták) kiindulási értékhez viszonyított százalékos változását immunhisztokémiával határozták meg a 48. héten a teljes golodirsen csoportban.
Alapállapot, 48. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Együttműködők

University College, London
Catholic University of the Sacred Heart
University of Newcastle Upon-Tyne
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
SYSNAV
Institut de Myologie, France
Consultants for Research in Imaging and Spectroscopy
Royal Holloway University

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. január 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2019. március 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2019. március 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. december 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. december 5.

Első közzététel (Becslés)

2014. december 8.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. október 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 14.

Utolsó ellenőrzés

2020. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 4053-101

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a SRP-4053

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Taiwan

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel