Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen I/II tutkimus SRP-4053:sta DMD-potilailla

keskiviikko 14. lokakuuta 2020 päivittänyt: Sarepta Therapeutics, Inc.

2-osainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annostitraus, turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikkatutkimus (osa 1), jota seurasi SRP-4053:n avoin teho- ja turvallisuusarviointi (osa 2) potilailla Duchennen lihasdystrofia, joka voidaan ohittaa Exon 53

Tämä on ensimmäinen ihmisillä suoritettu moniannostutkimus, jossa arvioidaan SRP-4053:n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla potilailla, joiden deleetioita voi ohittaa eksoni 53.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osa 1: Satunnaistettu, lumekontrolloitu annostitraus SRP-4053:n neljän annostason turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi genotyyppisesti varmistetuilla DMD-potilailla, joiden deleetioita voidaan ohittaa eksoni 53.

Osa 2: SRP-4053:n avoin arviointi osan 1 potilailla sekä äskettäin rekisteröidyt DMD-potilaat, joilla on deleetioita, jotka ovat alttiita eksonin 53 ohittamiseen, ja hoitamaton ryhmä DMD-potilaita, joiden deleetioita ei voida ohittaa eksoni 53.

Turvallisuutta, mukaan lukien haittatapahtumien seuranta ja rutiinilaboratorioarvioinnit, seurataan jatkuvasti kaikkien potilaiden osalta.

Kliininen teho, mukaan lukien toiminnalliset testit, kuten kuuden minuutin kävelytesti (6MWT), arvioidaan säännöllisesti suunnitelluilla opintokäynneillä. Hoidettujen ryhmien potilaille tehdään yksi perus- ja yksi seurantalihasbiopsia. Hoitamattoman ryhmän potilaille ei tehdä biopsioita, ja he noudattavat lyhennettyä tutkimusarviointiaikataulua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

39

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Policlinico Universitario A Gemelli
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
        • Institute de Myologie
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Newcastle University Hospital
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02116
        • Boston Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Diagnosoitu DMD, genotyypillisesti vahvistettu.
  • Ehjä oikea ja vasen hauislihas tai vaihtoehtoinen olkavarren lihasryhmä.
  • Vakaa keuhkojen ja sydämen toiminta.
  • Vähimmäissuorituskyky 6MWT:ssä, North Star Ambulatory Assessment -testissä ja nousutestissä (Gowers) tutkimusprotokollan mukaisesti.
  • Vakaalla kortikosteroidiannoksella vähintään 6 kuukauden ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi käsittely kokeellisilla aineilla BMN-195 (SMT C1100) tai PRO053.
  • Nykyinen tai aiempi hoito millä tahansa muulla kokeellisella hoidolla 12 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
  • Suuri leikkaus viimeisen 3 kuukauden aikana.
  • Muiden kliinisesti merkittävien sairauksien esiintyminen.
  • Suuri muutos fysioterapiaohjelmassa viimeisen 3 kuukauden aikana.

Muita sisällyttämis- ja poissulkemisperusteita voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osa 1: SRP-4053
Potilaat saavat SRP-4053 (golodirseeni) suonensisäisiä (IV) infuusioita viikoittain nousevin annostasoin seuraavasti: Viikot 1-2, 4 mg/kg/viikko; Viikot 3-4, 10 mg/kg/viikko; Viikot 5-6, 20 mg/kg/viikko; Viikot 7-12, 30 mg/kg/viikko. Annostelu keskeytetään tai pysäytetään, jos tietyt ennalta määritellyt lopetuskriteerit täyttyvät tai jos se on sponsorin tai tutkijan harkinnan mukaan perusteltua.
Lääke: SRP-4053
SRP-4053 (golodirsen) -liuos IV-infuusiota varten.
Placebo Comparator: Osa 1: Placebo
Potilaat saavat SRP-4053 lumelääkettä vastaavia IV-infuusioita viikoittain 12 viikon ajan. Annostelu keskeytetään tai pysäytetään, jos tietyt ennalta määritellyt lopetuskriteerit täyttyvät tai jos se on sponsorin tai tutkijan harkinnan mukaan perusteltua.
Lääke: Plasebo
SRP-4053 lumelääkettä vastaava liuos IV-infuusiota varten.
Kokeellinen: Osa 2: SRP-4053
Kaikki osan 1 kelvolliset potilaat sekä uudet potilaat saavat SRP-4053:a (golodirseeni) 30 mg/kg/viikko IV-infuusiona viikoittain enintään 168 viikon ajan.
Lääke: SRP-4053
SRP-4053 (golodirsen) -liuos IV-infuusiota varten.
Ei väliintuloa: Osa 2: Käsittelemätön ryhmä
DMD-potilaille, joilla on genotyyppisesti vahvistettu eksoni(e)deleetio, jota ei voida hoitaa eksonin 53 ohituksella, mutta jotka muutoin täyttävät samat kelpoisuusvaatimukset kuin hoidetut potilaat, jotka on äskettäin värvätty osaan 2, tehdään samat tutkimusarvioinnit kuin hoidetuille potilaille ( lukuun ottamatta farmakokineettisiä [PK]-näytteitä ja lihasbiopsioita), mutta supistetulla aikataululla viikolle 144 asti. Hoitamattomia potilaita ei pidetä kontrolliryhmänä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia ja TEAE-tapahtumia, jotka johtavat hoidon lopettamiseen
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Haittatapahtuma (AE) oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla, jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tutkittavaan lääkkeeseen. Vakava haittatapahtuma (SAE) oli AE, joka johti johonkin seuraavista tuloksista: kuolema; Henkeä uhkaava tapahtuma; Pakollinen tai pitkittynyt sairaalahoito; jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma. TEAE määriteltiin haittavaikutuksiksi, jotka raportoitiin tai jotka pahenivat tutkimuslääkkeen annostelun alussa tai sen jälkeen 12 viikon ajan. TEAE:t sisälsivät sekä vakavia TEAE-tapauksia että ei-vakavia TEAE-tapauksia.
Perustaso viikkoon 12 asti
Osa 1: Osallistujien määrä, joilla on potentiaalisesti kliinisesti merkittäviä (PCS) laboratoriopoikkeavuuksia, jotka on ilmoitettu TEAE:na
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Laboratorioparametreihin sisältyivät hematologia, seerumikemia (SC), virtsaanalyysi ja koagulaatio. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli vähintään yksi kliinisesti merkittävä poikkeava löydös, ilmoitettiin TEAE:ksi. Tutkija määritti, olivatko epänormaalit arviointitulokset mahdollisesti kliinisesti merkittäviä vai eivät. Mahdollisesti kliininen merkitys määriteltiin kaikkina arviointitulosten vaihteluina, joilla oli lääketieteellistä merkitystä ja jotka johtivat sairaanhoidon muutokseen.
Perustaso viikkoon 12 asti
Osa 1: Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä elintoimintojen poikkeavuuksia, jotka on ilmoitettu TEAE:ksi
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Elintoimintoparametreja olivat systolinen verenpaine (SBP), diastolinen verenpaine (DBP), syke (HR) ja ruumiinlämpö. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli vähintään yksi kliinisesti merkittävä epänormaali elintoimintolöydös, ilmoitettiin TEAE:ksi. Tutkija määritti, olivatko epänormaalit arviointitulokset mahdollisesti kliinisesti merkittäviä vai eivät. Mahdollinen kliininen merkitys määriteltiin kaikkina arviointitulosten vaihteluina, joilla oli lääketieteellistä merkitystä ja jotka johtivat sairaanhoidon muutokseen.
Perustaso viikkoon 12 asti
Osa 1: Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisissa tutkimuksissa
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Fyysiset tarkastukset suoritti tutkija tai pätevä tutkimushenkilöstö. Täydellinen fyysinen tarkastus sisälsi yleisen ulkonäön, pään, silmien, korvien, nenän ja kurkun, sydämen, keuhkojen, vatsan, raajojen, ihon, imusolmukkeiden, tuki- ja liikuntaelimistön sekä neurologisten järjestelmien tarkastelun. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisessä tutkimuksessa, ilmoitettiin. Mahdollisesti kliinisesti merkittävät poikkeavuudet fyysisessä tutkimuksessa perustuivat tutkijan harkintaan.
Perustaso viikkoon 12 asti
Osa 1: Osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elektrokardiogrammissa (EKG), jotka on ilmoitettu TEAE:ksi
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Kaksitoista kytkentäistä EKG:ta suoritettiin yhtenäisenä kellonaikana koko tutkimuksen ajan. Elektrokardiogrammi tehtiin vasta sen jälkeen, kun osallistuja oli makuuasennossa, lepäämässä ja hiljaa vähintään 15 minuuttia. Lääketieteellisesti pätevä henkilöstö tarkasti ja tulkitsi EKG:n manuaalisesti. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia EKG:ssä, jotka on ilmoitettu TEAE:na, esitetty tässä. Tutkija määritti, olivatko epänormaalit arviointitulokset mahdollisesti kliinisesti merkittäviä vai eivät.
Perustaso viikkoon 12 asti
Osa 1: Osallistujien määrä, joilla on mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia sydämen kaikututkimuksessa (ECHO)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Standardi, 2-ulotteiset ECHO:t suoritettiin yhtenäisenä kellonaikana koko tutkimuksen ajan. Sydämen toimintaan liittyviä tapahtumia olivat kardiomegalia, takykardia ja hengenahdistus. Lääketieteellisesti pätevä henkilöstö tarkasti ja tulkitsi ECHO:n. Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli mahdollisesti kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia ECHO:ssa, raportoitiin.
Perustaso viikkoon 12 asti
Osa 2a: Muutos lähtötilanteesta 6 minuutin kävelytestin aikana (6MWT) kokonaiskävelymatkassa viikolla 144 Total Golodirsen -ryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 144
6MWT suoritettiin standardoiduilla menetelmillä kaikille osallistujille. Osallistujia pyydettiin kävelemään asetettu 25 metrin kurssi 6 minuuttia (ajastettu), ja kävelty matka (metreinä) kirjattiin. Muutos lähtötasosta 6MWT:n etäisyydellä viikolla 144 raportoitu kokonaisgolodirsen-ryhmässä.
Lähtötilanne ja viikko 144
Osa 2b: Muutos lähtötilanteesta 6 minuutin kävelytestin aikana kävellyssä kokonaismatkassa (6MWT) viikolla 144 käsittelemättömässä ryhmässä (muut kuin eksonin 53 hyväksyttävissä olevat osallistujat)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 144
6MWT suoritettiin standardoiduilla menetelmillä kaikille osallistujille. Osallistujia pyydettiin kävelemään asetettu 25 metrin kurssi 6 minuuttia (ajastettu), ja kävelty matka (metreinä) kirjattiin. Muutos lähtötasosta 6MWT:n etäisyydelle viikolla 144 hoitamattomassa ryhmässä (ei-eksoni 53, johon voitiin osallistua).
Lähtötilanne ja viikko 144
Osa 2a: Muutos lähtötasosta Western Blot -menetelmällä määritettyjen dystrofiiniproteiinien tasoissa viikolla 48 Total Golodirsen -ryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Muutos lähtötasosta dystrofiiniproteiinitasoissa (lihasbiopsianäytteissä) määritettiin Western blot -menetelmällä kokonaisgolodirseeniryhmässä.
Perustaso, viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Golodirsenin suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Plasman golodirseenin maksimipitoisuus (Cmax) arvioitiin.
Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Osa 1: Aika saavuttaa Golodirsenin plasmapitoisuus (Tmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Aika, joka kului golodirseenin plasman huippupitoisuuden (Tmax) saavuttamiseen, arvioitiin.
Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Osa 1: Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue nolla-ajasta ekstrapoloituna Golodirsenin äärettömyyteen (AUCinf) plasmassa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Konsentraatio-aika-käyrän alla oleva pinta-ala ajasta nolla ekstrapoloituna äärettömyyteen arvioitiin.
Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Osa 1: Golodirsenin näennäinen jakelumäärä vakaassa tilassa (Vss)
Aikaikkuna: Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Jakautumistilavuus määriteltiin teoreettiseksi tilavuudeksi, jossa lääkkeen kokonaismäärä olisi jakaantuttava tasaisesti, jotta saataisiin aikaan lääkkeen haluttu pitoisuus plasmassa. Golodirseenin näennäinen jakautumistilavuus vakaassa tilassa arvioitiin.
Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Osa 1: Golodirsenin eliminaation puoliintumisaika (T1/2).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
T1/2 on aika, joka mitataan lääkkeen plasmapitoisuuden laskemiseen puolella. Golodirsenin T1/2 arvioitiin.
Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Osa 1: Golodirsenin kokonaispuhdistuma (CL).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Lääkkeen puhdistuma on kvantitatiivinen mitta nopeudesta, jolla lääkeaine poistuu verestä.
Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Osa 1: Golodirsenin keskimääräinen oleskeluaika (MRT).
Aikaikkuna: Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
MRT = AUMCinf/AUCinf, jossa AUMCinf on ensimmäisen momenttikäyrän alla oleva pinta-ala hetkestä 0 ekstrapoloituna äärettömään aikaan, laskettuna lineaari/logaritmin puolisuunnikkaan menetelmällä. Golodirsenin keskimääräinen viipymäaika arvioitiin.
Ennen annosta, 5–10 minuuttia, 1, 1,5, 2, 4, 6, 8, 12, 16 ja 24 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 1 (4 mg/kg ryhmälle), 3 (10 mg/kg ryhmälle) ), 5 (20 mg/kg käsille) ja 7 (30 mg/kg käsille)
Osa 1: Golodirsenin munuaispuhdistuma (CLR).
Aikaikkuna: 0 - 1440 minuuttia annoksen aloittamisen jälkeen päivänä 1
Munuaispuhdistuma laskettiin käyttämällä osittaista AUC0-24:ää ei-osastoittaisesta plasmaanalyysistä ja AE0-24:stä. AUC0-24 määriteltiin plasman pitoisuus-aikakäyrän alla olevaksi alueeksi ajankohdasta 0 - 24 tuntia annostelun päättymisen jälkeen. AE0-24 määriteltiin kumulatiiviseksi kokonaismääräksi, joka erittyi 0 - 24 tunnin aikana. Yhteenvetotiedot kaikista virtsankeräysväleistä raportoidaan.
0 - 1440 minuuttia annoksen aloittamisen jälkeen päivänä 1
Osa 2a: Prosenttimuutos perustasosta ennustetussa pakotetussa elinvoimakapasiteetissa (FVC%p) viikolla 144 Golodirsenin kokonaisryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
FVC oli pakotetun uloshengityksen tilavuustestin aikana uloshengitetyn ilman kokonaismäärä, joka mitattiin spirometrian aikana ja tärkein keuhkojen toiminnan mittaus. Tämä testi vaati osallistujan hengittämään putkeen, joka oli yhdistetty koneeseen, joka mittaa ilmamäärän, joka voidaan siirtää keuhkoihin sisään ja niistä ulos sen jälkeen, kun hän oli ottanut inhaloitavaa keuhkoputkia laajentavaa lääkettä, jota käytettiin osallistujan keuhkoputkien (hengitys) laajentamiseen. Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (havaittu arvo)/ (ennustettu arvo) * 100 %.
Perustaso, viikko 144
Osa 2b: Prosenttimuutos lähtötasosta ennustetussa pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC%p) viikolla 144 käsittelemättömässä ryhmässä (muut kuin eksonin 53 soveltuvat osallistujat)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 144
FVC oli pakotetun uloshengityksen tilavuustestin aikana uloshengitetyn ilman kokonaismäärä, joka mitattiin spirometrian aikana ja on tärkein keuhkojen toiminnan mitta. Tämä testi edellyttää, että osallistuja hengittää putkeen, joka on yhdistetty koneeseen, joka mittaa ilmamäärän, joka voidaan siirtää keuhkoihin sisään ja niistä ulos sen jälkeen, kun hän on ottanut inhaloitavaa keuhkoputkia laajentavaa lääkettä, jota käytettiin osallistujan keuhkoputkien (hengitysputkien) laajentamiseen. Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (havaittu arvo)/ (ennustettu arvo) * 100 %.
Perustaso, viikko 144
Osa 2a: Muutos lähtötasosta immunohistokemialla (IHC) määritetyissä dystrofiinin intensiteettitasoissa viikolla 48 Total Golodirsen -ryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Muutos lähtötasosta dystrofiinissa Intensiteettitasot (lihasbiopsianäytteissä) määritettiin immunohistokemialla kokonaisgolodirseeniryhmässä.
Perustaso, viikko 48
Osa 2a: Prosenttimuutos lähtötilanteesta Exon 53:n ohittaminen käänteistranskriptiopolymeraasiketjureaktiolla (PCR) määritettynä viikolla 48 Total Golodirsen -ryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Prosenttimuutos perustasosta Exon 53:n ohituksessa (lihasbiopsianäytteissä) määritettiin käänteistranskriptiopolymeraasiketjureaktiolla kokonaisgolodirseeniryhmässä.
Perustaso, viikko 48
Osa 2a: Immunohistokemian (IHC) perusteella määritettyjen dystrofiinipositiivisten kuitujen prosentuaalinen muutos viikolla 48 Total Golodirsen -ryhmässä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 48
Prosenttimuutos lähtötasosta dystrofiinipositiivisissa säikeissä (lihasbiopsianäytteissä) määritettiin immunohistokemialla viikolla 48 kokonaisgolodirseeniryhmässä.
Perustaso, viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sarepta Therapeutics, Inc.

Yhteistyökumppanit

University College, London
Catholic University of the Sacred Heart
University of Newcastle Upon-Tyne
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
SYSNAV
Institut de Myologie, France
Consultants for Research in Imaging and Spectroscopy
Royal Holloway University

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. tammikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 25. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 3. joulukuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. joulukuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 8. joulukuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 19. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4053-101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset SRP-4053

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Paraguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa