Pilotażowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa AQX-1125 w atopowym zapaleniu skóry (KINSHIP)

Eksperymentalny: AQX-1125

1 x kapsułka AQX-1125 dziennie

Lek: AQX-1125

Syntetyczny aktywator SHIP1

Komparator placebo: Placebo

1 x kapsułka placebo dziennie

Lek: Placebo

Zmiana od wartości początkowej w całkowitej punktacji objawów zmiany chorobowej (TLSS)

TLSS to ocena nasilenia każdego z następujących trzech objawów: rumień, grudki/nacieki, otarcia i lichenizacja. Każda z tych pozycji jest oceniana przy użyciu 4-stopniowej skali nasilenia, gdzie 0 oznacza wyraźne, 1 = łagodne, 2 = umiarkowane, a 3 = poważne. Oceny te są następnie dodawane, aby uzyskać łączny wynik w zakresie od 0 do 12

Zmiana w stosunku do linii bazowej w globalnej ocenie badacza (IGA)

IGA to globalna ocena aktualnego stanu choroby. Jest to 5-punktowa morfologiczna ocena ogólnego nasilenia choroby i zostanie określona według następujących kategorii: 0 (jasna), 1 (prawie czysta), 2 (łagodna), 3 (umiarkowana) i 4 (ciężka).

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku wskaźnika obszaru i nasilenia wyprysku (EASI).

Wskaźnik obszaru i ciężkości wyprysku (EASI) określa ilościowo ciężkość atopowego zapalenia skóry u pacjenta na podstawie zarówno ciężkości zmiany, jak i procentu dotkniętej chorobą powierzchni ciała (BSA). Zmiany ocenia się w czterech domenach; 1) rumień, 2) stwardnienie/grudki, 3) otarcia i 4) lichenizacja. Każda domena jest oceniana osobno w czterech obszarach ciała (głowa/szyja, kończyny górne, tułów i kończyny dolne) w skali 0-3 (0 = brak, 1 = łagodny, 2 = umiarkowany i 3 = ciężki) z dostosowaniem do procent zaangażowanej BSA dla każdego obszaru ciała oraz dla proporcji obszaru ciała w stosunku do całego ciała. Suma tych wyników daje całkowity wynik EASI, mieszczący się w zakresie od 0 do 72, przy czym wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie atopowego zapalenia skóry.

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali punktacji atopowego zapalenia skóry (SCORAD).

Wskaźnik ciężkości atopowego zapalenia skóry (SCORAD) jest standardowym narzędziem oceny ciężkości atopowego zapalenia skóry (AZS) w badaniach klinicznych. Sześć pozycji; rumień, obrzęk/grudki, sączenie/skorupy, otarcia, lichenifikacja i suchość są mierzone w skali od 0-3, co daje łącznie 18 punktów, przy czym wyższy wynik wskazuje na większą ostrość. Oceniany jest procent BSA dotknięty AD (procent podzielony przez 5) i dodawany do całkowitego wyniku SCORAD. Utrata snu i świąd są również oceniane przez pacjentów na wizualnej skali analogowej (wyniki w zakresie od 0-10), przy czym wyższy wynik wskazuje na większe nasilenie. Suma tych pomiarów reprezentuje SCORAD, który mieści się w zakresie od 0 (choroba nieobecna) do 103 (choroba ciężka).

Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku pomiaru wyprysku zorientowanego na pacjenta (POEM).

POEM to 7-punktowy kwestionariusz samooceny, który ocenia objawy choroby (suchość, swędzenie, łuszczenie się, pękanie, brak snu, krwawienie i płacz) w skali od 0-4 (0 = brak dni, 1 = 1-2 dni, 2 = 3-4 dni, 3 = 5-6 dni, 4 = codziennie). Suma 7 pozycji daje całkowity wynik POEM od 0 (brak choroby) do 28 (ciężka choroba). Wysokie wyniki wskazują na cięższą chorobę i gorszą jakość życia.