Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo FP-1201-lyo (interferonu beta-1a) u pacjentów z zespołem ostrej niewydolności oddechowej (ARDS) (INTEREST)

16 marca 2020 zaktualizowane przez: Faron Pharmaceuticals Ltd

Podwójnie ślepe, randomizowane, równoległe grupowe porównanie skuteczności i bezpieczeństwa FP-1201-lyo (rekombinowanego ludzkiego IFN-beta-1a) i placebo w leczeniu pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim zespołem ostrej niewydolności oddechowej fazy III

W badaniu porównano skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku FP-1201-lyo (rekombinowanego ludzkiego interferonu beta-1a) z placebo. Badanie jest prowadzone z pacjentami z zespołem ostrej niewydolności oddechowej (ARDS). Oczekuje się, że nowy lek skróci czas przebywania pacjenta pod respiratorem i zwiększy jego szanse na przeżycie. Obecnie nie ma zatwierdzonych leków do leczenia umiarkowanych lub ciężkich pacjentów z ARDS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie kliniczne fazy III mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa FP-1201-lyo (rekombinowanego ludzkiego interferonu [IFN] beta-1a) w porównaniu z placebo u pacjentów, u których zdiagnozowano umiarkowany lub ciężki zespół ostrej niewydolności oddechowej (ARDS). Głównym celem jest wykazanie skuteczności FP-1201-lyo w poprawie przebiegu klinicznego i wyników w oparciu o przeżycie i potrzebę wentylacji mechanicznej. Obecnie nie ma zatwierdzonych leków do leczenia umiarkowanych lub ciężkich pacjentów z ARDS.

FP-1201-lyo jest liofilizowanym proszkiem rekombinowanego ludzkiego IFN beta-1a rozpuszczonym w wodzie do wstrzykiwań i podawanym dożylnie.

Rekombinowany ludzki IFN beta-1a jest zatwierdzonym lekiem dla pacjentów z innych wskazań, a jego profil bezpieczeństwa u tych pacjentów jest dobrze scharakteryzowany.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

301

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Brussels, Belgia, B-1090
        • UZ Brussel
      • Brussels, Belgia, B-1070
        • Erasmus Hospital
      • Edegem, Belgia, B-2650
        • UZ Antwerpen
      • Gent, Belgia, B-9000
        • Uz Gent
      • Lodelinsart, Belgia, B-6042
        • CHU Charleroi Site Hôpital Civil Marie Curie
      • Yvoir, Belgia, B-5530
        • CHU Dinant Godinne UCL Namur
  • Czechy
      • Hradec Králové, Czechy, 50005
        • Fakultni Nemocnice Hradec Kralove
      • Praha 10, Czechy, 10034
        • Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady
      • Usti nad Labem, Czechy, 40011
        • Hospital Usti nad Labem
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FI-00290
        • Helsinki University Hospital
      • Kuopio, Finlandia, FI-70210
        • Kuopio University Hospital
      • Tampere, Finlandia, FI-33521
        • Tampere University Hospital
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Turku University Central Hospital
  • Francja
      • Brest, Francja, 29609
        • CHU Cavale Blanche
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94270
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
      • Le Mans, Francja, 35033
        • Centre Hospitalier Le Mans
      • Marseille, Francja, 13015
        • Hopital Nord AP-HM
      • Nancy, Francja, 54000
        • Chru Nancy
      • Paris, Francja, 75013
        • Pitié-Salpêtrière Hospital
      • Rennes, Francja, 35033
        • CHU Pontchaillou
      • Tours, Francja, 37044
        • CHU Bretonneau
    • Alsace
      • Strasbourg, Alsace, Francja, 67091
        • Nouvel Hôpital Civil
    • Loiret
      • Orléans, Loiret, Francja, 45067
        • Centre Hospitalier Régional d'Orléans
    • Pays-de-la-Loire
      • Angers, Pays-de-la-Loire, Francja, 49100
        • CHU d'Angers
    • Poitou-Charentes
      • Poitiers, Poitou-Charentes, Francja, 86021
        • CHU de Poitiers
    • Rhône
      • Lyon, Rhône, Francja, 69004
        • Hopital de la croix rousse
    • Seine-Maritime
      • Rouen, Seine-Maritime, Francja, 76038
        • Hôpital Charles-Nicolle
    • Île-de-France
      • Paris, Île-de-France, Francja, 75014
        • Hôpital Cochin, Réanimation Médicale Hospitalisation
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 08916
        • Hospital Universitario Germans Trias i Pujol
      • Barcelona, Hiszpania, 08003
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Barcelona, Hiszpania, 08026
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Coslada, Hiszpania, 28822
        • Hospital Universitario del Henares
      • Getafe, Hiszpania, 28905
        • Hospital Universitario de Getafe
      • Las Palmas de Gran Canaria, Hiszpania, 35010
        • Hospital Universitario de Gran Canaria Dr Negrin
      • Madrid, Hiszpania, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Hospital Universitario La Paz
      • Palma De Mallorca, Hiszpania, 07120
        • Hospital Universitari Son Espases
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Terrassa, Hiszpania, 08221
        • Hospital Universitari Mutua de Terrassa
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
      • Valladolid, Hiszpania, 47012
        • Hospital Universitario Río Hortega
  • Niemcy
      • Augsburg, Niemcy, 86156
        • Klinikum Augsburg Klinik für Anästhesiologie
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn Klinik und Poliklinik für Anästhesiologie
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Klinik für Anästhesiologie und Intensivmedizin
      • Göttingen, Niemcy, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen Klinik für Anästhesiologie
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf Klinik für Intesivmedizin
      • Köln, Niemcy, 51109
        • Kliniken der Stadt Köln Klinikum Merheim
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitätsklinik Leipzig Klinik und Poliklinik für Anäesthesiologie und Intensivtherapie
  • Włochy
      • Cona, Włochy, 44124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Sant' Anna
      • Milano, Włochy, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Monza, Włochy, 209000
        • ASST Monza
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli
      • Roma, Włochy, 00161
        • Università degli studi di Roma "La Sapienza"
      • Torino, Włochy, 10126
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS2 8HW
        • Bristol Royal Infirmary University Hospitals, Bristol Foundation Trust
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SA
        • Royal Infirmary of Edinburgh
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • St George's University Hospitals, NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW1 2BU
        • University College London Hospitals, NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital Imperial College Healthcre NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, W21NY
        • Charing Cross Hospital St Mary's Hospital, Imperial College Healthcare NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, W6 8RF
        • Charing Cross Hospital Imperial College Healthcare NHS Trust
      • Norwich, Zjednoczone Królestwo, NR4 7UY
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
      • Preston, Zjednoczone Królestwo, PR2 9HT
        • Lancashire Treaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital, University Hospital Southampton NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wszyscy pacjenci muszą być zaintubowani i mechanicznie wentylowani, aby zdiagnozować ARDS i kwalifikować się do badania

  1. Pacjent ma rozpoznanie umiarkowanego lub ciężkiego ARDS zgodnie z berlińską definicją ARDS:

    • Ostry początek niewydolności oddechowej w ciągu 1 tygodnia od znanego urazu klinicznego lub nowych lub nasilających się objawów ze strony układu oddechowego
    • Niewydolność oddechowa związana ze znanymi czynnikami ryzyka ARDS i niewyjaśniona w pełni niewydolnością serca lub przeładowaniem płynami (konieczna jest obiektywna ocena niewydolności serca lub przeładowania płynami, jeśli nie występują czynniki ryzyka ARDS [umiarkowany lub ciężki ARDS])
    • Nieprawidłowości radiologiczne na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej lub tomografii komputerowej, tj. Obustronne zmętnienia, które nie są w pełni wyjaśnione wysiękami, guzkami, masami lub zapadnięciem się płata/płuca

    • hipoksemia:

      • Umiarkowane ARDS: PaO2/FiO2 >100 mmHg (>13,3 kPa) do ≤200 mmHg (≤26,6 kPa) z dodatnim ciśnieniem końcowo-wydechowym (PEEP) ≥5 cmH2O
      • Ciężki ARDS: PaO2/FiO2 ≤100 mmHg (≤13,3 kPa) z dodatnim ciśnieniem końcowo-wydechowym [PEEP] ≥5 centymetrów słupa wody [cmH2O]
  2. Kryteria radiologiczne i hipoksemia (1.3 i 1.4) muszą być spełnione w tym samym 24-godzinnym okresie. Czas wystąpienia ARDS to moment spełnienia ostatniego z dwóch określonych kryteriów ARDS
  3. Podanie pierwszej dawki badanego leku należy zaplanować w ciągu 48 godzin od rozpoznania umiarkowanego lub ciężkiego ARDS
  4. Pacjent jest zaintubowany i wentylowany mechanicznie
  5. Dostępny musi być podpisany formularz świadomej zgody pacjenta lub jego osobistego przedstawiciela prawnego lub zawodowego przedstawiciela prawnego
  6. Pacjent jest w wieku ≥18 lat

Kryteria wyłączenia:

  1. Kobieta, o której wiadomo, że jest w ciąży, karmi piersią lub ma pozytywny (test z moczu lub surowicy) lub nieokreślony (test z surowicy) test ciążowy
  2. Pacjent jednocześnie bierze udział w innym protokole farmakoterapii
  3. Nie oczekuje się, że pacjent przeżyje 24 godziny
  4. Pacjent ma współistniejący stan kliniczny, w przypadku którego w opinii badacza odłączenie od wentylacji byłoby bardzo mało prawdopodobne, np. choroba neuronu ruchowego, dystrofia mięśniowa Duchenne'a lub szybko postępujące śródmiąższowe zwłóknienie płuc
  5. Pacjent cierpi na ciężką przewlekłą obturacyjną chorobę płuc wymagającą długotrwałej domowej tlenoterapii lub wentylacji mechanicznej (wentylacja nieinwazyjna lub przez tracheotomię), z wyjątkiem stałego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych (CPAP) lub dwupoziomowego dodatniego ciśnienia w drogach oddechowych stosowanego wyłącznie w przypadku zaburzeń oddychania podczas snu
  6. Pacjent ma zastoinową niewydolność serca, zdefiniowaną jako IV klasa według New York Heart Association
  7. Pacjent ma ostrą niewydolność lewej komory
  8. Pacjent ma niewydolność wątroby (stopień C w skali Childa-Pugha)
  9. Pacjent otrzymał wcześniej jakikolwiek interferon
  10. U pacjenta stwierdzono nadwrażliwość na naturalny lub rekombinowany IFN beta lub na którąkolwiek substancję pomocniczą
  11. Pacjent jest poddawany dializie nerek z powodu przewlekłej niewydolności nerek
  12. Pacjent otrzymuje pozaustrojowe natlenianie membranowe, wentylację oscylacyjną o wysokiej częstotliwości lub inną formę pozaustrojowego wspomagania płuc
  13. Pacjent był poddawany jakiejkolwiek formie wentylacji mechanicznej (inwazyjnej lub nieinwazyjnej, z wyłączeniem samego CPAP) przez ponad 48 godzin przed rozpoznaniem ARDS. Wentylacja nieinwazyjna musi być stosowana w sposób ciągły przez co najmniej 12 godzin dziennie w ciągu tych 48 godzin
  14. Pacjent ma oparzenia na ≥15% całkowitej powierzchni ciała

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FP-1201-lyo 10 μg

FP-1201-lyo 10 μg (interferon beta-1a) będzie podawany raz dziennie jako dożylny bolus przez 6 dni.

Badany produkt to liofilizat do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, który zostanie rozpuszczony w wodzie do wstrzykiwań.
Lek: Interferon beta-1a
Lek śledczy
Inne nazwy:
  • FP-1201-lyo
  • Kod ATC L03AB07
  • Traumakina
Komparator placebo: FP-1201-lyo Placebo

FP-1201-lyo Placebo będzie podawane raz dziennie jako bolus dożylny przez 6 dni.

Badanym produktem placebo jest liofilizat do sporządzania roztworu do wstrzykiwań, który zostanie rozpuszczony w wodzie do wstrzykiwań.
Lek: Placebo
Placebo dla badanego leku
Inne nazwy:
  • FP-1201-lyo Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Złożony punkt końcowy (VFDsurv; śmiertelność z dowolnej przyczyny i liczba dni bez wentylacji mechanicznej) w dniu 28
Ramy czasowe: Dzień 28
VFDsurv to złożona miara śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny i liczby dni wolnych od wentylacji mechanicznej (VFDsurv) w ciągu 28 dni wśród osób, które przeżyły. Dni bez respiratora (VFD) odpowiadają tym dniom, w których samodzielne oddychanie (UAB) było możliwe przez cały dzień kalendarzowy. UAB zdefiniowano jako: spontaniczne oddychanie z maską twarzową, tlenem donosowym lub powietrzem pokojowym, oddychanie przez rurkę T, oddychanie przez maskę tracheostomijną, CPAP mniejsze lub równe 5 cmH2O bez wspomagania ciśnieniowego lub przerywanej wymuszonej wentylacji, stosowanie wyłącznie CPAP lub BIPAP do leczenia bezdechu sennego. Pacjent został zgłoszony jako wolny od respiratora po 2 kolejnych dniach kalendarzowych samodzielnego oddychania (wartość VFD równa 0 jest przypisywana pacjentom, którzy umierają bez zainicjowania UAB lub którzy wymagają więcej niż 28 dni wentylacji mechanicznej. Wszystkim pacjentom, którzy zmarli przed 28. dniem, przypisuje się wartość VFDsurv -1).
Dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Punkt końcowy skuteczności: śmiertelność z dowolnej przyczyny
Ramy czasowe: W dniu 28
Zgony, śmiertelność ze wszystkich przyczyn od randomizacji do dnia 28
W dniu 28
Punkt końcowy skuteczności: śmiertelność na OIT
Ramy czasowe: Do dnia 28
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny dla pacjentów, którzy zmarli na oddziałach intensywnej terapii do dnia 28.
Do dnia 28
Punkt końcowy skuteczności: śmiertelność w szpitalu
Ramy czasowe: Do dnia 28
Jest to liczba osób, które zmarły w szpitalu (tj. poza oddziałami intensywnej terapii) do dnia 28.
Do dnia 28
Inne drugorzędowe punkty końcowe skuteczności: dni wolne od niewydolności narządów
Ramy czasowe: Dzień 28 lub ostatni dzień na oddziale intensywnej terapii [OIOM], jeśli pacjent opuścił OIT wcześniej niż w dniu 28
Całkowita liczba dni wolnych od niewydolności narządowej według metodologii Sequential Organ Failure Assessment (SOFA). Ogólnie mediana liczby dni wolnych od niewydolności narządowej wynosiła 0 dni w obu leczonych grupach.
Dzień 28 lub ostatni dzień na oddziale intensywnej terapii [OIOM], jeśli pacjent opuścił OIT wcześniej niż w dniu 28
Inne drugorzędowe punkty końcowe skuteczności: dni wolne od wspomagania nerek
Ramy czasowe: Dzień 28
Dni bez wspomagania nerek (udokumentowano wszelkie wspomaganie nerek). Ogólnie mediana liczby dni bez wspomagania nerek wyniosła 28 dni w grupie aktywnej i 27 dni w grupie placebo.
Dzień 28
Inne drugorzędowe punkty końcowe skuteczności: dni bez wsparcia wazoaktywnego
Ramy czasowe: Dzień 28

Dni bez wsparcia wazoaktywnego. Wsparcie wazoaktywne obejmowało katecholaminy i niekatecholaminy wazopresory, leki inotropowe i środki rozszerzające naczynia krwionośne.

Ogólnie mediana liczby dni wolnych od wsparcia wazoaktywnego wynosiła 20 dni w grupie aktywnej i 21 dni w grupie placebo.
Dzień 28
Inny drugorzędowy punkt końcowy skuteczności: dni bez wentylacji mechanicznej
Ramy czasowe: Dzień 28
Całkowitą liczbę dni bez wentylacji mechanicznej uzyskano z raportu stanu pacjenta zarejestrowanego każdego dnia w okresie 28 dni. Pacjentom, którzy zmarli w tym okresie, przypisano wartość zero. Ta zmienna różni się od obliczonego punktu końcowego „Dni bez wentylacji (VFD), który składa się na główny punkt końcowy skuteczności VDFsurv, ponieważ wymaga spełnienia dodatkowych warunków samodzielnego oddychania (UAB).
Dzień 28
Inne drugorzędowe punkty końcowe skuteczności: liczba dni wolnych od OIT
Ramy czasowe: Dzień 28
Liczba dni wolnych na Oddziale Intensywnej Terapii do dnia 28, tj. pacjent nie jest już leczony na OIT. Pacjentom, którzy zmarli w tym okresie, przypisano wartość zero dla liczby dni wolnych od opieki na OIT.
Dzień 28
Inne drugorzędowe punkty końcowe skuteczności: Liczba dni w szpitalu
Ramy czasowe: Dzień 28
Dni hospitalizacji (w tym pobyt na Oddziałach Intensywnej Terapii). Pacjentom, którzy zmarli w tym okresie, przypisano wartość 28 dla liczby dni na OIT lub w szpitalu.
Dzień 28
Ocena bezpieczeństwa: zdarzenia niepożądane i zgony
Ramy czasowe: AE do dnia 28, związane tylko po dniu 28 i zgony do dnia 360
Zdarzenia niepożądane (AE) do dnia 28. Zgodnie z protokołem zgłoszono zdarzenia niepożądane występujące po dniu 28, jeśli badacz uznał związek przyczynowy z badanym lekiem, jak również wszystkie zgony do dnia 360. Zdarzenia niepożądane pojawiające się podczas leczenia (TEAE) zdefiniowano jako zdarzenia niepożądane, które rozpoczynają się lub nasilają po podaniu co najmniej jednej dawki badanego leku. Poważne zdarzenia niepożądane (SAE) zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spowodowało śmierć; zagrażał życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); wymagana hospitalizacja stacjonarna lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji; spowodował trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; było ważnym wydarzeniem medycznym.
AE do dnia 28, związane tylko po dniu 28 i zgony do dnia 360
Punkt końcowy skuteczności: obecność przeciwciał neutralizujących przeciwko IFN Beta-1a
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i dzień 28 (lub ostatni dzień na oddziale intensywnej terapii [OIOM] lub w momencie wycofania, jeśli wcześniej)
Odpowiedź immunologiczną na FP-1201-lyo oceniano przez monitorowanie obecności przeciwciał wiążących lek (BAbs) i przeciwciał neutralizujących (NAbs) przeciwko IFN beta-1a w 1. dniu przed podaniem dawki i w 28. dniu ostatniego dnia pobytu na OIOM lub wcześniejsze zakończenie (jeśli wcześniej). Najpierw określono BAb, a jeśli były obecne, określono również NAb. Obecność BAb i NAb podsumowano kategorycznie, stosując klasyfikację dodatnią/ujemną.
Wartość wyjściowa i dzień 28 (lub ostatni dzień na oddziale intensywnej terapii [OIOM] lub w momencie wycofania, jeśli wcześniej)
Punkt końcowy skuteczności: ocena farmakodynamiki (PD) przy użyciu biomarkera białka A (MxA) oporności na myksowirusy
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 14
Ocena zmiany biomarkera MxA od wartości początkowej do D14 między grupami leczenia w czasie.
Od linii podstawowej do dnia 14
Długoterminowy punkt końcowy skuteczności: zmiana jakości życia od wartości początkowej do dnia 180
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 180
Jakość życia oceniono za pomocą EQ-5D-3L (kwestionariusz EuroQol 5-Dimensions 3-Levels). Zmierzono całkowity wynik EQ Visual Analogue Scale (VAS) (w zakresie od 0-100) (0 = najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, 100 = najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Wyniki EQ-5D-3L VAS podsumowano liczbowo jako zmianę od okresu przed podaniem dawki (dzień 1) do długoterminowej obserwacji (wizyta w dniu 180).
Zmiana od wartości początkowej do dnia 180
Długoterminowe punkty końcowe skuteczności odnoszące się do czynności układu oddechowego (FEV1)
Ramy czasowe: Dzień 180
Pomiar FEV1 (natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy) oceniał czynność płuc (niedrożność dróg oddechowych, zwężenie lub rozszerzenie oskrzeli). FEV1 to objętość wydychana podczas pierwszej sekundy manewru wymuszonego wydechu, zaczynając od poziomu całkowitej pojemności płuc.
Dzień 180
Długoterminowe punkty końcowe skuteczności odnoszące się do funkcjonowania neurologicznego (6MWT)
Ramy czasowe: Dzień 180
Test 6-minutowego marszu (6MWT) mierzy odległość, jaką pacjent może szybko przejść po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut. Zgodnie z normą techniczną ERS/ATS, zgodnie z którą przeprowadzono 6MWT, test przejścia przeprowadza się dwukrotnie i bierze się pod uwagę najlepszy wynik. Jest to ocena globalnych i zintegrowanych odpowiedzi wszystkich układów zaangażowanych podczas ćwiczeń, w tym układu oddechowego i sercowo-naczyniowego, krążenia ogólnoustrojowego, krążenia obwodowego, krwi i jednostek nerwowo-mięśniowych oraz metabolizmu mięśni. 6MWT we własnym tempie ocenia submaksymalny poziom wydolności funkcjonalnej i lepiej odzwierciedla poziom ćwiczeń funkcjonalnych podczas codziennych czynności. Przeanalizowano oszacowania parametrów ANOVA (średnie LS i 90% przedział konf.) dla ogólnej różnicy w leczeniu.
Dzień 180

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa: parametry życiowe — tętno
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej przeprowadzonej obserwacji (dzień 28 lub ostatni dzień pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIT wcześniej niż dzień 28 lub wycofanie)

Oznaki czynności życiowych mierzono leżąc na plecach przed podaniem dawki w dniu 1 (poziom wyjściowy) i codziennie do dnia 28, gdy pacjent przebywał na OIT. Wyniki na początku badania i podczas ostatniej wykonanej obserwacji (LOP) podsumowano ogólnie według leczenia, zmiennej i punktu czasowego.

Nie przeprowadzono analiz statystycznych dla parametrów życiowych.
Od punktu początkowego do ostatniej przeprowadzonej obserwacji (dzień 28 lub ostatni dzień pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIT wcześniej niż dzień 28 lub wycofanie)
Ocena bezpieczeństwa: parametry życiowe — temperatura ciała
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej przeprowadzonej obserwacji (dzień 28 lub ostatni dzień pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIT wcześniej niż dzień 28 lub wycofanie)

Oznaki czynności życiowych mierzono leżąc na plecach przed podaniem dawki w dniu 1 (poziom wyjściowy) i codziennie do dnia 28, gdy pacjent przebywał na OIT. Wyniki na początku badania i podczas ostatniej wykonanej obserwacji (LOP) podsumowano ogólnie według leczenia, zmiennej i punktu czasowego.

Nie przeprowadzono analiz statystycznych dla parametrów życiowych.
Od punktu początkowego do ostatniej przeprowadzonej obserwacji (dzień 28 lub ostatni dzień pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIT wcześniej niż dzień 28 lub wycofanie)
Ocena bezpieczeństwa: parametry życiowe — ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do ostatniej przeprowadzonej obserwacji (dzień 28 lub ostatni dzień pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIT wcześniej niż dzień 28 lub wycofanie)

Oznaki czynności życiowych mierzono leżąc na plecach przed podaniem dawki w dniu 1 (poziom wyjściowy) i codziennie do dnia 28, gdy pacjent przebywał na OIT. Wyniki na początku badania i podczas ostatniej wykonanej obserwacji (LOP) podsumowano ogólnie według leczenia, zmiennej i punktu czasowego.

Nie przeprowadzono analiz statystycznych dla parametrów życiowych.
Od punktu początkowego do ostatniej przeprowadzonej obserwacji (dzień 28 lub ostatni dzień pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIT wcześniej niż dzień 28 lub wycofanie)
Ocena bezpieczeństwa: badanie fizykalne
Ramy czasowe: Od wizyty początkowej do ostatniej przeprowadzonej obserwacji (28. dzień lub ostatni dzień pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż 28. dzień lub w momencie wycofania)
Dane z badania fizykalnego (obejmujące główne układy ciała; ogólny wygląd, głowę [ucho, nos i gardło], układ sercowo-naczyniowy, oczy, układ oddechowy, brzuch, układ moczowo-płciowy, układ mięśniowo-szkieletowy, neurologiczny, węzły chłonne i skórę) zostały sklasyfikowane jako „normalne”; „nieprawidłowy, nieistotny klinicznie”; „nienormalne, istotne klinicznie” lub „nie wykonano”. Badania fizykalne przeprowadzono podczas badania przesiewowego, następnie w ostatnim dniu pobytu na OIOM i dniu 28 (poza OIOM) lub wczesnej terminacji, z której pochodzi ostatnia przeprowadzona obserwacja. Zmiany od wartości wyjściowej do ostatnich przeprowadzonych obserwacji są klasyfikowane jako „brak zmian”, „zmiany istotne klinicznie”; „zmiana nieistotna klinicznie”, „nie wykonano”.
Od wizyty początkowej do ostatniej przeprowadzonej obserwacji (28. dzień lub ostatni dzień pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż 28. dzień lub w momencie wycofania)
Ocena bezpieczeństwa: wyniki laboratoryjne
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 28 (lub ostatniego dnia pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub do dnia wycofania)
Laboratoryjne oceny bezpieczeństwa w zakresie biochemii, hematologii i analizy moczu wykonywano codziennie podczas pobytu na OIT. Dane laboratoryjne zostały sklasyfikowane zgodnie z normalnymi zakresami jako poza zakresem (OOR; nieistotne klinicznie), OOR (istotne klinicznie) lub OOR (istotne klinicznie i AE). Wyniki testów laboratoryjnych podsumowano na podstawie rzeczywistych wyników według wartości wyjściowej i ostatniego okresu obserwacji.
Od wartości początkowej do dnia 28 (lub ostatniego dnia pobytu na OIOM, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub do dnia wycofania)
Ocena farmakoekonomiki: dni wolne od niewydolności narządów
Ramy czasowe: Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania nie zebrano pozycji kosztowych ze szpitali i nie można było przeprowadzić analiz farmakoekonomicznych.
Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ocena farmakoekonomiki: dni wolne od wspomagania nerek
Ramy czasowe: Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania nie zebrano pozycji kosztowych ze szpitali i nie można było przeprowadzić analiz farmakoekonomicznych.
Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ocena farmakoekonomiki: dni wolne od wsparcia wazoaktywnego
Ramy czasowe: Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania nie zebrano pozycji kosztowych ze szpitali i nie można było przeprowadzić analiz farmakoekonomicznych.
Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ocena farmakoekonomiki: dni wolne od wentylacji mechanicznej
Ramy czasowe: Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania nie zebrano pozycji kosztowych ze szpitali i nie można było przeprowadzić analiz farmakoekonomicznych.
Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ocena farmakoekonomiki: Liczba dni wolnych od OIT
Ramy czasowe: Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania nie zebrano pozycji kosztowych ze szpitali i nie można było przeprowadzić analiz farmakoekonomicznych.
Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ocena farmakoekonomiki: liczba dni w szpitalu
Ramy czasowe: Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Ze względu na przedwczesne zakończenie badania nie zebrano pozycji kosztowych ze szpitali i nie można było przeprowadzić analiz farmakoekonomicznych.
Dzień 28 (lub ostatni dzień pobytu na OIT, jeśli pacjent opuścił OIOM wcześniej niż w dniu 28 lub w momencie wycofania)
Eksploracyjne zmienne dotyczące skuteczności: złożony punkt końcowy (śmiertelność i dni bez wentylacji mechanicznej) w dniu 90
Ramy czasowe: W ciągu 90 dni
Złożony punkt końcowy obejmujący śmiertelność i dni bez wentylacji mechanicznej (VFDsurv) w ciągu 90 dni wśród osób, które przeżyły. Przeżycie bez wentylacji w dniu 90 zostało sklasyfikowane jako Martwe, żywe, ale podłączone do respiratora oraz Żyjące i oddychające bez pomocy
W ciągu 90 dni
Zmiana stężenia specyficznego dla leczenia eksploracyjnego biomarkera klastra różnicowania 73 (CD73)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 14
Ocena zmiany klastra różnicowania 73 (CD73) od wartości początkowej do D14 między grupami leczenia w czasie.
Od linii podstawowej do dnia 14
Zmiany poziomów potencjalnych markerów stanu zapalnego (PIM)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do dnia 14
Ocena potencjalnych zmian markerów stanu zapalnego (PIM) od wartości początkowej do D14 między grupami leczenia w czasie. Potencjalne biomarkery obejmowały IL-1ra, IL-6, zasadowy FGF, IP-10 i TNF-α.
Od linii podstawowej do dnia 14
Analiza farmakogenetyczna
Ramy czasowe: W dowolnym czasie od punktu początkowego do dnia 28
Opcjonalna próbka genetyczna została przeanalizowana dla osób na podstawie odrębnej zgody. Częstotliwość nośną analizowano pod kątem polimorfizmu C/T (rs9984723) zlokalizowanego w regionie 3'PRIME_UTR/intron genu IFNAR2, który koduje łańcuch beta dla receptora IFN-alfa/beta i obejmuje motyw regulatorowy dla receptora glukokortykoidowego . Osoby odpowiadające na biomarkery określono na podstawie 3-krotnego wzrostu MxA i 2-krotnego wzrostu CD73 w porównaniu z wartością wyjściową.
W dowolnym czasie od punktu początkowego do dnia 28
Eksploracyjna, rozszerzona długoterminowa obserwacja: ogólna śmiertelność w dniu 360
Ramy czasowe: Dzień 360 / zakończenie studiów
Ofiary śmiertelne; ponieważ badanie zakończono przedwcześnie, punkt czasowy oceny śmiertelności w dniu 360 nie został osiągnięty. Dlatego też przedstawiono tylko ogólną śmiertelność na zakończenie badania.
Dzień 360 / zakończenie studiów
Eksploracyjny punkt końcowy przedłużonej długoterminowej obserwacji: zmiana jakości życia od wartości początkowej do dnia 360
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do dnia 360
Jakość życia oceniono za pomocą EQ-5D-3L (kwestionariusz EuroQol 5-Dimensions 3-Levels). Zmierzono całkowity wynik EQ Visual Analogue Scale (VAS) (w zakresie od 0-100) (0 = najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia, 100 = najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Wyniki EQ-5D-3L VAS podsumowano liczbowo jako zmianę od okresu przed podaniem dawki (dzień 1) do przedłużonej długoterminowej obserwacji (wizyta w dniu 360).
Zmiana od wartości początkowej do dnia 360
Funkcjonowanie neurologiczne (6MWT) w rozszerzonej długoterminowej obserwacji
Ramy czasowe: Dzień 360
Test 6-minutowego marszu (6MWT) mierzy odległość, jaką pacjent może szybko przejść po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut. Zgodnie z normą techniczną ERS/ATS, zgodnie z którą przeprowadzono 6MWT, test przejścia przeprowadza się dwukrotnie i bierze się pod uwagę najlepszy wynik. Jest to ocena globalnych i zintegrowanych odpowiedzi wszystkich układów zaangażowanych podczas ćwiczeń, w tym układu oddechowego i sercowo-naczyniowego, krążenia ogólnoustrojowego, krążenia obwodowego, krwi i jednostek nerwowo-mięśniowych oraz metabolizmu mięśni. 6MWT we własnym tempie ocenia submaksymalny poziom wydolności funkcjonalnej i lepiej odzwierciedla poziom ćwiczeń funkcjonalnych podczas codziennych czynności. Przeanalizowano oszacowania parametrów ANOVA (średnie LS i 90% przedziały ufności) dla ogólnej różnicy w leczeniu.
Dzień 360
Punkt końcowy przedłużonej długoterminowej obserwacji: czynność układu oddechowego (FEV1) w dniu 360
Ramy czasowe: Dzień 360
Pomiar FEV1 (natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy) oceniał czynność płuc (niedrożność dróg oddechowych, zwężenie lub rozszerzenie oskrzeli). FEV1 to objętość wydychana podczas pierwszej sekundy manewru wymuszonego wydechu, zaczynając od poziomu całkowitej pojemności płuc.
Dzień 360

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Faron Pharmaceuticals Ltd

Współpracownicy

Seventh Framework Programme

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Geoffrey Bellingan, MD, University College London Hospitals, NHS, London, UK
  • Dyrektor Studium: V Marco Ranieri, Prof. MD, Universita La Sapeinza Policlinico Umberto I, Rome, Italy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 grudnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 maja 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 maja 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FPCLI002
  • 2014-005260-15 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj