Ocena farmakokinetyki i bezpieczeństwa preparatu HORIZANT (gabapentyna enacarbil) u młodzieży z pierwotnym RLS o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego (RLS)

Kryteria przyjęcia:

1. Młodzież płci męskiej i żeńskiej w wieku od 13 do 17 lat, u których rozpoznano RLS na podstawie kryteriów konsensusu IRLSSG, które przedstawiono w Załączniku 2.
2. Całkowity wynik nasilenia RLS wynoszący 15 lub więcej w skali oceny IRLS podczas badania przesiewowego.
3. Masa ciała większa niż 33,4 kg i prawidłowa waga na podstawie wskaźnika masy ciała (BMI) opartego na wieku w zakresie od 5 do 85 percentyla. Dodatek 3 zawiera wykresy BMI dla wieku, z którymi można się zapoznać.

4. Negatywny test ciążowy dla kobiet w wieku rozrodczym. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z następujących dopuszczalnych metod antykoncepcji:

   1. wkładkę wewnątrzmaciczną na miejscu przez co najmniej 3 miesiące przed dawkowaniem
   2. metody barierowe (prezerwatywa dla mężczyzn, prezerwatywa dla kobiet, diafragma lub kapturek naszyjkowy) ze środkiem plemnikobójczym przez co najmniej 30 dni przed podaniem dawki i przez cały czas trwania badania
   3. stabilnych hormonalnych środków antykoncepcyjnych (w tym doustnych, zastrzyków lub implantów) przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem dawki i przez cały czas trwania badania Pacjentki, które zwykle powstrzymują się od aktywności seksualnej, mogą być rekrutowane pod warunkiem, że zachowają abstynencję podczas badania lub staną się aktywne seksualnie, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod kontroli urodzeń, jak opisano powyżej.
5. Pacjenci płci męskiej, którzy mogą spłodzić dziecko, muszą wyrazić zgodę na stosowanie metody mechanicznej (prezerwatywa dla mężczyzn, prezerwatywa dla kobiet, diafragma lub kapturek naszyjkowy) ze środkiem plemnikobójczym przez co najmniej 30 dni przed podaniem dawki i przez cały czas trwania badania. Pacjenci płci męskiej, którzy zwykle powstrzymują się od aktywności seksualnej, mogą zostać zwerbowani pod warunkiem, że pozostaną abstynentami podczas badania, a jeśli staną się aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę na zastosowanie metody barierowej, jak opisano powyżej.
6. Podpisany przez pacjenta/rodzica Institutional Review Board (IRB) zatwierdzony przez pacjenta/rodzica świadomy formularz zgody/formularz zgody (jeśli dotyczy) przed jakimikolwiek procedurami badawczymi.

Kryteria wyłączenia:

1. Historia alergii, nadwrażliwości lub nietolerancji na HORIZANT lub inne związki gabapentyny.
2. Cierpi na zaburzenie ruchowe, które może naśladować lub zaburzać trafną diagnozę RLS (np. zespół Tourette'a, tiki, okresowe zaburzenia ruchu kończyn [PLMD], zaburzenia snu).
3. Obecnie spełniają kryteria Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - Fifth Edition (DSM-5) dotyczące zaburzeń związanych z używaniem substancji lub ich historii w ciągu 12 miesięcy przed dawkowaniem.
4. Obecna lub przebyta historia jakiegokolwiek istotnego zaburzenia psychicznego, w tym między innymi depresji (leczenie lekami przeciwdepresyjnymi), choroby afektywnej dwubiegunowej lub schizofrenii.
5. Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójczych wskazana przez Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) podana podczas badania przesiewowego (kwestionariusz przedstawiono w Załączniku 4) i zgodnie z oceną badacza.
6. Napady padaczkowe w wywiadzie lub zwiększone ryzyko rozwoju napadów padaczkowych, w tym między innymi powikłane drgawki gorączkowe i znaczny uraz głowy w wywiadzie.
7. Stan chorobowy lub zaburzenie, które mogłyby zakłócać działanie, wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie enakarbilu gabapentyny lub, w ocenie badacza, jest uważane za klinicznie istotne i może budzić obawy dotyczące bezpieczeństwa lub mogłoby zakłócać dokładną ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności, lub może potencjalnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta lub wynik badania.