Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba dotycząca bezpieczeństwa i skuteczności leczenia Velmanase Alfa u pacjentów pediatrycznych z alfa-mannozydozą (rhLaman-08)

18 października 2021 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

24-miesięczne wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność powtarzanego leczenia welmanazą alfa (rekombinowaną ludzką alfa-mannozydazą) u dzieci w wieku poniżej 6 lat z alfa-mannozydozą

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności powtórnego leczenia rekombinowaną ludzką alfa-mannozydazą pacjentów z alfa-mannozydozą w wieku poniżej 6 lat

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pierwszorzędowe punkty końcowe badania obejmują:

  • Bezpieczeństwo i tolerancja welmanazy alfa zgodnie z działaniami niepożądanymi (AE, w tym IRR), parametrami życiowymi, parametrami laboratoryjnymi (hematologia, biochemia i analiza moczu)
  • Wykrywanie przeciwciał przeciwko welmanazie alfa i przeciwciał neutralizujących/hamujących

Drugorzędowe punkty końcowe obejmują zmiany od wartości początkowej do 24 miesięcy dla następujących parametrów. Wyniki skuteczności:

  • Oligosacharydy surowicy
  • Zdolność funkcjonalna: wyniki w skali Peabody Developmental Motor Scale — 2. edycja (PDMS-2), wyniki w Mullen's Scale of Early Learning (MSEL), test biegłości motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego — 2. edycja (BOT-2), jeśli ma zastosowanie według wieku (od 4 lat) lub na podstawie oceny lekarza
  • Wytrzymałość: 3-minutowy test wchodzenia po schodach (3MSCT) i 6-minutowy test marszu (6MWT) u dzieci w wieku od 4 lat lub, jeśli ma to zastosowanie, zgodnie z oceną lekarza, 2-minutowy test marszu (2MWT) u dzieci u pacjentów w wieku poniżej 4 lat lub w stosownych przypadkach, zgodnie z oceną lekarza
  • Ocena słuchu: badanie otoemisji akustycznych (OAE), audiometria automatycznej odpowiedzi słuchowej pnia mózgu (A-ABR)
  • Profil immunologiczny, jeśli ma zastosowanie na podstawie oceny lekarza:
  • Biomarkery płynu mózgowo-rdzeniowego: Białko Tau (Tau), Światło Neurofilamentu (NFL), Glial Fibrillary Acidic Protein (GFap), Oligosacharydy
  • Ocena jakości życia za pomocą Kwestionariusza dla rodziców
  • Ocena oligosacharydów bogatych w mannozę w tkance mózgowej, MRI
  • Parametry farmakokinetyczne

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rodzice opiekujący się pacjentem muszą dostarczyć podpisany dokument ICF przed zaangażowaniem pacjenta w jakiekolwiek działania związane z badaniem
  2. Rodzic sprawujący opiekę nad podmiotem musi mieć możliwość przestrzegania protokołu
  3. Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie alfa-mannozydozy określonej na podstawie aktywności alfa-mannozydazy w leukocytach lub fibroblastach <10% normalnej aktywności (dane historyczne)
  4. Uczestnik musi mieć w momencie badania przesiewowego mniej niż 6 lat.

Kryteria wyłączenia:

  1. Diagnozy pacjenta nie można potwierdzić aktywnością alfa-mannozydazy <10% normalnej aktywności
  2. Obecność znanych nieprawidłowości chromosomalnych i zespołów wpływających na rozwój psychomotoryczny, innych niż alfa-mannozydoza
  3. Historia BMT
  4. Obecność znanych klinicznie istotnych chorób układu krążenia, wątroby, płuc lub nerek lub innych schorzeń, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu
  5. Jakikolwiek inny stan chorobowy lub poważna współistniejąca choroba lub okoliczność łagodząca, które w opinii Badacza wykluczałyby udział w badaniu
  6. Planowana poważna operacja, która w opinii Badacza wykluczałaby udział w badaniu
  7. Udział w innych badaniach interwencyjnych oceniających IMP w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Welmanaza Alfa
welmanaza alfa we wlewie 1 mg/kg masy ciała
Lek: Velmanase Alfa (np. Lamazym)
leczenie infuzyjne iv
Inne nazwy:
  • Lamazym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja welmanazy alfa zgodnie z działaniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane zgodnie z AE, w tym reakcje związane z infuzją [IRR]
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Bezpieczeństwo i tolerancja welmanazy alfa według parametrów życiowych
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Bezpieczeństwo i tolerancja welmanazy alfa zgodnie z klinicznymi parametrami laboratoryjnymi zgodnie z hematologią
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Bezpieczeństwo i tolerancja welmanazy alfa zgodnie z klinicznymi parametrami laboratoryjnymi zgodnie z biochemią krwi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Bezpieczeństwo i tolerancja welmanazy alfa zgodnie z klinicznymi parametrami laboratoryjnymi i badaniem moczu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Wykrywanie przeciwciał przeciwko welmanazie alfa-IgG (ADA) i przeciwciał neutralizujących/hamujących
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata
Pobrane zostaną próbki surowicy do badania przeciwciał przeciwko welmanazie alfa-IgG (ADA).
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej 2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena poziomów oligosacharydów w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Ocena zmiany poziomu oligosacharydów w surowicy w porównaniu z wartością wyjściową
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Zdolność funkcjonalna: test Peabody Developmental Motor Scale (PDMS-2)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Pobrane zostaną próbki surowicy do badania przeciwciał przeciwko welmanazie alfa-IgG (ADA).
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Zdolność funkcjonalna: test sprawności motorycznej Bruininksa-Oseretsky'ego (BOT-2), jeśli dotyczy wieku (od 4 lat) lub na podstawie oceny lekarza
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Zdolność funkcjonalna: Skale Mullena wczesnego uczenia się (MSEL)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Wytrzymałość: 3-minutowy test wchodzenia po schodach (3MSCT) u dzieci w wieku od 4 lat lub w stosownych przypadkach zgodnie z oceną lekarza
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Wytrzymałość: 6-minutowy test marszu (6MWT) u dzieci w wieku od 4 lat lub, jeśli ma to zastosowanie, zgodnie z oceną lekarza 2-minutowy test marszu (2MWT) u dzieci w wieku poniżej 4 lat
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Ocena słuchu: badanie otoemisji akustycznych (OAE).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Ocena słuchu: audiometria automatycznej odpowiedzi słuchowej pnia mózgu (A-ABR).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Profil immunologiczny, jeśli ma zastosowanie, na podstawie oceny lekarza (surowica IgG, IgA, IgM; synteza IgG in vitro; odpowiedź proliferacyjna in vitro i immunofenotyp)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Biomarkery płynu mózgowo-rdzeniowego: Białko Tau (Tau) Lekkie białko neurofilamentów (NFL) Glial Fibrillary Acidic Protein (GFap) Oligosacharydy
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Ocena jakości życia za pomocą Kwestionariusza
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Ocena oligosacharydów bogatych w mannozę w tkance mózgowej, mierzona metodą spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRS)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Rezonans magnetyczny (MRI) istoty białej, istoty szarej i centrum półowalu oraz dyfuzyjny MRI mózgu,
Ramy czasowe: Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Od punktu początkowego przez cały czas trwania badania, co najmniej przez 2 lata
Parametry farmakokinetyczne do określenia Cmax (stężenie szczytowe)
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Parametry farmakokinetyczne do określenia Ctrough (minimalne stężenie w osoczu)
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Parametry farmakokinetyczne do określenia pola pod krzywą (AUC24)
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Parametry farmakokinetyczne do określenia AUClast (powierzchnia pod krzywą po ostatnim zliczeniu)
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Parametry farmakokinetyczne do określenia AUCinf (pole pod krzywą od czasu zerowego do nieskończoności)
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Parametry farmakokinetyczne do określenia tmax (czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia)
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Parametry farmakokinetyczne do określenia CL (klirens)
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Parametry farmakokinetyczne do określenia t1/2 (okres półtrwania w fazie eliminacji)
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Parametry farmakokinetyczne do określenia współczynnika obserwowanej akumulacji Rac (Obs).
Ramy czasowe: Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)
Przy pierwszej dawce (wizyta 1) i po 6 miesiącach (wizyta 26)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Współpracownicy

Cromsource

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 listopada 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 grudnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 października 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 października 2021

Ostatnia weryfikacja

1 października 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj