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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung mit Velmanase Alfa bei pädiatrischen Patienten mit Alpha-Mannosidose (rhLaman-08)

18. Oktober 2021 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Eine 24-monatige multizentrische, offene Phase-II-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit einer wiederholten Behandlung mit Velmanase Alfa (rekombinante humane Alpha-Mannosidase) bei pädiatrischen Patienten unter 6 Jahren mit Alpha-Mannosidose

Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer wiederholten Behandlung mit rekombinanter humaner Alpha-Mannosidase bei Patienten mit Alpha-Mannosidose im Alter von weniger als 6 Jahren

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Zu den primären Endpunkten der Studie gehören:

  • Sicherheit und Verträglichkeit von Velmanase alfa gemäß Nebenwirkungen (UEs, einschließlich IRR), Vitalfunktionen, Laborparametern (Hämatologie, Biochemie und Urinanalyse)
  • Nachweis von Anti-Velmanase alfa-Antikörpern und neutralisierenden/hemmenden Antikörpern

Die sekundären Endpunkte umfassen Änderungen vom Ausgangswert bis 24 Monate für die folgenden Parameter. Wirksamkeitsergebnisse:

  • Serum-Oligosaccharide
  • Funktionale Kapazität: Peabody Developmental Motor Scale – 2nd Edition (PDMS-2) Scores, Mullen’s Scale of Early Learning (MSEL) Scores, Bruininks-Oseretsky Test Of Motor Proficiency – 2nd Edition (BOT-2), ggf. nach Alter (ab 4 Jahre) oder nach ärztlichem Ermessen
  • Ausdauer: 3-Minuten-Treppensteigtest (3MSCT) und 6-Minuten-Gehtest (6MWT) bei pädiatrischen Patienten ab 4 Jahren oder, falls nach Einschätzung des Arztes zutreffend, 2-Minuten-Gehtest (2MWT) bei Kindern Patienten unter 4 Jahren, oder gegebenenfalls nach Ermessen des Arztes
  • Hörbewertung: Otoakustische Emissionen (OAE)-Tests, Automatische Auditory Brainstem Response (A-ABR)-Audiometrie
  • Immunologisches Profil, sofern zutreffend nach Einschätzung des Arztes:
  • Liquor-Biomarker: Tau-Protein (Tau), Neurofilament Protein Light (NFL), gliales fibrilläres saures Protein (GFAp), Oligosaccharide
  • Einschätzung der Lebensqualität per Fragebogen an die Eltern
  • Bewertung von mannosereichen Oligosacchariden im Gehirngewebe, MRI
  • Pharmakokinetische Parameter

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die sorgeberechtigten Elternteile des Patienten müssen einen unterzeichneten ICF vorlegen, bevor der Patient an studienbezogenen Aktivitäten beteiligt wird
  2. Die sorgeberechtigten Elternteile des Subjekts müssen in der Lage sein, das Protokoll einzuhalten
  3. Das Subjekt muss eine bestätigte Diagnose von Alpha-Mannosidose haben, definiert durch Alpha-Mannosidase-Aktivität in Leukozyten oder Fibroblasten < 10 % der normalen Aktivität (historische Daten)
  4. Der Proband muss zum Zeitpunkt des Screenings ein Alter von < 6 Jahren haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Die Diagnose des Patienten kann nicht durch eine Alpha-Mannosidase-Aktivität < 10 % der normalen Aktivität bestätigt werden
  2. Vorhandensein bekannter chromosomaler Anomalien und Syndrome, die die psychomotorische Entwicklung beeinträchtigen, außer Alpha-Mannosidose
  3. Geschichte der BMT
  4. Vorhandensein bekannter klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler oder renaler Erkrankungen oder anderer Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  5. Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  6. Geplante größere Operation, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  7. Teilnahme an anderen Interventionsstudien, in denen das IMP innerhalb der letzten 3 Monate getestet wurde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Velmanase Alfa
Velmanase alfa 1 mg/kg Körpergewicht als Infusion
Arzneimittel: Velmanase Alfa (z. B. Lamazym)
iv Infusionsbehandlung
Andere Namen:
  • Lamazym

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von Velmanase alfa gemäß Nebenwirkungen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Unbedenklichkeit und Verträglichkeit bewertet gemäß UE einschließlich infusionsbedingter Reaktionen [IRRs]
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Sicherheit und Verträglichkeit von Velmanase alfa gemäß Vitalfunktionen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Sicherheit und Verträglichkeit von Velmanase alfa gemäß klinischen Laborparametern gemäß Hämatologie
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Sicherheit und Verträglichkeit von Velmanase alfa gemäß klinischen Laborparametern gemäß Blutbiochemie
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Sicherheit und Verträglichkeit von Velmanase alfa gemäß klinischen Laborparametern gemäß Urinanalyse
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Nachweis von Anti-Velmanase alfa-IgG-Antikörpern (ADA) und neutralisierenden/hemmenden Antikörpern
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre
Serumproben für Anti-Velmanase-alfa-IgG-Antikörper (ADA)-Tests werden erhalten
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Spiegel von Serum-Oligosacchariden
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Bewertung der Veränderung der Serum-Oligosaccharide gegenüber dem Ausgangswert
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Funktionsfähigkeit: Der Peabody Developmental Motor Scale Test (PDMS-2)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Serumproben für Anti-Velmanase-alfa-IgG-Antikörper (ADA)-Tests werden erhalten
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Funktionsfähigkeit: Bruininks-Oseretsky-Test der motorischen Leistungsfähigkeit (BOT-2), falls zutreffend nach Alter (ab 4 Jahren) oder nach Einschätzung des Arztes
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Funktionale Kapazität: Mullen Scales of Early Learning (MSEL)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Ausdauer: 3-Minuten-Treppensteigtest (3MSCT) bei pädiatrischen Patienten ab 4 Jahren oder, falls zutreffend, nach Einschätzung des Arztes
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Ausdauer: 6-Minuten-Gehtest (6MGT) bei pädiatrischen Patienten ab 4 Jahren oder, falls nach Einschätzung des Arztes zutreffend, 2-Minuten-Gehtest (2MGT) bei pädiatrischen Patienten unter 4 Jahren
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Hörbewertung: Otoakustische Emissionsprüfung (OAE).
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Hörbewertung: Automatische Auditory Brainstem Response (A-ABR) Audiometrie
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Immunologisches Profil, sofern zutreffend nach Einschätzung des Arztes (Serum-IgG, -IgA, -IgM; In-vitro-Synthese von IgG; In-vitro-Proliferationsreaktion und Immunphänotyp)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Liquor-Biomarker: Tau-Protein (Tau) § Neurofilament Protein Light (NFL) § Glial Fibrillary Acidic Protein (GFAp) § Oligosaccharide
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Einschätzung der Lebensqualität per Fragebogen
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Bewertung von mannosereichen Oligosacchariden im Gehirngewebe, gemessen durch Magnetresonanzspektroskopie (MRS)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Magnetresonanztomographie (MRT) in weißer Substanz, grauer Substanz und im Centrum semi ovale und Diffusions-MRT des Gehirns,
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Von der Grundlinie bis zum Studienabschluss, mindestens für 2 Jahre
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung von Cmax (Spitzenkonzentration)
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung der Ctrough (Talplasmakonzentration)
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung der Fläche unter der Kurve (AUC24)
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung von AUClast (Area Under Curve After The Last Count)
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung von AUCinf (Area Under Curve From Time Zero To Infinity)
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung von tmax (Time To Peak Concentration)
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung von CL (Clearance)
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung von t1/2 (Eliminationshalbwertszeit)
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Pharmakokinetische Parameter zur Bestimmung des Rac (Obs)-beobachteten Akkumulationsverhältnisses
Zeitfenster: Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)
Bei der ersten Dosis (Besuch 1) und nach 6 Monaten (Besuch 26)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Mitarbeiter

Cromsource

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Dezember 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Oktober 2021

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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