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Velmanase Alfa 治疗儿童 α-甘露糖苷贮积症患者的安全性和有效性试验 (rhLaman-08)

2021年10月18日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.

一项为期 24 个月的多中心、开放标签 II 期试验，研究重复 Velmanase Alfa（重组人α-甘露糖苷酶）治疗 6 岁以下患有 α-甘露糖苷病的儿科患者的安全性和有效性

该研究的主要目的是评估用重组人α-甘露糖苷酶重复治疗 6 岁以下 α-甘露糖苷贮积症患者的安全性和有效性

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

研究的主要终点包括：

  • 根据不良事件（AE，包括 IRR）、生命体征、实验室参数（血液学、生物化学和尿液分析），velmanase alfa 的安全性和耐受性
  • 检测抗 velmanase alfa 抗体和中和/抑制抗体

次要终点包括以下参数从基线到 24 个月的变化。 疗效结果：

  • 血清寡糖
  • 功能能力：Peabody 运动发育量表 - 第 2 版 (PDMS-2) 分数、Mullen 早期学习量表 (MSEL) 分数、Bruininks-Oseretsky 运动能力测试 - 第 2 版 (BOT-2)，适用时（从 4 岁开始）年）或根据医生的判断
  • 耐力：对 4 岁以上的儿科患者进行 3 分钟爬楼梯试验 (3MSCT) 和 6 分钟步行试验 (6MWT)，或根据医生的判断适用时，对儿科患者进行 2 分钟步行试验 (2MWT) 4 岁以下的患者，或根据医生的判断适用时
  • 听力评估：耳声发射 (OAE) 测试、自动听觉脑干反应 (A-ABR) 测听
  • 免疫学特征，根据医生的判断适用时：
  • CSF 生物标志物：Tau 蛋白 (Tau)、神经丝轻蛋白 (NFL)、胶质纤维酸性蛋白 (GFAp)、寡糖
  • 通过对父母的问卷调查评估生活质量
  • 评估脑组织中富含甘露糖的寡糖，MRI
  • 药代动力学参数

研究类型

介入性

注册 (实际的)

5

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 6年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  1. 在患者参与任何与试验相关的活动之前，患者的监护父母必须提供签署的 ICF
  2. 受试者的监护父母必须有能力遵守协议
  3. 根据白细胞或成纤维细胞中α-甘露糖苷酶活性 < 正常活性的 10%（历史数据）定义的受试者必须确诊为 α-甘露糖苷贮积症
  4. 受试者在筛选时的年龄必须小于 6 岁。

排除标准：

  1. α-甘露糖苷酶活性 < 正常活性的 10% 无法确认受试者的诊断
  2. 存在已知的影响精神运动发育的染色体异常和综合征，α-甘露糖苷贮积症除外
  3. BMT的历史
  4. 存在已知的具有临床意义的心血管、肝脏、肺部或肾脏疾病或研究者认为会妨碍参与试验的其他医学状况
  5. 任何其他医疗状况或严重并发疾病，或研究者认为会妨碍参与试验的情有可原的情况
  6. 研究者认为计划进行的大手术将妨碍参与试验
  7. 在过去 3 个月内参加过测试 IMP 的其他介入试验。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Velmanase Alfa
velmanase alfa 1mg/kg 体重输液
药品：Velmanase Alfa（例如 Lamazym）
静脉输液治疗
其他名称：
  • 拉马济姆

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据不良事件，velmanase alfa 的安全性和耐受性
大体时间：从基线到研究完成，至少 2 年
根据 AE 评估的安全性和耐受性，包括输液相关反应 [IRR]
从基线到研究完成，至少 2 年
根据生命体征，velmanase alfa 的安全性和耐受性
大体时间：从基线到研究完成，至少 2 年
从基线到研究完成，至少 2 年
根据血液学的临床实验室参数，velmanase alfa 的安全性和耐受性
大体时间：从基线到研究完成，至少 2 年
从基线到研究完成，至少 2 年
根据血液生化的临床实验室参数，velmanase alfa 的安全性和耐受性
大体时间：从基线到研究完成，至少 2 年
从基线到研究完成，至少 2 年
根据尿液分析的临床实验室参数，velmanase alfa 的安全性和耐受性
大体时间：从基线到研究完成，至少 2 年
从基线到研究完成，至少 2 年
检测抗 velmanase alfa-IgG 抗体 (ADA) 和中和/抑制抗体
大体时间：从基线到研究完成，至少 2 年
将获得用于抗 velmanase alfa-IgG 抗体 (ADA) 测试的血清样本
从基线到研究完成，至少 2 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
血清低聚糖水平的评估
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
评估血清低聚糖水平相对于基线的变化
从基线到研究完成，至少持续 2 年
功能能力：皮博迪运动发育量表测试 (PDMS-2)
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
将获得用于抗 velmanase alfa-IgG 抗体 (ADA) 测试的血清样本
从基线到研究完成，至少持续 2 年
功能能力：Bruininks-Oseretsky 运动能力测试 (BOT-2) 适用于年龄（从 4 岁起）或根据医生的判断
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
功能能力：Mullen 早期学习量表 (MSEL)
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
耐力：4 岁以上儿童患者的 3 分钟爬楼梯测试 (3MSCT)，或根据医生的判断适用时
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
耐力：对 4 岁以上的儿科患者进行 6 分钟步行试验 (6MWT)，或根据医生的判断适用时对 4 岁以下的儿科患者进行 2 分钟步行试验 (2MWT)
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
听力评估：耳声发射 (OAE) 测试
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
听力评估：自动听觉脑干反应 (A-ABR) 测听
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
根据医生的判断适用时的免疫学特征（血清 IgG、IgA、IgM；IgG 的体外合成；体外增殖反应和免疫表型）
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
CSF 生物标志物：Tau 蛋白 (Tau) § 神经丝轻蛋白 (NFL) § 胶质纤维酸性蛋白 (GFAp) § 寡糖
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
通过问卷评估生活质量
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
通过磁共振光谱 (MRS) 测量脑组织中富含甘露糖的寡糖的评估
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
白质、灰质和半卵圆中心的磁共振成像 (MRI)，以及大脑的弥散 MRI，
大体时间：从基线到研究完成，至少持续 2 年
从基线到研究完成，至少持续 2 年
确定 Cmax（峰浓度）的药代动力学参数
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
确定 Ctrough（血浆谷浓度）的药代动力学参数
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
确定曲线下面积 (AUC24) 的药代动力学参数
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
确定 AUClast 的药代动力学参数（最后一次计数后的曲线下面积）
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
确定 AUCinf 的药代动力学参数（从时间零到无穷大的曲线下面积）
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
确定 tmax（达峰浓度时间）的药代动力学参数
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
确定 CL（清除率）的药代动力学参数
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
确定 t1/2（消除半衰期）的药代动力学参数
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
确定 Rac (Obs) 观察到的蓄积率的药代动力学参数
大体时间：首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）
首次给药（第 1 次就诊）和 6 个月后（第 26 次就诊）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

合作者

Cromsource

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年12月1日

初级完成 (实际的)

2020年7月1日

研究完成 (实际的)

2020年7月1日

研究注册日期

首次提交

2016年11月25日

首先提交符合 QC 标准的

2016年12月16日

首次发布 (估计)

2016年12月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年10月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年10月18日

最后验证

2021年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CCD-LMZYMAA1-08
  • 2016-001988-36 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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